Biomarqueurs cardiaques dans la cardiomyopathie pédiatrique (Biomarqueurs PCM)
17 août 2026 mis à jour par: Steve Lipshultz, Wayne State University
Biomarqueurs cardiaques dans la cardiomyopathie pédiatrique
La cardiomyopathie est une maladie du muscle cardiaque.
C'est rare, mais ça peut être grave.
La cardiomyopathie chez les enfants peut entraîner la mort, une invalidité, une transplantation cardiaque ou de graves troubles du rythme cardiaque.
Les substances naturelles dans le sang appelées biomarqueurs cardiaques peuvent être mesurées en laboratoire et pourraient constituer un moyen moins invasif (par rapport aux échocardiogrammes ou aux IRM) de détecter un dysfonctionnement cardiaque chez les enfants atteints de cardiomyopathie.
On sait peu de choses sur l'utilité et la validité des biomarqueurs cardiaques dans le diagnostic et la détermination des symptômes chez les enfants atteints de cardiomyopathie.
L'objectif à long terme de ce projet est d'étudier l'utilité de la mesure des biomarqueurs cardiaques chez les enfants atteints de cardiomyopathie pour leurs médecins dans la gestion des soins de ces patients ainsi que dans l'amélioration de leur état de santé général.
Les mesures de ces biomarqueurs cardiaques pourraient aider les médecins à déterminer la meilleure façon de prendre soin d'un enfant atteint de cardiomyopathie, y compris quand envisager la transplantation cardiaque comme option de traitement.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
La cardiomyopathie pédiatrique est une maladie hétérogène avec une morbidité et une mortalité élevées dans laquelle les enfants présentent souvent une maladie fulminante entraînant la mort ou une greffe. Des biomarqueurs cardiaques hautement sensibles et spécifiques ou des panels de biomarqueurs, représentant différents mécanismes ou voies pathologiques, constituent l'approche la moins invasive (une considération particulièrement importante chez les enfants) et la plus rentable pour la détection précoce du dysfonctionnement cardiaque. L'objectif à long terme de ce projet est d'identifier de tels biomarqueurs chez les enfants atteints de cardiomyopathie. Ces résultats pourraient représenter une avancée majeure dans la détermination des soins cliniques fondés sur des preuves les plus appropriés pour ces enfants, y compris quand envisager une transplantation cardiaque.
Les objectifs spécifiques de cette étude sont :
- Déterminer la capacité des biomarqueurs cardiaques établis et nouveaux à prédire les résultats à court et à long terme chez les enfants atteints d'une cardiomyopathie dilatée (DCM) nouvellement diagnostiquée (incidente)
- Évaluer l'utilité clinique des biomarqueurs cardiaques du métabolisme du collagène pour déterminer la présence de fibrose myocardique, telle qu'établie par l'IRM cardiaque (IRMc), et la dysfonction diastolique du ventricule gauche (VG), telle qu'établie par l'échocardiographie dans les cas nouvellement diagnostiqués et existants d'idiopathie et la cardiomyopathie hypertrophique familiale (CMH) chez les enfants.
- Déterminer si les modifications longitudinales des biomarqueurs cardiaques sont associées à une aggravation de la classe d'insuffisance cardiaque (IC) chez les enfants cliniquement stables atteints de cardiomyopathie dilatée ou hypertrophique. Cette étude déterminera l'importance des biomarqueurs sérologiques, en conjonction avec l'imagerie cardiaque, dans l'identification précoce des maladies cardiaques avant que le remodelage cardiaque et les troubles fonctionnels ne soient devenus irréversibles dans une population pédiatrique.
Il s'agit d'une étude prospective de 5 ans portant sur jusqu'à 480 enfants atteints de cardiomyopathie primaire dilatée ou hypertrophique. L'étude comportera trois volets : 1) collecte de données cliniques par examen des dossiers, 2) collecte et test d'échantillons biologiques, et 3) examen et mesure centralisés des échocardiogrammes et des IRMc.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
288
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital, University of Alberta
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Children's Hospital Boston
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Missouri
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St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Children's Hospital of New York, Columbia Presbyterian Medical Center
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The Bronx, New York, États-Unis, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UMPC
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, États-Unis, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
- Primary Children's Medical Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 20 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Les cas pédiatriques de cardiomyopathie dilatée et hypertrophique seront recrutés dans 11 centres de cardiologie pédiatrique aux États-Unis et au Canada.
La description
Critère d'intégration:
- Le patient est vivant et n'a pas reçu de greffe avant son inscription à l'étude.
- Moins de 21 ans à l'âge d'inscription
- Pour le groupe 1 (incident DCM), un cas de DCM se présentant à un site d'étude dans les 2 ans suivant le diagnostic initial de cardiomyopathie
- Groupe 2 (HCM incident/récent), un diagnostic nouveau ou existant de HCM idiopathique ou familial avec une IRMc dans les 12 mois suivant le diagnostic
- Groupe 3 (HCM ou DCM prévalent), tout enfant avec un diagnostic de DCM ou idiopathique, familial ou HCM dû à une mutation connue causant la maladie qui a survécu sans greffe au moins 12 mois à compter de la date du diagnostic initial de cardiomyopathie
- Pour les 3 groupes, le diagnostic de cardiomyopathie doit être confirmé par des critères échocardiographiques ou IRMc
Critère d'exclusion:
Un patient n'est pas éligible à l'inscription si une ou plusieurs des conditions suivantes sont remplies au moment de la présentation d'une cardiomyopathie :
- Tout diagnostic de cardiomyopathie autre que DCM ou HCM idiopathique, HCM familial ou HCM dû à un gène pathogène connu
- Maladie endocrinienne connue pour provoquer une maladie du muscle cardiaque (y compris les nourrissons de mères diabétiques)
- Antécédents de rhumatisme articulaire aigu
- Expositions toxiques connues pour causer des maladies du muscle cardiaque (anthracyclines, rayonnement médiastinal, surcharge en fer ou exposition aux métaux lourds)
- Infection par le VIH ou né d'une mère séropositive
- Maladie de Kawasaki
- Malformations cardiaques congénitales non associées à des syndromes malformatifs (par exemple, cardiopathie valvulaire ou malformations coronariennes congénitales)
- Maladie immunologique
- Procédures cardiothoraciques invasives ou chirurgie majeure au cours du mois précédent, à l'exception de celles spécifiquement liées à la cardiomyopathie, y compris le dispositif d'assistance ventriculaire gauche (LVAD), l'oxygénateur à membrane extracorporelle (ECMO) et le placement d'un défibrillateur automatique implantable (AICD)
- Urémie, active ou chronique
- Taille ou fonction ventriculaire anormale pouvant être attribuée à un entraînement physique intense ou à une anémie chronique
- Arythmie chronique, sauf s'il existe des études documentant les critères d'inclusion avant l'apparition de l'arythmie (sauf un patient souffrant d'arythmie chronique, ultérieurement ablaté, dont la cardiomyopathie persiste après deux mois n'est pas à exclure)
- Malignité
- Hypertension systémique
- Maladie pulmonaire parenchymateuse ou vasculaire (par exemple, fibrose kystique, cœur pulmonaire ou hypertension pulmonaire)
- Maladie vasculaire coronarienne ischémique
- Association avec des médicaments (par exemple, l'hormone de croissance, les corticostéroïdes, la cocaïne) ou d'autres maladies connues pour provoquer une hypertrophie
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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DCM de l'incident
Un cas de cardiomyopathie dilatée qui se présente au site d'étude pour la première fois.
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Incident/HCM récent
Un diagnostic nouveau ou existant de cardiomyopathie hypertrophique idiopathique ou familiale, diagnostiqué au cours des 2 derniers mois et avec une IRMc dans les 2 mois suivant le diagnostic.
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HCM ou DCM prévalent
Tout enfant avec un diagnostic de cardiomyopathie dilatée ou de cardiomyopathie hypertrophique idiopathique ou familiale qui a survécu sans greffe au moins 24 mois à compter de la date du diagnostic de cardiomyopathie.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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L'heure de la mort
Délai: 2 années
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2 années
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Le moment de la transplantation cardiaque
Délai: 2 années
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2 années
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Aggravation de l'insuffisance cardiaque
Délai: 2 années
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2 années
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Steven E Lipshultz, MD, Wayne State University
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Schmitt W, Diedrich C, Hamza TH, Meyer M, Eissing T, Breitenstein S, Rossano JW, Lipshultz SE. NT-proBNP for Predicting All-Cause Death and Heart Transplant in Children and Adults with Heart Failure. Pediatr Cardiol. 2025 Mar;46(3):694-703. doi: 10.1007/s00246-024-03489-7. Epub 2024 May 9.
- Kirmani S, Woodard PK, Shi L, Hamza TH, Canter CE, Colan SD, Pahl E, Towbin JA, Webber SA, Rossano JW, Everitt MD, Molina KM, Kantor PF, Jefferies JL, Feingold B, Addonizio LJ, Ware SM, Chung WK, Ballweg JA, Lee TM, Bansal N, Razoky H, Czachor J, Lunze FI, Marcus E, Commean P, Wilkinson JD, Lipshultz SE. Cardiac imaging and biomarkers for assessing myocardial fibrosis in children with hypertrophic cardiomyopathy. Am Heart J. 2023 Oct;264:153-162. doi: 10.1016/j.ahj.2023.06.005. Epub 2023 Jun 12.
- Everitt MD, Wilkinson JD, Shi L, Towbin JA, Colan SD, Kantor PF, Canter CE, Webber SA, Hsu DT, Pahl E, Addonizio LJ, Dodd DA, Jefferies JL, Rossano JW, Feingold B, Ware SM, Lee TM, Godown J, Simpson KE, Sleeper LA, Czachor JD, Razoky H, Hill A, Westphal J, Molina KM, Lipshultz SE; Pediatric Cardiomyopathy Registry Investigators. Cardiac Biomarkers in Pediatric Cardiomyopathy: Study Design and Recruitment Results from the Pediatric Cardiomyopathy Registry. Prog Pediatr Cardiol. 2019 Jun;53:1-10. doi: 10.1016/j.ppedcard.2019.02.004. Epub 2019 Mar 7.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 juin 2013
Achèvement primaire (Réel)
1 janvier 2017
Achèvement de l'étude (Réel)
1 juin 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 juin 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
6 juin 2013
Première publication (Estimé)
10 juin 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
19 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 août 2026
Dernière vérification
1 octobre 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladie de la valve aortique
- Laminopathies
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies cardiaques
- Maladies génétiques, innées
- Maladies des valves cardiaques
- Cardiomyopathies
- Sténose aortique, sous-valvulaire
- Sténose valvulaire aortique
- Cardiomégalie
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Cardiomyopathie hypertrophique
- Cardiomyopathie dilatée
Autres numéros d'identification d'étude
- 1R01HL109090-01A1 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
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