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Uso di (-)-epicatechina nel trattamento della distrofia muscolare di Becker (studio pilota)

22 novembre 2021 aggiornato da: Craig McDonald, MD

Uno studio pilota in aperto sull'epicatechina derivata dal tè purificato per migliorare la funzione mitocondriale, la forza e la risposta all'esercizio del muscolo scheletrico nella distrofia muscolare di Becker.

(-)-epicatechina sarà valutata per il trattamento della perdita muscolare progressiva e della funzione muscolare scheletrica compromessa nei pazienti con distrofia muscolare di Becker (BMD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio pilota e di sviluppo dell'endpoint di fase 1/2a proof-of-concept progettato per fornire la prova iniziale dell'attività biologica della (-)-epicatechina. Gli endpoint primari includono la valutazione iniziale di prove di efficacia tessuto-specifiche da campioni di biopsia muscolare. Gli endpoint secondari includono misure di forza e funzione fisica e dati sulla sicurezza e sugli eventi avversi. Gli endpoint pilota includono la valutazione dei profili del sangue periferico di mRNA e miRNA e la convalida di studi di perfusione muscolare non invasiva con spettroscopia nel vicino infrarosso (NIRS) durante l'esercizio e un test da sforzo in bicicletta sdraiata che può essere utilizzato come endpoint in futuri studi clinici.

Questo studio pilota in aperto a centro singolo arruolerà 10 adulti con distrofia muscolare di Becker geneticamente confermata, che riceveranno l'estratto nutrizionale purificato (-)-epicatechina 100 mg/giorno per via orale per 8 settimane. Dopo le visite di screening, i partecipanti verranno arruolati nello studio se soddisfano tutti i criteri di inclusione. Saranno valutati al basale e allo screening, giorno 1 e settimane 1, 2, 4 e 8.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

7

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California, Davis

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 56 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio
  • Età da 18 anni a 60 anni
  • Attività fisica giornaliera da media a bassa
  • Capacità di deambulare per 75 metri senza ausili

  • Diagnosi di BMD confermata da almeno uno dei seguenti:

    • Immunofluorescenza della distrofina e/o immunoblot che mostrano un deficit parziale di distrofina e un quadro clinico coerente con la BMD tipica, o
    • Le delezioni geniche risultano positive (mancano uno o più esoni) del gene della distrofina, dove il frame di lettura può essere previsto come "in-frame" e il quadro clinico è coerente con la BMD tipica, o
    • Sequenziamento completo del gene della distrofina che mostra un'alterazione (mutazione puntiforme, duplicazione o altra mutazione risultante in una mutazione del codone di stop) che può essere sicuramente associata alla BMD, con un quadro clinico tipico della BMD, o
    • Storia familiare positiva di BMD confermata da uno dei criteri sopra elencati in un fratello o zio materno e quadro clinico tipico di BMD.
  • Gli integratori nutrizionali, erboristici e antiossidanti assunti con l'intento di mantenere o migliorare la forza muscolare scheletrica o la mobilità funzionale sono stati interrotti almeno 2 settimane prima dello screening (l'uso quotidiano di multivitaminici è accettabile).
  • Profilo ematologico nella norma
  • Profilo chimico di sicurezza del laboratorio al basale entro il range normale
  • Nessun piano per modificare il regime di esercizio durante la partecipazione allo studio

Criteri di esclusione:

  • Attualmente arruolato in un altro studio clinico di trattamento.
  • Storia di malattia concomitante significativa o compromissione significativa della funzione renale o epatica.
  • Uso quotidiano regolare di aspirina o altri farmaci con effetti antipiastrinici entro 3 settimane dalla prima dose del farmaco in studio.
  • Partecipazione regolare a esercizi vigorosi.
  • Insufficienza cardiaca sintomatica con frazione di eiezione cardiaca <25%

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento con epicatechina
Estratto nutrizionale purificato (-)-epicatechina 100 mg/giorno per via orale per 8 settimane.
Droga: (-)-epicatechina
estratto nutrizionale purificato (-)-epicatechina 100 mg/giorno per via orale per 8 settimane.
Altri nomi:
  • integratore alimentare

