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Verwendung von (-)-Epicatechin bei der Behandlung von Becker-Muskeldystrophie (Pilotstudie)

22. November 2021 aktualisiert von: Craig McDonald, MD

Eine Open-Label-Pilotstudie mit gereinigtem, aus Tee gewonnenem Epicatechin zur Verbesserung der mitochondrialen Funktion, Kraft und Reaktion der Skelettmuskulatur bei Becker-Muskeldystrophie.

(-)-Epicatechin wird zur Behandlung von fortschreitendem Muskelschwund und eingeschränkter Skelettmuskelfunktion bei Patienten mit Becker-Muskeldystrophie (BMD) untersucht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Proof-of-Concept-Phase-1/2a-Pilot- und Endpunktentwicklungsstudie, die darauf ausgelegt ist, erste Beweise für die biologische Aktivität von (-)-Epicatechin zu liefern. Zu den primären Endpunkten gehört die anfängliche Bewertung gewebespezifischer Wirksamkeitsnachweise aus Muskelbiopsieproben. Sekundäre Endpunkte umfassen Messungen der Kraft und körperlichen Funktion sowie Daten zu Sicherheit und unerwünschten Ereignissen. Zu den Pilotendpunkten gehören die Bewertung von peripheren mRNA- und miRNA-Blutprofilen und die Validierung nicht-invasiver Nahinfrarotspektroskopie (NIRS)-Muskelperfusionsstudien während des Trainings und ein Liegerad-Belastungstest, der als Endpunkte in zukünftigen klinischen Studien eingesetzt werden kann.

In diese Einzelzentrums-Open-Label-Pilotstudie werden 10 Erwachsene mit genetisch bestätigter Becker-Muskeldystrophie aufgenommen, die den gereinigten Ernährungsextrakt (-)-Epicatechin 100 mg/Tag oral über 8 Wochen erhalten. Nach Screening-Besuchen werden die Teilnehmer in die Studie aufgenommen, wenn sie alle Einschlusskriterien erfüllen. Sie werden zu Studienbeginn und beim Screening, an Tag 1 und in den Wochen 1, 2, 4 und 8 ausgewertet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

7

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California, Davis

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 56 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich
  • Alter 18 Jahre bis 60 Jahre
  • Durchschnittliche bis geringe tägliche körperliche Aktivität
  • Fähigkeit, 75 Meter ohne Hilfsmittel zu gehen

  • Diagnose von BMD bestätigt durch mindestens einen der folgenden Punkte:

    • Dystrophin-Immunfluoreszenz und/oder Immunoblot mit partiellem Dystrophin-Mangel und einem klinischen Bild, das mit einer typischen BMD übereinstimmt, oder
    • Gendeletionen testen positiv (es fehlen ein oder mehrere Exons) des Dystrophin-Gens, wobei der Leserahmen als „im Leserahmen“ vorhergesagt werden kann und das klinische Bild mit einer typischen BMD übereinstimmt, oder
    • Vollständige Dystrophin-Gensequenzierung, die eine Veränderung (Punktmutation, Duplikation oder andere Mutation, die zu einer Stop-Codon-Mutation führt) zeigt, die definitiv mit BMD in Verbindung gebracht werden kann, mit einem typischen klinischen Bild von BMD, oder
    • Positive Familienanamnese für BMD, bestätigt durch eines der oben aufgeführten Kriterien bei einem Geschwister oder Onkel mütterlicherseits, und für BMD typisches klinisches Bild.
  • Nahrungsergänzungsmittel, pflanzliche und antioxidative Nahrungsergänzungsmittel, die mit der Absicht eingenommen werden, die Skelettmuskelkraft oder funktionelle Mobilität zu erhalten oder zu verbessern, wurden mindestens 2 Wochen vor dem Screening abgesetzt (die tägliche Einnahme von Multivitaminen ist akzeptabel).
  • Hämatologisches Profil im normalen Bereich
  • Baseline-Laborsicherheitschemieprofil innerhalb des normalen Bereichs
  • Kein Plan, das Trainingsprogramm während der Studienteilnahme zu ändern

