Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zastosowanie (-)-epikatechiny w leczeniu dystrofii mięśniowej Beckera (badanie pilotażowe)

22 listopada 2021 zaktualizowane przez: Craig McDonald, MD

Otwarte badanie pilotażowe oczyszczonej epikatechiny pochodzącej z herbaty w celu poprawy funkcji mitochondriów, siły i reakcji mięśni szkieletowych na ćwiczenia w dystrofii mięśniowej Beckera.

(-)-Epicatechin zostanie oceniony pod kątem leczenia postępującej utraty mięśni i upośledzonej funkcji mięśni szkieletowych u pacjentów z dystrofią mięśniową Beckera (BMD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to pilotażowa faza 1/2a fazy 1/2a i badanie rozwoju punktu końcowego, którego celem jest dostarczenie wstępnych dowodów na aktywność biologiczną (-)-epikatechiny. Pierwszorzędowe punkty końcowe obejmują wstępną ocenę konkretnych tkankowo dowodów skuteczności z próbek biopsji mięśnia. Drugorzędowe punkty końcowe obejmują pomiary siły i sprawności fizycznej oraz dane dotyczące bezpieczeństwa i zdarzeń niepożądanych. Pilotażowe punkty końcowe obejmują ocenę profili mRNA i miRNA we krwi obwodowej oraz walidację nieinwazyjnej spektroskopii w bliskiej podczerwieni (NIRS) badań perfuzji mięśniowej podczas ćwiczeń oraz test wysiłkowy w cyklu poziomym, który można wykorzystać jako punkty końcowe w przyszłych badaniach klinicznych.

To jednoośrodkowe, otwarte badanie pilotażowe obejmie 10 osób dorosłych z potwierdzoną genetycznie dystrofią mięśniową Beckera, które będą otrzymywać doustnie oczyszczony ekstrakt odżywczy (-)-epikatechiny w dawce 100 mg/dzień przez 8 tygodni. Po wizytach przesiewowych uczestnicy zostaną włączeni do badania, jeśli spełnią wszystkie kryteria włączenia. Zostaną one ocenione na początku badania i podczas badania przesiewowego, dnia 1 oraz tygodni 1, 2, 4 i 8.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California, Davis

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 56 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna
  • Wiek od 18 lat do 60 lat
  • Średnia lub niska dzienna aktywność fizyczna
  • Możliwość poruszania się przez 75 metrów bez urządzeń wspomagających

  • Rozpoznanie BMD potwierdzone przez co najmniej jedno z poniższych:

    • Immunofluorescencja dystrofiny i/lub immunoblot wykazujące częściowy niedobór dystrofiny i obraz kliniczny zgodny z typową BMD lub
    • Pozytywny test delecji genów (brak jednego lub więcej eksonów) genu dystrofiny, gdzie ramkę odczytu można przewidzieć jako „w ramce”, a obraz kliniczny zgodny z typowym BMD lub
    • Pełne sekwencjonowanie genu dystrofiny wykazujące zmianę (mutacja punktowa, duplikacja lub inna mutacja powodująca mutację kodonu stop), która może być jednoznacznie związana z BMD, z typowym obrazem klinicznym BMD lub
    • Dodatni wywiad rodzinny w kierunku BMD potwierdzony jednym z powyższych kryteriów u rodzeństwa lub wujka ze strony matki oraz obraz kliniczny typowy dla BMD.
  • Suplementy odżywcze, ziołowe i przeciwutleniające przyjmowane w celu utrzymania lub poprawy siły mięśni szkieletowych lub mobilności funkcjonalnej zostały przerwane co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym (dopuszczalne jest codzienne stosowanie multiwitamin).
  • Profil hematologiczny w granicach normy
  • Wyjściowy profil chemii bezpieczeństwa laboratorium w normalnym zakresie
  • Brak planów zmiany schematu ćwiczeń podczas udziału w badaniu

Kryteria wyłączenia:

  • Obecnie zakwalifikowany do innego badania klinicznego dotyczącego leczenia.
  • Znaczące współistniejące choroby w wywiadzie lub znaczne upośledzenie czynności nerek lub wątroby.
  • Regularne codzienne przyjmowanie aspiryny lub innego leku o działaniu przeciwpłytkowym w ciągu 3 tygodni od podania pierwszej dawki badanego leku.
  • Regularne uczestnictwo w energicznych ćwiczeniach.
  • Objawowa niewydolność serca z frakcją wyrzutową serca <25%

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie Epikatechiną
Oczyszczony ekstrakt odżywczy (-)-epikatechina 100 mg/dzień doustnie przez 8 tygodni.
Lek: (-)-epikatechina
oczyszczony ekstrakt odżywczy (-)-epikatechina 100 mg/dzień doustnie przez 8 tygodni.
Inne nazwy:
  • suplement diety

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w tkance mięśniowej PGC1alpha (AU) po 8 tygodniach
Ramy czasowe: Linia bazowa i 8 tygodni
Pomiar Western blot genu koaktywatora transkrypcji PGC1alfa biorącego udział w biogenezie mitochondriów zostanie oceniony przy użyciu względnych intensywności prążków próbek przed leczeniem (linia podstawowa) i po leczeniu (8 tygodni) z cyfrową oceną ilościową przy użyciu oprogramowania ImageJ.
Linia bazowa i 8 tygodni
Średnia zmiana od linii bazowej w AMPK tkanki mięśniowej po 8 tygodniach
Ramy czasowe: 8 tygodni
Pomiar Western blot AMPK zostanie oceniony przy użyciu względnych intensywności prążków próbek przed i po obróbce z cyfrową oceną ilościową przy użyciu oprogramowania ImageJ).
8 tygodni
Średnia zmiana od linii podstawowej w tkance mięśniowej LKB1 po 8 tygodniach
Ramy czasowe: 8 tygodni
Pomiar Western błot LKB1 będzie oceniany przy użyciu względnych intensywności prążków próbek przed i po obróbce z cyfrową oceną ilościową przy użyciu oprogramowania ImageJ).
8 tygodni
Średnia zmiana od wartości wyjściowych w poziomach mitofiliny związanych z Cristae po 8 tygodniach
Ramy czasowe: 8 tygodni
Pomiar Western blot mitofiliny zostanie oceniony przy użyciu względnych intensywności prążków próbek przed i po obróbce z cyfrową oceną ilościową przy użyciu oprogramowania ImageJ.
8 tygodni
Średnia zmiana od wartości początkowej folistatyny w tkance mięśniowej po 8 tygodniach
Ramy czasowe: 8 tygodni
Regulatory wzrostu i regeneracji mięśni, w tym folistatyna, zostaną ocenione przez Western przy użyciu względnych intensywności prążków próbek przed i po leczeniu z cyfrową oceną ilościową przy użyciu oprogramowania ImageJ).
8 tygodni
Średnia zmiana od wartości początkowej miostatyny w tkance mięśniowej po 8 tygodniach
Ramy czasowe: 8 tygodni
Regulatory wzrostu i regeneracji mięśni, w tym miostatyna, zostaną ocenione przez Western przy użyciu względnych intensywności prążków próbek przed i po leczeniu z cyfrową oceną ilościową przy użyciu oprogramowania ImageJ).
8 tygodni
Średnia zmiana od linii bazowej miogeniny w tkance mięśniowej po 8 tygodniach
Ramy czasowe: 8 tygodni
Modulatory regeneracji mięśni szkieletowych przez Western będą obejmować miogeninę, będą oceniane przy użyciu względnych intensywności prążków próbek przed i po leczeniu z cyfrową oceną ilościową przy użyciu oprogramowania ImageJ).
8 tygodni
Średnia zmiana od wartości początkowej w tkance mięśniowej Myf5 po 8 tygodniach
Ramy czasowe: 8 tygodni
Modulatory regeneracji mięśni szkieletowych My5 zostaną ocenione przez Western przy użyciu względnych intensywności prążków próbek przed i po leczeniu z cyfrową oceną ilościową przy użyciu oprogramowania ImageJ).
8 tygodni
Średnia zmiana od wartości początkowej w MioD tkanki mięśniowej po 8 tygodniach
Ramy czasowe: 8 tygodni
Modulatory regeneracji mięśni szkieletowych MyoD zostaną ocenione przez Western przy użyciu względnych intensywności prążków próbek przed i po leczeniu z cyfrową oceną ilościową przy użyciu oprogramowania ImageJ).
8 tygodni
Średnia zmiana od wartości początkowej w tkance mięśniowej MEF2a po 8 tygodniach
Ramy czasowe: 8 tygodni
Modulatory regeneracji mięśni szkieletowych MEF2a zostaną ocenione przez Western przy użyciu względnych intensywności prążków próbek przed i po leczeniu z cyfrową oceną ilościową przy użyciu oprogramowania ImageJ).
8 tygodni
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w dysferlinie tkanki mięśniowej po 8 tygodniach
Ramy czasowe: 8 tygodni
Wskaźniki związane ze strukturą, w tym dysferlinę, zostaną ocenione przez firmę Western przy użyciu względnych intensywności prążków próbek przed i po obróbce z cyfrową oceną ilościową przy użyciu oprogramowania ImageJ).
8 tygodni
Średnia zmiana od wartości początkowej utrofiny w tkance mięśniowej po 8 tygodniach
Ramy czasowe: 8 tygodni
Wskaźniki związane ze strukturą, w tym utrofina, zostaną ocenione przez firmę Western przy użyciu względnych intensywności prążków próbek przed i po obróbce z cyfrową oceną ilościową przy użyciu oprogramowania ImageJ).
8 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
-(-) Farmakokinetyka epikatechiny
Ramy czasowe: 8 tygodni
Farmakokinetyka będzie mierzona sekwencyjnie po podaniu.
8 tygodni
Uczestnicy z nieprawidłowymi ocenami laboratoryjnymi związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: 8 tygodni
Ocenione zostanie standardowe monitorowanie bezpieczeństwa parametrów hematologicznych, hepatologicznych, nerkowych i metabolicznych osocza. Nieprawidłowe zostaną zdefiniowane jako wartości poza typowym zakresem dla pacjentów z dystrofią mięśniową Beckera.
8 tygodni
Zmiana od linii podstawowej w prostowaniu kolana po 8 tygodniach
Ramy czasowe: Linia bazowa i 8 tygodni
Prostowanie kolana zostanie ocenione za pomocą dynamometru izokinetycznego.
Linia bazowa i 8 tygodni
Zmiana od linii podstawowej w 6-minutowym marszu po 8 tygodniach
Ramy czasowe: Linia bazowa i 8 tygodni
Funkcja mięśni zostanie oceniona poprzez pomiar 6-minutowego marszu
Linia bazowa i 8 tygodni
Zmiana od linii podstawowej w pozycji leżącej na plecach po 8 tygodniach
Ramy czasowe: Linia bazowa i 8 tygodni
Funkcja rozerwania mięśni zostanie oceniona za pomocą testów czynnościowych w czasie.
Linia bazowa i 8 tygodni
Zmiana z linii podstawowej w zgięciu łokcia po 8 tygodniach
Ramy czasowe: Linia bazowa i 8 tygodni
Zgięcie łokcia zostanie ocenione za pomocą dynamometru izokinetycznego.
Linia bazowa i 8 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Craig McDonald, MD

Współpracownicy

Cardero Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Craig M McDonald, MD, University of California, Davis
  • Dyrektor Studium: Erik K Henricson, MPH, University of California, Davis

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 maja 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 maja 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

17 maja 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 grudnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 listopada 2021

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 454352

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Beckera

Badania kliniczne na (-)-epikatechina

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ukraine

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj