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Coleta e Processamento de Sangue de Cordão Umbilical para Pacientes com Síndrome do Coração Esquerdo Hipoplásico

23 de janeiro de 2024 atualizado por: Susana Cantero Peral, M.D., Ph.D., Mayo Clinic

Coleta e Processamento de Sangue de Cordão Umbilical para Doença Cardíaca Congênita Grave

A regeneração cardíaca baseada em células tem sido o foco da doença cardíaca adulta adquirida por muitos anos. No entanto, doenças cardíacas congênitas com anormalidades estruturais graves também podem ser alvos razoáveis ​​para terapias baseadas em células. Curiosamente, o coração pediátrico cresce naturalmente e pode ser o mais adaptável às estratégias regenerativas. Portanto, a identificação de células autólogas (células do próprio corpo do paciente) seria importante para iniciar esses estudos.

Este estudo tem como objetivo validar a utilização do sangue de cordão umbilical como fonte de células autólogas para fins de reparação cardíaca de cardiopatias congênitas. As células serão isoladas do sangue do cordão umbilical para nos ajudar a determinar a viabilidade de coleta, processamento e armazenamento dessas amostras no momento do nascimento de bebês com diagnóstico pré-natal de síndrome do coração esquerdo hipoplásico. Este estudo pode ser útil para o desenvolvimento de estudos pré-clínicos e clínicos visando o objetivo de longo prazo de reparar o músculo cardíaco danificado.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

A doença cardíaca congênita (DCC) é uma formação anormal que ocorre durante o desenvolvimento do coração de um bebê, válvulas cardíacas e/ou grandes vasos, como a artéria aorta. A CHD é a causa mais comum de grandes defeitos congênitos, representando quase 30% de todos os defeitos. Embora as estatísticas variem entre os estudos, a melhor estimativa de prevalência de nascimento é de 8 por 1.000 nascidos vivos. Nos EUA, CHD afeta 1% de todos os nascimentos por ano, com cerca de 40.000 bebês nascidos com qualquer tipo de defeito cardíaco a cada ano.

As importantes melhorias no diagnóstico de DCC e tratamento cirúrgico nas últimas décadas levaram a um aumento da sobrevida de recém-nascidos afetados com defeitos cardíacos. Um grande número de DCC pode ser diagnosticado durante a gravidez, e as pacientes podem apresentar uma ampla gama de sintomas. Formas de CHD são geralmente classificadas com base em sua gravidade, de leve a grave. Uma das formas mais brandas de CHD é o defeito do septo atrial, que pode ser indetectável até a idade adulta e VSD. Por outro lado, a DC grave que requer múltiplas cirurgias paliativas inclui defeitos do ventrículo único, como a síndrome do coração esquerdo hipoplásico (SHCE) e a atresia tricúspide.

A sobrevivência de crianças com DCC dependerá da gravidade do defeito e do tempo de diagnóstico e tratamento recebido. A sobrevida de um ano de recém-nascidos com DC grave ou crítica (geralmente qualquer tipo de cirurgia/procedimento no primeiro ano de vida) é estimada em 75%.

A terapia com células-tronco surgiu como um novo paradigma de tratamento no campo da DCC com resultados promissores. A regeneração cardíaca tem sido o foco da doença cardíaca adulta adquirida por muitos anos. No entanto, a doença cardíaca congênita com anormalidades estruturais também pode ser um bom alvo para outros estudos de pesquisa. Na verdade, o coração pediátrico está crescendo naturalmente e pode ser corrigido por estratégias regenerativas. Além disso, os estudos pré-clínicos e clínicos iniciais demonstraram que a entrega de células-tronco no coração de pacientes com CHD é viável e segura. Além disso, a abordagem da terapia celular, juntamente com a paliação cirúrgica padrão, parece oferecer benefícios em relação ao tratamento cirúrgico isolado. Embora o número de ensaios clínicos de terapia celular para DCC tenha aumentado na última década, mais estudos de acompanhamento de longo prazo são necessários nessa população para definir o papel da terapia com células-tronco na prática clínica. Portanto, confirmar nossa capacidade de produzir células autólogas (células do próprio corpo do paciente) de pacientes com DCC grave é um passo importante em direção ao objetivo de longo prazo de descobrir protocolos inovadores baseados em células.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

600

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic
        • Contato:
          • Lori A Riess
          • Número de telefone: 507-538-7730
          • E-mail: hlhs@mayo.edu
        • Investigador principal:
          • Susana Cantero Peral, MD PhD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Jack Rychik, MD
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Qualquer mulher grávida, independentemente da idade, com diagnóstico pré-natal de DCC grave/síndrome do coração esquerdo hipoplásico.
  • Um ou ambos os pais dispostos a consentir no armazenamento do sangue do cordão umbilical para fins específicos de pesquisa regenerativa
  • A parturiente e/ou a futura família estão dispostas a assinar a Liberação de Informações para solicitar o relatório de ecografia fetal diagnosticando CHD grave/síndrome do coração esquerdo hipoplásico
  • Pais dispostos a serem contatados 60 dias após a coleta para perguntas de triagem de acompanhamento sobre o estado de saúde do bebê afetado com CHD grave/síndrome do coração esquerdo hipoplásico.

Critério de exclusão:

  • Indivíduos que não querem participar

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Ciência básica
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: Coleta de Sangue de Cordão Umbilical
O Sangue do Cordão Umbilical é retirado do cordão umbilical de recém-nascidos diagnosticados com Síndrome do Coração Esquerdo Hipoplásico, antes do descolamento da placenta. O sangue do cordão umbilical é embalado em um Credo Cube e enviado em estado temperado ao fabricante imediatamente após a coleta. Pelo menos 65 mL de sangue do cordão umbilical são necessários para produzir um produto de células-tronco durante a fabricação. Depois de processadas, as células-tronco autólogas do sangue do cordão umbilical do paciente serão congeladas para seu potencial uso futuro em um ensaio clínico.
O sangue do cordão umbilical será processado no estado temperado em que foi coletado para produzir um produto puro de células-tronco identificável para pacientes com Síndrome do Coração Esquerdo Hipoplásico e será armazenado em estado congelado para seu potencial uso futuro em um ensaio clínico.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Porcentagem de amostras contaminadas
Prazo: 14 dias após a coleta
14 dias após a coleta
Porcentagem de células que são viáveis ​​após a análise pós-descongelamento
Prazo: 5 anos
5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Investigadores

  • Investigador principal: Susana Cantero Peral, M.D., Ph.D., Mayo Clinic

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de maio de 2012

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de maio de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de maio de 2013

Primeira postagem (Estimado)

17 de maio de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

24 de janeiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de janeiro de 2024

Última verificação

1 de janeiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Coleta de sangue de cordão umbilical

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