Ausschlusskriterien:

  • Derzeit in einer anderen klinischen Studie zur Behandlung eingeschrieben.
  • Vorgeschichte einer signifikanten Begleiterkrankung oder signifikante Beeinträchtigung der Nieren- oder Leberfunktion.
  • Verwendung von regelmäßigem täglichem Aspirin oder anderen Medikamenten mit gerinnungshemmender Wirkung innerhalb von 3 Wochen nach der ersten Dosis der Studienmedikation.
  • Regelmäßige Teilnahme an kräftigen Übungen.
  • Symptomatische Herzinsuffizienz mit kardialer Ejektionsfraktion < 25 %

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlung mit Epicatechin
Gereinigter Ernährungsextrakt (-)-Epicatechin 100 mg/Tag oral für 8 Wochen.
Arzneimittel: (-)-Epicatechin
gereinigter Ernährungsextrakt (-)-Epicatechin 100 mg/Tag oral für 8 Wochen.
Andere Namen:
  • Nahrungsergänzungsmittel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Muskelgewebe PGC1alpha (AU) nach 8 Wochen
Zeitfenster: Baseline und 8 Wochen
Die Western-Blot-Messung des Transkriptions-Coaktivator-Gens PGC1alpha, das an der mitochondrialen Biogenese beteiligt ist, wird anhand der relativen Bandenintensitäten der Proben vor der Behandlung (Basislinie) und nach der Behandlung (8 Wochen) mit digitaler Quantifizierung unter Verwendung der ImageJ-Software bewertet.
Baseline und 8 Wochen
Mittlere Veränderung der Muskelgewebe-AMPK nach 8 Wochen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 8 Wochen
Die Western-Blot-Messung von AMPK wird anhand der relativen Bandenintensitäten der Vorbehandlungs- und Nachbehandlungsproben mit digitaler Quantifizierung unter Verwendung der ImageJ-Software bewertet).
8 Wochen
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Muskelgewebe LKB1 nach 8 Wochen
Zeitfenster: 8 Wochen
Die Western-Blot-Messung von LKB1 wird anhand der relativen Bandenintensitäten der Vorbehandlungs- und Nachbehandlungsproben mit digitaler Quantifizierung unter Verwendung der ImageJ-Software bewertet.
8 Wochen
Mittlere Veränderung der Cristae-assoziierten Mitofillin-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert nach 8 Wochen
Zeitfenster: 8 Wochen
Die Western-Blot-Messung von Mitofillin wird anhand der relativen Bandenintensitäten der Proben vor und nach der Behandlung bewertet und mit der ImageJ-Software digital quantifiziert.
8 Wochen
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Muskelgewebe Follistatin nach 8 Wochen
Zeitfenster: 8 Wochen
Regulatoren des Muskelwachstums und der Muskelregeneration, einschließlich Follistatin, werden von Western unter Verwendung relativer Bandenintensitäten der Proben vor und nach der Behandlung mit digitaler Quantifizierung unter Verwendung der ImageJ-Software bewertet).
8 Wochen
Mittlere Veränderung von Muskelgewebe-Myostatin nach 8 Wochen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 8 Wochen
Regulatoren des Muskelwachstums und der Muskelregeneration, einschließlich Myostatin, werden von Western unter Verwendung relativer Bandenintensitäten der Proben vor und nach der Behandlung mit digitaler Quantifizierung unter Verwendung der ImageJ-Software bewertet).
8 Wochen
Mittlere Veränderung des Myogenins im Muskelgewebe gegenüber dem Ausgangswert nach 8 Wochen
Zeitfenster: 8 Wochen
Modulatoren der Skelettmuskelregeneration durch Western umfassen Myogenin und werden anhand der relativen Bandenintensitäten der Proben vor und nach der Behandlung mit digitaler Quantifizierung unter Verwendung der ImageJ-Software bewertet).
8 Wochen
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Muskelgewebe Myf5 nach 8 Wochen
Zeitfenster: 8 Wochen
Modulatoren der Skelettmuskelregeneration My5 werden von Western unter Verwendung relativer Bandenintensitäten der Proben vor und nach der Behandlung mit digitaler Quantifizierung unter Verwendung der ImageJ-Software bewertet).
8 Wochen
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im MyoD des Muskelgewebes nach 8 Wochen
Zeitfenster: 8 Wochen
Modulatoren der Skelettmuskelregeneration MyoD werden von Western unter Verwendung relativer Bandenintensitäten der Proben vor und nach der Behandlung mit digitaler Quantifizierung unter Verwendung der ImageJ-Software bewertet).
8 Wochen
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Muskelgewebe MEF2a nach 8 Wochen
Zeitfenster: 8 Wochen
Modulatoren der Skelettmuskelregeneration MEF2a werden von Western unter Verwendung relativer Bandenintensitäten der Vorbehandlungs- und Nachbehandlungsproben mit digitaler Quantifizierung unter Verwendung der ImageJ-Software bewertet).
8 Wochen
Mittlere Veränderung von Muskelgewebe-Dysferlin nach 8 Wochen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 8 Wochen
Strukturassoziierte Indikatoren, einschließlich Dysferlin, werden von Western unter Verwendung relativer Bandenintensitäten der Proben vor und nach der Behandlung mit digitaler Quantifizierung unter Verwendung der ImageJ-Software bewertet).
8 Wochen
Mittlere Veränderung des Muskelgewebe-Utrophins gegenüber dem Ausgangswert nach 8 Wochen
Zeitfenster: 8 Wochen
Strukturassoziierte Indikatoren, einschließlich Utrophin, werden von Western unter Verwendung relativer Bandenintensitäten der Proben vor und nach der Behandlung mit digitaler Quantifizierung unter Verwendung der ImageJ-Software bewertet).
8 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
-(-) Epicatechin-Pharmakokinetik
Zeitfenster: 8 Wochen
Die Pharmakokinetik wird sequentiell nach der Dosierung gemessen.
8 Wochen
Teilnehmer mit anormalen behandlungsbezogenen Laboruntersuchungen
Zeitfenster: 8 Wochen
Die standardmäßige Sicherheitsüberwachung von hämatologischen, hepatologischen, renalen und metabolischen Parametern im Plasma wird bewertet. Als anormal gelten Werte außerhalb des typischen Bereichs für Patienten mit Becker-Muskeldystrophie.
8 Wochen
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Kniestreckung nach 8 Wochen
Zeitfenster: Baseline und 8 Wochen
Die Kniestreckung wird mit einem isokinetischen Dynamometer beurteilt.
Baseline und 8 Wochen
Änderung der 6-Minuten-Gehstrecke vom Ausgangswert nach 8 Wochen
Zeitfenster: Baseline und 8 Wochen
Die Muskelfunktion wird durch Messung der 6-minütigen Gehstrecke beurteilt
Baseline und 8 Wochen
Änderung von der Grundlinie im Stand aus der Rückenlage nach 8 Wochen
Zeitfenster: Baseline und 8 Wochen
Die Muskelplatzfunktion wird durch Zeitfunktionstests beurteilt.
Baseline und 8 Wochen
Änderung der Ellbogenflexion gegenüber dem Ausgangswert nach 8 Wochen
Zeitfenster: Baseline und 8 Wochen
Die Ellbogenflexion wird mit einem isokinetischen Dynamometer beurteilt.
Baseline und 8 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Craig McDonald, MD

Mitarbeiter

Cardero Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Craig M McDonald, MD, University of California, Davis
  • Studienleiter: Erik K Henricson, MPH, University of California, Davis

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Mai 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Mai 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

17. Mai 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Dezember 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. November 2021

Zuletzt verifiziert

1. November 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 454352

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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