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多発性硬化症の小児患者におけるフィンゴリモドの安全性と有効性

2026年8月7日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

多発性硬化症の小児患者における毎日のフィンゴリモドと毎週のインターフェロン β-1a im の安全性と有効性を評価するための 2 年間、二重盲検、無作為化、多施設、実薬対照のコア フェーズおよび 5 年間のフィンゴリモド延長フェーズ

フィンゴリモドとインターフェロン β-1a の安全性と有効性を評価する多発性硬化症（MS）の小児患者

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、二重盲検治療期間を含むコアフェーズと、すべての患者がフィンゴリモドで治療される延長フェーズに分かれています。 コアフェーズは、10～17歳の小児/青年患者におけるIFN β-1aと比較したフィンゴリモドの有効性と安全性を評価するための、24か月の二重盲検無作為化実薬対照並行群間試験フェーズです。 MSで。 延長フェーズは、研究のコアフェーズを完了し、すべての包含/除外基準を満たす患者、および延長フェーズに参加するために若いコホートで募集される患者のための60か月（5年）の研究フェーズです。 「若いコホート」とは、次の基準のいずれか 1 つまたは組み合わせを満たす小児患者の集団を指します: 12 歳以下、体重 40 kg 以下、または思春期前 (すなわち タナー段階の思春期の状態 <2)。 若いコホート (30 人の患者) の募集は、承認後の保健当局のコミットメントとして要求されました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

240

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • UAB Childrens Hospital Harbor Center Neurology Dept
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • San Francisco、California、アメリカ、94115
        • UCSF
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • University of Miami
      • Tallahassee、Florida、アメリカ、32312
        • AMO Corporation
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Wayne State University
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104-4399
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
        • University of Utah Clinical Trials Office
  • イギリス
      • Edinburgh、イギリス、EH9 1LF
        • Novartis Investigative Site
      • London、イギリス、NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands、Birmingham、イギリス、B4 6NH
        • Novartis Investigative Site
  • イタリア
    • BA
      • Bari、BA、イタリア、70124
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Montichiari、BS、イタリア、25018
        • Novartis Investigative Site
    • CT
      • Catania、CT、イタリア、95123
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan、MI、イタリア、20132
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Cefalù、PA、イタリア、90015
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma、RM、イタリア、00133
        • Novartis Investigative Site
      • Roma、RM、イタリア、00189
        • Novartis Investigative Site
    • VA
      • Gallarate、VA、イタリア、21013
        • Novartis Investigative Site
  • ウクライナ
      • Kharkiv、ウクライナ、61068
        • Novartis Investigative Site
  • エストニア
      • Tallinn、エストニア、10617
        • Novartis Investigative Site
  • オランダ
    • South Holland
      • Rotterdam、South Holland、オランダ、3015 CN
        • Novartis Investigative Site
  • オーストラリア
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • Novartis Investigative Site
  • オーストリア
      • Vienna、オーストリア、1090
        • Novartis Investigative Site
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L6
        • Novartis Investigative Site
  • クロアチア
      • Osijek、クロアチア、31000
        • Novartis Investigative Site
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28006
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga、スペイン、29010
        • Novartis Investigative Site
      • Seville、スペイン、41009
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia、スペイン、46010
        • Novartis Investigative Site
    • Pontevedra
      • Vigo、Pontevedra、スペイン、36212
        • Novartis Investigative Site
    • Vizcaya
      • Barakaldo、Vizcaya、スペイン、48903
        • Novartis Investigative Site
  • スロバキア
      • Bratislava、スロバキア、833 40
        • Novartis Investigative Site
  • セルビア
      • Belgrade、セルビア、11000
        • Novartis Investigative Site
  • トルコ（Türkiye）
    • Atakum
      • Samsun、Atakum、トルコ（Türkiye）、55200
        • Novartis Investigative Site
    • Balcova
      • Izmir、Balcova、トルコ（Türkiye）、35340
        • Novartis Investigative Site
    • Fatih
      • Istanbul、Fatih、トルコ（Türkiye）、34098
        • Novartis Investigative Site
    • Sihhiye-Altindag
      • Ankara、Sihhiye-Altindag、トルコ（Türkiye）、06230
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara、Yenimahalle、トルコ（Türkiye）、06500
        • Novartis Investigative Site
  • ドイツ
      • Bochum、ドイツ、44791
        • Novartis Investigative Site
      • Erlangen、ドイツ、91054
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau、Baden-Wurttemberg、ドイツ、79106
        • Novartis Investigative Site
    • Lower Saxony
      • Göttingen、Lower Saxony、ドイツ、37075
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden、Saxony、ドイツ、01307
        • Novartis Investigative Site
  • フランス
      • Bordeaux、フランス、33076
        • Novartis Investigative Site
      • Le Kremlin-Bicêtre、フランス、94275
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille、フランス、13885
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier、フランス、34090
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse、フランス、31059
        • Novartis Investigative Site
  • ブラジル
      • Goiânia、ブラジル、74605-020
        • Novartis Investigative Site
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte、Minas Gerais、ブラジル、30150-221
        • Novartis Investigative Site
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro、Rio de Janeiro、ブラジル、20270-004
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo、São Paulo、ブラジル、05403-000
        • Novartis Investigative Site
  • ブルガリア
      • Sofia、ブルガリア、1113
        • Novartis Investigative Site
  • プエルトリコ
      • Santurce、プエルトリコ、00912
        • San Jorge Childrens Hospital
  • ポーランド
      • Lodz、ポーランド、93-338
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin、ポーランド、20-093
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan、ポーランド、60-355
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw、ポーランド、54-049
        • Novartis Investigative Site
  • メキシコ
      • Distrito Federal、メキシコ、03310
        • Novartis Investigative Site
    • D F
      • Mexico City、D F、メキシコ、06700
        • Novartis Investigative Site
  • ラトビア
      • Riga、ラトビア、LV-1004
        • Novartis Investigative Site
  • リトアニア
    • LTU
      • Kaunas、LTU、リトアニア、LT 50161
        • Novartis Investigative Site
  • ルーマニア
      • Bucharest、ルーマニア、041914
        • Novartis Investigative Site
  • ロシア
      • Kazan'、ロシア、420043
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow、ロシア、119602
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow、ロシア、119991
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk、ロシア、630087
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg、ロシア、197110
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

10年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準 コア フェーズ:

  • 多発性硬化症の診断
  • 前年中に少なくとも 1 回の MS 再発、または過去 2 年間に 2 回の MS 再発、または 6 か月以内の MRI での Gd 増強病変の証拠 EDSS スコア 0 ～ 5.5、包括的

主な除外基準 コア フェーズ:

  • 進行性多発性硬化症の患者
  • MS以外の免疫系の活動性慢性疾患の患者
  • ADEMの定義を満たす患者
  • 重度の心疾患のある患者、またはスクリーニング心電図で重大な所見がある患者。
  • 重度の腎不全患者

主な採用基準の延長フェーズ:

コア フェーズに参加し、その後延長フェーズに入るすべての患者に適用されます。 1. 最初にコアフェーズの包含基準を満たし、治験薬のオンまたはオフでコアフェーズを完了した患者。

延長フェーズに参加するために新たに募集された患者に適用されます。

  • 延長フェーズに直接登録するすべての新しく募集された患者は、包含基準の小児年齢グループに対して承認された現地の保健当局の製品ラベルを満たす必要があります。
  • 新たに募集されたすべての患者について、小児 MS の診断の中央レビュー (最初の MRI レポートを含む) が必要になります。

主な除外基準の拡張段階:

コアフェーズを完了したが、治験薬を途中で中止した患者に適用されます。

  1. 以下の理由によるコアフェーズ中の治験薬の早期中止:

    • 有害事象、
    • 深刻な有害事象、
    • 実験室の異常
    • -安全上の理由により、治験薬の恒久的な中止につながるその他の条件
  2. -コアフェーズ除外基準から除外される既知の新しいイベントまたは併用薬（来院15前にウォッシュアウト期間が必要）のある患者。 血清学的またはその他の追加検査は必要ありません。

延長フェーズに参加するために若いコホートで新たに募集された患者に適用されます。

1. 延長フェーズに直接登録する若いコホートで新しく採用されたすべての患者は、コアフェーズの除外基準を満たす必要があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：フィンゴリモド
フィンゴリモドは、0.5 mg または 0.25 mg (患者の体重に応じて) のいずれかの用量で 1 日 1 回経口投与され、認可された 0.5 mg 用量で成人の範囲の全身曝露を達成することを目的としていました。 コア期間中のこのアームの参加者は延長を継続し、非盲検治療を受けました
薬：フィンゴリモド

1日1回経口投与：

40kg以上の患者には0.5mgカプセル、40kg以下の患者には0.25mgカプセル。

薬：プラセボカプセル
ダブルダミーマスキングに必要なプラセボカプセルをブラインド製剤に合わせます。
アクティブコンパレータ：インターフェロン ベータ-1a
インターフェロン ベータ 1a の筋肉内 (IM) 注射は、コア期に週 1 回投与されました。 参加者は延長段階で非盲検のフィンゴリモドを受けるように切り替えた
薬：インターフェロン ベータ-1a
I.m. による週 1 回の投与注射。
薬：プラセボ注入
一致するプラセボ i.m.ブラインド製剤への二重ダミーマスキングに必要な注射。
実験的：Fingolimod-Younger コホート
「より若いコホート」とは、次の基準のいずれか 1 つまたは組み合わせを満たす、延長段階で募集される新しい小児患者を指します: 12 歳以下、体重が 40 kg 以下、または思春期前 (つまり、 タナー期の思春期の状態 <2)
薬：フィンゴリモド

1日1回経口投与：

40kg以上の患者には0.5mgカプセル、40kg以下の患者には0.25mgカプセル。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
最長 24 か月間治療を受けた患者の再発頻度
時間枠：24ヶ月
年間再発率（ARR）によって評価された再発の頻度。 ARR は、1 年あたりの確認された再発の平均数として定義されます (確認された再発の合計数を研究の合計日数で割って 365.25 を掛けた値)。
24ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
新規/新たに拡大した T2 病変
時間枠：24ヶ月
24 か月目までの新規/新たに拡大した T2 病変の数の年率
24ヶ月
最初の再発までの時間
時間枠：24ヶ月
最初の再発までの時間が決定されました。
24ヶ月
無再発患者の割合
時間枠：24ヶ月
再発のない患者の割合が決定されました
24ヶ月
T1 Gd- 増強病変
時間枠：24ヶ月
24 か月目までのスキャンあたりの T1 Gd 増強病変の数
24ヶ月
フィンゴリモド-Pの薬物動態（Cavg）
時間枠：24ヶ月
Ｃａｖｇ（投与間隔にわたる平均薬物濃度）が評価される。
24ヶ月
リンパ球レベルに対するフィンゴリモド-Pの薬物動態/薬力学的関係
時間枠：24ヶ月
集団 PK/PD モデリング アプローチを使用して、個々のフィンゴリモド-P 濃度をリンパ球数に関連付けました。
24ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Novartis Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2013年7月26日

一次修了 (実際)

2017年7月14日

研究の完了 (推定)

2030年2月18日

試験登録日

最初に提出

2013年5月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年7月1日

最初の投稿 (推定)

2013年7月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月7日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CFTY720D2311
  • 2011-005677-23 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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