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多発性硬化症の小児患者におけるフィンゴリモドの安全性と有効性

2024年4月22日更新者：Novartis Pharmaceuticals

多発性硬化症の小児患者における毎日のフィンゴリモドと毎週のインターフェロン β-1a im の安全性と有効性を評価するための 2 年間、二重盲検、無作為化、多施設、実薬対照のコアフェーズおよび 5 年間のフィンゴリモド延長フェーズ

フィンゴリモドとインターフェロン β-1a の安全性と有効性を評価する多発性硬化症（MS）の小児患者

調査の概要

状態

募集

条件

多発性硬化症

介入・治療

詳細な説明

この研究は、二重盲検治療期間を含むコアフェーズと、すべての患者がフィンゴリモドで治療される延長フェーズに分かれています。コアフェーズは、10～17歳の小児/青年患者におけるIFN β-1aと比較したフィンゴリモドの有効性と安全性を評価するための、24か月の二重盲検無作為化実薬対照並行群間試験フェーズです。 MSで。延長フェーズは、研究のコアフェーズを完了し、すべての包含/除外基準を満たす患者、および延長フェーズに参加するために若いコホートで募集される患者のための60か月（5年）の研究フェーズです。「若いコホート」とは、次の基準のいずれか 1 つまたは組み合わせを満たす小児患者の集団を指します: 12 歳以下、体重 40 kg 以下、または思春期前 (すなわちタナー段階の思春期の状態 <2)。若いコホート (30 人の患者) の募集は、承認後の保健当局のコミットメントとして要求されました。

研究の種類

介入

入学 (推定)

235

段階

フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

名前：Novartis Pharmaceuticals
電話番号：1-888-669-6682
メール：novartis.email@novartis.com

研究連絡先のバックアップ

名前：Novartis Pharmaceuticals
電話番号：+41613241111

研究場所

アメリカ
- Alabama
  - Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
- Arkansas
  - Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
    - 引きこもった
    - Novartis Investigative Site
- California
  - Los Angeles、California、アメリカ、90027
    - 募集
    - Novartis Investigative Site
    - コンタクト：
      
