Biomarcadores cardíacos en miocardiopatía pediátrica (biomarcadores PCM)
17 de agosto de 2026 actualizado por: Steve Lipshultz, Wayne State University
Biomarcadores cardíacos en miocardiopatía pediátrica
La miocardiopatía es una enfermedad del músculo cardíaco.
Es raro, pero puede ser grave.
La miocardiopatía en los niños puede provocar la muerte, discapacidad, trasplante de corazón o trastornos graves del ritmo cardíaco.
Las sustancias naturales en la sangre llamadas biomarcadores cardíacos se pueden medir en el laboratorio y podrían ser una forma menos invasiva (en comparación con los ecocardiogramas o las resonancias magnéticas) para detectar la disfunción cardíaca en niños con miocardiopatía.
Poco se sabe sobre la utilidad y validez de los biomarcadores cardíacos en el diagnóstico y determinación de los síntomas en niños con miocardiopatía.
El objetivo a largo plazo de este proyecto es estudiar la utilidad de la medición de biomarcadores cardíacos en niños con miocardiopatía para sus médicos a la hora de gestionar la atención de estos pacientes y mejorar su salud en general.
Las medidas de estos biomarcadores cardíacos podrían ayudar a los médicos a determinar la mejor manera de cuidar a un niño con miocardiopatía, incluso cuándo considerar el trasplante de corazón como una opción de tratamiento.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
La miocardiopatía pediátrica es una enfermedad heterogénea con alta morbilidad y mortalidad en la que los niños a menudo presentan una enfermedad fulminante que lleva a la muerte o al trasplante. Los biomarcadores cardíacos altamente sensibles y específicos o los paneles de biomarcadores, que representan diferentes mecanismos o vías patológicas, son el enfoque menos invasivo (una consideración particularmente importante en los niños) y el más rentable para la detección temprana de la disfunción cardíaca. El objetivo a largo plazo de este proyecto es identificar dichos biomarcadores en niños con miocardiopatía. Estos hallazgos podrían representar un gran avance en la determinación de la atención clínica basada en la evidencia más adecuada para estos niños, incluso cuándo considerar un trasplante de corazón.
Los objetivos específicos de este estudio son:
- Determinar la capacidad de los biomarcadores cardíacos nuevos y establecidos para predecir resultados a corto y largo plazo en niños con miocardiopatía dilatada (MCD) recién diagnosticada (incidente)
- Evaluar la utilidad clínica de los biomarcadores cardíacos del metabolismo del colágeno para determinar la presencia de fibrosis miocárdica, según lo establecido por IRM cardíaca (cMRI), y disfunción diastólica del ventrículo izquierdo (VI), según lo establecido por ecocardiografía, tanto en casos nuevos como existentes de idiopática. y miocardiopatía hipertrófica familiar (MCH) en niños.
- Determinar si los cambios longitudinales en los biomarcadores cardíacos están asociados con el empeoramiento de la clase de insuficiencia cardíaca (IC) en niños clínicamente estables con miocardiopatía dilatada o hipertrófica. Este estudio determinará la importancia de los biomarcadores serológicos, junto con las imágenes cardíacas, en la identificación temprana de enfermedades cardíacas antes de que la remodelación cardíaca y el deterioro funcional se vuelvan irreversibles en una población pediátrica.
Este es un estudio prospectivo de 5 años de hasta 480 niños con miocardiopatía hipertrófica o dilatada primaria. El estudio tendrá tres componentes: 1) recopilación de datos clínicos mediante revisión de expedientes, 2) recopilación y análisis de muestras biológicas, y 3) revisión y medición centralizadas de ecocardiogramas y cMRI.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
288
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital, University of Alberta
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Children's Hospital of New York, Columbia Presbyterian Medical Center
-
The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UMPC
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Primary Children's Medical Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 20 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los casos pediátricos de miocardiopatía dilatada e hipertrófica se reclutarán en 11 centros de cardiología pediátrica en los EE. UU. y Canadá.
Descripción
Criterios de inclusión:
- El paciente está vivo y no ha recibido un trasplante antes de la inscripción en el estudio.
- Menores de 21 años a la edad de inscripción
- Para el Grupo 1 (MCD incidente), un caso de MCD que se presenta en un sitio de estudio dentro de los 2 años posteriores al diagnóstico de miocardiopatía original
- Grupo 2 (MCH incidente/reciente), un diagnóstico nuevo o existente de MCH idiopática o familiar con una resonancia magnética nuclear (cMRI) dentro de los 12 meses posteriores al diagnóstico
- Grupo 3 (MCH o MCD prevalente), cualquier niño con un diagnóstico de MCD o idiopático, familiar o MCH debido a una mutación causante de enfermedad conocida que ha sobrevivido sin trasplante al menos 12 meses desde la fecha del diagnóstico original de miocardiopatía
- Para los 3 grupos, el diagnóstico de miocardiopatía debe confirmarse mediante criterios ecocardiográficos o de cMRI
Criterio de exclusión:
Un paciente no es elegible para la inscripción si se cumplen una o más de las siguientes condiciones en el momento de la presentación con miocardiopatía:
- Cualquier diagnóstico de miocardiopatía que no sea MCD o MCH idiopática, MCH familiar o MCH debida a un gen causante de enfermedad conocido
- Enfermedad endocrina que se sabe que causa enfermedad del músculo cardíaco (incluidos los bebés de madres diabéticas)
- Historia de la fiebre reumática
- Exposiciones tóxicas que se sabe que causan enfermedades del músculo cardíaco (antraciclinas, radiación mediastínica, sobrecarga de hierro o exposición a metales pesados)
- Infección por VIH o nacido de una madre VIH positiva
- La enfermedad de Kawasaki
- Defectos cardíacos congénitos no asociados con síndromes de malformación (por ejemplo, enfermedad cardíaca valvular o malformaciones congénitas de las arterias coronarias)
- enfermedad inmunologica
- Procedimientos cardiotorácicos invasivos o cirugía mayor durante el mes anterior, excepto aquellos relacionados específicamente con la miocardiopatía, incluida la colocación de un dispositivo de asistencia ventricular izquierda (LVAD), un oxigenador de membrana extracorpórea (ECMO) y un desfibrilador automático implantable (AICD)
- Uremia, activa o crónica
- Tamaño o función ventricular anormal que puede atribuirse a un entrenamiento físico intenso o anemia crónica
- Arritmia crónica, a menos que existan estudios que documenten criterios de inclusión previos al inicio de la arritmia (excepto un paciente con arritmia crónica, posteriormente ablacionado, cuya miocardiopatía persiste después de dos meses no debe ser excluido)
- Malignidad
- Hipertensión Sistémica
- Enfermedad del parénquima pulmonar o vascular (p. ej., fibrosis quística, cor pulmonale o hipertensión pulmonar)
- Enfermedad vascular coronaria isquémica
- Asociación con drogas (por ejemplo, hormona de crecimiento, corticosteroides, cocaína) u otras enfermedades que se sabe que causan hipertrofia
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
|
MCD de incidentes
Un caso de miocardiopatía dilatada que se presenta en el sitio de estudio por primera vez.
|
|
Incidente/HCM reciente
Un diagnóstico nuevo o existente de miocardiopatía hipertrófica idiopática o familiar, diagnosticado en los últimos 2 meses y con una resonancia magnética nuclear (cMRI) dentro de los 2 meses posteriores al diagnóstico.
|
|
HCM o DCM predominante
Cualquier niño con un diagnóstico de miocardiopatía dilatada o miocardiopatía hipertrófica idiopática o familiar que haya sobrevivido sin trasplante al menos 24 meses desde la fecha del diagnóstico de miocardiopatía.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Hora de morir
Periodo de tiempo: 2 años
|
2 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Tiempo para el trasplante de corazón
Periodo de tiempo: 2 años
|
2 años
|
|
Empeoramiento de la insuficiencia cardíaca
Periodo de tiempo: 2 años
|
2 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Steven E Lipshultz, MD, Wayne State University
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Schmitt W, Diedrich C, Hamza TH, Meyer M, Eissing T, Breitenstein S, Rossano JW, Lipshultz SE. NT-proBNP for Predicting All-Cause Death and Heart Transplant in Children and Adults with Heart Failure. Pediatr Cardiol. 2025 Mar;46(3):694-703. doi: 10.1007/s00246-024-03489-7. Epub 2024 May 9.
- Kirmani S, Woodard PK, Shi L, Hamza TH, Canter CE, Colan SD, Pahl E, Towbin JA, Webber SA, Rossano JW, Everitt MD, Molina KM, Kantor PF, Jefferies JL, Feingold B, Addonizio LJ, Ware SM, Chung WK, Ballweg JA, Lee TM, Bansal N, Razoky H, Czachor J, Lunze FI, Marcus E, Commean P, Wilkinson JD, Lipshultz SE. Cardiac imaging and biomarkers for assessing myocardial fibrosis in children with hypertrophic cardiomyopathy. Am Heart J. 2023 Oct;264:153-162. doi: 10.1016/j.ahj.2023.06.005. Epub 2023 Jun 12.
- Everitt MD, Wilkinson JD, Shi L, Towbin JA, Colan SD, Kantor PF, Canter CE, Webber SA, Hsu DT, Pahl E, Addonizio LJ, Dodd DA, Jefferies JL, Rossano JW, Feingold B, Ware SM, Lee TM, Godown J, Simpson KE, Sleeper LA, Czachor JD, Razoky H, Hill A, Westphal J, Molina KM, Lipshultz SE; Pediatric Cardiomyopathy Registry Investigators. Cardiac Biomarkers in Pediatric Cardiomyopathy: Study Design and Recruitment Results from the Pediatric Cardiomyopathy Registry. Prog Pediatr Cardiol. 2019 Jun;53:1-10. doi: 10.1016/j.ppedcard.2019.02.004. Epub 2019 Mar 7.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de junio de 2013
Finalización primaria (Actual)
1 de enero de 2017
Finalización del estudio (Actual)
1 de junio de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de junio de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de junio de 2013
Publicado por primera vez (Estimado)
10 de junio de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de agosto de 2026
Última verificación
1 de octubre de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedad de la válvula aórtica
- Laminopatías
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades cardíacas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de las válvulas cardíacas
- Miocardiopatías
- Estenosis Aórtica Subvalvular
- Estenosis de la válvula aórtica
- Cardiomegalia
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Miocardiopatía Hipertrófica
- Miocardiopatía Dilatada
Otros números de identificación del estudio
- 1R01HL109090-01A1 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .