Biomarcadores Cardíacos na Cardiomiopatia Pediátrica (Biomarcadores PCM)
17 de agosto de 2026 atualizado por: Steve Lipshultz, Wayne State University
Biomarcadores Cardíacos na Cardiomiopatia Pediátrica
A cardiomiopatia é uma doença do músculo cardíaco.
É raro, mas pode ser grave.
A cardiomiopatia em crianças pode resultar em morte, incapacidade, transplante cardíaco ou distúrbios graves do ritmo cardíaco.
Substâncias naturais no sangue chamadas biomarcadores cardíacos podem ser medidas em laboratório e podem ser uma forma menos invasiva (em comparação com ecocardiogramas ou ressonâncias magnéticas) para detectar disfunção cardíaca em crianças com cardiomiopatia.
Pouco se sabe sobre a utilidade e validade dos biomarcadores cardíacos no diagnóstico e determinação dos sintomas em crianças com cardiomiopatia.
O objetivo de longo prazo deste projeto é estudar como a medição de biomarcadores cardíacos em crianças com cardiomiopatia é útil para seus médicos no gerenciamento do atendimento desses pacientes, bem como na melhoria de sua saúde geral.
As medidas desses biomarcadores cardíacos podem ajudar os médicos a determinar a melhor forma de cuidar de uma criança com cardiomiopatia, incluindo quando considerar o transplante de coração como uma opção de tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Descrição detalhada
A cardiomiopatia pediátrica é uma doença heterogênea com alta morbidade e mortalidade em que as crianças frequentemente apresentam doença fulminante levando à morte ou transplante. Biomarcadores cardíacos altamente sensíveis e específicos ou painéis de biomarcadores, representando diferentes mecanismos ou vias patológicas, são a abordagem menos invasiva (uma consideração particularmente importante em crianças) e de melhor custo-benefício para a detecção precoce de disfunção cardíaca. O objetivo de longo prazo deste projeto é identificar tais biomarcadores em crianças com cardiomiopatia. Esses achados podem representar um grande avanço na determinação do tratamento clínico baseado em evidências mais adequado para essas crianças, inclusive quando considerar o transplante cardíaco.
Os objetivos específicos deste estudo são:
- Determinar a capacidade de biomarcadores cardíacos estabelecidos e novos para prever resultados de curto e longo prazo em crianças com cardiomiopatia dilatada (DCM) recém-diagnosticada (incidente).
- Avaliar a utilidade clínica dos biomarcadores cardíacos do metabolismo do colágeno na determinação da presença de fibrose miocárdica, conforme estabelecido por ressonância magnética cardíaca (cMRI) e disfunção diastólica do ventrículo esquerdo (VE), conforme estabelecido por ecocardiografia, tanto em casos recém-diagnosticados quanto em casos existentes de doença idiopática e cardiomiopatia hipertrófica familiar (CMH) em crianças.
- Determinar se alterações longitudinais nos biomarcadores cardíacos estão associadas à piora da classe de insuficiência cardíaca (IC) em crianças clinicamente estáveis com cardiomiopatia dilatada ou hipertrófica. Este estudo determinará a importância dos biomarcadores sorológicos, em conjunto com imagens cardíacas, na identificação precoce de doenças cardíacas antes que a remodelação cardíaca e o comprometimento funcional se tornem irreversíveis em uma população pediátrica.
Este é um estudo prospectivo de 5 anos de até 480 crianças com cardiomiopatia dilatada primária ou hipertrófica. O estudo terá três componentes: 1) coleta de dados clínicos por revisão de prontuários, 2) coleta e teste de amostras biológicas e 3) revisão centralizada e medição de ecocardiogramas e cMRIs.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
288
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital, University of Alberta
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Children's Hospital Boston
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Children's Hospital of New York, Columbia Presbyterian Medical Center
-
The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UMPC
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Primary Children's Medical Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 20 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Casos pediátricos de cardiomiopatia dilatada e hipertrófica serão recrutados em 11 centros de cardiologia pediátrica nos Estados Unidos e Canadá.
Descrição
Critério de inclusão:
- O paciente está vivo e não recebeu um transplante antes da inscrição no estudo.
- Menores de 21 anos na idade de inscrição
- Para o Grupo 1 (CMD incidente), um caso de CMD que se apresentou em um local de estudo dentro de 2 anos do diagnóstico original de cardiomiopatia
- Grupo 2 (CMH incidente/recente), um diagnóstico novo ou existente de CMH idiopática ou familiar com ressonância magnética dentro de 12 meses após o diagnóstico
- Grupo 3 (CMH ou DCM prevalente), qualquer criança com diagnóstico de DCM ou idiopática, familiar ou CMH devido a uma mutação causadora de doença conhecida que sobreviveu sem transplante por pelo menos 12 meses a partir da data do diagnóstico original de cardiomiopatia
- Para todos os 3 grupos, o diagnóstico de cardiomiopatia deve ser confirmado por critérios ecocardiográficos ou cMRI
Critério de exclusão:
Um paciente não é elegível para inscrição se uma ou mais das seguintes condições forem atendidas no momento da apresentação com cardiomiopatia:
- Qualquer diagnóstico de cardiomiopatia diferente de DCM ou CMH idiopática, CMH familiar ou CMH devido a um gene causador de doença conhecido
- Doença endócrina conhecida por causar doença do músculo cardíaco (incluindo bebês de mães diabéticas)
- Histórico de febre reumática
- Exposições tóxicas conhecidas por causar doenças do músculo cardíaco (antraciclinas, radiação mediastinal, sobrecarga de ferro ou exposição a metais pesados)
- Infecção por HIV ou nascido de uma mãe HIV positiva
- Doença de Kawasaki
- Defeitos cardíacos congênitos não associados a síndromes de malformação (por exemplo, doença cardíaca valvular ou malformações congênitas da artéria coronária)
- doença imunológica
- Procedimentos cardiotorácicos invasivos ou cirurgia de grande porte durante o mês anterior, exceto aqueles especificamente relacionados à cardiomiopatia, incluindo dispositivo de assistência ventricular esquerda (LVAD), oxigenador de membrana extracorpórea (ECMO) e colocação de cardioversor desfibrilador implantável automático (AICD)
- Uremia, ativa ou crônica
- Tamanho ou função ventricular anormal que pode ser atribuído a treinamento físico intenso ou anemia crônica
- Arritmia crônica, a menos que existam estudos documentando critérios de inclusão anteriores ao início da arritmia (exceto um paciente com arritmia crônica, posteriormente ablacionado, cuja cardiomiopatia persiste após dois meses não deve ser excluído)
- Malignidade
- Hipertensão Sistêmica
- Doença vascular ou do parênquima pulmonar (por exemplo, fibrose cística, cor pulmonale ou hipertensão pulmonar)
- Doença vascular coronariana isquêmica
- Associação com drogas (por exemplo, hormônio do crescimento, corticosteroides, cocaína) ou outras doenças conhecidas por causar hipertrofia
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Incidente DCM
Um caso de cardiomiopatia dilatada que se apresenta pela primeira vez no local do estudo.
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HCM Incidente/Recente
Um diagnóstico novo ou existente de cardiomiopatia hipertrófica idiopática ou familiar, diagnosticado nos últimos 2 meses e com uma cMRI dentro de 2 meses após o diagnóstico.
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CMH ou DCM prevalente
Qualquer criança com diagnóstico de cardiomiopatia dilatada ou cardiomiopatia hipertrófica idiopática ou familiar que tenha sobrevivido sem transplante por pelo menos 24 meses a partir da data do diagnóstico de cardiomiopatia.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Hora da Morte
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Hora do transplante de coração
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Piora da insuficiência cardíaca
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Steven E Lipshultz, MD, Wayne State University
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Schmitt W, Diedrich C, Hamza TH, Meyer M, Eissing T, Breitenstein S, Rossano JW, Lipshultz SE. NT-proBNP for Predicting All-Cause Death and Heart Transplant in Children and Adults with Heart Failure. Pediatr Cardiol. 2025 Mar;46(3):694-703. doi: 10.1007/s00246-024-03489-7. Epub 2024 May 9.
- Kirmani S, Woodard PK, Shi L, Hamza TH, Canter CE, Colan SD, Pahl E, Towbin JA, Webber SA, Rossano JW, Everitt MD, Molina KM, Kantor PF, Jefferies JL, Feingold B, Addonizio LJ, Ware SM, Chung WK, Ballweg JA, Lee TM, Bansal N, Razoky H, Czachor J, Lunze FI, Marcus E, Commean P, Wilkinson JD, Lipshultz SE. Cardiac imaging and biomarkers for assessing myocardial fibrosis in children with hypertrophic cardiomyopathy. Am Heart J. 2023 Oct;264:153-162. doi: 10.1016/j.ahj.2023.06.005. Epub 2023 Jun 12.
- Everitt MD, Wilkinson JD, Shi L, Towbin JA, Colan SD, Kantor PF, Canter CE, Webber SA, Hsu DT, Pahl E, Addonizio LJ, Dodd DA, Jefferies JL, Rossano JW, Feingold B, Ware SM, Lee TM, Godown J, Simpson KE, Sleeper LA, Czachor JD, Razoky H, Hill A, Westphal J, Molina KM, Lipshultz SE; Pediatric Cardiomyopathy Registry Investigators. Cardiac Biomarkers in Pediatric Cardiomyopathy: Study Design and Recruitment Results from the Pediatric Cardiomyopathy Registry. Prog Pediatr Cardiol. 2019 Jun;53:1-10. doi: 10.1016/j.ppedcard.2019.02.004. Epub 2019 Mar 7.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de junho de 2013
Conclusão Primária (Real)
1 de janeiro de 2017
Conclusão do estudo (Real)
1 de junho de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de junho de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de junho de 2013
Primeira postagem (Estimado)
10 de junho de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
19 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de agosto de 2026
Última verificação
1 de outubro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doença da Valva Aórtica
- Laminopatias
- Doenças cardiovasculares
- Doenças cardíacas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças das válvulas cardíacas
- Cardiomiopatias
- Estenose Aórtica Subvalvular
- Estenose da Válvula Aórtica
- Cardiomegalia
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Cardiomiopatia Hipertrófica
- Cardiomiopatia Dilatada
Outros números de identificação do estudo
- 1R01HL109090-01A1 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
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