Entnahme und Verarbeitung von Nabelschnurblut für Patienten mit hypoplastischem Linksherzsyndrom

Angeborene Herzkrankheit (KHK) ist eine abnormale Formation, die während der Entwicklung des Herzens, der Herzklappen und/oder großer Gefäße wie der Aortaarterie eines Babys auftritt. CHD ist die häufigste Ursache für schwere angeborene Defekte und macht fast 30 % aller Defekte aus. Während die Statistiken zwischen den Studien variieren, liegt die beste Schätzung der Geburtenprävalenz bei 8 pro 1000 Lebendgeburten. In den USA betrifft KHK 1 % aller Geburten pro Jahr, wobei jedes Jahr schätzungsweise 40.000 Babys mit jeder Art von Herzfehler geboren werden.

Die bedeutenden Verbesserungen in der KHK-Diagnose und der chirurgischen Behandlung in den letzten Jahrzehnten haben zu einer erhöhten Überlebensrate von Neugeborenen mit Herzfehlern geführt. Eine große Anzahl von KHK kann während der Schwangerschaft diagnostiziert werden, und die Patientinnen können ein breites Spektrum an Symptomen aufweisen. Formen von KHK werden normalerweise nach ihrem Schweregrad von leicht bis schwer klassifiziert. Eine der mildesten Formen der KHK ist der Vorhofseptumdefekt, der bis zum Erwachsenenalter und VSD nicht nachweisbar sein kann. Auf der anderen Seite umfasst eine schwere KHK, die mehrere palliative Operationen erfordert, Einzelventrikeldefekte wie das hypoplastische Linksherzsyndrom (HLHS) und Trikuspidalatresie.

Das Überleben von Säuglingen mit KHK hängt von der Schwere des Defekts und dem Zeitpunkt der Diagnose und Behandlung ab. Die Ein-Jahres-Überlebensrate von Neugeborenen mit schwerer oder kritischer KHK (im Allgemeinen jede Art von Operation/Eingriffen im ersten Lebensjahr) wird auf 75 % geschätzt.

Die Stammzelltherapie hat sich als neues Behandlungsparadigma im Bereich der KHK mit vielversprechenden Ergebnissen herauskristallisiert. Die kardiale Regeneration steht seit vielen Jahren im Mittelpunkt der erworbenen, erwachsenen Herzerkrankungen. Angeborene Herzfehler mit strukturellen Anomalien können jedoch auch ein gutes Ziel für andere Forschungsstudien sein. Tatsächlich wächst das pädiatrische Herz auf natürliche Weise und kann regenerativen Strategien angepasst werden. Darüber hinaus haben die ersten präklinischen und klinischen Studien gezeigt, dass die Einbringung von Stammzellen in das Herz von Patienten mit KHK machbar und sicher ist. Darüber hinaus scheint der Ansatz der Zelltherapie zusammen mit der standardmäßigen chirurgischen Palliation Vorteile gegenüber der alleinigen chirurgischen Behandlung zu bieten. Auch wenn die Zahl der klinischen Studien zur Zelltherapie bei KHK in den letzten zehn Jahren zugenommen hat, sind in dieser Bevölkerungsgruppe mehr Langzeit-Follow-up-Studien erforderlich, um die Rolle der Stammzelltherapie in der klinischen Praxis zu definieren. Daher ist die Bestätigung unserer Fähigkeit, autologe Zellen (Zellen aus dem eigenen Körper des Patienten) von Patienten mit schwerer KHK zu produzieren, ein wichtiger Schritt in Richtung des langfristigen Ziels, innovative zellbasierte Protokolle entdecken zu können.