Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Uso de (-)-Epicatequina no Tratamento da Distrofia Muscular de Becker (Estudo Piloto)

22 de novembro de 2021 atualizado por: Craig McDonald, MD

Um estudo piloto aberto da epicatequina derivada do chá purificado para melhorar a função mitocondrial, a força e a resposta ao exercício do músculo esquelético na distrofia muscular de Becker.

A (-)-epicatequina será avaliada para o tratamento da perda muscular progressiva e disfunção do músculo esquelético em pacientes com Distrofia Muscular de Becker (BMD).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo piloto de prova de conceito de fase 1/2a e de desenvolvimento de desfecho, projetado para fornecer evidências iniciais da atividade biológica da (-)-epicatequina. Os endpoints primários incluem a avaliação inicial da evidência específica do tecido de eficácia a partir de amostras de biópsia muscular. Os endpoints secundários incluem medidas de força e função física e dados de segurança e eventos adversos. Os endpoints do piloto incluem avaliação de perfis sanguíneos periféricos de mRNA e miRNA e validação de estudos de perfusão muscular não invasivos de espectroscopia de infravermelho próximo (NIRS) durante o exercício e um teste de exercício em bicicleta reclinada que podem ser empregados como endpoints em futuros ensaios clínicos.

Este estudo piloto aberto de centro único incluirá 10 adultos com distrofia muscular de Becker geneticamente confirmada, que receberão o extrato nutricional purificado (-)-epicatequina 100 mg/dia por via oral durante 8 semanas. Após as visitas de triagem, os participantes serão incluídos no estudo se atenderem a todos os critérios de inclusão. Eles serão avaliados no início e na triagem, dia 1 e semanas 1, 2, 4 e 8.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

7

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California, Davis

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos a 56 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Macho
  • Idade 18 anos a 60 anos
  • Atividade física média a baixa diária
  • Capacidade de deambular por 75 metros sem dispositivos auxiliares

  • Diagnóstico de DMO confirmado por pelo menos um dos seguintes:

    • Imunofluorescência para distrofina e/ou imunoblot mostrando deficiência parcial de distrofina e quadro clínico consistente com DMO típica, ou
    • As deleções de genes testam positivo (ausência de um ou mais éxons) do gene da distrofina, onde o quadro de leitura pode ser previsto como 'dentro do quadro' e quadro clínico consistente com DMO típica, ou
    • Sequenciamento completo do gene da distrofina mostrando uma alteração (mutação pontual, duplicação ou outra mutação resultando em uma mutação de stop códon) que pode estar definitivamente associada à DMO, com um quadro clínico típico de DMB, ou
    • História familiar positiva de DMO confirmada por um dos critérios listados acima em irmão ou tio materno e quadro clínico típico de DMO.
  • Os suplementos nutricionais, fitoterápicos e antioxidantes tomados com a intenção de manter ou melhorar a força muscular esquelética ou a mobilidade funcional foram descontinuados pelo menos 2 semanas antes da triagem (o uso diário de multivitamínicos é aceitável).
  • Perfil hematológico dentro da faixa normal
  • Perfil químico de segurança de laboratório de linha de base dentro da faixa normal
  • Nenhum plano para mudar o regime de exercícios durante a participação no estudo

Critério de exclusão:

  • Atualmente inscrito em outro ensaio clínico de tratamento.
  • História de doença concomitante significativa ou comprometimento significativo da função renal ou hepática.
  • Uso de aspirina diária regular ou outro medicamento com efeitos antiplaquetários dentro de 3 semanas após a primeira dose do medicamento do estudo.
  • Participação regular em exercícios vigorosos.
  • Insuficiência cardíaca sintomática com fração de ejeção cardíaca <25%

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento com Epicatequina
Extrato nutricional purificado (-)-epicatequina 100mg/dia via oral por 8 semanas.
Medicamento: (-)-epicatequina
extrato nutricional purificado (-)-epicatequina 100mg/dia via oral por 8 semanas.
Outros nomes:
  • suplemento dietético

