Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Hjertebiomarkører i pediatrisk kardiomyopati (PCM-biomarkører)

17. august 2026 oppdatert av: Steve Lipshultz, Wayne State University

Hjertebiomarkører i pediatrisk kardiomyopati

Kardiomyopati er en sykdom i hjertemuskelen. Det er sjeldent, men det kan være alvorlig. Kardiomyopati hos barn kan føre til død, funksjonshemming, hjertetransplantasjon eller alvorlige hjerterytmeforstyrrelser. Naturlige stoffer i blodet kalt hjertebiomarkører kan måles i laboratoriet og kan være en mindre invasiv måte (sammenlignet med ekkokardiogrammer eller MR-er) for å oppdage hjertedysfunksjon hos barn med kardiomyopati. Lite er kjent om hvor nyttige og gyldige hjertebiomarkører er i diagnostisering og bestemmelse av symptomene hos barn med kardiomyopati. Det langsiktige målet med dette prosjektet er å studere hvor nyttig måling av hjertebiomarkører hos barn med kardiomyopati er for deres leger når det gjelder å håndtere omsorgen for disse pasientene, samt forbedre deres generelle helse. Målinger av disse hjertebiomarkørene kan hjelpe leger med å bestemme hvordan de best kan ta vare på et barn med kardiomyopati, inkludert når de skal vurdere hjertetransplantasjon som et behandlingsalternativ.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

Pediatrisk kardiomyopati er en heterogen sykdom med høy sykelighet og dødelighet der barn ofte har fulminant sykdom som fører til død eller transplantasjon. Svært sensitive og spesifikke hjertebiomarkører eller paneler av biomarkører, som representerer forskjellige patologiske mekanismer eller veier, er den minst invasive (en spesielt viktig vurdering hos barn) og mest kostnadseffektiv tilnærming til tidlig oppdagelse av hjertedysfunksjon. Det langsiktige målet med dette prosjektet er å identifisere slike biomarkører hos barn med kardiomyopati. Disse funnene kan representere et stort fremskritt i å bestemme den mest hensiktsmessige evidensbaserte kliniske omsorgen for disse barna, inkludert når man bør vurdere hjertetransplantasjon.

De spesifikke målene for denne studien er:

  1. For å bestemme evnen til etablerte og nye hjertebiomarkører til å forutsi kort- og langsiktige utfall hos barn med nylig diagnostisert (hendelse) dilatert kardiomyopati (DCM)
  2. For å vurdere den kliniske nytten av hjertebiomarkører for kollagenmetabolisme for å bestemme tilstedeværelsen av myokardfibrose, etablert ved hjerte-MR (cMRI), og venstre ventrikkel (LV) diastolisk dysfunksjon, som etablert ved ekkokardiografi i både nylig diagnostiserte og eksisterende tilfeller av idiopatisk og familiær hypertrofisk kardiomyopati (HCM) hos barn.
  3. For å bestemme om longitudinelle endringer i hjertebiomarkører er assosiert med forverring av hjertesvikt (HF) klasse hos klinisk stabile barn med utvidet eller hypertrofisk kardiomyopati. Denne studien vil bestemme viktigheten av serologiske biomarkører, i forbindelse med hjerteavbildning, i tidlig identifisering av hjertesykdom før hjerteremodellering og funksjonssvikt har blitt irreversibel i en pediatrisk populasjon.

Dette er en 5-årig prospektiv studie av opptil 480 barn med enten primær dilatert eller hypertrofisk kardiomyopati. Studien vil ha tre komponenter: 1) klinisk datainnsamling ved kartgjennomgang, 2) innsamling og testing av bioprøver, og 3) sentralisert gjennomgang og måling av ekkokardiogrammer og cMRI.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

