小児心筋症における心臓バイオマーカー（PCMバイオマーカー）
2026年8月17日 更新者：Steve Lipshultz、Wayne State University
小児心筋症における心臓バイオマーカー
心筋症は心筋の病気です。
まれですが、深刻な場合があります。
小児の心筋症は、死亡、身体障害、心臓移植、または深刻な不整脈につながる可能性があります。
心臓バイオマーカーと呼ばれる血液中の天然物質は、実験室で測定することができ、心筋症の子供の心機能障害を検出するための（心エコー図や MRI と比較して）侵襲性の低い方法である可能性があります。
心筋症の子供の症状の診断と決定において、心臓バイオマーカーがどれほど有用で有効であるかについてはほとんど知られていません。
このプロジェクトの長期的な目標は、心筋症の子供の心臓バイオマーカーを測定することが、これらの患者のケアを管理し、全体的な健康状態を改善する上で、医師にとってどれほど役立つかを研究することです。
これらの心臓バイオマーカーの測定値は、医師が心臓移植を治療オプションとしていつ検討するかなど、心筋症の子供をケアする最善の方法を決定するのに役立つ可能性があります.
調査の概要
詳細な説明
小児心筋症は、罹患率と死亡率が高い不均一な疾患であり、子供はしばしば死または移植につながる劇症疾患を呈します。 さまざまな病理学的メカニズムまたは経路を表す、高感度で特異的な心臓バイオマーカーまたはバイオマーカーのパネルは、心機能障害の早期発見に対する最も侵襲性が低く (特に子供にとって重要な考慮事項)、最も費用対効果の高いアプローチです。 このプロジェクトの長期的な目標は、心筋症の子供たちのバイオマーカーを特定することです。 これらの発見は、心臓移植をいつ検討するかを含め、これらの子供たちに最も適切なエビデンスに基づく臨床ケアを決定する上で大きな進歩をもたらす可能性があります.
この研究の具体的な目的は次のとおりです。
- 新たに診断された（インシデント）拡張型心筋症（DCM）の子供の短期および長期転帰を予測する確立された新規の心臓バイオマーカーの能力を決定する
- 心臓MRI（cMRI）によって確立された心筋線維症の存在、および心エコー検査によって確立された左心室（LV）拡張機能障害の存在を決定する際のコラーゲン代謝の心臓バイオマーカーの臨床的有用性を評価すること。および子供の家族性肥大型心筋症（HCM）。
- 拡張型または肥大型心筋症の臨床的に安定した小児において、心筋バイオマーカーの縦断的変化が心不全 (HF) クラスの悪化と関連しているかどうかを判断すること。 この研究は、小児集団で心臓のリモデリングや機能障害が不可逆的になる前に、心臓病を早期に特定する上で、心臓のイメージングと併せて、血清学的バイオマーカーの重要性を判断します。
これは、原発性拡張型心筋症または肥大型心筋症の最大 480 人の子供を対象とした 5 年間の前向き研究です。 この研究には、1) カルテのレビューによる臨床データの収集、2) 生体試料の収集と検査、3) 心エコー図と cMRI の集中的なレビューと測定の 3 つの要素があります。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
288
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Children's Hospital Boston
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Children's Hospital of New York, Columbia Presbyterian Medical Center
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The Bronx、New York、アメリカ、10467
- Children's Hospital at Montefiore
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UMPC
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38103
- Le Bonheur Children's Hospital
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- Primary Children's Medical Center
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital, University of Alberta
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
20年歳未満 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
拡張型および肥大型心筋症の小児症例は、米国およびカナダの 11 の小児循環器センターで募集されます。
説明
包含基準:
- -患者は生存しており、研究への登録前に移植を受けていません。
- 入学時21歳未満
- グループ1（インシデントDCM）の場合、最初の心筋症の診断から2年以内に研究施設に現れたDCMの症例
- -グループ2（インシデント/最近のHCM）、診断から12か月以内のcMRIによる特発性または家族性HCMの新規または既存の診断
- グループ 3 (有病率の HCM または DCM)、DCM または特発性、家族性、または既知の疾患の原因となる変異による HCM と診断され、最初の心筋症の診断日から少なくとも 12 か月間移植なしで生存しているすべての子供
- 3つのグループすべてについて、心筋症の診断は、心エコー検査またはcMRI基準によって確認する必要があります
除外基準:
心筋症の提示時に以下の条件の 1 つ以上が満たされている場合、患者は登録の資格がありません。
- -DCMまたは特発性HCM、家族性HCMまたは既知の疾患原因遺伝子によるHCM以外の心筋症の診断
- 心筋疾患を引き起こすことが知られている内分泌疾患（糖尿病の母親の乳児を含む）
- リウマチ熱の病歴
- 心筋疾患を引き起こすことが知られている有毒物質への曝露（アントラサイクリン、縦隔放射線、鉄過剰または重金属への曝露）
- HIV感染またはHIV陽性の母親から生まれた
- 川崎病
- 奇形症候群に関連しない先天性心疾患（例えば、心臓弁膜症または先天性冠動脈奇形）
- 免疫疾患
- -左心室補助装置（LVAD）、体外膜型人工肺（ECMO）、および自動植込み型除細動器（AICD）の配置を含む心筋症に特に関連するものを除く、前月の侵襲的心臓胸部手術または大手術
- 尿毒症、活動性または慢性
- 激しい身体トレーニングまたは慢性貧血に起因する異常な心室サイズまたは機能
- -慢性不整脈、不整脈の発症前の選択基準を文書化する研究がない限り（慢性不整脈の患者を除き、その後アブレーションされ、その心筋症が2か月後に持続することは除外されません）
- 悪性
- 全身性高血圧
- 肺実質または血管疾患（例えば、嚢胞性線維症、肺性心、または肺高血圧症）
- 虚血性冠血管疾患
- 薬物（成長ホルモン、コルチコステロイド、コカインなど）または肥大を引き起こすことが知られているその他の疾患との関連
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
|---|
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インシデント DCM
初めて研究現場に現れた拡張型心筋症の症例。
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インシデント/最近の HCM
-過去2か月以内に診断され、診断から2か月以内にcMRIで診断された、特発性または家族性肥大型心筋症の新規または既存の診断。
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普及している HCM または DCM
-拡張型心筋症または特発性または家族性肥大型心筋症と診断された子供で、心筋症の診断日から少なくとも24か月間、移植なしで生存している。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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死ぬまでの時間
時間枠：2年
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2年
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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心臓移植までの時間
時間枠：2年
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2年
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心不全の悪化
時間枠：2年
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2年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
捜査官
- 主任研究者：Steven E Lipshultz, MD、Wayne State University
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Schmitt W, Diedrich C, Hamza TH, Meyer M, Eissing T, Breitenstein S, Rossano JW, Lipshultz SE. NT-proBNP for Predicting All-Cause Death and Heart Transplant in Children and Adults with Heart Failure. Pediatr Cardiol. 2025 Mar;46(3):694-703. doi: 10.1007/s00246-024-03489-7. Epub 2024 May 9.
- Kirmani S, Woodard PK, Shi L, Hamza TH, Canter CE, Colan SD, Pahl E, Towbin JA, Webber SA, Rossano JW, Everitt MD, Molina KM, Kantor PF, Jefferies JL, Feingold B, Addonizio LJ, Ware SM, Chung WK, Ballweg JA, Lee TM, Bansal N, Razoky H, Czachor J, Lunze FI, Marcus E, Commean P, Wilkinson JD, Lipshultz SE. Cardiac imaging and biomarkers for assessing myocardial fibrosis in children with hypertrophic cardiomyopathy. Am Heart J. 2023 Oct;264:153-162. doi: 10.1016/j.ahj.2023.06.005. Epub 2023 Jun 12.
- Everitt MD, Wilkinson JD, Shi L, Towbin JA, Colan SD, Kantor PF, Canter CE, Webber SA, Hsu DT, Pahl E, Addonizio LJ, Dodd DA, Jefferies JL, Rossano JW, Feingold B, Ware SM, Lee TM, Godown J, Simpson KE, Sleeper LA, Czachor JD, Razoky H, Hill A, Westphal J, Molina KM, Lipshultz SE; Pediatric Cardiomyopathy Registry Investigators. Cardiac Biomarkers in Pediatric Cardiomyopathy: Study Design and Recruitment Results from the Pediatric Cardiomyopathy Registry. Prog Pediatr Cardiol. 2019 Jun;53:1-10. doi: 10.1016/j.ppedcard.2019.02.004. Epub 2019 Mar 7.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2013年6月1日
一次修了 (実際)
2017年1月1日
研究の完了 (実際)
2019年6月1日
試験登録日
最初に提出
2013年6月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年6月6日
最初の投稿 (推定)
2013年6月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月17日
最終確認日
2020年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 1R01HL109090-01A1 (米国 NIH グラント/契約)
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