- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT01856049
Coleta e Processamento de Sangue de Cordão Umbilical para Pacientes com Síndrome do Coração Esquerdo Hipoplásico
Coleta e Processamento de Sangue de Cordão Umbilical para Doença Cardíaca Congênita Grave
A regeneração cardíaca baseada em células tem sido o foco da doença cardíaca adulta adquirida por muitos anos. No entanto, doenças cardíacas congênitas com anormalidades estruturais graves também podem ser alvos razoáveis para terapias baseadas em células. Curiosamente, o coração pediátrico cresce naturalmente e pode ser o mais adaptável às estratégias regenerativas. Portanto, a identificação de células autólogas (células do próprio corpo do paciente) seria importante para iniciar esses estudos.
Este estudo tem como objetivo validar a utilização do sangue de cordão umbilical como fonte de células autólogas para fins de reparação cardíaca de cardiopatias congênitas. As células serão isoladas do sangue do cordão umbilical para nos ajudar a determinar a viabilidade de coleta, processamento e armazenamento dessas amostras no momento do nascimento de bebês com diagnóstico pré-natal de síndrome do coração esquerdo hipoplásico. Este estudo pode ser útil para o desenvolvimento de estudos pré-clínicos e clínicos visando o objetivo de longo prazo de reparar o músculo cardíaco danificado.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A doença cardíaca congênita (DCC) é uma formação anormal que ocorre durante o desenvolvimento do coração de um bebê, válvulas cardíacas e/ou grandes vasos, como a artéria aorta. A CHD é a causa mais comum de grandes defeitos congênitos, representando quase 30% de todos os defeitos. Embora as estatísticas variem entre os estudos, a melhor estimativa de prevalência de nascimento é de 8 por 1.000 nascidos vivos. Nos EUA, CHD afeta 1% de todos os nascimentos por ano, com cerca de 40.000 bebês nascidos com qualquer tipo de defeito cardíaco a cada ano.
As importantes melhorias no diagnóstico de DCC e tratamento cirúrgico nas últimas décadas levaram a um aumento da sobrevida de recém-nascidos afetados com defeitos cardíacos. Um grande número de DCC pode ser diagnosticado durante a gravidez, e as pacientes podem apresentar uma ampla gama de sintomas. Formas de CHD são geralmente classificadas com base em sua gravidade, de leve a grave. Uma das formas mais brandas de CHD é o defeito do septo atrial, que pode ser indetectável até a idade adulta e VSD. Por outro lado, a DC grave que requer múltiplas cirurgias paliativas inclui defeitos do ventrículo único, como a síndrome do coração esquerdo hipoplásico (SHCE) e a atresia tricúspide.
A sobrevivência de crianças com DCC dependerá da gravidade do defeito e do tempo de diagnóstico e tratamento recebido. A sobrevida de um ano de recém-nascidos com DC grave ou crítica (geralmente qualquer tipo de cirurgia/procedimento no primeiro ano de vida) é estimada em 75%.
A terapia com células-tronco surgiu como um novo paradigma de tratamento no campo da DCC com resultados promissores. A regeneração cardíaca tem sido o foco da doença cardíaca adulta adquirida por muitos anos. No entanto, a doença cardíaca congênita com anormalidades estruturais também pode ser um bom alvo para outros estudos de pesquisa. Na verdade, o coração pediátrico está crescendo naturalmente e pode ser corrigido por estratégias regenerativas. Além disso, os estudos pré-clínicos e clínicos iniciais demonstraram que a entrega de células-tronco no coração de pacientes com CHD é viável e segura. Além disso, a abordagem da terapia celular, juntamente com a paliação cirúrgica padrão, parece oferecer benefícios em relação ao tratamento cirúrgico isolado. Embora o número de ensaios clínicos de terapia celular para DCC tenha aumentado na última década, mais estudos de acompanhamento de longo prazo são necessários nessa população para definir o papel da terapia com células-tronco na prática clínica. Portanto, confirmar nossa capacidade de produzir células autólogas (células do próprio corpo do paciente) de pacientes com DCC grave é um passo importante em direção ao objetivo de longo prazo de descobrir protocolos inovadores baseados em células.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Lori A Riess
- Número de telefone: 507-538-7730
- E-mail: riess.lori@mayo.edu
Estude backup de contato
- Nome: Karen S Miller
- Número de telefone: 507-266-5510
- E-mail: miller.karen1@mayo.edu
Locais de estudo
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Recrutamento
- Mayo Clinic
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Contato:
- Lori A Riess
- Número de telefone: 507-538-7730
- E-mail: hlhs@mayo.edu
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Investigador principal:
- Susana Cantero Peral, MD PhD
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Recrutamento
- Children's Hospital of Philadelphia
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Investigador principal:
- Jack Rychik, MD
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Contato:
- Grace S. Marks
- Número de telefone: 267-425-5540
- E-mail: marksg@chop.edu
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Qualquer mulher grávida, independentemente da idade, com diagnóstico pré-natal de DCC grave/síndrome do coração esquerdo hipoplásico.
- Um ou ambos os pais dispostos a consentir no armazenamento do sangue do cordão umbilical para fins específicos de pesquisa regenerativa
- A parturiente e/ou a futura família estão dispostas a assinar a Liberação de Informações para solicitar o relatório de ecografia fetal diagnosticando CHD grave/síndrome do coração esquerdo hipoplásico
- Pais dispostos a serem contatados 60 dias após a coleta para perguntas de triagem de acompanhamento sobre o estado de saúde do bebê afetado com CHD grave/síndrome do coração esquerdo hipoplásico.
Critério de exclusão:
- Indivíduos que não querem participar
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Ciência básica
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Outro: Coleta de Sangue de Cordão Umbilical
O Sangue do Cordão Umbilical é retirado do cordão umbilical de recém-nascidos diagnosticados com Síndrome do Coração Esquerdo Hipoplásico, antes do descolamento da placenta.
O sangue do cordão umbilical é embalado em um Credo Cube e enviado em estado temperado ao fabricante imediatamente após a coleta.
Pelo menos 65 mL de sangue do cordão umbilical são necessários para produzir um produto de células-tronco durante a fabricação.
Depois de processadas, as células-tronco autólogas do sangue do cordão umbilical do paciente serão congeladas para seu potencial uso futuro em um ensaio clínico.
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O sangue do cordão umbilical será processado no estado temperado em que foi coletado para produzir um produto puro de células-tronco identificável para pacientes com Síndrome do Coração Esquerdo Hipoplásico e será armazenado em estado congelado para seu potencial uso futuro em um ensaio clínico.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Porcentagem de amostras contaminadas
Prazo: 14 dias após a coleta
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14 dias após a coleta
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Porcentagem de células que são viáveis após a análise pós-descongelamento
Prazo: 5 anos
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5 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Susana Cantero Peral, M.D., Ph.D., Mayo Clinic
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 11-007176
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
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