Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Odběr a zpracování pupečníkové krve u pacientů se syndromem hypoplastického levého srdce

8. ledna 2025 aktualizováno: Susana Cantero Peral, M.D., Ph.D., Mayo Clinic

Odběr a zpracování pupečníkové krve pro těžké vrozené srdeční choroby

Srdeční regenerace založená na buňkách je středem zájmu získaného srdečního onemocnění dospělých po mnoho let. Nicméně vrozená srdeční vada se závažnými strukturálními abnormalitami může být také rozumným cílem pro buněčné terapie. Je zajímavé, že dětské srdce přirozeně roste a může být nejvíce přizpůsobitelné regeneračním strategiím. Pro zahájení těchto studií by proto byla důležitá identifikace autologních buněk (buněk z vlastního těla pacienta).

Tato studie si klade za cíl ověřit použití pupečníkové krve jako zdroje autologních buněk pro účely srdeční opravy vrozené srdeční choroby. Buňky budou izolovány z pupečníkové krve, aby nám pomohly určit proveditelnost odběru, zpracování a skladování těchto vzorků v době narození kojenců s prenatální diagnózou syndromu hypoplastického levého srdce. Tato studie může být užitečná pro vývoj preklinických a klinických studií zaměřených na dlouhodobý cíl opravy poškozeného srdečního svalu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Detailní popis

Vrozená srdeční choroba (CHD) je abnormální formace, která se vyskytuje během vývoje srdce dítěte, srdečních chlopní a/nebo velkých cév, jako je aorta. ICHS je nejčastější příčinou závažných vrozených vad tvořících téměř 30 % všech vad. I když se statistiky mezi studiemi liší, nejlepší odhad prevalence porodů je 8 na 1000 živě narozených dětí. V USA postihuje ICHS 1 % všech porodů ročně, přičemž se odhaduje, že se ročně narodí 40 000 dětí s jakýmkoli typem srdeční vady.

Významná zlepšení diagnostiky ICHS a chirurgické léčby v posledních desetiletích vedla ke zvýšení přežití novorozenců postižených srdečními vadami. Během těhotenství lze diagnostikovat velké množství ICHS a pacientky mohou mít širokou škálu příznaků. Formy ICHS jsou obvykle klasifikovány na základě jejich závažnosti, od lehkých po těžké. Jednou z nejlehčích forem ICHS je defekt septa síní, který může být nezjistitelný až do dospělosti a VSD. Na druhé straně těžká ICHS, která vyžaduje více paliativních operací, zahrnuje defekty jedné komory, jako je syndrom hypoplastického levého srdce (HLHS) a trikuspidální atrézie.

Přežití kojenců s ICHS bude záviset na závažnosti defektu a době diagnózy a přijaté léčby. Jednoroční přežití novorozenců s těžkou nebo kritickou ICHS (obecně jakýkoli typ operace/procedury v prvním roce života) se odhaduje na 75 %.

Léčba kmenovými buňkami se ukázala jako nové paradigma léčby v oblasti ICHS se slibnými výsledky. Srdeční regenerace je středem zájmu získaného srdečního onemocnění dospělých po mnoho let. Vrozená srdeční vada se strukturálními abnormalitami však může být také dobrým cílem pro další výzkumné studie. Ve skutečnosti dětské srdce přirozeně roste a může být upraveno regeneračními strategiemi. Kromě toho počáteční preklinické a klinické studie prokázaly, že dodání kmenových buněk do srdce pacientů s ICHS je proveditelné a bezpečné. Navíc se zdá, že přístup buněčné terapie spolu se standardní chirurgickou paliací nabízí výhody oproti samotné chirurgické léčbě. I když se počet klinických studií s buněčnou terapií ICHS v posledním desetiletí zvýšil, je v tomto populačním prostředí zapotřebí více dlouhodobých následných studií, aby bylo možné definovat roli terapie kmenovými buňkami v klinické praxi. Potvrzení naší schopnosti produkovat autologní buňky (buňky z vlastního těla pacienta) od pacientů s těžkou ICHS je proto důležitým krokem k dlouhodobému cíli, kterým je schopnost objevit inovativní protokoly založené na buňkách.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

464

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Každá těhotná žena bez ohledu na věk s prenatální diagnózou těžkého ICHS/hypoplastického syndromu levého srdce.
  • Jeden nebo oba rodiče jsou ochotni souhlasit s uchováváním pupečníkové krve pro specifické účely regenerativního výzkumu
  • Porod a/nebo nastávající rodina jsou ochotni podepsat Uvolnění informací a vyžádat si fetální echo textovou zprávu o diagnóze těžké ICHS/hypoplastického syndromu levého srdce
  • Rodiče, kteří jsou ochotni být kontaktováni 60 dní po odběru s dotazy ohledně následného screeningu ohledně zdravotního stavu dítěte postiženého těžkou ICHS/hypoplastickým syndromem levého srdce.

Kritéria vyloučení:

  • Jednotlivci, kteří se nechtějí zúčastnit

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Odběr pupečníkové krve
Pupečníková krev se odebírá z pupeční šňůry novorozenců s diagnózou syndromu hypoplastického levého srdce před oddělením placenty. Pupečníková krev je zabalena v Credo Cube a odeslána v mírném stavu výrobci ihned po odběru. K výrobě produktu kmenových buněk během výroby je potřeba alespoň 65 ml pupečníkové krve. Po zpracování budou pacientovy autologní kmenové buňky z pupečníkové krve zmrazeny pro jejich potenciální budoucí použití v klinické studii.
Pupečníková krev bude zpracována v mírném stavu, ve kterém byla odebrána, k výrobě čistého produktu z kmenových buněk identifikovatelného pro pacienty se syndromem hypoplastického levého srdce a bude skladována ve zmrazeném stavu pro jejich potenciální budoucí použití v klinické studii.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procento kontaminovaných vzorků
Časové okno: 14 dní po odběru
14 dní po odběru
Procento buněk, které jsou životaschopné po analýze po rozmrazení
Časové okno: 5 let
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Susana Cantero Peral, M.D., Ph.D., Mayo Clinic

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2012

Primární dokončení (Aktuální)

12. listopadu 2024

Dokončení studie (Aktuální)

12. listopadu 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. května 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. května 2013

První zveřejněno (Odhadovaný)

17. května 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. ledna 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom hypoplastického levého srdce (HLHS)

Klinické studie na Odběr pupečníkové krve

Předplatit