左心发育不全综合征患者的脐带血采集与处理
严重先天性心脏病的脐带血采集与处理
多年来，基于细胞的心脏再生一直是获得性成人心脏病的焦点。 然而，具有严重结构异常的先天性心脏病也可能是细胞疗法的合理目标。 有趣的是，小儿心脏是自然生长的，可能是最适合再生策略的心脏。 因此，识别自体细胞（来自患者自身的细胞）对于启动这些研究很重要。
本研究旨在验证脐带血作为自体细胞来源用于先天性心脏病心脏修复的用途。 细胞将从脐带血中分离出来，以帮助我们确定在产前诊断为左心发育不全综合征的婴儿出生时收集、处理和储存这些样本的可行性。 这项研究可能有助于开展旨在修复受损心肌的长期目标的临床前和临床研究。
研究概览
详细说明
先天性心脏病 (CHD) 是婴儿心脏、心脏瓣膜和/或大血管（如主动脉）发育过程中发生的异常形成。 CHD 是主要先天性缺陷的最常见原因，几乎占所有缺陷的 30%。 虽然统计数据因研究而异，但最好的出生率估计是每 1000 个活产中有 8 个。 在美国，冠心病每年影响所有新生儿的 1%，估计每年有 40,000 名婴儿出生时患有任何类型的心脏缺陷。
在过去的几十年中，CHD 诊断和手术治疗的重要改进导致患有心脏缺陷的新生儿的存活率增加。 孕期可诊断出大量先天性心脏病，患者可表现出广泛的症状。 CHD 的形式通常根据其严重程度进行分类，从轻微到严重。 最轻微的先心病之一是房间隔缺损，直到成年和室间隔缺损才能检测到。 另一方面，需要多次姑息性手术的严重冠心病包括单心室缺陷，例如左心发育不全综合征 (HLHS) 和三尖瓣闭锁。
CHD 婴儿的生存将取决于缺陷的严重程度以及接受诊断和治疗的时间。 患有严重或危重 CHD（通常是在出生后第一年接受过任何类型的手术）的新生儿的一年存活率估计为 75%。
干细胞疗法已成为冠心病领域治疗的新范式，并取得了可喜的成果。 多年来，心脏再生一直是后天性成人心脏病关注的焦点。 然而，具有结构异常的先天性心脏病也可能是其他研究的良好目标。 事实上，小儿心脏是自然生长的，可能会适应再生策略。 此外，初步的临床前和临床研究表明，将干细胞输送到冠心病患者的心脏是可行和安全的。 此外，细胞疗法连同标准的手术姑息治疗似乎比单纯的手术治疗更有益。 尽管在过去十年中针对先心病的细胞疗法临床试验数量有所增加，但仍需要在该人群中进行更多的长期随访研究，以确定干细胞疗法在临床实践中的作用。 因此，确认我们能够从患有严重冠心病的患者身上产生自体细胞（来自患者自身的细胞）是朝着能够发现创新的基于细胞的方案这一长期目标迈出的重要一步。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 任何孕妇，无论年龄大小，产前诊断为严重冠心病/左心发育不全综合征。
- 父母一方或双方愿意同意储存脐带血用于再生研究的特定目的
- 分娩方和/或准家庭愿意签署信息发布，要求胎儿回声文本报告诊断严重先心病/左心发育不全综合征
- 愿意在采集后 60 天联系父母，询问有关患有严重冠心病/左心发育不全综合征的婴儿的健康状况的后续筛查问题。
排除标准：
- 不愿参与的个人
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：基础科学
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：脐带血采集
脐带血是从被诊断为左心发育不全综合症的新生婴儿的脐带中抽取的，在胎盘脱离之前。
脐带血包装在 Credo Cube 中，抽取后立即以恒温状态发送给制造商。
在制造过程中，至少需要 65 mL 的脐带血来生产干细胞产品。
处理完成后，患者的自体脐带血干细胞将被冷冻，以备将来用于临床试验。
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脐带血将在其收集的温带状态下进行处理，以生产可被左心发育不全综合征患者识别的纯干细胞产品，并将以冷冻状态储存，以备将来在临床试验中使用。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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被污染的样本百分比
大体时间：收集后 14 天
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收集后 14 天
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解冻后分析后存活的细胞百分比
大体时间：5年
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5年
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合作者和调查者
赞助
调查人员
- 首席研究员：Susana Cantero Peral, M.D., Ph.D.、Mayo Clinic
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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