Kardiale Biomarker bei pädiatrischer Kardiomyopathie (PCM-Biomarker)
14. Oktober 2020 aktualisiert von: Steve Lipshultz, Wayne State University
Kardiale Biomarker in der pädiatrischen Kardiomyopathie
Die Kardiomyopathie ist eine Erkrankung des Herzmuskels.
Es ist selten, aber es kann ernst sein.
Kardiomyopathie bei Kindern kann zu Tod, Behinderung, Herztransplantation oder schweren Herzrhythmusstörungen führen.
Natürliche Substanzen im Blut, sogenannte kardiale Biomarker, können im Labor gemessen werden und könnten ein weniger invasiver Weg (im Vergleich zu Echokardiogrammen oder MRTs) sein, um Herzfunktionsstörungen bei Kindern mit Kardiomyopathie zu erkennen.
Es ist wenig darüber bekannt, wie nützlich und valide kardiale Biomarker bei der Diagnose und Bestimmung der Symptome bei Kindern mit Kardiomyopathie sind.
Das langfristige Ziel dieses Projekts ist es zu untersuchen, wie hilfreich die Messung kardialer Biomarker bei Kindern mit Kardiomyopathie für ihre Ärzte ist, um die Versorgung dieser Patienten zu verwalten und ihren allgemeinen Gesundheitszustand zu verbessern.
Messungen dieser kardialen Biomarker könnten Ärzten dabei helfen, zu bestimmen, wie ein Kind mit Kardiomyopathie am besten versorgt werden kann, einschließlich, wann eine Herztransplantation als Behandlungsoption in Betracht gezogen werden sollte.
Studienübersicht
Status
Unbekannt
Detaillierte Beschreibung
Die pädiatrische Kardiomyopathie ist eine heterogene Erkrankung mit hoher Morbidität und Mortalität, bei der Kinder häufig eine fulminante Erkrankung aufweisen, die zum Tod oder zu einer Transplantation führt. Hochempfindliche und spezifische kardiale Biomarker oder Panels von Biomarkern, die unterschiedliche pathologische Mechanismen oder Wege darstellen, sind der am wenigsten invasive (eine besonders wichtige Überlegung bei Kindern) und kostengünstigste Ansatz zur Früherkennung von Herzfunktionsstörungen. Das langfristige Ziel dieses Projekts ist es, solche Biomarker bei Kindern mit Kardiomyopathie zu identifizieren. Diese Ergebnisse könnten einen großen Fortschritt bei der Bestimmung der am besten geeigneten evidenzbasierten klinischen Versorgung für diese Kinder darstellen, einschließlich der Frage, wann eine Herztransplantation in Betracht gezogen werden sollte.
Die spezifischen Ziele dieser Studie sind:
- Bestimmung der Fähigkeit etablierter und neuer kardialer Biomarker zur Vorhersage kurz- und langfristiger Ergebnisse bei Kindern mit neu diagnostizierter (inzidenter) dilatativer Kardiomyopathie (DCM)
- Bewertung des klinischen Nutzens kardialer Biomarker des Kollagenstoffwechsels bei der Bestimmung des Vorhandenseins von Myokardfibrose, wie durch kardiale MRT (cMRI) festgestellt, und linksventrikulärer (LV) diastolischer Dysfunktion, wie durch Echokardiographie festgestellt, sowohl bei neu diagnostizierten als auch bestehenden Fällen von Idiopathie und familiäre hypertrophe Kardiomyopathie (HCM) bei Kindern.
- Um zu bestimmen, ob Längsveränderungen bei kardialen Biomarkern mit einer Verschlechterung der Herzinsuffizienzklasse (HF) bei klinisch stabilen Kindern mit dilatativer oder hypertropher Kardiomyopathie assoziiert sind. Diese Studie wird die Bedeutung serologischer Biomarker in Verbindung mit kardialer Bildgebung bei der Früherkennung von Herzerkrankungen bestimmen, bevor der Umbau des Herzens und funktionelle Beeinträchtigungen in einer pädiatrischen Population irreversibel geworden sind.
Dies ist eine 5-jährige prospektive Studie mit bis zu 480 Kindern mit entweder primärer dilatativer oder hypertropher Kardiomyopathie. Die Studie wird aus drei Komponenten bestehen: 1) Sammlung klinischer Daten durch Diagrammüberprüfung, 2) Sammlung und Untersuchung von Bioproben und 3) zentralisierte Überprüfung und Messung von Echokardiogrammen und cMRIs.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
288
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital, University of Alberta
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Children's Hospital Boston
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
- Children's Hospital of New York, Columbia Presbyterian Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UMPC
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
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Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
- Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
- Primary Children's Medical Center
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Nicht älter als 20 Jahre (ERWACHSENE, KIND)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Pädiatrische Fälle von dilatativer und hypertropher Kardiomyopathie werden in 11 pädiatrischen Kardiologiezentren in den USA und Kanada rekrutiert.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Der Patient lebt und hat vor der Aufnahme in die Studie kein Transplantat erhalten.
- Unter 21 Jahren zum Zeitpunkt der Einschreibung
- Für Gruppe 1 (inzidente DCM): ein Fall von DCM, der innerhalb von 2 Jahren nach der ursprünglichen Diagnose der Kardiomyopathie an einem Studienzentrum vorstellig wurde
- Gruppe 2 (vorkommende/neue HCM), eine neue oder bestehende Diagnose einer idiopathischen oder familiären HCM mit einem cMRT innerhalb von 12 Monaten nach der Diagnose
- Gruppe 3 (prävalente HCM oder DCM): Jedes Kind mit einer Diagnose von DCM oder idiopathischer, familiärer oder HCM aufgrund einer bekannten krankheitsverursachenden Mutation, das mindestens 12 Monate ab dem Datum der ursprünglichen Kardiomyopathie-Diagnose ohne Transplantation überlebt hat
- Für alle 3 Gruppen muss die Diagnose einer Kardiomyopathie durch echokardiographische oder cMRT-Kriterien bestätigt werden
Ausschlusskriterien:
Ein Patient kommt nicht für die Aufnahme in Frage, wenn eine oder mehrere der folgenden Bedingungen zum Zeitpunkt der Vorstellung mit Kardiomyopathie erfüllt sind:
- Jede andere Kardiomyopathie-Diagnose als DCM oder idiopathische HCM, familiäre HCM oder HCM aufgrund eines bekannten krankheitsverursachenden Gens
- Endokrine Erkrankung, von der bekannt ist, dass sie eine Herzmuskelerkrankung verursacht (einschließlich Säuglinge von diabetischen Müttern)
- Geschichte des rheumatischen Fiebers
- Toxische Belastungen, von denen bekannt ist, dass sie Herzmuskelerkrankungen verursachen (Anthrazykline, mediastinale Bestrahlung, Eisenüberladung oder Belastung durch Schwermetalle)
- HIV-Infektion oder von einer HIV-positiven Mutter geboren
- Kawasaki-Krankheit
- Angeborene Herzfehler ohne Fehlbildungssyndrome (z. B. Herzklappenfehler oder angeborene Fehlbildungen der Koronararterien)
- Immunologische Erkrankung
- Invasive kardiothorakale Eingriffe oder größere Operationen während des vorangegangenen Monats, mit Ausnahme solcher, die speziell mit Kardiomyopathie in Zusammenhang stehen, einschließlich Linksherzunterstützungssystem (LVAD), extrakorporalem Membranoxygenator (ECMO) und Platzierung eines automatischen implantierbaren Kardioverter-Defibrillators (AICD).
- Urämie, aktiv oder chronisch
- Abnormale Ventrikelgröße oder -funktion, die auf intensives körperliches Training oder chronische Anämie zurückzuführen ist
- Chronische Arrhythmie, es sei denn, es liegen Studien vor, die Einschlusskriterien vor Beginn der Arrhythmie dokumentieren (außer ein Patient mit chronischer Arrhythmie, nachträglich abgetragen, dessen Kardiomyopathie nach zwei Monaten persistiert, soll nicht ausgeschlossen werden)
- Malignität
- Systemische Hypertonie
- Lungenparenchym- oder Gefäßerkrankung (z. B. Mukoviszidose, Cor pulmonale oder pulmonale Hypertonie)
- Ischämische koronare Gefäßerkrankung
- Assoziation mit Medikamenten (z. B. Wachstumshormon, Kortikosteroiden, Kokain) oder anderen Krankheiten, von denen bekannt ist, dass sie Hypertrophie verursachen
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Vorfall-DCM
Ein Fall von dilatativer Kardiomyopathie, der zum ersten Mal am Studienzentrum vorstellig wird.
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Vorfall/aktueller HCM
Eine neue oder bestehende Diagnose einer idiopathischen oder familiären hypertrophen Kardiomyopathie, die innerhalb der letzten 2 Monate und mit einer cMRT innerhalb von 2 Monaten nach der Diagnose diagnostiziert wurde.
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Vorherrschendes HCM oder DCM
Jedes Kind mit der Diagnose einer dilatativen Kardiomyopathie oder einer idiopathischen oder familiären hypertrophen Kardiomyopathie, das mindestens 24 Monate ab dem Datum der Diagnose der Kardiomyopathie ohne Transplantation überlebt hat.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Zeit zum Tod
Zeitfenster: 2 Jahre
|
2 Jahre
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Zeit bis zur Herztransplantation
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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Verschlechterung der Herzinsuffizienz
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (TATSÄCHLICH)
1. Juni 2013
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
1. Januar 2017
Studienabschluss (ERWARTET)
1. Juni 2022
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
6. Juni 2013
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
6. Juni 2013
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
10. Juni 2013
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
19. Oktober 2020
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
14. Oktober 2020
Zuletzt verifiziert
1. Oktober 2020
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 1R01HL109090-01A1 (NIH)
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