      Martha E. Arellano-Garcia
      
      電話番号：323-361-5812
      
      メール：margarcia@chla.usc.edu
  - San Francisco、California、アメリカ、94115
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
- Colorado
  - Aurora、Colorado、アメリカ、80045
    - 引きこもった
    - Novartis Investigative Site
- Florida
  - Miami、Florida、アメリカ、33136
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
  - Orlando、Florida、アメリカ、32819
    - 引きこもった
    - Novartis Investigative Site
  - Tallahassee、Florida、アメリカ、32312
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
- Illinois
  - Chicago、Illinois、アメリカ、60611
    - 引きこもった
    - Novartis Investigative Site
- Massachusetts
  - Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
    - 引きこもった
    - Novartis Investigative Site
  - Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
- Michigan
  - Detroit、Michigan、アメリカ、48201
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
- New Jersey
  - New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
- New York
  - Rochester、New York、アメリカ、14642
    - 引きこもった
    - Novartis Investigative Site
  - Stony Brook、New York、アメリカ、11794
    - 引きこもった
    - Novartis Investigative Site
- North Carolina
  - Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599-9500
    - 引きこもった
    - Novartis Investigative Site
  - Durham、North Carolina、アメリカ、27710
    - 引きこもった
    - Novartis Investigative Site
- Pennsylvania
  - Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104 4399
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
- South Carolina
  - Greenville、South Carolina、アメリカ、29607
    - 引きこもった
    - Novartis Investigative Site
- Texas
  - San Antonio、Texas、アメリカ、78229
    - 引きこもった
    - Novartis Investigative Site
- Utah
  - Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
イギリス
- - Edinburgh、イギリス、EH9 1LF
    - 募集
    - Novartis Investigative Site
  - London、イギリス、WC1N 1EH
    - 募集
    - Novartis Investigative Site
  - London、イギリス、WC1N 3BG
    - 引きこもった
    - Novartis Investigative Site
- Birmingham
  - West Midlands、Birmingham、イギリス、B4 6NH
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
イタリア
- - Napoli、イタリア、80131
    - 引きこもった
    - Novartis Investigative Site
- BA
  - Bari、BA、イタリア、70124
    - 終了しました
    - Novartis Investigative Site
- BS
  - Montichiari、BS、イタリア、25018
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
- CT
  - Catania、CT、イタリア、95123
    - 積極的、募集していない
    - Novartis Investigative Site
- MI
  - Milano、MI、イタリア、20132
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
- PA
  - Cefalu、PA、イタリア、90015
    - 終了しました
    - Novartis Investigative Site
- RM
  - Roma、RM、イタリア、00133
    - 終了しました
    - Novartis Investigative Site
  - Roma、RM、イタリア、00189
    - 積極的、募集していない
    - Novartis Investigative Site
- VA
  - Gallarate、VA、イタリア、21013
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
ウクライナ
- - Cherkasy、ウクライナ、18000
    - 募集
    - Novartis Investigative Site
  - Dnipropetrovsk、ウクライナ、49027
    - 募集
    - Novartis Investigative Site
  - Kharkiv、ウクライナ、61068
    - 募集
    - Novartis Investigative Site
  - Kharkiv、ウクライナ、61091
    - 引きこもった
    - Novartis Investigative Site
  - Kiev、ウクライナ、03110
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
  - Lviv、ウクライナ、79010
    - 募集
    - Novartis Investigative Site
  - Odesa、ウクライナ、65009
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
  - Vinnytsa、ウクライナ、21029
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
エストニア
- - Tallinn、エストニア、10617
    - 終了しました
    - Novartis Investigative Site
オランダ
- - Rotterdam、オランダ、3015 CN
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
オーストラリア
- Victoria
  - Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
    - 積極的、募集していない
    - Novartis Investigative Site
オーストリア
- - Vienna、オーストリア、1090
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
カナダ
- Alberta
  - Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
- Ontario
  - Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
クロアチア
- - Osijek、クロアチア、31000
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
スウェーデン
- - Lund、スウェーデン、221 85
    - 引きこもった
    - Novartis Investigative Site
スペイン
- - Madrid、スペイン、28034
    - 募集
    - Novartis Investigative Site
  - Madrid、スペイン、28006
    - 積極的、募集していない
    - Novartis Investigative Site
- Andalucia
  - Malaga、Andalucia、スペイン、29010
    - 募集
    - Novartis Investigative Site
  - Sevilla、Andalucia、スペイン、41009
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
- Barcelona
  - Esplugues De Llobregat、Barcelona、スペイン、08950
    - 募集
    - Novartis Investigative Site
- Catalunya
  - Barcelona、Catalunya、スペイン、08035
    - 引きこもった
    - Novartis Investigative Site
- Comunidad Valenciana
