Biomarcatori cardiaci nella cardiomiopatia pediatrica (biomarcatori PCM)
14 ottobre 2020 aggiornato da: Steve Lipshultz, Wayne State University
Biomarcatori cardiaci nella cardiomiopatia pediatrica
La cardiomiopatia è una malattia del muscolo cardiaco.
È raro, ma può essere grave.
La cardiomiopatia nei bambini può provocare morte, disabilità, trapianto di cuore o gravi disturbi del ritmo cardiaco.
Le sostanze naturali nel sangue chiamate biomarcatori cardiaci possono essere misurate in laboratorio e potrebbero essere un modo meno invasivo (rispetto agli ecocardiogrammi o alla risonanza magnetica) per rilevare la disfunzione cardiaca nei bambini con cardiomiopatia.
Poco si sa su quanto siano utili e validi i biomarcatori cardiaci nella diagnosi e nella determinazione dei sintomi nei bambini con cardiomiopatia.
L'obiettivo a lungo termine di questo progetto è studiare l'utilità della misurazione dei biomarcatori cardiaci nei bambini con cardiomiopatia per i loro medici nella gestione della cura di questi pazienti e nel miglioramento della loro salute generale.
Le misurazioni di questi biomarcatori cardiaci potrebbero aiutare i medici a determinare il modo migliore per prendersi cura di un bambino con cardiomiopatia, incluso quando considerare il trapianto di cuore come opzione terapeutica.
Panoramica dello studio
Stato
Sconosciuto
Descrizione dettagliata
La cardiomiopatia pediatrica è una malattia eterogenea con elevata morbilità e mortalità in cui i bambini spesso presentano una malattia fulminante che porta alla morte o al trapianto. Biomarcatori cardiaci altamente sensibili e specifici o pannelli di biomarcatori, che rappresentano diversi meccanismi o percorsi patologici, sono l'approccio meno invasivo (una considerazione particolarmente importante nei bambini) e più conveniente per la diagnosi precoce della disfunzione cardiaca. L'obiettivo a lungo termine di questo progetto è identificare tali biomarcatori nei bambini con cardiomiopatia. Questi risultati potrebbero rappresentare un importante passo avanti nella determinazione dell'assistenza clinica basata sull'evidenza più appropriata per questi bambini, incluso quando prendere in considerazione il trapianto di cuore.
Gli obiettivi specifici di questo studio sono:
- Determinare la capacità di biomarcatori cardiaci consolidati e nuovi di prevedere gli esiti a breve e lungo termine nei bambini con cardiomiopatia dilatativa (DCM) di nuova diagnosi (incidente)
- Per valutare l'utilità clinica dei biomarcatori cardiaci del metabolismo del collagene nel determinare la presenza di fibrosi miocardica, come stabilito dalla risonanza magnetica cardiaca (cMRI), e disfunzione diastolica del ventricolo sinistro (LV), come stabilito dall'ecocardiografia in casi sia di nuova diagnosi che esistenti di idiopatica e cardiomiopatia ipertrofica familiare (HCM) nei bambini.
- Per determinare se i cambiamenti longitudinali nei biomarcatori cardiaci sono associati al peggioramento della classe di insufficienza cardiaca (HF) nei bambini clinicamente stabili con cardiomiopatia dilatativa o ipertrofica. Questo studio determinerà l'importanza dei biomarcatori sierologici, in combinazione con l'imaging cardiaco, nell'identificazione precoce delle malattie cardiache prima che il rimodellamento cardiaco e la compromissione funzionale diventino irreversibili in una popolazione pediatrica.
Questo è uno studio prospettico di 5 anni su un massimo di 480 bambini con cardiomiopatia primaria dilatativa o ipertrofica. Lo studio avrà tre componenti: 1) raccolta di dati clinici mediante revisione della cartella clinica, 2) raccolta e analisi dei campioni biologici e 3) revisione centralizzata e misurazione di ecocardiogrammi e cMRI.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
288
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital, University of Alberta
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Children's Hospital Boston
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Children's Hospital of New York, Columbia Presbyterian Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UMPC
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
- Primary Children's Medical Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 20 anni (ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
I casi pediatrici di cardiomiopatia dilatativa e ipertrofica saranno reclutati presso 11 centri di cardiologia pediatrica negli Stati Uniti e in Canada.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il paziente è vivo e non ha ricevuto un trapianto prima dell'arruolamento nello studio.