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel tessuto muscolare PGC1alpha (AU) a 8 settimane
Lasso di tempo: Basale e 8 settimane
La misurazione Western blot del gene coattivatore trascrizionale PGC1alpha coinvolto nella biogenesi mitocondriale sarà valutata utilizzando le intensità di banda relativa dei campioni pre-trattamento (Baseline) e post-trattamento (8 settimane) con quantificazione digitale utilizzando il software ImageJ.
Basale e 8 settimane
Variazione media rispetto al basale nell'AMPK del tessuto muscolare a 8 settimane
Lasso di tempo: 8 settimane
La misurazione Western blot di AMPK sarà valutata utilizzando le intensità di banda relativa dei campioni pre-trattamento e post-trattamento con quantificazione digitale utilizzando il software ImageJ).
8 settimane
Variazione media rispetto al basale nel tessuto muscolare LKB1 a 8 settimane
Lasso di tempo: 8 settimane
La misurazione Western blot di LKB1 sarà valutata utilizzando le intensità di banda relativa dei campioni pre-trattamento e post-trattamento con quantificazione digitale utilizzando il software ImageJ).
8 settimane
Variazione media rispetto al basale nei livelli di mitofillina associati alle creste a 8 settimane
Lasso di tempo: 8 settimane
La misurazione Western blot della mitofillina sarà valutata utilizzando le intensità di banda relativa dei campioni pre-trattamento e post-trattamento con quantificazione digitale utilizzando il software ImageJ.
8 settimane
Variazione media rispetto al basale della follistatina del tessuto muscolare a 8 settimane
Lasso di tempo: 8 settimane
I regolatori della crescita e della rigenerazione muscolare, inclusa la follistatina, saranno valutati da Western utilizzando le intensità di banda relativa dei campioni pre-trattamento e post-trattamento con quantificazione digitale utilizzando il software ImageJ).
8 settimane
Variazione media rispetto al basale della miostatina del tessuto muscolare a 8 settimane
Lasso di tempo: 8 settimane
I regolatori della crescita e della rigenerazione muscolare, inclusa la miostatina, saranno valutati da Western utilizzando le relative intensità di banda dei campioni pre-trattamento e post-trattamento con quantificazione digitale utilizzando il software ImageJ).
8 settimane
Variazione media rispetto al basale della miogenina del tessuto muscolare a 8 settimane
Lasso di tempo: 8 settimane
I modulatori della rigenerazione del muscolo scheletrico da parte di Western includeranno la miogenina che sarà valutata utilizzando le intensità di banda relativa dei campioni pre-trattamento e post-trattamento con quantificazione digitale utilizzando il software ImageJ).
8 settimane
Variazione media rispetto al basale nel tessuto muscolare Myf5 a 8 settimane
Lasso di tempo: 8 settimane
I modulatori della rigenerazione del muscolo scheletrico My5 saranno valutati da Western utilizzando le intensità di banda relativa dei campioni pre-trattamento e post-trattamento con quantificazione digitale utilizzando il software ImageJ).
8 settimane
Variazione media rispetto al basale nel tessuto muscolare MyoD a 8 settimane
Lasso di tempo: 8 settimane
I modulatori della rigenerazione del muscolo scheletrico MyoD saranno valutati da Western utilizzando le intensità di banda relativa dei campioni pre-trattamento e post-trattamento con quantificazione digitale utilizzando il software ImageJ).
8 settimane
Variazione media rispetto al basale nel tessuto muscolare MEF2a a 8 settimane
Lasso di tempo: 8 settimane
I modulatori della rigenerazione del muscolo scheletrico MEF2a saranno valutati da Western utilizzando le intensità di banda relativa dei campioni pre-trattamento e post-trattamento con quantificazione digitale utilizzando il software ImageJ).
8 settimane
Variazione media rispetto al basale nella disferlina del tessuto muscolare a 8 settimane
Lasso di tempo: 8 settimane
Gli indicatori associati alla struttura, inclusa la disferlina, saranno valutati da Western utilizzando le intensità di banda relative dei campioni pre-trattamento e post-trattamento con quantificazione digitale utilizzando il software ImageJ).
8 settimane
Variazione media rispetto al basale nel tessuto muscolare Utrophin a 8 settimane
Lasso di tempo: 8 settimane
Gli indicatori associati alla struttura, inclusa l'utrofina, saranno valutati da Western utilizzando le intensità di banda relativa dei campioni pre-trattamento e post-trattamento con quantificazione digitale utilizzando il software ImageJ).
8 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
-(-) Epicatechina Farmacocinetica
Lasso di tempo: 8 settimane
Verrà misurata la farmacocinetica in sequenza dopo la somministrazione.
8 settimane
Partecipanti con valutazioni di laboratorio correlate al trattamento anormali
Lasso di tempo: 8 settimane
Verrà valutato il monitoraggio standard di sicurezza dei parametri plasmatici ematologici, epatologici, renali e metabolici. Anormali saranno definiti come valori al di fuori dell'intervallo tipico per i pazienti con distrofia muscolare di Becker.
8 settimane
Variazione rispetto al basale nell'estensione del ginocchio a 8 settimane
Lasso di tempo: Basale e 8 settimane
L'estensione del ginocchio sarà valutata utilizzando un dinamometro isocinetico.
Basale e 8 settimane
Variazione rispetto al basale nella distanza percorsa in 6 minuti a 8 settimane
Lasso di tempo: Basale e 8 settimane
La funzione muscolare sarà valutata misurando la distanza percorsa in 6 minuti
Basale e 8 settimane
Modifica dal basale in posizione eretta da posizione supina a 8 settimane
Lasso di tempo: Basale e 8 settimane
La funzione di burst muscolare sarà valutata mediante test di funzionalità del tempo.
Basale e 8 settimane
Variazione rispetto al basale nella flessione del gomito a 8 settimane
Lasso di tempo: Basale e 8 settimane
La flessione del gomito sarà valutata utilizzando un dinamometro isocinetico.
Basale e 8 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Craig McDonald, MD

Collaboratori

Cardero Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Craig M McDonald, MD, University of California, Davis
  • Direttore dello studio: Erik K Henricson, MPH, University of California, Davis

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 maggio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 maggio 2013

Primo Inserito (Stima)

17 maggio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 dicembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 novembre 2021

Ultimo verificato

1 novembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 454352

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Becker

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