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base no tecido muscular PGC1alpha (AU) em 8 semanas
Prazo: Linha de base e 8 semanas
A medição de Western blot do gene coativador transcricional PGC1alpha envolvido na biogênese mitocondrial será avaliada usando intensidades de banda relativas das amostras pré-tratamento (linha de base) e pós-tratamento (8 semanas) com quantificação digital usando o software ImageJ.
Linha de base e 8 semanas
Alteração média desde a linha de base na AMPK do tecido muscular em 8 semanas
Prazo: 8 semanas
A medição de Western blot de AMPK será avaliada usando intensidades de banda relativas das amostras de pré-tratamento e pós-tratamento com quantificação digital usando o software ImageJ).
8 semanas
Alteração média desde a linha de base no tecido muscular LKB1 em 8 semanas
Prazo: 8 semanas
A medição de Western blot de LKB1 será avaliada usando intensidades de banda relativas das amostras de pré-tratamento e pós-tratamento com quantificação digital usando o software ImageJ).
8 semanas
Mudança média da linha de base nos níveis de mitofilina associados a Cristae em 8 semanas
Prazo: 8 semanas
A medição de Western blot de mitofilina será avaliada usando intensidades de banda relativas das amostras de pré-tratamento e pós-tratamento com quantificação digital usando o software ImageJ.
8 semanas
Alteração média desde a linha de base na folistatina do tecido muscular em 8 semanas
Prazo: 8 semanas
Os reguladores do crescimento e regeneração muscular, incluindo a folistatina, serão avaliados por Western usando intensidades de banda relativas dos espécimes pré-tratamento e pós-tratamento com quantificação digital usando o software ImageJ).
8 semanas
Alteração média desde a linha de base na miostatina do tecido muscular em 8 semanas
Prazo: 8 semanas
Os reguladores do crescimento e regeneração muscular, incluindo a miostatina, serão avaliados por Western usando intensidades de banda relativas dos espécimes pré-tratamento e pós-tratamento com quantificação digital usando o software ImageJ).
8 semanas
Alteração média desde a linha de base na miogenina do tecido muscular em 8 semanas
Prazo: 8 semanas
Os moduladores da regeneração do músculo esquelético por Western incluirão a miogenina serão avaliados usando intensidades de banda relativas dos espécimes pré-tratamento e pós-tratamento com quantificação digital usando o software ImageJ).
8 semanas
Mudança média da linha de base no tecido muscular Myf5 em 8 semanas
Prazo: 8 semanas
Os moduladores da regeneração do músculo esquelético My5 serão avaliados por Western usando intensidades de banda relativas dos espécimes pré-tratamento e pós-tratamento com quantificação digital usando o software ImageJ).
8 semanas
Mudança média da linha de base no tecido muscular MyoD em 8 semanas
Prazo: 8 semanas
Os moduladores da regeneração do músculo esquelético MyoD serão avaliados por Western usando intensidades de banda relativas dos espécimes pré-tratamento e pós-tratamento com quantificação digital usando o software ImageJ).
8 semanas
Alteração média desde a linha de base no tecido muscular MEF2a em 8 semanas
Prazo: 8 semanas
Os moduladores da regeneração do músculo esquelético MEF2a serão avaliados por Western usando intensidades de banda relativas dos espécimes pré-tratamento e pós-tratamento com quantificação digital usando o software ImageJ).
8 semanas
Alteração média desde a linha de base na disferlina do tecido muscular em 8 semanas
Prazo: 8 semanas
Os indicadores associados à estrutura, incluindo disferlina, serão avaliados por Western usando intensidades de banda relativas das amostras de pré-tratamento e pós-tratamento com quantificação digital usando o software ImageJ).
8 semanas
Alteração média desde a linha de base na Utrofina do tecido muscular em 8 semanas
Prazo: 8 semanas
Os indicadores associados à estrutura, incluindo utrofina, serão avaliados por Western usando intensidades de banda relativas das amostras de pré-tratamento e pós-tratamento com quantificação digital usando o software ImageJ).
8 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Farmacocinética -(-)Epicatequina
Prazo: 8 semanas
A farmacocinética sequencialmente após a dosagem será medida.
8 semanas
Participantes com avaliações laboratoriais anormais relacionadas ao tratamento
Prazo: 8 semanas
O monitoramento padrão de segurança dos parâmetros hematológicos, hepatológicos, renais e metabólicos do plasma será avaliado. Anormal será definido como valores fora do intervalo típico para pacientes com distrofia muscular de Becker.
8 semanas
Mudança da linha de base na extensão do joelho em 8 semanas
Prazo: Linha de base e 8 semanas
A extensão do joelho será avaliada por meio de um dinamômetro isocinético.
Linha de base e 8 semanas
Mudança da linha de base na distância de caminhada de 6 minutos em 8 semanas
Prazo: Linha de base e 8 semanas
A função muscular será avaliada medindo a distância de caminhada de 6 minutos
Linha de base e 8 semanas
Mudança da linha de base em pé de supino em 8 semanas
Prazo: Linha de base e 8 semanas
A função de explosão muscular será avaliada por testes de função de tempo.
Linha de base e 8 semanas
Alteração da linha de base na flexão do cotovelo em 8 semanas
Prazo: Linha de base e 8 semanas
A flexão do cotovelo será avaliada por meio de um dinamômetro isocinético.
Linha de base e 8 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Craig McDonald, MD

Colaboradores

Cardero Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Craig M McDonald, MD, University of California, Davis
  • Diretor de estudo: Erik K Henricson, MPH, University of California, Davis

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de maio de 2013

Conclusão Primária (Real)

1 de setembro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

1 de setembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de maio de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de maio de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

17 de maio de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de dezembro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de novembro de 2021

Última verificação

1 de novembro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 454352

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever