소아 심근병증의 심장 바이오마커(PCM 바이오마커)
2020년 10월 14일 업데이트: Steve Lipshultz, Wayne State University
소아 심근병증의 심장 바이오마커
심근병증은 심장 근육의 질병입니다.
드물지만 심각할 수 있습니다.
어린이의 심근병증은 사망, 장애, 심장 이식 또는 심각한 심장 박동 장애를 초래할 수 있습니다.
심장 바이오마커라고 하는 혈액 내 천연 물질은 실험실에서 측정할 수 있으며 심근병증이 있는 어린이의 심장 기능 장애를 감지하는 덜 침습적인 방법(심초음파 또는 MRI에 비해)이 될 수 있습니다.
심근병증이 있는 소아의 증상을 진단하고 결정하는 데 심장 바이오마커가 얼마나 유용하고 유효한지에 대해서는 알려진 바가 거의 없습니다.
이 프로젝트의 장기 목표는 심근병증이 있는 어린이의 심장 바이오마커 측정이 의사가 이러한 환자의 치료를 관리하고 전반적인 건강을 개선하는 데 얼마나 도움이 되는지 연구하는 것입니다.
이러한 심장 바이오마커의 측정은 의사가 심장 이식을 치료 옵션으로 고려할 때를 포함하여 심근병증이 있는 어린이를 가장 잘 돌보는 방법을 결정하는 데 도움이 될 수 있습니다.
연구 개요
상세 설명
소아 심근증은 이환율과 사망률이 높은 이질적인 질병으로 어린이가 종종 사망이나 이식으로 이어지는 전격성 질병을 나타냅니다. 다양한 병리학적 메커니즘 또는 경로를 나타내는 매우 민감하고 특정한 심장 바이오마커 또는 바이오마커 패널은 심장 기능 장애의 조기 발견에 대한 최소 침습적(어린이에서 특히 중요한 고려 사항) 및 가장 비용 효율적인 접근 방식입니다. 이 프로젝트의 장기 목표는 심근병증이 있는 소아에서 이러한 바이오마커를 식별하는 것입니다. 이러한 발견은 심장 이식을 고려해야 하는 경우를 포함하여 이러한 어린이를 위한 가장 적절한 증거 기반 임상 치료를 결정하는 데 큰 진전을 나타낼 수 있습니다.
이 연구의 구체적인 목표는 다음과 같습니다.
- 새로 진단된(발병) 확장성 심근병증(DCM)이 있는 어린이의 장단기 결과를 예측하는 확립되고 새로운 심장 바이오마커의 능력을 결정합니다.
- 새로 진단된 특발성 및 기존 특발성 사례 모두에서 심장 MRI(cMRI)에 의해 확립된 심근 섬유증 및 심초음파에 의해 확립된 좌심실(LV) 이완기 기능 장애의 존재를 결정하는 콜라겐 대사의 심장 바이오마커의 임상적 유용성을 평가합니다. 및 어린이의 가족성 비대성 심근병증(HCM).
- 확장성 또는 비대성 심근병증이 있는 임상적으로 안정적인 소아에서 심장 생체지표의 종적 변화가 심부전(HF) 등급 악화와 관련이 있는지 확인합니다. 이 연구는 소아 집단에서 심장 리모델링 및 기능 장애가 돌이킬 수 없게 되기 전에 심장 질환의 조기 식별에서 심장 영상화와 함께 혈청학적 바이오마커의 중요성을 결정할 것입니다.
이것은 원발성 확장성 또는 비대성 심근병증이 있는 최대 480명의 어린이에 대한 5년 전향적 연구입니다. 이 연구는 1) 차트 검토를 통한 임상 데이터 수집, 2) 생물 표본 수집 및 테스트, 3) 심초음파 및 cMRI의 중앙 집중식 검토 및 측정의 세 가지 구성 요소로 구성됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
288
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Bronx, New York, 미국, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
New York, New York, 미국, 10032
- Children's Hospital of New York, Columbia Presbyterian Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UMPC
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, 미국, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- Primary Children's Medical Center
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital, University of Alberta
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
20년 이하 (성인, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
확장성 및 비대성 심근병증의 소아 사례는 미국과 캐나다의 11개 소아 심장학 센터에서 모집됩니다.
설명
포함 기준:
- 환자는 살아 있고 연구에 등록하기 전에 이식을 받지 않았습니다.
- 입학 당시 21세 미만
- 1군(Incident DCM)의 경우, 최초 심근병증 진단 후 2년 이내에 연구기관에 DCM이 나타난 경우
- 그룹 2(사건/최근 HCM), 진단 12개월 이내에 cMRI로 특발성 또는 가족성 HCM의 신규 또는 기존 진단
- 그룹 3(유행 HCM 또는 DCM), 원래 심근병증 진단 날짜로부터 최소 12개월 동안 이식 없이 생존한 알려진 질병 유발 돌연변이로 인해 DCM 또는 특발성, 가족성 또는 HCM 진단을 받은 모든 어린이
- 세 그룹 모두 심초음파 또는 cMRI 기준으로 심근병증 진단을 확인해야 합니다.
제외 기준:
심근병증이 제시된 시점에 다음 조건 중 하나 이상이 충족되는 경우 환자는 등록할 수 없습니다.
- 알려진 질병 유발 유전자로 인한 DCM 또는 특발성 HCM, 가족성 HCM 또는 HCM 이외의 모든 심근병증 진단
- 심장 근육 질환을 일으키는 것으로 알려진 내분비 질환(당뇨병 산모의 영아 포함)
- 류마티스열의 병력
- 심장 근육 질환을 유발하는 것으로 알려진 독성 노출(안트라사이클린, 종격동 방사선, 철분 과부하 또는 중금속 노출)
- HIV 감염 또는 HIV 양성 산모에게서 태어난 경우
- 가와사키병
- 기형 증후군과 관련되지 않은 선천성 심장 결함(예: 판막 심장 질환 또는 선천성 관상 동맥 기형)
- 면역 질환
- 좌심실 보조 장치(LVAD), 체외 막 산소 공급기(ECMO) 및 자동 이식형 제세동기(AICD) 배치를 포함하여 특히 심근병증과 관련된 수술을 제외한 지난 달 동안의 침습적 심장 흉부 수술 또는 주요 수술
- 활동성 또는 만성 요독증
- 격렬한 신체 훈련이나 만성 빈혈에 기인할 수 있는 비정상적인 심실 크기 또는 기능
- 만성 부정맥, 부정맥이 시작되기 전에 포함 기준을 문서화한 연구가 없는 한(단, 만성 부정맥이 있는 환자는 제외되고 이후에 제거되며 그의 심근병증이 2개월 후에도 지속되는 경우 제외되지 않음)
- 강한 악의
- 전신성 고혈압
- 폐 실질 또는 혈관 질환(예: 낭포성 섬유증, 폐성 심장 또는 폐고혈압)
- 허혈성 관상동맥질환
- 약물(예: 성장 호르몬, 코르티코스테로이드, 코카인) 또는 비대를 유발하는 것으로 알려진 기타 질병과의 연관성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
|---|
|
인시던트 DCM
연구기관에 처음으로 내원한 확장성 심근병증 1예.
|
|
사건/최근 HCM
특발성 또는 가족성 비대성 심근병증의 신규 또는 기존 진단이 지난 2개월 이내에 진단되었고 진단 2개월 이내에 cMRI로 진단되었습니다.
|
|
널리 사용되는 HCM 또는 DCM
확장성 심근병증 또는 특발성 또는 가족성 비대성 심근병증 진단을 받고 심근병증 진단일로부터 최소 24개월 동안 이식 없이 생존한 모든 소아.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
죽을 시간
기간: 2 년
|
2 년
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
심장 이식 시간
기간: 2 년
|
2 년
|
|
심부전 악화
기간: 2 년
|
2 년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2013년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2017년 1월 1일
연구 완료 (예상)
2022년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 6월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 6월 6일
처음 게시됨 (추정)
2013년 6월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 10월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 10월 14일
마지막으로 확인됨
2020년 10월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .