- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT01856049
Сбор и обработка пуповинной крови у пациентов с синдромом гипоплазии левых отделов сердца
Сбор и обработка пуповинной крови при тяжелых врожденных пороках сердца
Регенерация сердца на основе клеток в течение многих лет была в центре внимания приобретенных заболеваний сердца у взрослых. Однако врожденные пороки сердца с тяжелыми структурными аномалиями также могут быть разумными мишенями для клеточной терапии. Интересно, что педиатрическое сердце растет естественным образом и может наиболее поддаваться регенеративным стратегиям. Следовательно, идентификация аутологичных клеток (клеток собственного тела пациента) будет важна для начала этих исследований.
Это исследование направлено на подтверждение использования пуповинной крови в качестве источника аутологичных клеток для восстановления врожденных пороков сердца. Клетки будут выделены из пуповинной крови, чтобы помочь нам определить возможность сбора, обработки и хранения этих образцов во время рождения младенцев с пренатальным диагнозом синдрома гипоплазии левых отделов сердца. Это исследование может быть полезным для развития доклинических и клинических исследований, направленных на долгосрочную цель восстановления поврежденной сердечной мышцы.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Врожденный порок сердца (ВПС) представляет собой аномальное образование, возникающее в процессе развития сердца ребенка, сердечных клапанов и/или крупных сосудов, таких как аортальная артерия. ИБС является наиболее частой причиной больших врожденных дефектов, на которые приходится почти 30% всех дефектов. Хотя статистические данные в разных исследованиях различаются, наилучшая оценка распространенности рождаемости составляет 8 на 1000 живорождений. В США ИБС поражает 1% всех рождений в год, при этом ежегодно рождается около 40 000 детей с любым типом порока сердца.
Важные улучшения в диагностике и хирургическом лечении ИБС за последние десятилетия привели к увеличению выживаемости новорожденных с пороками сердца. Большое количество ИБС может быть диагностировано во время беременности, и у пациенток может быть широкий спектр симптомов. Формы ИБС обычно классифицируют в зависимости от их тяжести, от легкой до тяжелой. Одной из самых легких форм ИБС является дефект межпредсердной перегородки, который может не обнаруживаться до зрелого возраста и ДМЖП. С другой стороны, тяжелая ИБС, которая требует множественных паллиативных операций, включает дефекты одного желудочка, такие как синдром гипоплазии левых отделов сердца (HLHS) и атрезия трикуспидального клапана.
Выживаемость младенцев с ИБС будет зависеть от тяжести порока и времени диагностики и лечения. Однолетняя выживаемость новорожденных с тяжелой или критической ИБС (как правило, любой тип операции/процедур на первом году жизни) оценивается в 75%.
Терапия стволовыми клетками стала новой парадигмой лечения ИБС с многообещающими результатами. Регенерация сердца в течение многих лет была в центре внимания приобретенных заболеваний сердца у взрослых. Тем не менее, врожденный порок сердца со структурными аномалиями также может быть хорошей целью для других исследований. На самом деле, детское сердце растет естественным путем, и его можно подкорректировать с помощью регенеративных стратегий. Кроме того, первоначальные доклинические и клинические исследования показали, что доставка стволовых клеток в сердце пациентов с ИБС осуществима и безопасна. Более того, клеточная терапия в сочетании со стандартной хирургической паллиативной терапией, по-видимому, имеет преимущества по сравнению с хирургическим лечением. Несмотря на то, что количество клинических испытаний клеточной терапии при ИБС увеличилось за последнее десятилетие, необходимы более долгосрочные последующие исследования в этой популяции, чтобы определить роль терапии стволовыми клетками в клинической практике. Таким образом, подтверждение нашей способности производить аутологичные клетки (клетки из собственного тела пациента) у пациентов с тяжелой формой ИБС является важным шагом на пути к долгосрочной цели — возможности открытия инновационных клеточных протоколов.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Любая беременная женщина, независимо от возраста, с пренатальным диагнозом тяжелой ИБС/синдрома гипоплазии левых отделов сердца.
- Один или оба родителя согласны на хранение пуповинной крови для конкретных целей регенеративных исследований.
- Родившая сторона и / или будущая семья готовы подписать Разглашение информации, чтобы запросить отчет об эхо-тексте плода с диагнозом тяжелой ИБС / синдрома гипоплазии левых отделов сердца.
- Родитель(и), готовый связаться через 60 дней после забора крови для последующего скрининга, касающегося состояния здоровья ребенка, страдающего тяжелой ИБС/синдромом гипоплазии левых отделов сердца.
Критерий исключения:
- Лица, не желающие участвовать
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Фундаментальная наука
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: Сбор пуповинной крови
Пуповинная кровь берется из пуповины новорожденных с диагнозом синдром гипоплазии левых отделов сердца до отслойки плаценты.
Пуповинная кровь упаковывается в Credo Cube и в умеренном состоянии отправляется производителю сразу после забора.
Для производства продукта стволовых клеток во время производства требуется не менее 65 мл пуповинной крови.
После обработки аутологичные стволовые клетки пуповинной крови пациента будут заморожены для их потенциального будущего использования в клинических испытаниях.
|
Пуповинная кровь будет обрабатываться в состоянии умеренной температуры, в котором она была собрана, для получения чистого продукта стволовых клеток, идентифицируемого пациентами с синдромом гипоплазии левых отделов сердца, и будет храниться в замороженном состоянии для потенциального будущего использования в клинических испытаниях.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Процент загрязненных образцов
Временное ограничение: 14 дней после сбора
|
14 дней после сбора
|
|
Процент клеток, которые являются жизнеспособными после анализа после оттаивания
Временное ограничение: 5 лет
|
5 лет
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Susana Cantero Peral, M.D., Ph.D., Mayo Clinic
Публикации и полезные ссылки
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оцененный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 11-007176
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .