Hjärtbiomarkörer vid pediatrisk kardiomyopati (PCM-biomarkörer)
17 augusti 2026 uppdaterad av: Steve Lipshultz, Wayne State University
Hjärtbiomarkörer vid pediatrisk kardiomyopati
Kardiomyopati är en sjukdom i hjärtmuskeln.
Det är sällsynt, men det kan vara allvarligt.
Kardiomyopati hos barn kan leda till dödsfall, funktionshinder, hjärttransplantationer eller allvarliga hjärtrytmrubbningar.
Naturliga ämnen i blodet som kallas hjärtbiomarkörer kan mätas i laboratoriet och kan vara ett mindre invasivt sätt (jämfört med ekokardiogram eller MRI) för att upptäcka hjärtdysfunktion hos barn med kardiomyopati.
Lite är känt om hur användbara och giltiga hjärtbiomarkörer är vid diagnos och bestämning av symtomen hos barn med kardiomyopati.
Det långsiktiga målet med detta projekt är att studera hur hjälpsam mätning av hjärtbiomarkörer hos barn med kardiomyopati är för deras läkare för att hantera vården av dessa patienter samt förbättra deras allmänna hälsa.
Åtgärder för dessa hjärtbiomarkörer kan hjälpa läkare att avgöra hur man bäst tar hand om ett barn med kardiomyopati, inklusive när man ska överväga hjärttransplantation som ett behandlingsalternativ.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Pediatrisk kardiomyopati är en heterogen sjukdom med hög sjuklighet och mortalitet där barn ofta uppvisar fulminant sjukdom som leder till dödsfall eller transplantation. Mycket känsliga och specifika hjärtbiomarkörer eller paneler av biomarkörer, som representerar olika patologiska mekanismer eller vägar, är den minst invasiva (en särskilt viktig faktor hos barn) och mest kostnadseffektiva tillvägagångssätt för tidig upptäckt av hjärtdysfunktion. Det långsiktiga målet med detta projekt är att identifiera sådana biomarkörer hos barn med kardiomyopati. Dessa fynd kan representera ett stort framsteg när det gäller att bestämma den mest lämpliga evidensbaserade kliniska vården för dessa barn, inklusive när man ska överväga hjärttransplantation.
De specifika syftena med denna studie är:
- Att bestämma förmågan hos etablerade och nya hjärtbiomarkörer att förutsäga kort- och långtidsutfall hos barn med nyligen diagnostiserad (incident) dilaterad kardiomyopati (DCM)
- Att bedöma den kliniska användbarheten av hjärtbiomarkörer för kollagenmetabolism för att fastställa närvaron av myokardfibros, som fastställts av hjärt-MRI (cMRI), och vänsterkammars (LV) diastolisk dysfunktion, som fastställts genom ekokardiografi i både nydiagnostiserade och befintliga fall av idiopatisk och familjär hypertrofisk kardiomyopati (HCM) hos barn.
- Att avgöra om longitudinella förändringar i hjärtbiomarkörer är associerade med försämrad hjärtsviktsklass (HF) hos kliniskt stabila barn med dilaterad eller hypertrofisk kardiomyopati. Denna studie kommer att fastställa betydelsen av serologiska biomarkörer, i samband med hjärtavbildning, vid tidig identifiering av hjärtsjukdomar innan hjärtombyggnad och funktionsnedsättning har blivit irreversibla i en pediatrisk population.
Detta är en 5-årig prospektiv studie av upp till 480 barn med antingen primär dilaterad eller hypertrofisk kardiomyopati. Studien kommer att ha tre komponenter: 1) klinisk datainsamling genom kartgranskning, 2) insamling och testning av bioprover, och 3) centraliserad granskning och mätning av ekokardiogram och cMRI.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
288
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Children's Hospital of New York, Columbia Presbyterian Medical Center
-
The Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UMPC
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
- Primary Children's Medical Center
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital, University of Alberta
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 20 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Pediatriska fall av dilaterad och hypertrofisk kardiomyopati kommer att rekryteras vid 11 pediatriska kardiologiska center i USA och Kanada.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienten lever och har inte fått någon transplantation innan han registrerades i studien.
- Under 21 år vid inskrivningsåldern
- För grupp 1 (incident DCM), ett fall av DCM som presenteras på en studieplats inom 2 år efter den ursprungliga kardiomyopatidiagnosen
- Grupp 2 (incident/nylig HCM), en ny eller befintlig diagnos av idiopatisk eller familjär HCM med en cMRI inom 12 månader efter diagnos
- Grupp 3 (prevalent HCM eller DCM), alla barn med diagnosen DCM eller idiopatisk, familjär eller HCM på grund av en känd sjukdomsalstrande mutation som har överlevt transplantationsfritt minst 12 månader från datumet för den ursprungliga kardiomyopatidiagnosen
- För alla tre grupperna måste diagnosen kardiomyopati bekräftas av ekokardiografiska eller cMRI-kriterier
Exklusions kriterier:
En patient är inte berättigad till inskrivning om ett eller flera av följande villkor är uppfyllda vid tidpunkten för presentationen av kardiomyopati:
- Annan kardiomyopatidiagnos än DCM eller idiopatisk HCM, familjär HCM eller HCM på grund av en känd sjukdomsframkallande gen
- Endokrin sjukdom som är känd för att orsaka hjärtmuskelsjukdom (inklusive spädbarn till diabetiker)
- Historia av reumatisk feber
- Giftiga exponeringar som är kända för att orsaka hjärtmuskelsjukdom (antracykliner, mediastinal strålning, järnöverskott eller exponering för tungmetaller)
- HIV-infektion eller född av en HIV-positiv mamma
- Kawasakis sjukdom
- Medfödda hjärtfel oassocierade med missbildningssyndrom (t.ex. hjärtklaffsjukdom eller medfödda kranskärlsmissbildningar)
- Immunologisk sjukdom
- Invasiva kardiothoraxingrepp eller större operationer under föregående månad, förutom de som är specifikt relaterade till kardiomyopati, inklusive vänsterkammarassistans (LVAD), extrakorporeal membranoxygenator (ECMO) och placering av automatisk implanterbar cardioverter-defibrillator (AICD).
- Uremi, aktiv eller kronisk
- Onormal ventrikulär storlek eller funktion som kan hänföras till intensiv fysisk träning eller kronisk anemi
- Kronisk arytmi, såvida det inte finns studier som dokumenterar inklusionskriterier före uppkomsten av arytmi (förutom en patient med kronisk arytmi, senare ablaterad, vars kardiomyopati kvarstår efter två månader ska inte uteslutas)
- Malignitet
- Systemisk hypertoni
- Pulmonell parenkymal eller vaskulär sjukdom (t.ex. cystisk fibros, cor pulmonale eller pulmonell hypertoni)
- Ischemisk kranskärlssjukdom
- Samband med droger (t.ex. tillväxthormon, kortikosteroider, kokain) eller andra sjukdomar som är kända för att orsaka hypertrofi
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
Incident DCM
Ett fall av dilaterad kardiomyopati som visar sig på studieplatsen för första gången.
|
|
Incident/Senaste HCM
En ny eller befintlig diagnos av idiopatisk eller familjär hypertrofisk kardiomyopati, diagnostiserad inom de senaste 2 månaderna och med en cMRI inom 2 månader efter diagnos.
|
|
Vanligt förekommande HCM eller DCM
Alla barn med diagnosen dilaterad kardiomyopati eller idiopatisk eller familjär hypertrofisk kardiomyopati som har överlevt transplantationsfritt minst 24 månader från datumet för kardiomyopatidiagnosen.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Tid till döden
Tidsram: 2 år
|
2 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Dags för hjärttransplantation
Tidsram: 2 år
|
2 år
|
|
Förvärrad hjärtsvikt
Tidsram: 2 år
|
2 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Steven E Lipshultz, MD, Wayne State University
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Schmitt W, Diedrich C, Hamza TH, Meyer M, Eissing T, Breitenstein S, Rossano JW, Lipshultz SE. NT-proBNP for Predicting All-Cause Death and Heart Transplant in Children and Adults with Heart Failure. Pediatr Cardiol. 2025 Mar;46(3):694-703. doi: 10.1007/s00246-024-03489-7. Epub 2024 May 9.
- Kirmani S, Woodard PK, Shi L, Hamza TH, Canter CE, Colan SD, Pahl E, Towbin JA, Webber SA, Rossano JW, Everitt MD, Molina KM, Kantor PF, Jefferies JL, Feingold B, Addonizio LJ, Ware SM, Chung WK, Ballweg JA, Lee TM, Bansal N, Razoky H, Czachor J, Lunze FI, Marcus E, Commean P, Wilkinson JD, Lipshultz SE. Cardiac imaging and biomarkers for assessing myocardial fibrosis in children with hypertrophic cardiomyopathy. Am Heart J. 2023 Oct;264:153-162. doi: 10.1016/j.ahj.2023.06.005. Epub 2023 Jun 12.
- Everitt MD, Wilkinson JD, Shi L, Towbin JA, Colan SD, Kantor PF, Canter CE, Webber SA, Hsu DT, Pahl E, Addonizio LJ, Dodd DA, Jefferies JL, Rossano JW, Feingold B, Ware SM, Lee TM, Godown J, Simpson KE, Sleeper LA, Czachor JD, Razoky H, Hill A, Westphal J, Molina KM, Lipshultz SE; Pediatric Cardiomyopathy Registry Investigators. Cardiac Biomarkers in Pediatric Cardiomyopathy: Study Design and Recruitment Results from the Pediatric Cardiomyopathy Registry. Prog Pediatr Cardiol. 2019 Jun;53:1-10. doi: 10.1016/j.ppedcard.2019.02.004. Epub 2019 Mar 7.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 juni 2013
Primärt slutförande (Faktisk)
1 januari 2017
Avslutad studie (Faktisk)
1 juni 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 juni 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
6 juni 2013
Första postat (Beräknad)
10 juni 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
19 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 augusti 2026
Senast verifierad
1 oktober 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 1R01HL109090-01A1 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .