Biomarkery sercowe w kardiomiopatii dziecięcej (biomarkery PCM)
14 października 2020 zaktualizowane przez: Steve Lipshultz, Wayne State University
Biomarkery sercowe w kardiomiopatii dziecięcej
Kardiomiopatia to choroba mięśnia sercowego.
Jest to rzadkie, ale może być poważne.
Kardiomiopatia u dzieci może skutkować śmiercią, niepełnosprawnością, przeszczepem serca lub poważnymi zaburzeniami rytmu serca.
Naturalne substancje we krwi, zwane biomarkerami sercowymi, mogą być mierzone w laboratorium i mogą być mniej inwazyjnym sposobem (w porównaniu z echokardiogramem lub rezonansem magnetycznym) wykrywania dysfunkcji serca u dzieci z kardiomiopatią.
Niewiele wiadomo na temat przydatności i trafności biomarkerów sercowych w diagnostyce i określaniu objawów u dzieci z kardiomiopatią.
Długoterminowym celem tego projektu jest zbadanie, w jaki sposób pomiar biomarkerów sercowych u dzieci z kardiomiopatią jest pomocny dla ich lekarzy w zarządzaniu opieką nad tymi pacjentami, a także w poprawie ich ogólnego stanu zdrowia.
Pomiary tych biomarkerów sercowych mogą pomóc lekarzom w określeniu, jak najlepiej opiekować się dzieckiem z kardiomiopatią, w tym kiedy rozważyć przeszczep serca jako opcję leczenia.
Przegląd badań
Status
Nieznany
Szczegółowy opis
Kardiomiopatia dziecięca jest heterogenną chorobą o wysokiej zachorowalności i śmiertelności, w której u dzieci często występuje piorunująca choroba prowadząca do śmierci lub przeszczepu. Wysoce czułe i swoiste biomarkery lub panele biomarkerów kardiologicznych, reprezentujące różne patologiczne mechanizmy lub szlaki, stanowią najmniej inwazyjne (co jest szczególnie ważne u dzieci) i najbardziej opłacalne podejście do wczesnego wykrywania dysfunkcji serca. Dalekosiężnym celem tego projektu jest identyfikacja takich biomarkerów u dzieci z kardiomiopatią. Odkrycia te mogą stanowić duży postęp w określaniu najbardziej odpowiedniej opieki klinicznej opartej na dowodach dla tych dzieci, w tym kiedy należy rozważyć przeszczep serca.
Szczegółowe cele tego badania to:
- Określenie zdolności ustalonych i nowych biomarkerów sercowych do przewidywania krótko- i długoterminowych wyników u dzieci z nowo rozpoznaną (incydentem) kardiomiopatią rozstrzeniową (DCM)
- Ocena przydatności klinicznej sercowych biomarkerów metabolizmu kolagenu w określaniu obecności zwłóknienia mięśnia sercowego, stwierdzonego za pomocą rezonansu magnetycznego serca (cMRI) oraz dysfunkcji rozkurczowej lewej komory (LV), stwierdzonej za pomocą echokardiografii, zarówno w nowo rozpoznanych, jak i istniejących przypadkach idiopatycznego i rodzinnej kardiomiopatii przerostowej (HCM) u dzieci.
- Określenie, czy zmiany podłużne biomarkerów sercowych są związane z pogorszeniem klasy niewydolności serca (HF) u stabilnych klinicznie dzieci z kardiomiopatią rozstrzeniową lub przerostową. Badanie to określi znaczenie biomarkerów serologicznych, w połączeniu z obrazowaniem serca, we wczesnej identyfikacji chorób serca, zanim przebudowa serca i upośledzenie czynnościowe staną się nieodwracalne w populacji pediatrycznej.
Jest to 5-letnie prospektywne badanie obejmujące do 480 dzieci z pierwotną kardiomiopatią rozstrzeniową lub przerostową. Badanie będzie składało się z trzech elementów: 1) gromadzenie danych klinicznych poprzez przegląd wykresów, 2) pobieranie i testowanie próbek biologicznych oraz 3) scentralizowany przegląd i pomiary echokardiogramów i cMRI.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
288
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital, University of Alberta
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Children's Hospital of New York, Columbia Presbyterian Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UMPC
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
- Primary Children's Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 20 lat (DOROSŁY, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Dziecięce przypadki kardiomiopatii rozstrzeniowej i przerostowej będą rekrutowane w 11 ośrodkach kardiologii dziecięcej w USA i Kanadzie.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent żyje i nie otrzymał przeszczepu przed włączeniem do badania.
- Poniżej 21 roku życia w wieku rejestracji
- Dla grupy 1 (incydent DCM): przypadek DCM zgłaszający się do ośrodka badawczego w ciągu 2 lat od pierwotnego rozpoznania kardiomiopatii
- Grupa 2 (incydent/niedawny HCM), nowe lub istniejące rozpoznanie idiopatycznego lub rodzinnego HCM z cMRI w ciągu 12 miesięcy od rozpoznania
- Grupa 3 (powszechna HCM lub DCM), każde dziecko z rozpoznaniem DCM lub idiopatycznej, rodzinnej lub HCM spowodowanej znaną mutacją chorobotwórczą, które przeżyło bez przeszczepu co najmniej 12 miesięcy od daty pierwotnego rozpoznania kardiomiopatii
- We wszystkich 3 grupach rozpoznanie kardiomiopatii musi być potwierdzone za pomocą kryteriów echokardiograficznych lub cMRI
Kryteria wyłączenia:
Pacjent nie kwalifikuje się do włączenia, jeśli w chwili zgłoszenia się do badania z kardiomiopatią spełniony jest jeden lub więcej z poniższych warunków:
- Jakiekolwiek rozpoznanie kardiomiopatii inne niż DCM lub idiopatyczna HCM, rodzinna HCM lub HCM spowodowana znanym genem powodującym chorobę
- Choroby endokrynologiczne, o których wiadomo, że powodują choroby mięśnia sercowego (w tym dzieci matek z cukrzycą)
- Historia gorączki reumatycznej
- Toksyczne ekspozycje, o których wiadomo, że powodują choroby mięśnia sercowego (antracykliny, promieniowanie śródpiersia, przeciążenie żelazem lub ekspozycja na metale ciężkie)
- Zakażenie wirusem HIV lub urodzenie przez matkę zakażoną wirusem HIV
- choroba Kawasakiego
- Wrodzone wady serca niezwiązane z zespołami wad rozwojowych (np. wada zastawek serca lub wrodzone wady rozwojowe tętnic wieńcowych)
- Choroba immunologiczna
- Inwazyjne zabiegi kardiochirurgiczne lub poważna operacja w ciągu poprzedniego miesiąca, z wyjątkiem tych związanych konkretnie z kardiomiopatią, w tym urządzenia wspomagającego lewą komorę (LVAD), pozaustrojowego oksygenatora membranowego (ECMO) i umieszczania automatycznego wszczepialnego kardiowertera-defibrylatora (AICD)
- Mocznica, czynna lub przewlekła
- Nieprawidłowy rozmiar lub funkcja komór, które można przypisać intensywnemu treningowi fizycznemu lub przewlekłej niedokrwistości
- Przewlekła arytmia, chyba że istnieją badania dokumentujące kryteria włączenia przed wystąpieniem arytmii (z wyjątkiem pacjenta z przewlekłą arytmią, następnie ablowaną, u którego kardiomiopatia utrzymuje się po dwóch miesiącach, nie należy wykluczać)
- Złośliwość
- Nadciśnienie ogólnoustrojowe
- Choroba miąższu lub naczyń płucnych (np. mukowiscydoza, serce płucne lub nadciśnienie płucne)
- Niedokrwienna choroba naczyń wieńcowych
- Związek z lekami (np. hormonem wzrostu, kortykosteroidami, kokainą) lub innymi chorobami, o których wiadomo, że powodują przerost
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Incydent DCM
Przypadek kardiomiopatii rozstrzeniowej, która po raz pierwszy pojawia się w ośrodku badawczym.
|
|
Incydent/ostatni HCM
Nowa lub istniejąca diagnoza idiopatycznej lub rodzinnej kardiomiopatii przerostowej, zdiagnozowana w ciągu ostatnich 2 miesięcy i z cMRI w ciągu 2 miesięcy od diagnozy.
|
|
Rozpowszechniony HCM lub DCM
Każde dziecko z rozpoznaniem kardiomiopatii rozstrzeniowej lub idiopatycznej lub rodzinnej kardiomiopatii przerostowej, które przeżyło bez przeszczepu co najmniej 24 miesiące od daty rozpoznania kardiomiopatii.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Czas do śmierci
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Czas na przeszczep serca
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
Pogarszająca się niewydolność serca
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
1 czerwca 2013
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
1 stycznia 2017
Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)
1 czerwca 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 czerwca 2013
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 czerwca 2013
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
10 czerwca 2013
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
19 października 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
14 października 2020
Ostatnia weryfikacja
1 października 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 1R01HL109090-01A1 (NIH)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .