ベッカー型筋ジストロフィーの治療における (-)-エピカテキンの使用 (パイロット研究)
2021年11月22日 更新者：Craig McDonald, MD
ベッカー筋ジストロフィーのミトコンドリア機能、筋力、骨格筋運動反応を改善するための精製茶由来エピカテキンの非盲検パイロット研究。
(-)-エピカテキンは、ベッカー型筋ジストロフィー (BMD) 患者の進行性筋肉喪失および骨格筋機能障害の治療について評価されます。
調査の概要
詳細な説明
これは、(-)-エピカテキンの生物学的活性の最初の証拠を提供するように設計された概念実証フェーズ 1/2a パイロットおよびエンドポイント開発研究です。 主要評価項目には、筋生検サンプルからの有効性に関する組織固有の証拠の初期評価が含まれます。 二次エンドポイントには、強度と身体機能の測定値、および安全性と有害事象のデータが含まれます。 パイロット エンドポイントには、mRNA および miRNA 末梢血プロファイルの評価、運動中の非侵襲的近赤外分光法 (NIRS) 筋肉灌流研究の検証、および将来の臨床試験でエンドポイントとして採用される可能性があるリカンベント サイクル運動テストが含まれます。
この単一センターの非盲検パイロット研究では、遺伝的に確認されたベッカー型筋ジストロフィーの成人 10 人を登録し、精製栄養抽出物 (-)-エピカテキン 100mg/日を 8 週間経口投与します。 スクリーニング訪問後、参加者はすべての選択基準を満たしていれば研究に登録されます。 それらは、ベースラインとスクリーニング、1日目、および1、2、4、8週目に評価されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
7
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California, Davis
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～56年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 男
- 年齢 18歳～60歳
- 日常の身体活動量が平均的から少ない
- 補助具なしで 75 メートルの歩行が可能
BMD の診断は、以下の少なくとも 1 つによって確認されます。
- 部分的なジストロフィン欠乏を示すジストロフィン免疫蛍光および/または免疫ブロット、および典型的なBMDと一致する臨床像、または
- 遺伝子欠失は、ジストロフィン遺伝子の検査で陽性 (1 つ以上のエクソンが欠落している) であり、読み取りフレームは「インフレーム」として予測でき、臨床像は典型的な BMD と一致する、または
- 完全なジストロフィン遺伝子配列決定 (点突然変異、重複、または終止コドン突然変異をもたらすその他の突然変異) を示す完全なジストロフィン遺伝子配列決定は、BMD の典型的な臨床像を伴う、BMD と確実に関連する可能性がある、または
- -兄弟または母方の叔父で上記の基準の1つによって確認されたBMDの陽性の家族歴、およびBMDに典型的な臨床像。
- 骨格筋力または機能的可動性を維持または改善する目的で摂取された栄養、ハーブ、および抗酸化サプリメントは、スクリーニングの少なくとも2週間前に中止されました（毎日のマルチビタミンの使用は許容されます）.
- 正常範囲内の血液プロファイル
- 正常範囲内のベースライン実験室安全化学プロファイル
- 試験参加中に運動療法を変更する予定はない
除外基準:
- -現在、別の治療臨床試験に登録されています。
- -重大な付随疾患の病歴または腎機能または肝機能の重大な障害。
- -定期的な毎日のアスピリンまたは抗血小板効果のある他の薬物の使用 治験薬の初回投与から3週間以内。
- 激しい運動への定期的な参加。
- 心駆出率が 25% 未満の症候性心不全
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エピカテキンによる治療
精製栄養抽出物 (-)-エピカテキン 100mg/日を 8 週間経口投与。
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精製栄養抽出物 (-)-エピカテキン 100mg/日を 8 週間経口投与。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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8週間での筋肉組織PGC1alpha（AU）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 8 週間
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ミトコンドリア生合成に関与する転写コアクチベーター遺伝子 PGC1alpha のウェスタンブロット測定は、ImageJ ソフトウェアを使用してデジタル的に定量化された、処理前 (ベースライン) および処理後 (8 週間) 標本の相対バンド強度を使用して評価されます。
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ベースラインと 8 週間
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8週間での筋組織AMPKのベースラインからの平均変化
時間枠：8週間
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AMPKのウェスタンブロット測定は、ImageJソフトウェアを使用してデジタル的に定量化された処理前および処理後の標本の相対的なバンド強度を使用して評価されます。
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8週間
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8週間での筋肉組織LKB1のベースラインからの平均変化
時間枠：8週間
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ＬＫＢ１のウェスタンブロット測定は、ＩｍａｇｅＪソフトウェアを使用してデジタル的に定量化された処理前および処理後の標本の相対的なバンド強度を使用して評価される。
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8週間
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8週間でのクリステ関連マイトフィリンレベルのベースラインからの平均変化
時間枠：8週間
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マイトフィリンのウエスタンブロット測定は、ImageJソフトウェアを使用してデジタル的に定量化された処理前および処理後の標本の相対的なバンド強度を使用して評価されます。
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8週間
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8週間での筋組織フォリスタチンのベースラインからの平均変化
時間枠：8週間
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フォリスタチンを含む筋肉の成長と再生の調節因子は、ImageJソフトウェアを使用してデジタル的に定量化された治療前および治療後の標本の相対的なバンド強度を使用してウエスタンによって評価されます。
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8週間
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8週間での筋組織ミオスタチンのベースラインからの平均変化
時間枠：8週間
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ミオスタチンを含む筋肉の成長と再生の調節因子は、ImageJソフトウェアを使用してデジタル的に定量化された治療前および治療後の標本の相対的なバンド強度を使用してウエスタンによって評価されます。
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8週間
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8週間での筋組織ミオゲニンのベースラインからの平均変化
時間枠：8週間
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ウエスタンによる骨格筋再生のモジュレーターにはミオゲニンが含まれ、ImageJソフトウェアを使用してデジタル的に定量化された治療前および治療後の標本の相対的なバンド強度を使用して評価されます）。
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8週間
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8週間での筋組織Myf5のベースラインからの平均変化
時間枠：8週間
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骨格筋再生 My5 のモジュレーターは、ImageJ ソフトウェアを使用してデジタル的に定量化された、処理前および処理後の標本の相対的なバンド強度を使用してウエスタンによって評価されます。
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8週間
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8週間での筋組織MyoDのベースラインからの平均変化
時間枠：8週間
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骨格筋再生 MyoD のモジュレーターは、ImageJ ソフトウェアを使用してデジタル的に定量化された治療前および治療後の標本の相対的なバンド強度を使用してウエスタンによって評価されます)。
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8週間
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8週間での筋組織MEF2aのベースラインからの平均変化
時間枠：8週間
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骨格筋再生のモジュレーターMEF2aは、ImageJソフトウェアを使用してデジタル的に定量化された治療前および治療後の標本の相対的なバンド強度を使用してウエスタンによって評価されます。
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8週間
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8週間での筋組織ジスフェリンのベースラインからの平均変化
時間枠：8週間
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ジスフェリンを含む構造関連指標は、ImageJソフトウェアを使用してデジタル的に定量化された処理前および処理後の標本の相対的なバンド強度を使用してウエスタンによって評価されます。
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8週間
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8週間での筋組織ユートロフィンのベースラインからの平均変化
時間枠：8週間
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ユートロフィンを含む構造関連指標は、ImageJソフトウェアを使用してデジタル的に定量化された処理前および処理後の標本の相対的なバンド強度を使用してウエスタンによって評価されます。
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8週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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-(-)エピカテキンの薬物動態
時間枠：8週間
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投与後の薬物動態を順次測定する。
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8週間
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異常な治療関連の検査評価を受けた参加者
時間枠：8週間
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血漿の血液学的、肝臓学的、腎臓および代謝パラメーターの標準的な安全性モニタリングが評価されます。
異常は、ベッカー筋ジストロフィー患者の典型的な範囲外の値として定義されます。
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8週間
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8週間での膝伸展のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 8 週間
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膝の伸展は、等速性ダイナモメーターを使用して評価されます。
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ベースラインと 8 週間
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8 週間での 6 分の歩行距離のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 8 週間
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6分間の歩行距離を計測することで筋機能を評価
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ベースラインと 8 週間
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8週間での仰臥位からのスタンドでのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 8 週間
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マッスルバースト機能は、時間機能テストによって評価されます。
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ベースラインと 8 週間
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8週間での肘屈曲のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 8 週間
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肘の屈曲は、等速性ダイナモメーターを使用して評価されます。
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ベースラインと 8 週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Craig M McDonald, MD、University of California, Davis
- スタディディレクター：Erik K Henricson, MPH、University of California, Davis
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年5月1日
一次修了 (実際)
2018年9月1日
研究の完了 (実際)
2018年9月1日
試験登録日
最初に提出
2013年5月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年5月14日
最初の投稿 (見積もり)
2013年5月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年12月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年11月22日
最終確認日
2021年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 454352
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