Uso de (-)-epicatequina en el tratamiento de la distrofia muscular de Becker (estudio piloto)
22 de noviembre de 2021 actualizado por: Craig McDonald, MD
Un estudio piloto abierto de epicatequina derivada del té purificado para mejorar la función mitocondrial, la fuerza y la respuesta al ejercicio del músculo esquelético en la distrofia muscular de Becker.
La (-)-epicatequina se evaluará para el tratamiento de la pérdida muscular progresiva y el deterioro de la función del músculo esquelético en pacientes con distrofia muscular de Becker (BMD).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio piloto de prueba de concepto de fase 1/2a y desarrollo de punto final que está diseñado para proporcionar evidencia inicial de la actividad biológica de la (-)-epicatequina. Los criterios de valoración primarios incluyen la evaluación inicial de la evidencia de eficacia específica del tejido a partir de muestras de biopsia muscular. Los criterios de valoración secundarios incluyen medidas de fuerza y función física, y datos de seguridad y eventos adversos. Los criterios de valoración piloto incluyen la evaluación de perfiles de sangre periférica de ARNm y miARN y la validación de estudios de perfusión muscular no invasivos de espectroscopia de infrarrojo cercano (NIRS) durante el ejercicio y una prueba de ejercicio en bicicleta reclinada que pueden emplearse como criterios de valoración en futuros ensayos clínicos.
Este estudio piloto de etiqueta abierta en un solo centro inscribirá a 10 adultos con distrofia muscular de Becker confirmada genéticamente, quienes recibirán el extracto nutricional purificado (-)-epicatequina 100 mg/día por vía oral durante 8 semanas. Después de las visitas de selección, los participantes se inscribirán en el estudio si cumplen con todos los criterios de inclusión. Se evaluarán al inicio y en la selección, el día 1 y las semanas 1, 2, 4 y 8.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
7
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California, Davis
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 56 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Masculino
- Edad 18 años a 60 años
- Actividad física diaria media a baja
- Capacidad para deambular 75 metros sin dispositivos de asistencia
Diagnóstico de BMD confirmado por al menos uno de los siguientes:
- Inmunofluorescencia y/o inmunotransferencia de distrofina que muestra una deficiencia parcial de distrofina y un cuadro clínico compatible con la DMO típica, o
- Las deleciones de genes dan positivo (faltan uno o más exones) del gen de la distrofina, donde el marco de lectura se puede predecir como 'en marco' y el cuadro clínico es consistente con la DMO típica, o
- Secuenciación completa del gen de la distrofina que muestra una alteración (mutación puntual, duplicación u otra mutación que resulta en una mutación del codón de parada) que puede estar definitivamente asociada con la DMO, con un cuadro clínico típico de la DMO, o
- Antecedentes familiares positivos de DMO confirmados por uno de los criterios enumerados anteriormente en un hermano o tío materno, y cuadro clínico típico de DMO.
- Los suplementos nutricionales, herbales y antioxidantes tomados con la intención de mantener o mejorar la fuerza del músculo esquelético o la movilidad funcional se suspendieron al menos 2 semanas antes de la selección (se acepta el uso diario de multivitaminas).
- Perfil hematológico dentro del rango normal
- Perfil químico de seguridad de laboratorio de referencia dentro del rango normal
- Ningún plan para cambiar el régimen de ejercicio durante la participación en el estudio
Criterio de exclusión:
- Actualmente inscrito en otro ensayo clínico de tratamiento.
- Antecedentes de enfermedades concomitantes significativas o deterioro significativo de la función renal o hepática.
- Uso diario regular de aspirina u otro medicamento con efectos antiplaquetarios dentro de las 3 semanas posteriores a la primera dosis del medicamento del estudio.
- Participación regular en ejercicio vigoroso.
- Insuficiencia cardiaca sintomática con fracción de eyección cardiaca <25%
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Tratamiento con epicatequina
Extracto nutricional purificado (-)-epicatequina 100 mg/día por vía oral durante 8 semanas.
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extracto nutricional purificado (-)-epicatequina 100 mg/día por vía oral durante 8 semanas.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en el tejido muscular PGC1alpha (AU) a las 8 semanas
Periodo de tiempo: Línea base y 8 semanas
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La medición de Western blot del gen coactivador transcripcional PGC1alpha involucrado en la biogénesis mitocondrial se evaluará utilizando las intensidades de banda relativas de las muestras de pretratamiento (línea de base) y postratamiento (8 semanas) con cuantificación digital mediante el software ImageJ.
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Línea base y 8 semanas
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Cambio medio desde el inicio en la AMPK del tejido muscular a las 8 semanas
Periodo de tiempo: 8 semanas
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La medición de Western blot de AMPK se evaluará utilizando las intensidades de banda relativas de las muestras de pretratamiento y postratamiento con cuantificación digital mediante el software ImageJ).
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8 semanas
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Cambio medio desde el inicio en el tejido muscular LKB1 a las 8 semanas
Periodo de tiempo: 8 semanas
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La medición de transferencia Western de LKB1 se evaluará utilizando las intensidades de banda relativas de las muestras de pretratamiento y postratamiento con cuantificación digital mediante el software ImageJ).
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8 semanas
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Cambio medio desde el inicio en los niveles de mitofilina asociados a Cristae a las 8 semanas
Periodo de tiempo: 8 semanas
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La medición de Western blot de Mitofillin se evaluará utilizando las intensidades de banda relativas de las muestras de pretratamiento y postratamiento con cuantificación digital utilizando el software ImageJ.
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8 semanas
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Cambio medio desde el inicio en la folistatina del tejido muscular a las 8 semanas
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Western evaluará los reguladores del crecimiento y la regeneración muscular, incluida la folistatina, utilizando las intensidades de banda relativas de las muestras de pretratamiento y postratamiento con cuantificación digital mediante el software ImageJ).
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8 semanas
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Cambio medio desde el inicio en la miostatina del tejido muscular a las 8 semanas
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Western evaluará los reguladores del crecimiento y la regeneración muscular, incluida la miostatina, utilizando las intensidades de banda relativas de las muestras de pretratamiento y postratamiento con cuantificación digital mediante el software ImageJ).
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8 semanas
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Cambio medio desde el inicio en la miogenina del tejido muscular a las 8 semanas
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Los moduladores de la regeneración del músculo esquelético por Western incluirán la miogenina que se evaluará utilizando las intensidades de banda relativas de las muestras de pretratamiento y postratamiento con cuantificación digital mediante el software ImageJ).
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8 semanas
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Cambio medio desde el inicio en el tejido muscular Myf5 a las 8 semanas
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Los moduladores de la regeneración del músculo esquelético My5 serán evaluados por Western utilizando intensidades de banda relativas de las muestras de pretratamiento y postratamiento con cuantificación digital mediante el software ImageJ).
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8 semanas
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Cambio medio desde el inicio en tejido muscular MyoD a las 8 semanas
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Los moduladores de la regeneración del músculo esquelético MyoD serán evaluados por Western usando intensidades de banda relativas de las muestras de pretratamiento y postratamiento con cuantificación digital usando el software ImageJ).
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8 semanas
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Cambio medio desde el inicio en tejido muscular MEF2a a las 8 semanas
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Western evaluará los moduladores de la regeneración del músculo esquelético MEF2a utilizando las intensidades de banda relativas de las muestras de pretratamiento y postratamiento cuantificadas digitalmente mediante el software ImageJ).
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8 semanas
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Cambio medio desde el inicio en la disferlina del tejido muscular a las 8 semanas
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Los indicadores asociados a la estructura, incluida la disferlina, serán evaluados por Western utilizando las intensidades de banda relativas de las muestras de pretratamiento y postratamiento con cuantificación digital mediante el software ImageJ).
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8 semanas
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Cambio medio desde el inicio en la utrofina del tejido muscular a las 8 semanas
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Los indicadores asociados a la estructura, incluida la utrofina, serán evaluados por Western utilizando las intensidades de banda relativas de las muestras de pretratamiento y postratamiento con cuantificación digital mediante el software ImageJ).
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8 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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-(-)Farmacocinética de epicatequina
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Se medirá la farmacocinética secuencialmente después de la dosificación.
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8 semanas
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Participantes con evaluaciones de laboratorio anormales relacionadas con el tratamiento
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Se evaluará el control estándar de seguridad de los parámetros hematológicos, hepatológicos, renales y metabólicos del plasma.
Anormal se definirá como valores fuera del rango típico para pacientes con distrofia muscular de Becker.
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8 semanas
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Cambio desde el inicio en la extensión de la rodilla a las 8 semanas
Periodo de tiempo: Línea base y 8 semanas
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La extensión de la rodilla se evaluará mediante un dinamómetro isocinético.
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Línea base y 8 semanas
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Cambio desde el inicio en la distancia de caminata de 6 minutos a las 8 semanas
Periodo de tiempo: Línea base y 8 semanas
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La función muscular se evaluará midiendo la distancia de caminata de 6 minutos.
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Línea base y 8 semanas
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Cambio desde el inicio en bipedestación desde decúbito supino a las 8 semanas
Periodo de tiempo: Línea base y 8 semanas
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La función de estallido muscular se evaluará mediante pruebas de función de tiempo.
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Línea base y 8 semanas
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Cambio desde el inicio en la flexión del codo a las 8 semanas
Periodo de tiempo: Línea base y 8 semanas
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La flexión del codo se evaluará mediante un dinamómetro isocinético.
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Línea base y 8 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Craig M McDonald, MD, University of California, Davis
- Director de estudio: Erik K Henricson, MPH, University of California, Davis
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de mayo de 2013
Finalización primaria (Actual)
1 de septiembre de 2018
Finalización del estudio (Actual)
1 de septiembre de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de mayo de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de mayo de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
17 de mayo de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de diciembre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de noviembre de 2021
Última verificación
1 de noviembre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 454352
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