288

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital, University of Alberta
  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Children's Hospital of New York, Columbia Presbyterian Medical Center
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UMPC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Primary Children's Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 20 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pediatriske tilfeller av dilatert og hypertrofisk kardiomyopati vil bli rekruttert ved 11 pediatriske kardiologiske sentre i USA og Canada.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten er i live og har ikke mottatt en transplantasjon før han ble registrert i studien.
  • Under 21 år ved innmeldingsalder
  • For gruppe 1 (hendelse DCM), et tilfelle av DCM som presenteres for et studiested innen 2 år etter den opprinnelige kardiomyopatidiagnosen
  • Gruppe 2 (hendelse/nylig HCM), en ny eller eksisterende diagnose av idiopatisk eller familiær HCM med en cMRI innen 12 måneder etter diagnose
  • Gruppe 3 (utbredt HCM eller DCM), ethvert barn med diagnosen DCM eller idiopatisk, familiær eller HCM på grunn av en kjent sykdomsfremkallende mutasjon som har overlevd transplantasjonsfri i minst 12 måneder fra datoen for den opprinnelige kardiomyopatidiagnosen
  • For alle 3 gruppene må diagnosen kardiomyopati bekreftes av ekkokardiografiske eller cMRI-kriterier

Ekskluderingskriterier:

En pasient er ikke kvalifisert for innmelding hvis en eller flere av følgende betingelser er oppfylt på tidspunktet for presentasjonen med kardiomyopati:

  • Enhver kardiomyopatidiagnose annet enn DCM eller idiopatisk HCM, familiær HCM eller HCM på grunn av et kjent sykdomsfremkallende gen
  • Endokrin sykdom kjent for å forårsake hjertemuskelsykdom (inkludert spedbarn av diabetiske mødre)
  • Historie med revmatisk feber
  • Giftige eksponeringer kjent for å forårsake hjertemuskelsykdom (antracykliner, mediastinal stråling, jernoverskudd eller eksponering for tungmetaller)
  • HIV-infeksjon eller født av en HIV-positiv mor
  • Kawasaki sykdom
  • Medfødte hjertefeil som ikke er assosiert med misdannelsessyndromer (f.eks. hjerteklaffsykdom eller medfødte koronararteriemisdannelser)
  • Immunologisk sykdom
  • Invasive kardiotorakale prosedyrer eller større operasjoner i løpet av den foregående måneden, bortsett fra de som er spesifikt relatert til kardiomyopati, inkludert venstre ventrikulær assistanseenhet (LVAD), ekstrakorporal membranoksygenator (ECMO) og plassering av automatisk implanterbar kardioverter-defibrillator (AICD).
  • Uremi, aktiv eller kronisk
  • Unormal ventrikkelstørrelse eller funksjon som kan tilskrives intens fysisk trening eller kronisk anemi
  • Kronisk arytmi, med mindre det finnes studier som dokumenterer inklusjonskriterier før utbruddet av arytmi (bortsett fra en pasient med kronisk arytmi, senere ablatert, hvis kardiomyopati vedvarer etter to måneder skal ikke utelukkes)
  • Malignitet
  • Systemisk hypertensjon
  • Pulmonal parenkymal eller vaskulær sykdom (f.eks. cystisk fibrose, cor pulmonale eller pulmonal hypertensjon)
  • Iskemisk koronar karsykdom
  • Assosiasjon med legemidler (f.eks. veksthormon, kortikosteroider, kokain) eller andre sykdommer som er kjent for å forårsake hypertrofi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Hendelse DCM
Et tilfelle av utvidet kardiomyopati som viser seg til studiestedet for første gang.
Hendelse/nylig HCM
En ny eller eksisterende diagnose av idiopatisk eller familiær hypertrofisk kardiomyopati, diagnostisert i løpet av de siste 2 månedene og med en cMRI innen 2 måneder etter diagnosen.
Utbredt HCM eller DCM
Ethvert barn med diagnosen dilatert kardiomyopati eller idiopatisk eller familiær hypertrofisk kardiomyopati som har overlevd transplantasjonsfri i minst 24 måneder fra datoen for kardiomyopatidiagnosen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tid til døden
Tidsramme: 2 år
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tid for hjertetransplantasjon
Tidsramme: 2 år
2 år
Forverring av hjertesvikt
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Wayne State University

Samarbeidspartnere

Children's Hospital of Philadelphia
Washington University School of Medicine
Columbia University
University of Pittsburgh
Children's Hospital Colorado
Boston Children's Hospital
Montefiore Medical Center
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Primary Children's Hospital
Stollery Children's Hospital
Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
Le Bonheur Children's Hospital
Carelon Research

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Steven E Lipshultz, MD, Wayne State University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. juni 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. juni 2013

Først lagt ut (Antatt)

10. juni 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. august 2026

Sist bekreftet

1. oktober 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 1R01HL109090-01A1 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere