Napanuoraveren kerääminen ja käsittely hypoplastisesta vasemman sydämen oireyhtymää sairastaville potilaille

Synnynnäinen sydänsairaus (CHD) on epänormaali muodostuminen, joka ilmenee vauvan sydämen, sydänläppien ja/tai suurten verisuonten, kuten aorttavaltimon, kehittymisen aikana. Sepelvaltimotauti on vakavien synnynnäisten vaurioiden yleisin syy, ja se muodostaa lähes 30 % kaikista epämuodostumista. Vaikka tilastot vaihtelevat tutkimuksissa, paras arvio syntyvyydestä on 8/1000 elävänä syntynyttä. Yhdysvalloissa sepelvaltimotauti vaikuttaa 1 prosenttiin kaikista syntyneistä vuodessa, ja arviolta 40 000 vauvaa syntyy vuosittain minkä tahansa sydänvian kanssa.

Viime vuosikymmeninä tehdyt merkittävät parannukset CHD-diagnoosissa ja kirurgisessa hoidossa ovat johtaneet sydänvioista kärsivien vastasyntyneiden eloonjäämisen lisääntymiseen. Suuri määrä sepelvaltimotautia voidaan diagnosoida raskauden aikana, ja potilailla voi olla monenlaisia ​​oireita. Sepelvaltimotaudin muodot luokitellaan yleensä niiden vaikeusasteen perusteella lievästä vaikeaan. Yksi sepelvaltimotaudin lievimmistä muodoista on eteisväliseinän vaurio, jota ei voida havaita aikuisikään ja VSD:hen asti. Toisaalta vakavaan sepelvaltimotautiin, joka vaatii useita palliatiivisia leikkauksia, sisältyy yksikammiovaurioita, kuten hypoplastinen vasemman sydämen oireyhtymä (HLHS) ja kolmikulmainen atresia.

Sepelvaltimotautia sairastavien imeväisten eloonjääminen riippuu vian vakavuudesta sekä diagnoosin ja hoidon ajankohdasta. Vastasyntyneiden, joilla on vaikea tai kriittinen sepelvaltimotauti (yleensä minkä tahansa tyyppinen leikkaus/toimenpiteet ensimmäisen elinvuoden aikana), yhden vuoden eloonjäämisajan arvioidaan olevan 75 %.

Kantasoluterapia on noussut uudeksi hoidon paradigmaksi sepelvaltimotaudin alalla lupaavilla tuloksilla. Sydämen regeneraatio on ollut hankittujen aikuisten sydänsairauksien painopiste useiden vuosien ajan. Synnynnäinen sydänsairaus, johon liittyy rakenteellisia poikkeavuuksia, voi kuitenkin olla hyvä kohde myös muille tutkimuksille. Itse asiassa lasten sydän kasvaa luonnollisesti ja sitä voidaan muokata regeneratiivisilla strategioilla. Lisäksi alustavat prekliiniset ja kliiniset tutkimukset ovat osoittaneet, että kantasolujen kuljettaminen sepelvaltimotautipotilaiden sydämeen on mahdollista ja turvallista. Lisäksi soluterapiamenetelmä yhdessä tavanomaisen kirurgisen palliaation kanssa näyttää tarjoavan etuja pelkkään kirurgiseen hoitoon verrattuna. Vaikka sepelvaltimotautia koskevien soluterapian kliinisten tutkimusten määrä on lisääntynyt viimeisen vuosikymmenen aikana, tarvitaan lisää pitkän aikavälin seurantatutkimuksia tässä populaatioympäristössä kantasoluhoidon roolin määrittämiseksi kliinisessä käytännössä. Sen vuoksi vahvistaa kykymme tuottaa autologisia soluja (soluja potilaan omasta kehosta) potilaista, joilla on vaikea sepelvaltimotauti, on tärkeä askel kohti pitkän aikavälin tavoitetta löytää innovatiivisia solupohjaisia ​​protokollia.