Hjertebiomarkører i pædiatrisk kardiomyopati (PCM-biomarkører)
14. oktober 2020 opdateret af: Steve Lipshultz, Wayne State University
Hjertebiomarkører i pædiatrisk kardiomyopati
Kardiomyopati er en sygdom i hjertemusklen.
Det er sjældent, men det kan være alvorligt.
Kardiomyopati hos børn kan resultere i død, invaliditet, hjertetransplantation eller alvorlige hjerterytmeforstyrrelser.
Naturlige stoffer i blodet kaldet hjertebiomarkører kan måles i laboratoriet og kan være en mindre invasiv måde (sammenlignet med ekkokardiogrammer eller MR'er) til at påvise hjertedysfunktion hos børn med kardiomyopati.
Man ved kun lidt om, hvor nyttige og valide hjertebiomarkører er til diagnosticering og bestemmelse af symptomerne hos børn med kardiomyopati.
Det langsigtede mål med dette projekt er at undersøge, hvor nyttig måling af hjertebiomarkører hos børn med kardiomyopati er for deres læger til at håndtere behandlingen af disse patienter samt forbedre deres generelle helbred.
Målinger af disse hjertebiomarkører kan hjælpe læger med at bestemme, hvordan de bedst plejer et barn med kardiomyopati, herunder hvornår man skal overveje hjertetransplantation som en behandlingsmulighed.
Studieoversigt
Status
Ukendt
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Pædiatrisk kardiomyopati er en heterogen sygdom med høj morbiditet og dødelighed, hvor børn ofte har en fulminant sygdom, der fører til død eller transplantation. Meget følsomme og specifikke hjertebiomarkører eller paneler af biomarkører, der repræsenterer forskellige patologiske mekanismer eller veje, er den mindst invasive (en særlig vigtig overvejelse hos børn) og mest omkostningseffektive tilgang til tidlig påvisning af hjertedysfunktion. Det langsigtede mål med dette projekt er at identificere sådanne biomarkører hos børn med kardiomyopati. Disse resultater kunne repræsentere et stort fremskridt med hensyn til at bestemme den mest passende evidensbaserede kliniske pleje til disse børn, herunder hvornår man skal overveje hjertetransplantation.
De specifikke mål med denne undersøgelse er:
- At bestemme evnen hos etablerede og nye hjertebiomarkører til at forudsige kort- og langsigtede resultater hos børn med nyligt diagnosticeret (hændelse) dilateret kardiomyopati (DCM)
- At vurdere den kliniske nytte af hjertebiomarkører for kollagenmetabolisme til at bestemme tilstedeværelsen af myokardiefibrose, som fastslået ved hjerte-MRI (cMRI), og venstre ventrikel (LV) diastolisk dysfunktion, som fastslået ved ekkokardiografi i både nyligt diagnosticerede og eksisterende tilfælde af idiopatisk og familiær hypertrofisk kardiomyopati (HCM) hos børn.
- At bestemme om longitudinelle ændringer i hjertebiomarkører er forbundet med forværring af hjertesvigt (HF) klasse hos klinisk stabile børn med dilateret eller hypertrofisk kardiomyopati. Denne undersøgelse vil afgøre vigtigheden af serologiske biomarkører, i forbindelse med hjertebilleddannelse, i den tidlige identifikation af hjertesygdomme, før hjerteombygning og funktionsnedsættelse er blevet irreversibel i en pædiatrisk population.
Dette er en 5-årig prospektiv undersøgelse af op til 480 børn med enten primær dilateret eller hypertrofisk kardiomyopati. Undersøgelsen vil have tre komponenter: 1) klinisk dataindsamling ved kortgennemgang, 2) indsamling og testning af bioprøver og 3) centraliseret gennemgang og måling af ekkokardiogrammer og cMRI'er.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
288
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital, University of Alberta
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Children's Hospital of New York, Columbia Presbyterian Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UMPC
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
- Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
- Primary Children's Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Ikke ældre end 20 år (VOKSEN, BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Pædiatriske tilfælde af dilateret og hypertrofisk kardiomyopati vil blive rekrutteret på 11 pædiatriske kardiologiske centre i USA og Canada.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienten er i live og har ikke modtaget en transplantation før tilmelding til undersøgelsen.
- Under 21 år ved indskrivningsalderen
- For gruppe 1 (hændelse DCM), et tilfælde af DCM præsenteret på et undersøgelsessted inden for 2 år efter den oprindelige kardiomyopatidiagnose
- Gruppe 2 (hændelse/nylig HCM), en ny eller eksisterende diagnose af idiopatisk eller familiær HCM med en cMRI inden for 12 måneder efter diagnosen
- Gruppe 3 (udbredt HCM eller DCM), ethvert barn med diagnosen DCM eller idiopatisk, familiær eller HCM på grund af en kendt sygdomsfremkaldende mutation, som har overlevet transplantationsfrit mindst 12 måneder fra datoen for den oprindelige kardiomyopatidiagnose
- For alle 3 grupper skal diagnosen kardiomyopati bekræftes af ekkokardiografiske eller cMRI-kriterier
Ekskluderingskriterier:
En patient er ikke berettiget til indskrivning, hvis en eller flere af følgende betingelser er opfyldt på tidspunktet for præsentationen med kardiomyopati:
- Enhver kardiomyopati-diagnose bortset fra DCM eller idiopatisk HCM, familiær HCM eller HCM på grund af et kendt sygdomsfremkaldende gen
- Endokrin sygdom, der vides at forårsage hjertemuskelsygdom (inklusive spædbørn af diabetiske mødre)
- Historie om gigtfeber
- Giftige eksponeringer, der vides at forårsage hjertemuskelsygdomme (antracykliner, mediastinal stråling, jernoverbelastning eller eksponering for tungmetal)
- HIV-infektion eller født af en HIV-positiv mor
- Kawasaki sygdom
- Medfødte hjertefejl, der ikke er forbundet med misdannelsessyndromer (f.eks. hjerteklapsygdom eller medfødte koronararteriemisdannelser)
- Immunologisk sygdom
- Invasive kardiotorakale procedurer eller større operationer i løbet af den foregående måned, undtagen dem, der specifikt er relateret til kardiomyopati, herunder venstre ventrikulær hjælpeanordning (LVAD), ekstrakorporal membran oxygenator (ECMO) og automatisk implanterbar cardioverter defibrillator (AICD) placering
- Uræmi, aktiv eller kronisk
- Unormal ventrikulær størrelse eller funktion, der kan tilskrives intens fysisk træning eller kronisk anæmi
- Kronisk arytmi, medmindre der er undersøgelser, der dokumenterer inklusionskriterier før indtræden af arytmi (undtagen en patient med kronisk arytmi, efterfølgende ablateret, hvis kardiomyopati varer ved efter to måneder, skal ikke udelukkes)
- Malignitet
- Systemisk hypertension
- Pulmonal parenkymal eller vaskulær sygdom (f.eks. cystisk fibrose, cor pulmonale eller pulmonal hypertension)
- Iskæmisk koronar vaskulær sygdom
- Tilknytning til lægemidler (f.eks. væksthormon, kortikosteroider, kokain) eller andre sygdomme, der vides at forårsage hypertrofi
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Hændelse DCM
Et tilfælde af dilateret kardiomyopati, der præsenterer sig for undersøgelsesstedet for første gang.
|
|
Hændelse/Seneste HCM
En ny eller eksisterende diagnose af idiopatisk eller familiær hypertrofisk kardiomyopati, diagnosticeret inden for de seneste 2 måneder og med en cMRI inden for 2 måneder efter diagnosen.
|
|
Udbredt HCM eller DCM
Ethvert barn med diagnosen dilateret kardiomyopati eller idiopatisk eller familiær hypertrofisk kardiomyopati, som har overlevet transplantationsfrit mindst 24 måneder fra datoen for kardiomyopatidiagnosen.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tid til Døden
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tid til hjertetransplantation
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Forværring af hjertesvigt
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
1. juni 2013
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
1. januar 2017
Studieafslutning (FORVENTET)
1. juni 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. juni 2013
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
6. juni 2013
Først opslået (SKØN)
10. juni 2013
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
19. oktober 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
14. oktober 2020
Sidst verificeret
1. oktober 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 1R01HL109090-01A1 (NIH)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .