Srdeční biomarkery u dětské kardiomyopatie (PCM biomarkery)
14. října 2020 aktualizováno: Steve Lipshultz, Wayne State University
Srdeční biomarkery v dětské kardiomyopatii
Kardiomyopatie je onemocnění srdečního svalu.
Je to vzácné, ale může to být vážné.
Kardiomyopatie u dětí může mít za následek smrt, invaliditu, transplantaci srdce nebo vážné poruchy srdečního rytmu.
Přirozené látky v krvi zvané srdeční biomarkery lze měřit v laboratoři a mohlo by jít o méně invazivní způsob (ve srovnání s echokardiogramy nebo MRI) pro detekci srdeční dysfunkce u dětí s kardiomyopatií.
Málo se ví o tom, jak užitečné a platné jsou srdeční biomarkery při diagnostice a stanovení symptomů u dětí s kardiomyopatií.
Dlouhodobým cílem tohoto projektu je studovat, jak užitečné je měření srdečních biomarkerů u dětí s kardiomyopatií jejich lékařům při řízení péče o tyto pacienty a také při zlepšování jejich celkového zdravotního stavu.
Měření těchto srdečních biomarkerů by mohla lékařům pomoci určit, jak nejlépe pečovat o dítě s kardiomyopatií, včetně toho, kdy zvážit transplantaci srdce jako možnost léčby.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Detailní popis
Dětská kardiomyopatie je heterogenní onemocnění s vysokou morbiditou a mortalitou, při kterém se u dětí často vyskytuje fulminantní onemocnění vedoucí k úmrtí nebo transplantaci. Vysoce citlivé a specifické srdeční biomarkery nebo panely biomarkerů, které představují různé patologické mechanismy nebo dráhy, jsou nejméně invazivním (obzvláště důležitým faktorem u dětí) a nákladově nejefektivnějším přístupem k časné detekci srdeční dysfunkce. Dlouhodobým cílem tohoto projektu je identifikovat takové biomarkery u dětí s kardiomyopatií. Tato zjištění by mohla představovat velký pokrok při určování nejvhodnější klinické péče o tyto děti založené na důkazech, včetně toho, kdy zvážit transplantaci srdce.
Konkrétní cíle této studie jsou:
- Zjistit schopnost zavedených a nových srdečních biomarkerů předpovídat krátkodobé a dlouhodobé výsledky u dětí s nově diagnostikovanou (incidentní) dilatační kardiomyopatií (DCM)
- Posoudit klinickou užitečnost srdečních biomarkerů metabolismu kolagenu při určování přítomnosti fibrózy myokardu, jak byla zjištěna srdeční MRI (cMRI), a diastolické dysfunkce levé komory (LK), jak byla zjištěna echokardiografií, u nově diagnostikovaných i stávajících případů idiopatické a familiární hypertrofická kardiomyopatie (HCM) u dětí.
- Zjistit, zda longitudinální změny srdečních biomarkerů jsou spojeny se zhoršením třídy srdečního selhání (HF) u klinicky stabilních dětí s dilatační nebo hypertrofickou kardiomyopatií. Tato studie určí význam sérologických biomarkerů ve spojení se zobrazením srdce při časné identifikaci srdečního onemocnění předtím, než se srdeční remodelace a funkční poškození stanou v dětské populaci nezvratnými.
Jedná se o 5letou prospektivní studii až 480 dětí s primární dilatační nebo hypertrofickou kardiomyopatií. Studie bude mít tři složky: 1) sběr klinických dat pomocí přehledu grafu, 2) sběr a testování biovzorků a 3) centralizované přezkoumání a měření echokardiogramů a cMRI.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
288
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital, University of Alberta
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Bronx, New York, Spojené státy, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Children's Hospital of New York, Columbia Presbyterian Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UMPC
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
- Primary Children's Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 20 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Dětské případy dilatační a hypertrofické kardiomyopatie budou zařazovány do 11 dětských kardiologických center v USA a Kanadě.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient je naživu a před zařazením do studie nedostal transplantaci.
- Do věku 21 let ve věku zápisu
- Pro skupinu 1 (incident DCM), případ DCM projevující se na místě studie do 2 let od původní diagnózy kardiomyopatie
- Skupina 2 (incident/recent HCM), nová nebo existující diagnóza idiopatické nebo familiární HCM s cMRI do 12 měsíců od diagnózy
- Skupina 3 (převažující HCM nebo DCM), každé dítě s diagnózou DCM nebo idiopatickou, familiární nebo HCM v důsledku známé mutace způsobující onemocnění, které přežilo bez transplantace alespoň 12 měsíců od data původní diagnózy kardiomyopatie
- U všech 3 skupin musí být diagnóza kardiomyopatie potvrzena echokardiografickými nebo cMRI kritérii
Kritéria vyloučení:
Pacient není způsobilý k zařazení, pokud je v době prezentace kardiomyopatie splněna jedna nebo více z následujících podmínek:
- Jakákoli diagnóza kardiomyopatie jiná než DCM nebo idiopatická HCM, familiární HCM nebo HCM v důsledku známého genu způsobujícího onemocnění
- Endokrinní onemocnění, o kterém je známo, že způsobuje onemocnění srdečního svalu (včetně kojenců diabetických matek)
- Anamnéza revmatické horečky
- Toxické expozice, o kterých je známo, že způsobují onemocnění srdečního svalu (antracykliny, mediastinální záření, přetížení železem nebo expozice těžkým kovům)
- HIV infekce nebo narození HIV pozitivní matce
- Kawasakiho nemoc
- Vrozené srdeční vady nespojené s malformačními syndromy (např. chlopenní onemocnění srdce nebo vrozené malformace koronárních tepen)
- Imunologické onemocnění
- Invazivní kardiotorakální výkony nebo velké chirurgické zákroky během předchozího měsíce s výjimkou těch, které se specificky týkají kardiomyopatie, včetně zařízení na podporu levé komory (LVAD), mimotělního membránového oxygenátoru (ECMO) a umístění automatického implantabilního kardioverteru defibrilátoru (AICD)
- Urémie, aktivní nebo chronická
- Abnormální velikost nebo funkce komory, kterou lze přičíst intenzivnímu fyzickému tréninku nebo chronické anémii
- Chronická arytmie, pokud neexistují studie dokumentující kritéria pro zařazení před vznikem arytmie (kromě pacienta s chronickou arytmií, následně ablací, u kterého kardiomyopatie přetrvává po dvou měsících, nelze vyloučit)
- Malignita
- Systémová hypertenze
- Plicní parenchymální nebo vaskulární onemocnění (např. cystická fibróza, cor pulmonale nebo plicní hypertenze)
- Ischemická ischemická choroba srdeční
- Spojení s léky (např. růstový hormon, kortikosteroidy, kokain) nebo jinými nemocemi, o kterých je známo, že způsobují hypertrofii
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Incident DCM
Případ dilatační kardiomyopatie, která se v místě studie objevuje poprvé.
|
|
Incident/nedávný HCM
Nová nebo stávající diagnóza idiopatické nebo familiární hypertrofické kardiomyopatie, diagnostikovaná během posledních 2 měsíců a pomocí cMRI do 2 měsíců od diagnózy.
|
|
Převládající HCM nebo DCM
Každé dítě s diagnózou dilatační kardiomyopatie nebo idiopatické či familiární hypertrofické kardiomyopatie, které přežilo bez transplantace alespoň 24 měsíců od data diagnózy kardiomyopatie.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Čas k smrti
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Čas na transplantaci srdce
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
Zhoršující se srdeční selhání
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
1. června 2013
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. ledna 2017
Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)
1. června 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. června 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. června 2013
První zveřejněno (ODHAD)
10. června 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
19. října 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. října 2020
Naposledy ověřeno
1. října 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 1R01HL109090-01A1 (NIH)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .