Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

(-)-epikatesiinin käyttö Beckerin lihasdystrofian hoidossa (pilottitutkimus)

maanantai 22. marraskuuta 2021 päivittänyt: Craig McDonald, MD

Avoin pilottitutkimus puhdistetusta teestä peräisin olevasta epikatekiinista mitokondrioiden toiminnan, voiman ja luuston lihasten harjoitusvasteen parantamiseksi Beckerin lihasdystrofiassa.

(-)-Epikatekiinia arvioidaan progressiivisen lihaskadon ja luustolihasten vajaatoiminnan hoitoon Beckerin lihasdystrofiaa (BMD) sairastavilla potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on proof-of-concept-vaiheen 1/2a pilotti- ja päätepisteiden kehitystutkimus, joka on suunniteltu tarjoamaan alustavaa näyttöä (-)-epikatekiinin biologisesta aktiivisuudesta. Ensisijaisia ​​päätepisteitä ovat kudosspesifisten todisteiden tehokkuuden alustava arviointi lihasbiopsianäytteistä. Toissijaisia ​​päätepisteitä ovat voiman ja fyysisen toiminnan mittaukset sekä turvallisuus- ja haittatapahtumatiedot. Pilottipäätepisteitä ovat mRNA- ja miRNA-perifeeristen veriprofiilien arviointi ja ei-invasiivisten lähi-infrapunaspektroskopian (NIRS) lihasperfuusiotutkimusten validointi harjoituksen aikana ja makuusyklin rasitustesti, jota voidaan käyttää päätepisteinä tulevissa kliinisissä tutkimuksissa.

Tähän yhden keskuksen avoimeen pilottitutkimukseen otetaan mukaan 10 aikuista, joilla on geneettisesti vahvistettu Beckerin lihasdystrofia ja jotka saavat puhdistettua ravintouutetta (-)-epikatekiinia 100 mg/vrk suun kautta 8 viikon ajan. Seulontakäyntien jälkeen osallistujat otetaan mukaan tutkimukseen, jos he täyttävät kaikki osallistumiskriteerit. Ne arvioidaan lähtötilanteessa ja seulonnassa, päivänä 1 ja viikoilla 1, 2, 4 ja 8.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

7

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California, Davis

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 58 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Uros
  • Ikä 18-60 vuotta
  • Keskimääräinen tai alhainen päivittäinen fyysinen aktiivisuus
  • Kyky liikkua 75 metriä ilman apulaitteita

  • BMD-diagnoosin vahvistaa ainakin yksi seuraavista:

    • Dystrofiinin immunofluoresenssi ja/tai immunoblotti, jossa on osittainen dystrofiinin puutos ja kliininen kuva, joka vastaa tyypillistä BMD:tä, tai
    • Dystrofiinigeenin geenideleetiotesti on positiivinen (yksi tai useampi eksoni puuttuu), jolloin lukukehys voidaan ennustaa "kehyksen sisäiseksi" ja kliininen kuva vastaa tyypillistä BMD:tä, tai
    • Täydellinen dystrofiinigeenin sekvensointi, jossa näkyy muutos (pistemutaatio, duplikaatio tai muu mutaatio, joka johtaa lopetuskodonimutaatioon), joka voidaan varmasti yhdistää BMD:hen, tyypillisellä kliinisellä BMD-kuvalla tai
    • Positiivinen suvussa BMD, joka on vahvistettu jollakin yllä luetelluista kriteereistä sisaruksella tai äidin sedällä, ja kliininen kuva, joka on tyypillinen BMD:lle.
  • Ravintolisät, kasviperäiset ja antioksidanttiset lisäravinteet, jotka on otettu luuston lihasvoiman tai toiminnallisen liikkuvuuden ylläpitämiseksi tai parantamiseksi, on lopetettu vähintään 2 viikkoa ennen seulontaa (päivittäinen monivitamiinikäyttö on hyväksyttävää).
  • Hematologinen profiili normaalialueella
  • Laboratorion turvallisuuskemian perusprofiili normaalialueella
  • Ei suunnitelmia muuttaa harjoitusohjelmaa tutkimukseen osallistumisen aikana

Poissulkemiskriteerit:

  • Tällä hetkellä mukana toisessa kliinisessä hoitotutkimuksessa.
  • Merkittävä samanaikainen sairaus tai merkittävä munuaisten tai maksan vajaatoiminta.
  • Säännöllisen päivittäisen aspiriinin tai muun verihiutaleiden toimintaa estävän lääkkeen käyttö 3 viikon kuluessa ensimmäisestä tutkimuslääkityksen annoksesta.
  • Säännöllinen osallistuminen aktiiviseen harjoitteluun.
  • Oireinen sydämen vajaatoiminta, jossa sydämen ejektiofraktio <25 %

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito Epicatechinilla
Puhdistettu ravintouute (-)-epikatekiini 100mg/vrk suun kautta 8 viikon ajan.
Lääke: (-)-epikekiini
puhdistettu ravintouute (-)-epikatekiini 100mg/vrk suun kautta 8 viikon ajan.
Muut nimet:
  • ravintolisä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta lihaskudoksen PGC1alphassa (AU) 8 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 8 viikkoa
Mitokondrioiden biogeneesiin osallistuvan transkription koaktivaattorigeenin PGC1alfan Western blot -mittaus arvioidaan käyttämällä esikäsittelynäytteiden (perusviiva) ja käsittelyn jälkeisten (8 viikkoa) näytteiden suhteellista vyöhykeintensiteettiä digitaalisesti kvantitatiivisesti ImageJ-ohjelmistolla.
Lähtötilanne ja 8 viikkoa
Keskimääräinen muutos lähtötasosta lihaskudoksen AMPK:ssa 8 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 8 viikkoa
AMPK:n Western blot -mittaus arvioidaan käyttämällä esikäsittelynäytteiden ja käsittelyn jälkeisten näytteiden suhteellista vyöhykeintensiteettiä digitaalisesti kvantitatiivisesti ImageJ-ohjelmistolla).
8 viikkoa
Keskimääräinen muutos lähtötasosta lihaskudoksessa LKB1 8 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 8 viikkoa
LKB1:n Western blot -mittaus arvioidaan käyttämällä esikäsittelynäytteiden ja käsittelyn jälkeisten näytteiden suhteellista vyöhykeintensiteettiä digitaalisesti kvantitatiivisella ImageJ-ohjelmistolla).
8 viikkoa
Keskimääräinen muutos lähtötasosta Cristaeen liittyvissä mitofilliinitasoissa 8 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Mitofilliinin Western blot -mittaus arvioidaan käyttämällä esikäsittelynäytteiden ja käsittelyn jälkeisten näytteiden suhteellista vyöhykeintensiteettiä digitaalisesti kvantitatiivisesti ImageJ-ohjelmistolla.
8 viikkoa
Lihaskudosfollistatiinin keskimääräinen muutos lähtötasosta 8 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Western arvioi lihaksen kasvun ja regeneraation säätelijät, mukaan lukien follistatiini, käyttämällä suhteellisia vyöhykkeiden intensiteettejä esikäsittelystä ja hoidon jälkeen näytteistä digitaalisesti kvantitatiivisesti ImageJ-ohjelmistolla).
8 viikkoa
Lihaskudoksen myostatiinin keskimääräinen muutos lähtötasosta 8 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Lihasten kasvun ja regeneraation säätelijät, mukaan lukien myostatiini, arvioi Western käyttämällä esikäsittely- ja käsittelynäytteiden suhteellista vyöhykeintensiteettiä digitaalisesti kvantitatiivisesti ImageJ-ohjelmistolla).
8 viikkoa
Lihaskudoksen myogeniinin keskimääräinen muutos lähtötasosta 8 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Westernin luurankolihasten regeneraation modulaattoreita ovat myogeniini, joka arvioidaan käyttämällä esikäsittelynäytteiden ja käsittelyn jälkeisten näytteiden suhteellisia vyöhykkeiden intensiteettejä digitaalisesti kvantitatiivisesti ImageJ-ohjelmistolla).
8 viikkoa
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta lihaskudoksessa Myf5 8 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Luustolihasten regeneraation modulaattorit My5 arvioi Western käyttämällä esikäsittelynäytteiden ja käsittelyn jälkeisten näytteiden suhteellista vyöhykeintensiteettiä digitaalisesti kvantitatiivisesti ImageJ-ohjelmistolla).
8 viikkoa
Lihaskudoksen MyoD:n keskimääräinen muutos lähtötasosta 8 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Luustolihasten regeneraation modulaattorit MyoD arvioi Western käyttämällä esikäsittely- ja käsittelynäytteiden suhteellisia vyöhykkeiden intensiteettejä digitaalisesti kvantitatiivisesti ImageJ-ohjelmistolla).
8 viikkoa
Lihaskudoksen MEF2a:n keskimääräinen muutos lähtötasosta 8 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Luustolihasten regeneraation modulaattorit MEF2a arvioi Western käyttämällä esikäsittelynäytteiden ja käsittelyn jälkeisten näytteiden suhteellista vyöhykeintensiteettiä digitaalisesti kvantitatiivisesti ImageJ-ohjelmistolla).
8 viikkoa
Lihaskudosdysferlinin keskimääräinen muutos lähtötasosta 8 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Western arvioi rakenteeseen liittyvät indikaattorit, mukaan lukien dysferliini, käyttämällä esikäsittelynäytteiden ja käsittelyn jälkeisten näytteiden suhteellista vyöhykeintensiteettiä digitaalisesti kvantitatiivisesti ImageJ-ohjelmistolla).
8 viikkoa
Lihaskudoksen utropiinin keskimääräinen muutos lähtötasosta 8 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Rakenteeseen liittyvät indikaattorit, mukaan lukien utrofiini, arvioi Western käyttämällä esikäsittelynäytteiden ja käsittelyn jälkeisten näytteiden suhteellista vyöhykeintensiteettiä digitaalisesti kvantitatiivisesti ImageJ-ohjelmistolla).
8 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
-(-)Epikatekiinin farmakokinetiikka
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Farmakokinetiikka mitataan peräkkäin annostelun jälkeen.
8 viikkoa
Osallistujat, joilla on poikkeavia hoitoon liittyviä laboratorioarvioita
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Plasman hematologisten, hepatologisten, munuaisten ja metabolisten parametrien standardinmukainen turvallisuusseuranta arvioidaan. Epänormaali määritellään arvoiksi, jotka ovat tyypillisen alueen ulkopuolella potilaille, joilla on Beckerin lihasdystrofia.
8 viikkoa
Muutos polven pidennyksen lähtötasosta 8 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 8 viikkoa
Polven venymä mitataan isokineettisellä dynamometrillä.
Lähtötilanne ja 8 viikkoa
Muutos lähtötasosta 6 minuutin kävelymatkalla 8 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 8 viikkoa
Lihastoimintaa arvioidaan mittaamalla 6 minuutin kävelymatka
Lähtötilanne ja 8 viikkoa
Muutos perustasosta seisomaan selässä 8 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 8 viikkoa
Lihaspurkauksen toiminta arvioidaan aikatoimintatesteillä.
Lähtötilanne ja 8 viikkoa
Muutos perustasosta kyynärpään taivutuksessa 8 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 8 viikkoa
Kyynärpään taipuminen arvioidaan isokineettisellä dynamometrillä.
Lähtötilanne ja 8 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Craig McDonald, MD

Yhteistyökumppanit

Cardero Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Craig M McDonald, MD, University of California, Davis
  • Opintojohtaja: Erik K Henricson, MPH, University of California, Davis

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. toukokuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. syyskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. syyskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 9. toukokuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. toukokuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 17. toukokuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 22. joulukuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. marraskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. marraskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 454352

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Beckerin lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset (-)-epikekiini

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Israel

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa