Prelievo e trattamento del sangue del cordone ombelicale per i pazienti con sindrome del cuore sinistro ipoplasico

La cardiopatia congenita (CHD) è una formazione anormale che si verifica durante lo sviluppo del cuore del bambino, delle valvole cardiache e/o dei grandi vasi come l'arteria aorta. La malattia coronarica è la causa più comune di difetti congeniti maggiori, rappresentando quasi il 30% di tutti i difetti. Mentre le statistiche variano tra gli studi, la migliore stima della prevalenza alla nascita è di 8 per 1000 nati vivi. Negli Stati Uniti, la malattia coronarica colpisce l'1% di tutte le nascite all'anno, con una stima di 40.000 bambini nati ogni anno con qualsiasi tipo di difetto cardiaco.

Gli importanti miglioramenti nella diagnosi di CHD e nel trattamento chirurgico negli ultimi decenni hanno portato ad un aumento della sopravvivenza dei neonati affetti da difetti cardiaci. Un gran numero di CHD può essere diagnosticato durante la gravidanza e le pazienti possono presentare una vasta gamma di sintomi. Le forme di CHD sono generalmente classificate in base alla loro gravità, da lieve a grave. Una delle forme più lievi di CHD è il difetto interatriale, che può non essere rilevabile fino all'età adulta e VSD. D'altra parte, la malattia coronarica grave che richiede più interventi palliativi include difetti del ventricolo singolo, come la sindrome del cuore sinistro ipoplasico (HLHS) e l'atresia della tricuspide.

La sopravvivenza dei neonati con CHD dipenderà dalla gravità del difetto e dal momento della diagnosi e del trattamento ricevuto. La sopravvivenza a un anno dei neonati con malattia coronarica grave o critica (generalmente qualsiasi tipo di intervento/procedura nel primo anno di vita) è stimata al 75%.

La terapia con cellule staminali è emersa come un nuovo paradigma di trattamento nel campo della CHD con risultati promettenti. La rigenerazione cardiaca è stata per molti anni al centro delle cardiopatie acquisite dell'adulto. Tuttavia, le cardiopatie congenite con anomalie strutturali possono anche essere un buon bersaglio per altri studi di ricerca. Infatti, il cuore pediatrico cresce naturalmente e può essere modificabile con strategie rigenerative. Inoltre, i primi studi preclinici e clinici hanno dimostrato che l'introduzione di cellule staminali nel cuore dei pazienti con malattia coronarica è fattibile e sicura. Inoltre, l'approccio della terapia cellulare, insieme alla palliazione chirurgica standard, sembra offrire vantaggi rispetto al solo trattamento chirurgico. Anche se il numero di studi clinici sulla terapia cellulare per CHD è aumentato nell'ultimo decennio, sono necessari ulteriori studi di follow-up a lungo termine in questa popolazione per definire il ruolo della terapia con cellule staminali nella pratica clinica. Pertanto, confermare la nostra capacità di produrre cellule autologhe (cellule del corpo del paziente) da pazienti con CHD grave è un passo importante verso l'obiettivo a lungo termine di poter scoprire protocolli cellulari innovativi.