Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Szív biomarkerek gyermekkori kardiomiopátiában (PCM biomarkerek)

2026. augusztus 17. frissítette: Steve Lipshultz, Wayne State University

Szív biomarkerek a gyermekkori kardiomiopátiában

A kardiomiopátia a szívizom betegsége. Ritka, de súlyos is lehet. Gyermekeknél a kardiomiopátia halált, rokkantságot, szívátültetést vagy súlyos szívritmuszavarokat okozhat. A vérben található természetes anyagok, úgynevezett szívbiomarkerek laboratóriumban mérhetők, és kevésbé invazív módszert jelenthetnek (az echokardiogramhoz vagy MRI-hez képest) a szívműködési zavarok kimutatására kardiomiopátiában szenvedő gyermekeknél. Keveset tudunk arról, hogy a kardiális biomarkerek mennyire hasznosak és érvényesek a cardiomyopathiában szenvedő gyermekek tüneteinek diagnosztizálásában és meghatározásában. A projekt hosszú távú célja annak tanulmányozása, hogy a szív-biomarkerek mérése kardiomiopátiában szenvedő gyermekeknél mennyire hasznos az orvosaik számára a betegek ellátásának irányításában, valamint általános egészségi állapotuk javításában. Ezeknek a szív-biomarkereknek a mérései segíthetnek az orvosoknak abban, hogy meghatározzák, hogyan lehet a legjobban ellátni a kardiomiopátiában szenvedő gyermeket, beleértve azt is, hogy mikor fontolják meg a szívátültetést kezelési lehetőségként.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Részletes leírás

A gyermekkori kardiomiopátia heterogén, magas morbiditású és mortalitású betegség, amelyben a gyermekek gyakran fulmináns betegségben szenvednek, ami halálhoz vagy transzplantációhoz vezet. A rendkívül érzékeny és specifikus kardiális biomarkerek vagy biomarker-panelek, amelyek különböző kóros mechanizmusokat vagy utakat képviselnek, a legkevésbé invazív (gyermekeknél különösen fontos szempont) és a leginkább költséghatékony megközelítés a szívműködési zavar korai felismerésében. A projekt hosszú távú célja az ilyen biomarkerek azonosítása kardiomiopátiában szenvedő gyermekeknél. Ezek az eredmények jelentős előrelépést jelenthetnek e gyermekek számára a legmegfelelőbb bizonyítékokon alapuló klinikai ellátás meghatározásában, beleértve azt is, hogy mikor érdemes megfontolni a szívátültetést.

A tanulmány konkrét céljai a következők:

Meghatározni, hogy a kialakult és új kardiális biomarkerek képesek-e előre jelezni a rövid és hosszú távú kimeneteleket újonnan diagnosztizált (incidens) dilatált kardiomiopátiában (DCM) szenvedő gyermekeknél.
Felmérni a kollagén metabolizmus kardiális biomarkereinek klinikai hasznát a szívizomfibrózis jelenlétének meghatározásában, a szív MRI-vel (cMRI) és a bal kamrai (LV) diasztolés diszfunkcióval, amint azt echokardiográfiával megállapították mind újonnan diagnosztizált, mind meglévő idiopátiás esetekben. és a családi hipertrófiás kardiomiopátia (HCM) gyermekeknél.
Annak megállapítása, hogy a szív biomarkereinek longitudinális változásai összefüggésben állnak-e a szívelégtelenség (HF) osztályának romlásával klinikailag stabil, dilatált vagy hipertrófiás kardiomiopátiában szenvedő gyermekeknél. Ez a tanulmány meghatározza a szerológiai biomarkerek jelentőségét a szív képalkotó vizsgálatával együtt a szívbetegség korai azonosításában, mielőtt a szív átépülése és funkcionális károsodása visszafordíthatatlanná válna a gyermekpopulációban.

Ez egy 5 éves prospektív vizsgálat 480 primer dilatált vagy hipertrófiás kardiomiopátiában szenvedő gyermek bevonásával. A tanulmány három részből áll: 1) klinikai adatgyűjtés diagram áttekintéssel, 2) biomintagyűjtés és -vizsgálat, valamint 3) echokardiogramok és cMRI-k központosított felülvizsgálata és mérése.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

288

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Egyesült Államok
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
    - Children's Hospital Colorado
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
    - Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
    - Children's Hospital Boston
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
    - Washington University School of Medicine
- New York
  - New York, New York, Egyesült Államok, 10032
    - Children's Hospital of New York, Columbia Presbyterian Medical Center
  - The Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
    - Children's Hospital at Montefiore
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
    - Children's Hospital of Pittsburgh of UMPC
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38103
    - Le Bonheur Children's Hospital
  - Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
    - Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
    - Primary Children's Medical Center
Kanada
- Alberta
  - Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
    - Stollery Children's Hospital, University of Alberta

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 20 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A kitágult és hipertrófiás kardiomiopátiás gyermekgyógyászati eseteket 11 gyermekkardiológiai központban veszik fel az Egyesült Államokban és Kanadában.

Leírás

Bevételi kritériumok:

A beteg életben van, és nem kapott transzplantációt a vizsgálatba való felvétele előtt.
21 éven aluliak a beiratkozáskor
Az 1. csoport (DCM incidens) esetében a DCM esete, amely az eredeti kardiomiopátia diagnózisát követő 2 éven belül jelentkezik a vizsgálati helyen
2. csoport (incidens/legutóbbi HCM), idiopátiás vagy családi HCM új vagy meglévő diagnózisa cMRI-vel a diagnózist követő 12 hónapon belül
3. csoport (elterjedt HCM vagy DCM): minden olyan gyermek, akinél DCM vagy idiopátiás, családi vagy HCM diagnózist diagnosztizáltak ismert betegséget okozó mutáció miatt, és az eredeti kardiomiopátiás diagnózis dátumától számított legalább 12 hónapig átültetés nélkül élt túl.
Mindhárom csoport esetében a kardiomiopátia diagnózisát echokardiográfiás vagy cMRI kritériumokkal kell megerősíteni

Kizárási kritériumok:

Egy beteg nem jogosult a felvételre, ha a következő feltételek közül egy vagy több teljesül a cardiomyopathia bemutatásakor:

Bármilyen kardiomiopátiás diagnózis, amely nem a DCM-től vagy az idiopátiás HCM-től, a családi HCM-től vagy a HCM-től eltérő egy ismert betegséget okozó gén miatt
Endokrin betegség, amelyről ismert, hogy szívizombetegséget okoz (beleértve a cukorbeteg anyák csecsemőit is)
A reumás láz története
Szívizombetegséget okozó mérgező hatások (antraciklinek, mediastinalis sugárzás, vastúlterhelés vagy nehézfém-expozíció)
HIV-fertőzött vagy HIV-pozitív anyától született
Kawasaki betegség
Veleszületett szívhibák, amelyek nem kapcsolódnak malformációs szindrómához (pl. szívbillentyű-betegség vagy veleszületett koszorúér-fejlődési rendellenességek)
Immunológiai betegség
Invazív szívmellkasi beavatkozások vagy nagyobb műtétek az előző hónapban, kivéve azokat, amelyek kifejezetten a kardiomiopátiához kapcsolódnak, beleértve a bal kamrai asszisztens eszközt (LVAD), az extracorporalis membrán oxigenátort (ECMO) és az automatikus beültethető kardioverter defibrillátor (AICD) elhelyezését
Aktív vagy krónikus urémia
Rendellenes kamraméret vagy -funkció, amely intenzív fizikai edzésnek vagy krónikus vérszegénységnek tulajdonítható
Krónikus aritmia, kivéve, ha vannak olyan tanulmányok, amelyek dokumentálják a felvételi kritériumokat az aritmia kialakulása előtt (kivéve a krónikus aritmiában szenvedő, később ablált beteget, akinek a kardiomiopátiája két hónap után is fennáll, nem zárható ki)
Rosszindulatú daganat
Szisztémás hipertónia
Tüdőparenchymalis vagy vaszkuláris betegség (például cisztás fibrózis, cor pulmonale vagy pulmonalis hypertonia)
Ischaemiás koszorúér-betegség
Gyógyszerekkel (pl. növekedési hormon, kortikoszteroidok, kokain) vagy egyéb hipertrófiát okozó betegségekkel való kapcsolat

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Csoportok/kohorszok száma

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Incidens DCM Dilatált kardiomiopátia esete, amely először jelentkezik a vizsgálati helyen.
Incidens/Legutóbbi HCM Az idiopátiás vagy családi hipertrófiás kardiomiopátia új vagy meglévő diagnózisa, amelyet az elmúlt 2 hónapban diagnosztizáltak, és cMRI-vel a diagnózist követő 2 hónapon belül.
Elterjedt HCM vagy DCM Minden olyan gyermek, akinél kitágult kardiomiopátiát vagy idiopátiás vagy családi hipertrófiás kardiomiopátiát diagnosztizáltak, és a kardiomiopátia diagnózisának időpontjától számított legalább 24 hónapig átültetés nélkül élt túl.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő	Időkeret
Idő a halálig Időkeret: 2 év	2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő	Időkeret
Ideje a szívátültetésnek Időkeret: 2 év	2 év
A szívelégtelenség súlyosbodása Időkeret: 2 év	2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Wayne State University

Együttműködők

Children's Hospital of Philadelphia

Washington University School of Medicine

Columbia University

University of Pittsburgh

Children's Hospital Colorado

Boston Children's Hospital

Montefiore Medical Center

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Primary Children's Hospital

Stollery Children's Hospital

Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt

Le Bonheur Children's Hospital

Carelon Research

Nyomozók

Kutatásvezető: Steven E Lipshultz, MD, Wayne State University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2013. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. január 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. június 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak