- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT01856049
Odběr a zpracování pupečníkové krve u pacientů se syndromem hypoplastického levého srdce
Odběr a zpracování pupečníkové krve pro těžké vrozené srdeční choroby
Srdeční regenerace založená na buňkách je středem zájmu získaného srdečního onemocnění dospělých po mnoho let. Nicméně vrozená srdeční vada se závažnými strukturálními abnormalitami může být také rozumným cílem pro buněčné terapie. Je zajímavé, že dětské srdce přirozeně roste a může být nejvíce přizpůsobitelné regeneračním strategiím. Pro zahájení těchto studií by proto byla důležitá identifikace autologních buněk (buněk z vlastního těla pacienta).
Tato studie si klade za cíl ověřit použití pupečníkové krve jako zdroje autologních buněk pro účely srdeční opravy vrozené srdeční choroby. Buňky budou izolovány z pupečníkové krve, aby nám pomohly určit proveditelnost odběru, zpracování a skladování těchto vzorků v době narození kojenců s prenatální diagnózou syndromu hypoplastického levého srdce. Tato studie může být užitečná pro vývoj preklinických a klinických studií zaměřených na dlouhodobý cíl opravy poškozeného srdečního svalu.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Vrozená srdeční choroba (CHD) je abnormální formace, která se vyskytuje během vývoje srdce dítěte, srdečních chlopní a/nebo velkých cév, jako je aorta. ICHS je nejčastější příčinou závažných vrozených vad tvořících téměř 30 % všech vad. I když se statistiky mezi studiemi liší, nejlepší odhad prevalence porodů je 8 na 1000 živě narozených dětí. V USA postihuje ICHS 1 % všech porodů ročně, přičemž se odhaduje, že se ročně narodí 40 000 dětí s jakýmkoli typem srdeční vady.
Významná zlepšení diagnostiky ICHS a chirurgické léčby v posledních desetiletích vedla ke zvýšení přežití novorozenců postižených srdečními vadami. Během těhotenství lze diagnostikovat velké množství ICHS a pacientky mohou mít širokou škálu příznaků. Formy ICHS jsou obvykle klasifikovány na základě jejich závažnosti, od lehkých po těžké. Jednou z nejlehčích forem ICHS je defekt septa síní, který může být nezjistitelný až do dospělosti a VSD. Na druhé straně těžká ICHS, která vyžaduje více paliativních operací, zahrnuje defekty jedné komory, jako je syndrom hypoplastického levého srdce (HLHS) a trikuspidální atrézie.
Přežití kojenců s ICHS bude záviset na závažnosti defektu a době diagnózy a přijaté léčby. Jednoroční přežití novorozenců s těžkou nebo kritickou ICHS (obecně jakýkoli typ operace/procedury v prvním roce života) se odhaduje na 75 %.
Léčba kmenovými buňkami se ukázala jako nové paradigma léčby v oblasti ICHS se slibnými výsledky. Srdeční regenerace je středem zájmu získaného srdečního onemocnění dospělých po mnoho let. Vrozená srdeční vada se strukturálními abnormalitami však může být také dobrým cílem pro další výzkumné studie. Ve skutečnosti dětské srdce přirozeně roste a může být upraveno regeneračními strategiemi. Kromě toho počáteční preklinické a klinické studie prokázaly, že dodání kmenových buněk do srdce pacientů s ICHS je proveditelné a bezpečné. Navíc se zdá, že přístup buněčné terapie spolu se standardní chirurgickou paliací nabízí výhody oproti samotné chirurgické léčbě. I když se počet klinických studií s buněčnou terapií ICHS v posledním desetiletí zvýšil, je v tomto populačním prostředí zapotřebí více dlouhodobých následných studií, aby bylo možné definovat roli terapie kmenovými buňkami v klinické praxi. Potvrzení naší schopnosti produkovat autologní buňky (buňky z vlastního těla pacienta) od pacientů s těžkou ICHS je proto důležitým krokem k dlouhodobému cíli, kterým je schopnost objevit inovativní protokoly založené na buňkách.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Každá těhotná žena bez ohledu na věk s prenatální diagnózou těžkého ICHS/hypoplastického syndromu levého srdce.
- Jeden nebo oba rodiče jsou ochotni souhlasit s uchováváním pupečníkové krve pro specifické účely regenerativního výzkumu
- Porod a/nebo nastávající rodina jsou ochotni podepsat Uvolnění informací a vyžádat si fetální echo textovou zprávu o diagnóze těžké ICHS/hypoplastického syndromu levého srdce
- Rodiče, kteří jsou ochotni být kontaktováni 60 dní po odběru s dotazy ohledně následného screeningu ohledně zdravotního stavu dítěte postiženého těžkou ICHS/hypoplastickým syndromem levého srdce.
Kritéria vyloučení:
- Jednotlivci, kteří se nechtějí zúčastnit
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Základní věda
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Odběr pupečníkové krve
Pupečníková krev se odebírá z pupeční šňůry novorozenců s diagnózou syndromu hypoplastického levého srdce před oddělením placenty.
Pupečníková krev je zabalena v Credo Cube a odeslána v mírném stavu výrobci ihned po odběru.
K výrobě produktu kmenových buněk během výroby je potřeba alespoň 65 ml pupečníkové krve.
Po zpracování budou pacientovy autologní kmenové buňky z pupečníkové krve zmrazeny pro jejich potenciální budoucí použití v klinické studii.
|
Pupečníková krev bude zpracována v mírném stavu, ve kterém byla odebrána, k výrobě čistého produktu z kmenových buněk identifikovatelného pro pacienty se syndromem hypoplastického levého srdce a bude skladována ve zmrazeném stavu pro jejich potenciální budoucí použití v klinické studii.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procento kontaminovaných vzorků
Časové okno: 14 dní po odběru
|
14 dní po odběru
|
|
Procento buněk, které jsou životaschopné po analýze po rozmrazení
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Susana Cantero Peral, M.D., Ph.D., Mayo Clinic
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 11-007176
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Syndrom hypoplastického levého srdce (HLHS)
-
Case Western Reserve UniversityDokončenoSyndrom hypoplastického levého srdce (HLHS) | Fallotova tetralogie (TOF)Spojené státy
-
Longeveron Inc.Aktivní, ne nábor
-
The Hospital for Sick ChildrenCanadian Institutes of Health Research (CIHR)Zatím nenabírámeSyndrom hypoplastického levého srdce (HLHS) | Hypoplazie aortálního obloukuKanada
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiNáborSyndrom hypoplastického levého srdce (HLHS)Spojené státy, Spojené království, Kanada
-
Beijing Anzhen Hospital307 Hospital of PLA; Capital Institute of Pediatrics, ChinaNáborAortální stenóza | Vrozená srdeční choroba | Transpozice velkých tepen | Koarktace aorty | Přerušený oblouk aorty | Plicní atrézie | Jedna komora | Plicní stenóza | Syndrom hypoplastického levého srdce (HLHS) | Fallotova tetralogie (TOF) | Truncus arteriosus | Totální anomální plicní žilní spojeníČína
Klinické studie na Odběr pupečníkové krve
-
National Marrow Donor ProgramDokončenoLymfom | Myelodysplastické syndromy | LeukémieSpojené státy
-
BHI Therapeutic SciencesNeznámýAkutní ischemická mrtviceSpojené státy
-
Columbia UniversityAktivní, ne náborSrpkovitá anémie | Beta thalassemieSpojené státy
-
Oticon MedicalDokončenoNemoci uší | Ztráta sluchu, vodivé | Ztráta sluchu smíšená | Sluchové postižení | Převodní ztráta sluchu | Převodní ztráta sluchu, oboustranná | Vodivá ztráta sluchu, jednostrannáSpojené království
-
National Cancer Institute (NCI)NáborCore Binding Factor Akutní myeloidní leukémieSpojené státy
-
Children's Oncology GroupNábor