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베커 근이영양증 치료에서 (-)-에피카테킨의 사용(파일럿 연구)

2021년 11월 22일 업데이트: Craig McDonald, MD

베커 근이영양증에서 미토콘드리아 기능, 근력 및 골격근 운동 반응을 개선하기 위한 정제 차 유래 에피카테킨의 공개 라벨 파일럿 연구.

(-)-에피카테킨은 베커 근이영양증(BMD) 환자의 진행성 근육 손실 및 손상된 골격근 기능의 치료에 대해 평가될 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 (-)-에피카테킨의 생물학적 활성에 대한 초기 증거를 제공하도록 설계된 개념 증명 단계 1/2a 파일럿 및 종점 개발 연구입니다. 1차 종점에는 근육 생검 샘플의 효능에 대한 조직 특이적 증거의 초기 평가가 포함됩니다. 2차 종점에는 근력 및 신체 기능 측정, 안전성 및 부작용 데이터가 포함됩니다. 파일럿 종점에는 mRNA 및 miRNA 말초 혈액 프로파일의 평가와 운동 중 비침습적 근적외선 분광법(NIRS) 근육 관류 연구의 검증 및 향후 임상 시험에서 종점으로 사용될 수 있는 휴식 주기 운동 테스트가 포함됩니다.

이 단일 센터 공개 파일럿 연구는 유전적으로 확인된 베커 근이영양증이 있는 성인 10명을 등록하여 정제된 영양 추출물 (-)-에피카테킨 100mg/일을 8주 동안 구두로 받게 됩니다. 스크리닝 방문 후 참가자는 모든 포함 기준을 충족하는 경우 연구에 등록됩니다. 기준선과 스크리닝 1일, 1, 2, 4, 8주에 평가됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

7

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • University of California, Davis

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 (성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 남성
  • 18세 ~ 60세
  • 일일 신체 활동 평균에서 낮음
  • 보조 장치 없이 75미터를 걸을 수 있는 능력

  • 다음 중 적어도 하나에 의해 확인된 골밀도 진단:

    • 부분적 디스트로핀 결핍을 나타내는 디스트로핀 면역형광 및/또는 면역블롯 및 전형적인 BMD와 일치하는 임상상, 또는
    • 유전자 결실은 디스트로핀 유전자의 양성(하나 이상의 엑손 누락)을 테스트하며, 판독 프레임이 '프레임 내'로 예측될 수 있고 임상 사진이 전형적인 BMD와 일치하거나, ​​또는
    • BMD의 전형적인 임상상과 함께 BMD와 명확하게 연관될 수 있는 변경(점 돌연변이, 중복 또는 정지 코돈 돌연변이를 초래하는 기타 돌연변이)을 보여주는 완전한 디스트로핀 유전자 시퀀싱, 또는
    • 형제 또는 외삼촌에서 위에 나열된 기준 중 하나로 확인된 BMD의 양성 가족력 및 BMD의 전형적인 임상상.
  • 골격근력 또는 기능적 이동성을 유지 또는 개선할 목적으로 섭취한 영양, 약초 및 항산화 보충제는 스크리닝 최소 2주 전에 중단되었습니다(매일 종합 비타민 사용이 허용됨).
  • 정상 범위 내의 혈액학 프로필
  • 정상 범위 내의 기본 실험실 안전 화학 프로필
  • 연구 참여 중 운동 요법을 변경할 계획 없음

제외 기준:

  • 현재 다른 치료 임상 시험에 등록되어 있습니다.
  • 중대한 병발 병력 또는 신장 또는 간 기능의 중대한 장애 병력.
  • 연구 약물의 첫 투여 후 3주 이내에 항혈소판 효과가 있는 규칙적인 일일 아스피린 또는 기타 약물을 사용합니다.
  • 격렬한 운동에 정기적으로 참여합니다.
  • 심박출률이 25% 미만인 증후성 심부전

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 에피카테킨으로 치료
정제 영양 추출물 (-)-에피카테킨 100mg/일 8주 동안 경구 투여.
의약품: (-)-에피카테킨
정제된 영양 추출물 (-)-에피카테킨 100mg/일 8주간 경구 투여.
다른 이름들:
  • 건강 보조 식품

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
8주에 근육 조직 PGC1alpha(AU)의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 8주
미토콘드리아 생물 발생에 관여하는 전사 보조 활성 인자 유전자 PGC1alpha의 웨스턴 블롯 측정은 ImageJ 소프트웨어를 사용하여 디지털 정량화된 전처리(기준선) 및 후처리(8주) 표본의 상대 밴드 강도를 사용하여 평가됩니다.
기준선 및 8주
8주째 근육 조직 AMPK의 기준선 대비 평균 변화
기간: 8주
AMPK의 웨스턴 블롯 측정은 ImageJ 소프트웨어를 사용하여 디지털 정량화된 전처리 및 후처리 표본의 상대 밴드 강도를 사용하여 평가됩니다.
8주
8주째 근육 조직 LKB1의 기준선 대비 평균 변화
기간: 8주
LKB1의 웨스턴 블롯 측정은 ImageJ 소프트웨어를 사용하여 디지털 정량화된 전처리 및 후처리 표본의 상대 밴드 강도를 사용하여 평가됩니다.
8주
8주에 Cristae 관련 Mitofillin 수준의 기준선에서 평균 변화
기간: 8주
미토필린의 웨스턴 블롯 측정은 ImageJ 소프트웨어를 사용하여 디지털 정량화된 전처리 및 후처리 표본의 상대 밴드 강도를 사용하여 평가됩니다.
8주
8주째 근육 조직 Follistatin의 기준선 대비 평균 변화
기간: 8주
폴리스타틴을 포함하는 근육 성장 및 재생의 조절자는 ImageJ 소프트웨어를 사용하여 디지털 정량화된 전처리 및 후처리 표본의 상대 밴드 강도를 사용하여 Western에 의해 평가될 것입니다.
8주
8주째 근육 조직 미오스타틴의 기준선 대비 평균 변화
기간: 8주
미오스타틴을 포함하는 근육 성장 및 재생의 조절자는 ImageJ 소프트웨어를 사용하여 디지털 정량화된 전처리 및 후처리 표본의 상대 밴드 강도를 사용하여 Western에 의해 평가될 것입니다.
8주
8주 시점에서 근육 조직 미오게닌의 기준선 대비 평균 변화
기간: 8주
Western에 의한 골격근 재생 조절자는 ImageJ 소프트웨어를 사용하여 디지털 정량화된 전처리 및 후처리 표본의 상대 밴드 강도를 사용하여 평가될 myogenin을 포함할 것입니다.
8주
8주에 근육 조직 Myf5의 기준선에서 평균 변화
기간: 8주
골격근 재생의 조절자(My5)는 ImageJ 소프트웨어를 사용하여 디지털 정량화된 전처리 및 후처리 표본의 상대 밴드 강도를 사용하여 Western에 의해 평가됩니다.
8주
8주째 근육 조직 MyoD의 기준선 대비 평균 변화
기간: 8주
골격근 재생 MyoD의 조절자는 ImageJ 소프트웨어를 사용하여 디지털 정량화된 전처리 및 후처리 표본의 상대 밴드 강도를 사용하여 Western에 의해 평가됩니다.
8주
8주째 근육 조직 MEF2a의 기준선 대비 평균 변화
기간: 8주
골격근 재생 MEF2a의 조절자는 ImageJ 소프트웨어를 사용하여 디지털 정량화된 전처리 및 후처리 표본의 상대 밴드 강도를 사용하여 Western에 의해 평가될 것입니다.
8주
8주째 근육 조직 Dysferlin의 기준선 대비 평균 변화
기간: 8주
Dysferlin을 포함하는 구조 관련 지표는 ImageJ 소프트웨어를 사용하여 디지털 정량화된 전처리 및 후처리 표본의 상대 밴드 강도를 사용하여 Western에 의해 평가됩니다.
8주
8주에 근육 조직 Utrophin의 기준선에서 평균 변화
기간: 8주
Utrophin을 포함하는 구조 관련 지표는 ImageJ 소프트웨어를 사용하여 디지털 정량화된 전처리 및 후처리 표본의 상대 밴드 강도를 사용하여 Western에 의해 평가될 것입니다.
8주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
-(-)에피카테킨 약동학
기간: 8주
투여 후 순차적으로 약동학을 측정할 것이다.
8주
비정상적 치료 관련 검사실 평가 대상자
기간: 8주
혈장 혈액학, 간학, 신장 및 대사 매개변수의 표준 안전성 모니터링이 평가될 것입니다. 비정상은 베커 근이영양증 환자의 일반적인 범위를 벗어난 값으로 정의됩니다.
8주
8주에 무릎 확장의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 8주
무릎 확장은 isokinetic 동력계를 사용하여 평가됩니다.
기준선 및 8주
8주에 6분 도보 거리의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 8주
6분 도보 거리를 측정하여 근육 기능을 평가합니다.
기준선 및 8주
8주차에 반듯이 누운 자세에서 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 8주
근육 파열 기능은 시간 기능 테스트로 평가됩니다.
기준선 및 8주
8주에 팔꿈치 굴곡의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 8주
팔꿈치 굴곡은 isokinetic dynamometer를 사용하여 평가됩니다.
기준선 및 8주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Craig McDonald, MD

협력자

Cardero Therapeutics, Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Craig M McDonald, MD, University of California, Davis
  • 연구 책임자: Erik K Henricson, MPH, University of California, Davis

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2013년 5월 1일

기본 완료 (실제)

2018년 9월 1일

연구 완료 (실제)

2018년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 5월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 5월 14일

처음 게시됨 (추정)

2013년 5월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 12월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 11월 22일

마지막으로 확인됨

2021년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 454352

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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