Pobieranie i przetwarzanie krwi pępowinowej u pacjentów z zespołem niedorozwoju lewego serca

Wrodzona wada serca (CHD) to nieprawidłowa formacja, która pojawia się podczas rozwoju serca dziecka, zastawek serca i/lub dużych naczyń, takich jak tętnica aorty. CHD jest najczęstszą przyczyną dużych wad wrodzonych, stanowiąc prawie 30% wszystkich wad. Chociaż statystyki różnią się w zależności od badań, najlepsze oszacowanie częstości urodzeń to 8 na 1000 żywych urodzeń. W USA CHD dotyka 1% wszystkich urodzeń rocznie, przy czym szacuje się, że każdego roku rodzi się około 40 000 dzieci z dowolnym rodzajem wady serca.

Istotne postępy w diagnostyce CHD i leczeniu chirurgicznym w ostatnich dziesięcioleciach doprowadziły do ​​zwiększenia przeżywalności noworodków dotkniętych wadami serca. Podczas ciąży można rozpoznać dużą liczbę CHD, a pacjentki mogą prezentować szeroki zakres objawów. Formy CHD są zwykle klasyfikowane na podstawie ich ciężkości, od łagodnej do ciężkiej. Jedną z najłagodniejszych postaci CHD jest ubytek w przegrodzie międzyprzedsionkowej, który może być niewykrywalny aż do wieku dorosłego i VSD. Z drugiej strony ciężka CHD, która wymaga wielu operacji paliatywnych, obejmuje wady pojedynczej komory, takie jak zespół niedorozwoju lewego serca (HLHS) i atrezja zastawki trójdzielnej.

Przeżycie niemowląt z CHD będzie zależeć od ciężkości wady oraz czasu rozpoznania i zastosowanego leczenia. Szacuje się, że roczne przeżycie noworodków z ciężką lub krytyczną chorobą wieńcową (ogólnie wszelkiego rodzaju operacjami/zabiegami w pierwszym roku życia) wynosi 75%.

Terapia komórkami macierzystymi stała się nowym paradygmatem leczenia w zakresie CHD z obiecującymi wynikami. Regeneracja serca od wielu lat jest głównym tematem nabytych chorób serca u dorosłych. Jednak wrodzona choroba serca z nieprawidłowościami strukturalnymi może być również dobrym celem dla innych badań naukowych. W rzeczywistości serce dziecka rozwija się w sposób naturalny i może podlegać zmianom w ramach strategii regeneracyjnych. Ponadto wstępne badania przedkliniczne i kliniczne wykazały, że dostarczanie komórek macierzystych do serca pacjentów z CHD jest wykonalne i bezpieczne. Co więcej, podejście do terapii komórkowej wraz ze standardową paliacją chirurgiczną wydaje się przynosić korzyści w porównaniu z samym leczeniem chirurgicznym. Chociaż liczba badań klinicznych nad terapią komórkową CHD wzrosła w ostatniej dekadzie, potrzebne są dalsze długoterminowe badania kontrolne w tej populacji, aby określić rolę terapii komórkami macierzystymi w praktyce klinicznej. Dlatego potwierdzenie naszej zdolności do wytwarzania autologicznych komórek (komórek z własnego ciała pacjenta) od pacjentów z ciężką CHD jest ważnym krokiem w kierunku długoterminowego celu, jakim jest możliwość odkrycia innowacyjnych protokołów opartych na komórkach.