Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Cardiale biomarkers bij pediatrische cardiomyopathie (PCM-biomarkers)

17 augustus 2026 bijgewerkt door: Steve Lipshultz, Wayne State University

Cardiale biomarkers bij pediatrische cardiomyopathie

Cardiomyopathie is een ziekte van de hartspier. Het is zeldzaam, maar het kan ernstig zijn. Cardiomyopathie bij kinderen kan leiden tot overlijden, invaliditeit, harttransplantatie of ernstige hartritmestoornissen. Natuurlijke stoffen in het bloed die cardiale biomarkers worden genoemd, kunnen in het laboratorium worden gemeten en kunnen een minder ingrijpende manier zijn (vergeleken met echocardiogrammen of MRI's) om hartstoornissen bij kinderen met cardiomyopathie op te sporen. Er is weinig bekend over hoe nuttig en valide cardiale biomarkers zijn bij de diagnose en bepaling van de symptomen bij kinderen met cardiomyopathie. Het langetermijndoel van dit project is om te bestuderen hoe nuttig het meten van cardiale biomarkers bij kinderen met cardiomyopathie is voor hun artsen bij het managen van de zorg voor deze patiënten en het verbeteren van hun algehele gezondheid. Metingen van deze cardiale biomarkers kunnen artsen helpen bepalen hoe ze het beste voor een kind met cardiomyopathie kunnen zorgen, inclusief wanneer harttransplantatie als behandelingsoptie moet worden overwogen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Pediatrische cardiomyopathie is een heterogene ziekte met hoge morbiditeit en mortaliteit waarbij kinderen zich vaak presenteren met een fulminante ziekte die leidt tot overlijden of transplantatie. Zeer gevoelige en specifieke cardiale biomarkers of panelen van biomarkers, die verschillende pathologische mechanismen of paden vertegenwoordigen, zijn de minst invasieve (een bijzonder belangrijke overweging bij kinderen) en de meest kosteneffectieve benadering voor de vroege detectie van hartdisfunctie. Het langetermijndoel van dit project is het identificeren van dergelijke biomarkers bij kinderen met cardiomyopathie. Deze bevindingen kunnen een belangrijke stap vooruit zijn bij het bepalen van de meest geschikte evidence-based klinische zorg voor deze kinderen, ook wanneer een harttransplantatie moet worden overwogen.

De specifieke doelstellingen van deze studie zijn:

  1. Om het vermogen van gevestigde en nieuwe cardiale biomarkers te bepalen om korte- en langetermijnresultaten te voorspellen bij kinderen met nieuw gediagnosticeerde (incidentele) gedilateerde cardiomyopathie (DCM)
  2. Om de klinische bruikbaarheid van cardiale biomarkers van collageenmetabolisme te beoordelen bij het bepalen van de aanwezigheid van myocardfibrose, zoals vastgesteld door cardiale MRI (cMRI), en linkerventrikel (LV) diastolische disfunctie, zoals vastgesteld door echocardiografie in zowel nieuw gediagnosticeerde als bestaande gevallen van idiopathische en familiale hypertrofische cardiomyopathie (HCM) bij kinderen.
  3. Om te bepalen of longitudinale veranderingen in cardiale biomarkers geassocieerd zijn met verergering van de klasse hartfalen (HF) bij klinisch stabiele kinderen met gedilateerde of hypertrofische cardiomyopathie. Deze studie zal het belang bepalen van serologische biomarkers, in combinatie met cardiale beeldvorming, bij de vroege identificatie van hartaandoeningen voordat cardiale remodellering en functionele stoornissen onomkeerbaar zijn geworden in een pediatrische populatie.

Dit is een 5 jaar durend prospectief onderzoek bij maximaal 480 kinderen met primaire gedilateerde of hypertrofische cardiomyopathie. De studie zal drie componenten hebben: 1) verzameling van klinische gegevens door beoordeling van de kaart, 2) verzameling en testen van biospecimen, en 3) gecentraliseerde beoordeling en meting van echocardiogrammen en cMRI's.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

288

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital, University of Alberta
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Children's Hospital of New York, Columbia Presbyterian Medical Center
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UMPC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Primary Children's Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 20 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Pediatrische gevallen van gedilateerde en hypertrofische cardiomyopathie zullen worden gerekruteerd in 11 pediatrische cardiologiecentra in de VS en Canada.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënt is in leven en heeft geen transplantatie ondergaan voorafgaand aan inschrijving in het onderzoek.
  • Onder de leeftijd van 21 jaar op de leeftijd van inschrijving
  • Voor Groep 1 (incident DCM), een geval van DCM dat binnen 2 jaar na de oorspronkelijke cardiomyopathiediagnose op een onderzoekslocatie wordt gepresenteerd
  • Groep 2 (incident/recente HCM), een nieuwe of bestaande diagnose van idiopathische of familiale HCM met een cMRI binnen 12 maanden na diagnose
  • Groep 3 (prevalente HCM of DCM), elk kind met een diagnose van DCM of idiopathische, familiale of HCM als gevolg van een bekende ziekteveroorzakende mutatie die ten minste 12 maanden na de datum van de oorspronkelijke cardiomyopathiediagnose transplantatievrij heeft overleefd
  • Voor alle 3 de groepen moet de diagnose cardiomyopathie worden bevestigd door middel van echocardiografische of cMRI-criteria

Uitsluitingscriteria:

Een patiënt komt niet in aanmerking voor inschrijving als aan één of meer van de volgende voorwaarden wordt voldaan op het moment van presentatie met cardiomyopathie:

  • Elke andere diagnose van cardiomyopathie dan DCM of idiopathische HCM, familiale HCM of HCM vanwege een bekend ziekteverwekkend gen
  • Endocriene ziekte waarvan bekend is dat deze hartspierziekte veroorzaakt (inclusief zuigelingen van moeders met diabetes)
  • Geschiedenis van reumatische koorts
  • Toxische blootstellingen waarvan bekend is dat ze hartspierziekte veroorzaken (anthracyclines, mediastinale straling, ijzerstapeling of blootstelling aan zware metalen)
  • HIV-infectie of geboren uit een HIV-positieve moeder
  • Kawasaki ziekte
  • Aangeboren hartafwijkingen die niet geassocieerd zijn met misvormingssyndromen (bijv. hartklepaandoening of aangeboren misvormingen van de kransslagaders)
  • Immunologische ziekte
  • Invasieve cardiothoracale procedures of grote operaties in de voorgaande maand, behalve die specifiek verband houden met cardiomyopathie, waaronder plaatsing van een linker ventrikelhulpapparaat (LVAD), extracorporale membraanoxygenator (ECMO) en automatische implanteerbare cardioverter defibrillator (AICD)
  • Uremie, actief of chronisch
  • Abnormale ventriculaire grootte of functie die kan worden toegeschreven aan intensieve fysieke training of chronische bloedarmoede
  • Chronische aritmie, tenzij er studies zijn die inclusiecriteria documenteren voorafgaand aan het begin van aritmie (behalve een patiënt met chronische aritmie, vervolgens geablateerd, bij wie de cardiomyopathie na twee maanden aanhoudt, mag niet worden uitgesloten)
  • Maligniteit
  • Systemische hypertensie
  • Pulmonaire parenchymale of vasculaire ziekte (bijv. Cystic fibrosis, cor pulmonale of pulmonale hypertensie)
  • Ischemische coronaire vasculaire ziekte
  • Associatie met medicijnen (bijv. groeihormoon, corticosteroïden, cocaïne) of andere ziekten waarvan bekend is dat ze hypertrofie veroorzaken

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Incident DCM
Een geval van gedilateerde cardiomyopathie dat zich voor het eerst presenteert op de onderzoekslocatie.
Incident/recente HCM
Een nieuwe of bestaande diagnose van idiopathische of familiale hypertrofische cardiomyopathie, gediagnosticeerd in de afgelopen 2 maanden en met een cMRI binnen 2 maanden na de diagnose.
Veel voorkomende HCM of DCM
Elk kind met een diagnose van gedilateerde cardiomyopathie of idiopathische of familiale hypertrofische cardiomyopathie die ten minste 24 maanden na de datum van de diagnose cardiomyopathie transplantatievrij heeft overleefd.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Tijd tot de dood
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Tijd voor harttransplantatie
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Verergering van hartfalen
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Wayne State University

Medewerkers

Children's Hospital of Philadelphia
Washington University School of Medicine
Columbia University
University of Pittsburgh
Children's Hospital Colorado
Boston Children's Hospital
Montefiore Medical Center
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Primary Children's Hospital
Stollery Children's Hospital
Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
Le Bonheur Children's Hospital
Carelon Research

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Steven E Lipshultz, MD, Wayne State University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juni 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 juni 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 juni 2013

Eerst geplaatst (Geschat)

10 juni 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 oktober 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1R01HL109090-01A1 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren