저형성 좌심장 증후군 환자를 위한 제대혈 채취 및 처리
중증 선천성 심장병에 대한 제대혈 수집 및 처리
세포 기반 심장 재생은 수년 동안 후천성 성인 심장병의 초점이었습니다. 그러나 심각한 구조적 이상이 있는 선천성 심장 질환도 세포 기반 치료의 합리적인 대상이 될 수 있습니다. 흥미롭게도 소아 심장은 자연적으로 성장하고 있으며 재생 전략에 가장 적합할 수 있습니다. 따라서 자가 세포(환자 자신의 몸에서 나온 세포)를 식별하는 것이 이러한 연구를 시작하는 데 중요합니다.
본 연구는 선천성 심장병의 심장 수복을 위한 자가 세포 공급원으로서 제대혈의 사용을 검증하는 것을 목표로 합니다. 제대혈에서 세포를 분리하여 산전 발육부전 좌심장 증후군 진단을 받은 영아 출생 시 이러한 샘플의 수집, 처리 및 보관 가능성을 판단하는 데 도움을 줄 것입니다. 이 연구는 손상된 심장 근육을 복구하는 장기 목표를 목표로 하는 전임상 및 임상 연구 개발에 유용할 수 있습니다.
연구 개요
상세 설명
선천성 심장병(CHD)은 아기의 심장, 심장 판막 및/또는 대동맥과 같은 큰 혈관이 발달하는 동안 발생하는 비정상적인 형성입니다. CHD는 모든 결함의 거의 30%를 차지하는 주요 선천적 결함의 가장 흔한 원인입니다. 통계는 연구마다 다르지만, 가장 좋은 출생 유병률 추정치는 1000명당 8명입니다. 미국에서 CHD는 매년 모든 출생의 1%에 영향을 미치며 매년 약 40,000명의 아기가 모든 유형의 심장 결함을 가지고 태어납니다.
지난 수십 년 동안 CHD 진단 및 수술 치료의 중요한 개선으로 인해 심장 결함이 있는 신생아의 생존율이 증가했습니다. 많은 수의 CHD가 임신 중에 진단될 수 있으며 환자는 광범위한 증상을 나타낼 수 있습니다. CHD의 형태는 일반적으로 경증에서 중증까지 중증도에 따라 분류됩니다. CHD의 가장 가벼운 형태 중 하나는 심방 중격 결손으로, 성인이 되어 VSD가 될 때까지 감지할 수 없습니다. 한편, 여러 번의 완화 수술이 필요한 중증 CHD에는 저형성 좌심장 증후군(HLHS), 삼첨판 폐쇄증과 같은 단심실 결손이 포함됩니다.
CHD가 있는 영아의 생존은 결함의 중증도와 진단 및 치료 시간에 따라 달라집니다. 중증 또는 중증 CHD(일반적으로 생후 1년 동안의 모든 유형의 수술/시술)가 있는 신생아의 1년 생존율은 75%로 추정됩니다.
줄기 세포 치료는 유망한 결과로 CHD 분야에서 치료의 새로운 패러다임으로 부상했습니다. 심장 재생은 수년 동안 후천성 성인 심장병의 초점이었습니다. 그러나 구조적 이상이 있는 선천성 심장병도 다른 연구 연구의 좋은 대상이 될 수 있습니다. 실제로 소아의 심장은 자연적으로 성장하고 있으며 재생 전략을 수정할 수 있습니다. 또한, 초기 전임상 및 임상 연구는 CHD 환자의 심장에 줄기 세포를 전달하는 것이 가능하고 안전하다는 것을 입증했습니다. 더욱이, 표준 외과적 완화와 함께 세포 요법 접근법은 외과적 치료 단독에 비해 이점을 제공하는 것으로 보입니다. 지난 10년 동안 CHD에 대한 세포 치료 임상 시험의 수가 증가했지만 임상 실습에서 줄기 세포 치료의 역할을 정의하기 위해서는 이 인구 환경에서 더 장기적인 후속 연구가 필요합니다. 따라서 중증 CHD 환자로부터 자가 세포(환자 자신의 세포)를 생산하는 능력을 확인하는 것은 혁신적인 세포 기반 프로토콜을 발견할 수 있다는 장기 목표를 향한 중요한 단계입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 연령에 관계없이 중증 CHD/발육부전 좌심장 증후군으로 산전 진단을 받은 임산부.
- 재생 연구의 특정 목적을 위해 제대혈 보관에 동의하는 부모 중 한 명 또는 두 명
- 배달 당사자 및/또는 임산부는 중증 CHD/저형성 좌심장 증후군을 진단하는 태아 에코 텍스트 보고서를 요청하는 정보 공개에 기꺼이 서명합니다.
- 중증 CHD/저형성 좌심장 증후군에 걸린 아기의 건강 상태에 관한 후속 선별 질문을 위해 수집 후 60일 후에 부모에게 연락할 의향이 있습니다.
제외 기준:
- 참여를 꺼리는 개인
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 기초 과학
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 제대혈 채취
제대혈은 태반 박리 전 저형성 좌심장 증후군으로 진단된 신생아의 탯줄에서 채취합니다.
제대혈은 크레도 큐브에 포장되어 있으며, 채취 직후 온대 상태로 제조사로 보내집니다.
제조 과정에서 줄기 세포 제품을 생산하려면 최소 65mL의 제대혈이 필요합니다.
처리가 완료되면 환자의 자가 제대혈 줄기 세포는 향후 임상 시험에 사용할 수 있도록 동결됩니다.
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제대혈은 저형성 좌심장 증후군(Hypoplastic Left Heart Syndrome) 환자가 식별할 수 있는 순수한 줄기 세포 제품을 생산하기 위해 수집된 온대 상태에서 처리되며 향후 임상 시험에서 사용할 수 있도록 냉동 상태로 보관됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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오염된 샘플의 백분율
기간: 수집 후 14일
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수집 후 14일
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해동 후 분석 후 생존 가능한 세포의 백분율
기간: 5 년
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5 년
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Susana Cantero Peral, M.D., Ph.D., Mayo Clinic
간행물 및 유용한 링크
유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 11-007176
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제대혈 채취에 대한 임상 시험
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The University of QueenslandBecton, Dickinson and Company모병
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Restem, LLC.완전한