小儿心肌病的心脏生物标志物（PCM 生物标志物）
2020年10月14日 更新者：Steve Lipshultz、Wayne State University
小儿心肌病的心脏生物标志物
心肌病是一种心肌疾病。
这种情况很少见，但可能很严重。
儿童心肌病可导致死亡、残疾、心脏移植或严重的心律失常。
血液中称为心脏生物标志物的天然物质可以在实验室中测量，并且可能是一种侵入性较小的方法（与超声心动图或核磁共振成像相比）来检测患有心肌病的儿童的心脏功能障碍。
关于心脏生物标志物在诊断和确定患有心肌病的儿童的症状方面的有用性和有效性知之甚少。
该项目的长期目标是研究测量患有心肌病的儿童的心脏生物标志物对他们的医生管理这些患者的护理以及改善他们的整体健康有多大帮助。
这些心脏生物标志物的测量可以帮助医生确定如何最好地照顾患有心肌病的儿童，包括何时考虑将心脏移植作为一种治疗选择。
研究概览
详细说明
小儿心肌病是一种具有高发病率和死亡率的异质性疾病，其中儿童经常出现导致死亡或移植的暴发性疾病。 代表不同病理机制或途径的高度敏感和特异性心脏生物标志物或生物标志物组是早期检测心脏功能障碍的侵入性最小（对儿童特别重要的考虑因素）和最具成本效益的方法。 该项目的长期目标是在患有心肌病的儿童中识别此类生物标志物。 这些发现可能代表在为这些儿童确定最合适的循证临床护理方面取得重大进展，包括何时考虑心脏移植。
本研究的具体目标是：
- 确定已建立的和新的心脏生物标志物预测新诊断（事件）扩张型心肌病 (DCM) 儿童的短期和长期结果的能力
- 评估胶原代谢的心脏生物标志物在确定心肌纤维化（通过心脏 MRI (cMRI) 确定）和左心室（LV）舒张功能障碍（通过超声心动图确定）在新诊断和现有特发性心肌病病例中的临床效用和儿童家族性肥厚性心肌病 (HCM)。
- 确定心脏生物标志物的纵向变化是否与临床稳定的扩张型或肥厚型心肌病儿童的心力衰竭 (HF) 等级恶化相关。 这项研究将确定血清学生物标志物与心脏成像相结合在心脏重塑和功能障碍在儿科人群中变得不可逆转之前早期识别心脏病的重要性。
这是一项为期 5 年的前瞻性研究，涉及多达 480 名患有原发性扩张型或肥厚型心肌病的儿童。 该研究将包含三个部分：1) 通过图表审查收集临床数据，2) 生物样本收集和测试，以及 3) 超声心动图和 cMRI 的集中审查和测量。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
288
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital, University of Alberta
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Children's Hospital Boston
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Bronx、New York、美国、10467
- Children's Hospital at Montefiore
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New York、New York、美国、10032
- Children's Hospital of New York, Columbia Presbyterian Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UMPC
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38103
- Le Bonheur Children's Hospital
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84113
- Primary Children's Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 20年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
扩张型和肥厚型心肌病的儿科病例将在美国和加拿大的 11 个儿科心脏病学中心招募。
描述
纳入标准：
- 患者还活着，并且在参加研究之前没有接受过移植手术。
- 入学年龄未满21岁
- 对于第 1 组（事件 DCM），在最初的心肌病诊断后 2 年内出现在研究中心的 DCM 病例
- 第 2 组（事件/近期 HCM），在诊断后 12 个月内使用 cMRI 对特发性或家族性 HCM 进行新诊断或现有诊断
- 第 3 组（流行性 HCM 或 DCM），任何因已知致病突变而被诊断为 DCM 或特发性、家族性或 HCM 且自最初心肌病诊断之日起至少 12 个月内免移植存活的儿童
- 对于所有 3 组，心肌病的诊断必须通过超声心动图或 cMRI 标准确认
排除标准：
如果在出现心肌病时满足以下一项或多项条件，则患者不符合入组条件：
- 除 DCM 或特发性 HCM、家族性 HCM 或由已知致病基因引起的 HCM 以外的任何心肌病诊断
- 已知会引起心肌病的内分泌疾病（包括糖尿病母亲的婴儿）
- 风湿热病史
- 已知会导致心肌疾病的有毒物质暴露（蒽环类药物、纵隔辐射、铁过载或重金属暴露）
- HIV 感染或 HIV 阳性母亲所生
- 川崎病
- 与畸形综合征无关的先天性心脏缺陷（例如瓣膜性心脏病或先天性冠状动脉畸形）
- 免疫性疾病
- 前一个月有创心胸手术或大手术，但与心肌病特别相关的手术除外，包括左心室辅助装置 (LVAD)、体外膜肺氧合器 (ECMO) 和自动植入式心律转复除颤器 (AICD) 放置
- 尿毒症，活动性或慢性
- 可归因于剧烈体育锻炼或慢性贫血的心室大小或功能异常
- 慢性心律失常，除非有研究记录心律失常发作前的纳入标准（慢性心律失常患者除外，随后消融，其心肌病在两个月后持续存在不排除）
- 恶性肿瘤
- 全身性高血压
- 肺实质或血管疾病（例如，囊性纤维化、肺心病或肺动脉高压）
- 缺血性冠状血管疾病
- 与药物（例如生长激素、皮质类固醇、可卡因）或其他已知会导致肥大的疾病有关
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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事件DCM
首次出现在研究中心的扩张型心肌病病例。
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事件/最近的 HCM
特发性或家族性肥厚型心肌病的新诊断或现有诊断，在过去 2 个月内诊断，并且在诊断后 2 个月内进行了 cMRI。
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流行的 HCM 或 DCM
任何诊断为扩张型心肌病或特发性或家族性肥厚型心肌病且自心肌病诊断之日起至少 24 个月未接受移植而存活的儿童。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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死亡时间
大体时间：2年
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2年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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心脏移植时间
大体时间：2年
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2年
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心力衰竭恶化
大体时间：2年
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2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年6月1日
初级完成 (实际的)
2017年1月1日
研究完成 (预期的)
2022年6月1日
研究注册日期
首次提交
2013年6月6日
首先提交符合 QC 标准的
2013年6月6日
首次发布 (估计)
2013年6月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年10月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年10月14日
最后验证
2020年10月1日
更多信息
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