Navelstrengbloedafname en -verwerking voor patiënten met hypoplastisch linkerhartsyndroom

Aangeboren hartziekte (CHZ) is een abnormale formatie die optreedt tijdens de ontwikkeling van het hart, de hartkleppen en/of grote bloedvaten van een baby, zoals de aorta-slagader. CHZ is de meest voorkomende oorzaak van ernstige aangeboren afwijkingen, goed voor bijna 30% van alle afwijkingen. Hoewel de statistieken per onderzoek verschillen, is de beste schatting van de geboorteprevalentie 8 per 1000 levendgeborenen. In de VS treft CHD 1% van alle geboorten per jaar, met naar schatting 40.000 baby's die elk jaar worden geboren met elk type hartafwijking.

De belangrijke verbeteringen in CHZ-diagnose en chirurgische behandeling in de afgelopen decennia hebben geleid tot een verhoogde overleving van pasgeborenen met hartafwijkingen. Een groot aantal CHZ kan tijdens de zwangerschap worden gediagnosticeerd en de patiënten kunnen een breed scala aan symptomen vertonen. Vormen van CHD worden meestal geclassificeerd op basis van hun ernst, van mild tot ernstig. Een van de mildste vormen van CHD is atriumseptumdefect, dat pas op volwassen leeftijd en VSD kan worden opgespoord. Aan de andere kant omvat ernstige CHD die meerdere palliatieve operaties vereist, enkelvoudige ventrikeldefecten, zoals hypoplastisch linkerhartsyndroom (HLHS) en tricuspidalisatresie.

De overleving van baby's met CHZ zal afhangen van de ernst van het defect en het tijdstip van diagnose en behandeling. De eenjaarsoverleving van pasgeborenen met ernstige of kritieke CHZ (over het algemeen elk type operatie/procedure in hun eerste levensjaar) wordt geschat op 75%.

Stamceltherapie is naar voren gekomen als een nieuw behandelparadigma op het gebied van CHZ met veelbelovende resultaten. Hartregeneratie is al vele jaren de focus van verworven, volwassen hartaandoeningen. Aangeboren hartaandoeningen met structurele afwijkingen kunnen echter ook een goed doelwit zijn voor ander onderzoek. In feite groeit het kinderhart van nature en kan het worden aangepast aan regeneratieve strategieën. Bovendien hebben de eerste preklinische en klinische onderzoeken aangetoond dat het afleveren van stamcellen in het hart van patiënten met CHZ haalbaar en veilig is. Bovendien lijkt de celtherapiebenadering, samen met de standaard chirurgische palliatie, voordelen te bieden ten opzichte van alleen chirurgische behandeling. Hoewel het aantal klinische onderzoeken naar celtherapie voor CHD de afgelopen tien jaar is toegenomen, zijn er in deze populatie meer langetermijnvervolgstudies nodig om de rol van stamceltherapie in de klinische praktijk te definiëren. Daarom is het bevestigen van ons vermogen om autologe cellen (cellen uit het eigen lichaam van de patiënt) te produceren van patiënten met ernstige CHZ een belangrijke stap in de richting van het langetermijndoel om innovatieve celgebaseerde protocollen te kunnen ontdekken.