- Minore di 21 anni all'età di iscrizione
- Per il Gruppo 1 (DCM incidente), un caso di DCM che si presenta in un centro di studio entro 2 anni dalla diagnosi originale di cardiomiopatia
- Gruppo 2 (HCM incidente/recente), diagnosi nuova o esistente di HCM idiopatica o familiare con cMRI entro 12 mesi dalla diagnosi
- Gruppo 3 (prevalente HCM o DCM), qualsiasi bambino con una diagnosi di DCM o idiopatica, familiare o HCM a causa di una mutazione patogenetica nota che è sopravvissuto senza trapianto per almeno 12 mesi dalla data della diagnosi originale di cardiomiopatia
- Per tutti e 3 i gruppi, la diagnosi di cardiomiopatia deve essere confermata da criteri ecocardiografici o cMRI
Criteri di esclusione:
Un paziente non è idoneo all'arruolamento se una o più delle seguenti condizioni sono soddisfatte al momento della presentazione con cardiomiopatia:
- Qualsiasi diagnosi di cardiomiopatia diversa da DCM o HCM idiopatica, HCM familiare o HCM dovuta a un noto gene che causa la malattia
- Malattia endocrina nota per causare malattie del muscolo cardiaco (compresi i neonati di madri diabetiche)
- Storia di febbre reumatica
- Esposizioni tossiche note per causare malattie del muscolo cardiaco (antracicline, radiazioni mediastiniche, sovraccarico di ferro o esposizione a metalli pesanti)
- Infezione da HIV o nato da madre sieropositiva
- Malattia di Kawasaki
- Difetti cardiaci congeniti non associati a sindromi malformative (ad esempio, cardiopatia valvolare o malformazioni coronariche congenite)
- Malattia immunologica
- Procedure cardiotoraciche invasive o chirurgia maggiore durante il mese precedente, ad eccezione di quelle specificamente correlate alla cardiomiopatia, inclusi dispositivi di assistenza ventricolare sinistra (LVAD), ossigenatore extracorporeo a membrana (ECMO) e posizionamento di defibrillatore cardioverter impiantabile automatico (AICD)
- Uremia, attiva o cronica
- Dimensione o funzione ventricolare anormale che può essere attribuita a un intenso allenamento fisico o ad anemia cronica
- Aritmia cronica, a meno che non vi siano studi che documentino i criteri di inclusione prima dell'insorgenza dell'aritmia (ad eccezione di un paziente con aritmia cronica, successivamente ablato, la cui cardiomiopatia persiste dopo due mesi non è da escludere)
- Malignità
- Ipertensione sistemica
- Patologie del parenchima polmonare o vascolari (p. es., fibrosi cistica, cuore polmonare o ipertensione polmonare)
- Malattia vascolare coronarica ischemica
- Associazione con droghe (ad es. ormone della crescita, corticosteroidi, cocaina) o altre malattie note per causare ipertrofia
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Incidente DCM
Un caso di cardiomiopatia dilatativa che si presenta al sito di studio per la prima volta.
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HCM incidente/recente
Una diagnosi nuova o esistente di cardiomiopatia ipertrofica idiopatica o familiare, diagnosticata negli ultimi 2 mesi e con una cMRI entro 2 mesi dalla diagnosi.
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Prevalente HCM o DCM
Qualsiasi bambino con diagnosi di cardiomiopatia dilatativa o cardiomiopatia ipertrofica idiopatica o familiare che sia sopravvissuto senza trapianto per almeno 24 mesi dalla data della diagnosi di cardiomiopatia.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Tempo di morte
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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È ora del trapianto di cuore
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Peggioramento dell'insufficienza cardiaca
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
1 giugno 2013
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 gennaio 2017
Completamento dello studio (ANTICIPATO)
1 giugno 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 giugno 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 giugno 2013
Primo Inserito (STIMA)
10 giugno 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
19 ottobre 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 ottobre 2020
Ultimo verificato
1 ottobre 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 1R01HL109090-01A1 (NIH)
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