Köldökzsinórvér gyűjtése és feldolgozása hipoplasztikus bal szívszindrómás betegek számára
Köldökzsinórvér gyűjtése és feldolgozása súlyos veleszületett szívbetegség esetén
A sejtalapú szívregeneráció évek óta a szerzett, felnőttkori szívbetegségek középpontjában áll. Azonban a súlyos szerkezeti rendellenességekkel járó veleszületett szívbetegségek is ésszerű célpontjai lehetnek a sejtalapú terápiáknak. Érdekes módon a gyermekszív természetesen növekszik, és lehet, hogy a leginkább alkalmas a regenerációs stratégiákra. Ezért az autológ sejtek (a páciens saját testéből származó sejtek) azonosítása fontos lenne e vizsgálatok megkezdéséhez.
A tanulmány célja a köldökzsinórvér autológ sejtek forrásaként való felhasználásának validálása a veleszületett szívbetegség szívjavítása céljából. A köldökzsinórvérből sejteket izolálunk, hogy segítsen meghatározni e minták begyűjtésének, feldolgozásának és tárolásának megvalósíthatóságát a hypoplasiás bal szív szindróma prenatális diagnózisával rendelkező csecsemők születésekor. Ez a tanulmány hasznos lehet olyan preklinikai és klinikai vizsgálatok kidolgozásához, amelyek célja a sérült szívizom helyreállításának hosszú távú célja.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A veleszületett szívbetegség (CHD) egy abnormális képződés, amely a csecsemő szívének, szívbillentyűinek és/vagy nagy ereinek, például az aorta artériájának fejlődése során jelentkezik. A súlyos veleszületett rendellenességek leggyakoribb oka a CHD, amely az összes rendellenesség közel 30%-át teszi ki. Míg a statisztikák tanulmányonként eltérőek, a születési gyakoriság legjobb becslése 8/1000 élveszületett. Az Egyesült Államokban a szívelégtelenség az összes születés 1%-át érinti évente, a becslések szerint évente 40 000 csecsemő születik bármilyen típusú szívhibával.
A CHD diagnózisában és a sebészeti kezelésben az elmúlt évtizedekben bekövetkezett jelentős előrelépések a szívelégtelenségben szenvedő újszülöttek túlélési arányának növekedéséhez vezettek. Terhesség alatt számos CHD diagnosztizálható, és a betegek sokféle tünetet mutathatnak. A CHD formáit általában súlyosságuk alapján osztályozzák, az enyhétől a súlyosig. A szívelégtelenség egyik legenyhébb formája a pitvari sövény defektus, amely felnőttkorig és VSD-ig kimutathatatlan. Másrészt, a súlyos szívelégtelenség, amely több palliatív műtétet igényel, magában foglalja az egykamrai defektusokat, például a hypoplasiás bal szív szindrómát (HLHS) és a tricuspidalis atresiát.
A CHD-s csecsemők túlélése a hiba súlyosságától, valamint a diagnózis és a kapott kezelés időpontjától függ. A súlyos vagy kritikus szívelégtelenségben szenvedő újszülöttek egyéves túlélése (általában bármilyen típusú műtét/eljárás az első életévükben) a becslések szerint 75%.
Az őssejtterápia új kezelési paradigmaként jelent meg a CHD területén, ígéretes eredményekkel. A szív regenerációja évek óta a szerzett, felnőttkori szívbetegségek középpontjában áll. A szerkezeti rendellenességekkel járó veleszületett szívbetegség azonban jó célpont lehet más kutatások számára is. Valójában a gyermekszív természetesen növekszik, és módosítható lehet regenerációs stratégiákkal. Ezenkívül a kezdeti preklinikai és klinikai vizsgálatok bebizonyították, hogy az őssejtek bejuttatása a CHD-s betegek szívébe kivitelezhető és biztonságos. Ezen túlmenően, a sejtterápiás megközelítés a szokásos sebészeti palliációval együtt úgy tűnik, hogy előnyöket kínál a sebészeti kezeléssel szemben. Annak ellenére, hogy az elmúlt évtizedben nőtt a CHD sejtterápiás klinikai vizsgálatainak száma, több hosszú távú követési vizsgálatra van szükség ebben a populációban annak érdekében, hogy meghatározzuk az őssejtterápia szerepét a klinikai gyakorlatban. Ezért annak megerősítése, hogy képesek vagyunk autológ sejteket (a páciens saját testéből származó sejteket) előállítani súlyos CHD-ben szenvedő betegekből, fontos lépés az innovatív sejtalapú protokollok felfedezésének hosszú távú célja felé.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Lori A Riess
- Telefonszám: 507-538-7730
- E-mail: riess.lori@mayo.edu
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Karen S Miller
- Telefonszám: 507-266-5510
- E-mail: miller.karen1@mayo.edu
Tanulmányi helyek
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Toborzás
- Mayo Clinic
-
Kapcsolatba lépni:
- Lori A Riess
- Telefonszám: 507-538-7730
- E-mail: hlhs@mayo.edu
-
Kutatásvezető:
- Susana Cantero Peral, MD PhD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Toborzás
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Kutatásvezető:
- Jack Rychik, MD
-
Kapcsolatba lépni:
- Grace S. Marks
- Telefonszám: 267-425-5540
- E-mail: marksg@chop.edu
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Bármely terhes nő, életkortól függetlenül, akinek prenatális diagnózisa súlyos CHD/hipoplasztikus bal szív szindróma.
- Az egyik vagy mindkét szülő hajlandó hozzájárulni a köldökzsinórvér tárolásához speciális regeneratív kutatási célokra
- A szállító fél és/vagy a várandós család hajlandó aláírni az információs nyilatkozatot, hogy magzati visszhangjelentést kérjen súlyos CHD/hipoplasztikus bal szív szindróma diagnosztizálásáról
- Szülő(k), akik hajlandók felvenni velük a kapcsolatot a gyűjtést követő 60 napon belül a súlyos CHD-ben/hipoplasztikus bal szívszindrómában szenvedő baba egészségi állapotával kapcsolatos utóellenőrző szűrési kérdésekben.
Kizárási kritériumok:
- Részt venni nem hajlandó személyek
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Alapvető tudomány
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: Köldökzsinórvér gyűjtés
A köldökzsinórvért a hypoplasiás bal szívszindrómával diagnosztizált újszülöttek köldökzsinórjából veszik a placenta leválása előtt.
A köldökzsinórvért Credo Cube-ba csomagolják, és mérsékelt állapotban a húzás után azonnal elküldik a gyártónak.
Legalább 65 ml köldökzsinórvér szükséges egy őssejttermék előállításához a gyártás során.
A feldolgozás után a páciens autológ köldökzsinórvér-őssejtjeit lefagyasztják, hogy a jövőben felhasználhassák egy klinikai vizsgálatban.
|
A köldökzsinórvért a begyűjtött mérsékelt égövi állapotban dolgozzák fel tiszta, őssejttermék előállítására, amely azonosítható a hipoplasztikus bal szív szindrómában szenvedő betegek számára, és fagyasztva tárolják, hogy a jövőben felhasználhassák egy klinikai vizsgálatban.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A szennyezett minták százaléka
Időkeret: 14 nappal a begyűjtés után
|
14 nappal a begyűjtés után
|
|
A felolvasztás utáni elemzést követően életképes sejtek százalékos aránya
Időkeret: 5 év
|
5 év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Susana Cantero Peral, M.D., Ph.D., Mayo Clinic
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becsült)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 11-007176
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .