Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Brug af (-)-Epicatechin i behandlingen af ​​Beckers muskeldystrofi (pilotundersøgelse)

22. november 2021 opdateret af: Craig McDonald, MD

En åben-label pilotundersøgelse af renset te-afledt epicatechin for at forbedre mitokondriel funktion, styrke og skeletmuskeltræningsrespons i Beckers muskeldystrofi.

(-)-Epicatechin vil blive evalueret til behandling af progressivt muskeltab og nedsat skeletmuskelfunktion hos Becker Muskeldystrofi (BMD) patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et proof-of-concept fase 1/2a pilot- og endpoint udviklingsstudie, der er designet til at give indledende beviser for biologisk aktivitet af (-)-epicatechin. Primære endepunkter omfatter indledende vurdering af vævsspecifikke beviser for effektivitet fra muskelbiopsiprøver. Sekundære endepunkter omfatter mål for styrke og fysisk funktion samt data om sikkerhed og uønskede hændelser. Pilot-endepunkter omfatter vurdering af mRNA- og miRNA-perifere blodprofiler og validering af non-invasiv nær-infrarød spektroskopi (NIRS) muskelperfusionsundersøgelser under træning og en liggende cyklus træningstest, der kan bruges som endepunkter i fremtidige kliniske forsøg.

Denne single-center open-label pilotundersøgelse vil inkludere 10 voksne med genetisk bekræftet Becker muskeldystrofi, som vil modtage det oprensede ernæringsekstrakt (-)-epicatechin 100 mg/dag oralt i 8 uger. Efter screeningsbesøg vil deltagerne blive optaget i undersøgelsen, hvis de opfylder alle inklusionskriterier. De vil blive evalueret ved baseline og ved screening, dag 1 og uge 1, 2, 4 og 8.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California, Davis

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 56 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Han
  • Alder 18 år til 60 år
  • Gennemsnitlig til lav daglig fysisk aktivitet
  • Mulighed for at bevæge sig 75 meter uden hjælpemidler

  • Diagnose af BMD bekræftet af mindst én af følgende:

    • Dystrofinimmunfluorescens og/eller immunblot, der viser delvis dystrofinmangel og klinisk billede i overensstemmelse med typisk BMD, eller
    • Gendeletioner tester positivt (mangler en eller flere exoner) af dystrofingenet, hvor læseramme kan forudsiges som 'in-frame', og klinisk billede stemmer overens med typisk BMD, eller
    • Fuldstændig dystrofin-gensekventering, der viser en ændring (punktmutation, duplikering eller anden mutation, der resulterer i en stopkodonmutation), som definitivt kan associeres med BMD, med et typisk klinisk billede af BMD, eller
    • Positiv familiehistorie med BMD bekræftet af et af kriterierne nævnt ovenfor hos en søskende eller morbror, og klinisk billede, der er typisk for BMD.
  • Kosttilskud, urte- og antioxidanttilskud taget med det formål at opretholde eller forbedre skeletmuskelstyrke eller funktionel mobilitet er blevet afbrudt mindst 2 uger før screening (daglig multivitaminbrug er acceptabelt).
  • Hæmatologisk profil inden for normalområdet
  • Baseline laboratoriesikkerhedskemiprofil inden for normalområdet
  • Ingen plan om at ændre træningsregimen under studiedeltagelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Er i øjeblikket tilmeldt et andet klinisk behandlingsforsøg.
  • Anamnese med betydelig samtidig sygdom eller betydelig svækkelse af nyre- eller leverfunktion.
  • Brug af almindelig daglig aspirin eller anden medicin med trombocythæmmende virkning inden for 3 uger efter første dosis af undersøgelsesmedicin.
  • Regelmæssig deltagelse i kraftig motion.
  • Symptomatisk hjertesvigt med hjerteudstødningsfraktion <25 %

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling med Epicatechin
Oprenset ernæringsekstrakt (-)-epicatechin 100mg/dag oralt i 8 uger.
Medicin: (-)-epicatechin
oprenset ernæringsekstrakt (-)-epicatechin 100mg/dag oralt i 8 uger.
Andre navne:
  • kosttilskud

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i muskelvæv PGC1alpha (AU) efter 8 uger
Tidsramme: Baseline og 8 uger
Western blot-måling af det transkriptionelle coactivator-gen PGC1alpha involveret i mitokondriel biogenese vil blive vurderet ved hjælp af relative båndintensiteter af præ-behandling (Baseline) og efterbehandling (8 uger) prøver med digitalt kvantificeret ved hjælp af ImageJ software.
Baseline og 8 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i muskelvæv AMPK efter 8 uger
Tidsramme: 8 uger
Western blot-måling af AMPK vil blive vurderet ved hjælp af relative båndintensiteter af præ- og efterbehandlingsprøverne med digitalt kvantificeret ved hjælp af ImageJ-software).
8 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i muskelvæv LKB1 efter 8 uger
Tidsramme: 8 uger
Western blot-måling af LKB1 vil blive vurderet ved hjælp af relative båndintensiteter af præ- og efterbehandlingsprøverne med digitalt kvantificeret ved hjælp af ImageJ-software).
8 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i Cristae-associerede Mitofillin-niveauer efter 8 uger
Tidsramme: 8 uger
Western blot-måling af Mitofillin vil blive vurderet ved hjælp af relative båndintensiteter af præ- og efterbehandlingsprøverne med digitalt kvantificeret ved hjælp af ImageJ-software.
8 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i muskelvævsfollistatin efter 8 uger
Tidsramme: 8 uger
Regulatorer af muskelvækst og -regenerering inklusive follistatin vil blive vurderet af Western ved hjælp af relative båndintensiteter af præ- og efterbehandlingsprøverne med digitalt kvantificeret ved hjælp af ImageJ-software).
8 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i muskelvævsmyostatin efter 8 uger
Tidsramme: 8 uger
Regulatorer af muskelvækst og -regenerering inklusive myostatin vil blive vurderet af Western ved hjælp af relative båndintensiteter af præ- og efterbehandlingsprøverne med digitalt kvantificeret ved hjælp af ImageJ-software).
8 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i muskelvævsmyogenin efter 8 uger
Tidsramme: 8 uger
Modulatorer af skeletmuskelregenerering af Western vil omfatte myogenin vil blive vurderet ved hjælp af relative båndintensiteter af præ- og efterbehandlingsprøverne med digitalt kvantificeret ved hjælp af ImageJ-software).
8 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i muskelvæv Myf5 efter 8 uger
Tidsramme: 8 uger
Modulatorer af skeletmuskelregenerering My5 vil blive vurderet af Western ved hjælp af relative båndintensiteter af præ- og efterbehandlingsprøverne med digitalt kvantificeret ved hjælp af ImageJ-software).
8 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i muskelvævsmyoD efter 8 uger
Tidsramme: 8 uger
Modulatorer af skeletmuskelregenerering MyoD vil blive vurderet af Western ved hjælp af relative båndintensiteter af præ- og efterbehandlingsprøverne med digitalt kvantificeret ved hjælp af ImageJ-software).
8 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i muskelvæv MEF2a efter 8 uger
Tidsramme: 8 uger
Modulatorer af skeletmuskelregenerering MEF2a vil blive vurderet af Western ved hjælp af relative båndintensiteter af præ- og efterbehandlingsprøverne med digitalt kvantificeret ved hjælp af ImageJ-software).
8 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i muskelvævsdysferlin efter 8 uger
Tidsramme: 8 uger
Strukturassocierede indikatorer inklusive dysferlin vil blive vurderet af Western ved hjælp af relative båndintensiteter af præ- og efterbehandlingsprøverne med digitalt kvantificeret ved hjælp af ImageJ-software).
8 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i muskelvævs-Utrofin efter 8 uger
Tidsramme: 8 uger
Strukturassocierede indikatorer inklusive utrophin vil blive vurderet af Western ved hjælp af relative båndintensiteter af præ- og efterbehandlingsprøverne med digitalt kvantificeret ved hjælp af ImageJ-software).
8 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
-(-)Epicatechin Farmakokinetik
Tidsramme: 8 uger
Farmakokinetikken vil blive målt sekventielt efter dosering.
8 uger
Deltagere med unormale behandlingsrelaterede laboratorievurderinger
Tidsramme: 8 uger
Standard sikkerhedsmonitorering af plasmahæmatologiske, hepatologiske, renale og metaboliske parametre vil blive vurderet. Abnorm vil blive defineret som værdier uden for det typiske område for patienter med Becker muskeldystrofi.
8 uger
Ændring fra baseline i knæforlængelse efter 8 uger
Tidsramme: Baseline og 8 uger
Knæekstension vil blive vurderet ved hjælp af et isokinetisk dynamometer.
Baseline og 8 uger
Skift fra baseline i 6-minutters gåafstand efter 8 uger
Tidsramme: Baseline og 8 uger
Muskelfunktionen vil blive vurderet ved at måle 6 minutters gåafstand
Baseline og 8 uger
Skift fra baseline i stå fra liggende ved 8 uger
Tidsramme: Baseline og 8 uger
Muskelsprængningsfunktion vil blive vurderet ved tidsfunktionstest.
Baseline og 8 uger
Ændring fra baseline i albuefleksion ved 8 uger
Tidsramme: Baseline og 8 uger
Albuefleksion vil blive vurderet ved hjælp af et isokinetisk dynamometer.
Baseline og 8 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Craig McDonald, MD

Samarbejdspartnere

Cardero Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Craig M McDonald, MD, University of California, Davis
  • Studieleder: Erik K Henricson, MPH, University of California, Davis

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. maj 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. maj 2013

Først opslået (Skøn)

17. maj 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. december 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. november 2021

Sidst verificeret

1. november 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 454352

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beckers muskeldystrofi

Kliniske forsøg med (-)-epicatechin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner