- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01856049
Recolección y procesamiento de sangre del cordón umbilical para pacientes con síndrome del corazón izquierdo hipoplásico
Recolección y procesamiento de sangre del cordón umbilical para enfermedades cardíacas congénitas graves
La regeneración cardíaca basada en células ha sido el foco de la enfermedad cardíaca adulta adquirida durante muchos años. Sin embargo, las cardiopatías congénitas con anomalías estructurales graves también pueden ser objetivos razonables para las terapias basadas en células. Curiosamente, el corazón pediátrico crece naturalmente y puede ser el más modificable para las estrategias regenerativas. Por lo tanto, la identificación de células autólogas (células del propio cuerpo del paciente) sería importante para iniciar estos estudios.
Este estudio tiene como objetivo validar el uso de la sangre del cordón umbilical como fuente de células autólogas para la reparación cardíaca de la cardiopatía congénita. Se aislarán células de la sangre del cordón umbilical para ayudarnos a determinar la viabilidad de la recolección, el procesamiento y el almacenamiento de estas muestras en el momento del nacimiento de bebés con diagnóstico prenatal de síndrome del corazón izquierdo hipoplásico. Este estudio puede ser útil para el desarrollo de estudios preclínicos y clínicos destinados al objetivo a largo plazo de reparar el músculo cardíaco dañado.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La cardiopatía congénita (CHD, por sus siglas en inglés) es una formación anormal que ocurre durante el desarrollo del corazón, las válvulas cardíacas y/o vasos grandes como la arteria aorta de un bebé. La cardiopatía coronaria es la causa más común de defectos congénitos importantes y representa casi el 30 % de todos los defectos. Si bien las estadísticas varían entre los estudios, la mejor estimación de la prevalencia al nacer es de 8 por cada 1000 nacidos vivos. En los EE. UU., la cardiopatía coronaria afecta al 1 % de todos los nacimientos por año, con un estimado de 40 000 bebés que nacen con cualquier tipo de defecto cardíaco cada año.
Las importantes mejoras en el diagnóstico y tratamiento quirúrgico de la CC en las últimas décadas han llevado a una mayor supervivencia de los recién nacidos afectados por defectos cardíacos. Un gran número de CHD se pueden diagnosticar durante el embarazo y las pacientes pueden presentar una amplia gama de síntomas. Las formas de CHD generalmente se clasifican según su gravedad, de leves a graves. Una de las formas más leves de CHD es la comunicación interauricular, que puede ser indetectable hasta la edad adulta y la CIV. Por otro lado, la cardiopatía coronaria grave que requiere múltiples cirugías paliativas incluye defectos de ventrículo único, como el síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (HLHS) y la atresia tricuspídea.
La supervivencia de los lactantes con CC dependerá de la gravedad del defecto y del momento del diagnóstico y del tratamiento recibido. Se estima que la supervivencia de un año de los recién nacidos con cardiopatía coronaria grave o crítica (generalmente cualquier tipo de cirugía/procedimiento en su primer año de vida) es del 75 %.
La terapia con células madre ha surgido como un nuevo paradigma de tratamiento en el campo de la CC con resultados prometedores. La regeneración cardíaca ha sido el centro de las enfermedades cardíacas adultas adquiridas durante muchos años. Sin embargo, la cardiopatía congénita con anomalías estructurales también puede ser un buen objetivo para otros estudios de investigación. De hecho, el corazón pediátrico está creciendo naturalmente y puede modificarse con estrategias regenerativas. Además, los estudios clínicos y preclínicos iniciales han demostrado que la administración de células madre en el corazón de pacientes con cardiopatía coronaria es factible y segura. Además, el enfoque de terapia celular, junto con la paliación quirúrgica estándar, parece ofrecer beneficios sobre el tratamiento quirúrgico solo. Aunque el número de ensayos clínicos de terapia celular para la CC ha aumentado en la última década, se necesitan más estudios de seguimiento a largo plazo en este entorno poblacional para definir el papel de la terapia con células madre en la práctica clínica. Por lo tanto, confirmar nuestra capacidad para producir células autólogas (células del propio cuerpo del paciente) de pacientes con cardiopatía coronaria grave es un paso importante hacia el objetivo a largo plazo de poder descubrir protocolos innovadores basados en células.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Cualquier mujer embarazada, independientemente de la edad, con un diagnóstico prenatal de CC grave/síndrome del corazón izquierdo hipoplásico.
- Uno o ambos padres dispuestos a dar su consentimiento para el almacenamiento de la sangre del cordón umbilical con el fin específico de la investigación regenerativa
- La parte que da a luz y/o la familia expectante está dispuesta a firmar la Divulgación de información para solicitar un informe de texto de eco fetal que diagnostica CHD grave/síndrome del corazón izquierdo hipoplásico
- Los padres que estén dispuestos a ser contactados 60 días después de la recolección para preguntas de evaluación de seguimiento sobre el estado de salud del bebé afectado con CHD grave/síndrome del corazón izquierdo hipoplásico.
Criterio de exclusión:
- Individuos que no desean participar
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Ciencia básica
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: Recolección de sangre del cordón umbilical
La sangre del cordón umbilical se extrae del cordón umbilical de los recién nacidos diagnosticados con síndrome del corazón izquierdo hipoplásico, antes del desprendimiento de la placenta.
La sangre del cordón umbilical se envasa en un Credo Cube y se envía en un estado templado al fabricante inmediatamente después de la extracción.
Se necesitan al menos 65 ml de sangre de cordón umbilical para producir un producto de células madre durante la fabricación.
Una vez procesadas, las células madre autólogas de la sangre del cordón umbilical del paciente se congelarán para su posible uso futuro en un ensayo clínico.
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La sangre del cordón umbilical se procesará en el estado templado en el que se recolectó para producir un producto puro de células madre identificable para los pacientes con síndrome del corazón izquierdo hipoplásico, y se almacenará congelada para su posible uso futuro en un ensayo clínico.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de muestras contaminadas
Periodo de tiempo: 14 días después de la recolección
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14 días después de la recolección
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Porcentaje de células que son viables después del análisis posterior a la descongelación
Periodo de tiempo: 5 años
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5 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Susana Cantero Peral, M.D., Ph.D., Mayo Clinic
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Términos relacionados con este estudio
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Otros números de identificación del estudio
- 11-007176
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