  - Valencia、Comunidad Valenciana、スペイン、46010
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
- Pais Vasco
  - Barakaldo、Pais Vasco、スペイン、48903
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
- Pontevedra
  - Vigo、Pontevedra、スペイン、36212
    - 積極的、募集していない
    - Novartis Investigative Site
スロバキア
- Slovensko
  - Bratislava、Slovensko、スロバキア、83340
    - 積極的、募集していない
    - Novartis Investigative Site
セルビア
- - Belgrade、セルビア、11000
    - 募集
    - Novartis Investigative Site
  - Kragujevac、セルビア、34000
    - 引きこもった
    - Novartis Investigative Site
  - Novi Sad、セルビア、21000
    - 募集
    - Novartis Investigative Site
ドイツ
- - Bochum、ドイツ、44791
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
  - Bonn、ドイツ、53111
    - 引きこもった
    - Novartis Investigative Site
  - Dresden、ドイツ、01307
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
  - Erlangen、ドイツ、91054
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
  - Essen、ドイツ、45147
    - 引きこもった
    - Novartis Investigative Site
  - Freiburg、ドイツ、79106
    - 積極的、募集していない
    - Novartis Investigative Site
  - Gottingen、ドイツ、37075
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
  - Hamburg、ドイツ、20246
    - 引きこもった
    - Novartis Investigative Site
  - Muenchen、ドイツ、80337
    - 引きこもった
    - Novartis Investigative Site
  - Muenster、ドイツ、48149
    - 引きこもった
    - Novartis Investigative Site
フランス
- - Bordeaux Cedex、フランス、33076
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
  - Le Kremlin Bicetre、フランス、94275
    - 募集
    - Novartis Investigative Site
  - Marseille Cedex 05、フランス、13885
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
  - Montpellier、フランス、34295
    - 募集
    - Novartis Investigative Site
  - Toulouse Cedex、フランス、31059
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
ブラジル
- - Goiania、ブラジル、74605 020
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
- Minas Gerais
  - Belo Horizonte、Minas Gerais、ブラジル、30150 221
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
- RJ
  - Rio de Janeiro、RJ、ブラジル、20270-004
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
- SP
  - Sao Paulo、SP、ブラジル、05403-000
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
ブルガリア
- - Sofia、ブルガリア、1113
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
プエルトリコ
- - Santurce、プエルトリコ、00912
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
ベラルーシ
- - Minsk、ベラルーシ、220114
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
ポーランド
- - Lodz、ポーランド、93-338
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
  - Lublin、ポーランド、20-093
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
  - Poznan、ポーランド、60-355
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
  - Wroclaw、ポーランド、50 420
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
メキシコ
- D F
  - Ciudad De Mexico、D F、メキシコ、06700
    - 積極的、募集していない
    - Novartis Investigative Site
- Distrito Federal
  - Mexico、Distrito Federal、メキシコ、04530
    - 引きこもった
    - Novartis Investigative Site
  - Mexico、Distrito Federal、メキシコ、06720
    - 引きこもった
    - Novartis Investigative Site
  - Mexico、Distrito Federal、メキシコ、03310
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
- Yucatán
  - Merida、Yucatán、メキシコ、97125
    - 引きこもった
    - Novartis Investigative Site
ラトビア
- - Riga、ラトビア、LV-1004
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
リトアニア
- LTU
  - Kaunas、LTU、リトアニア、LT 50161
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
ルーマニア
- - Bucuresti、ルーマニア、041914
    - 積極的、募集していない
    - Novartis Investigative Site
ロシア連邦
- - Kazan、ロシア連邦、420043
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
  - Moscow、ロシア連邦、119602
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
  - Moscow、ロシア連邦、119991
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
  - Novosibirsk、ロシア連邦、630087
    - 積極的、募集していない
    - Novartis Investigative Site
  - St. Petersburg、ロシア連邦、197110
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
七面鳥
- - Ankara、七面鳥、06500
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
  - Ankara、七面鳥、06100
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
  - Izmir、七面鳥、35340
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
  - Konak-Izmir、七面鳥、35210
    - 引きこもった
    - Novartis Investigative Site
  - Samsun、七面鳥、55139
    - 完了
    - Novartis Investigative Site
- TUR
  - Istanbul、TUR、七面鳥、34098
    - 完了
    - Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

10年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準コアフェーズ:

多発性硬化症の診断
前年中に少なくとも 1 回の MS 再発、または過去 2 年間に 2 回の MS 再発、または 6 か月以内の MRI での Gd 増強病変の証拠 EDSS スコア 0 ～ 5.5、包括的

主な除外基準コアフェーズ:

進行性多発性硬化症の患者
MS以外の免疫系の活動性慢性疾患の患者
ADEMの定義を満たす患者
重度の心疾患のある患者、またはスクリーニング心電図で重大な所見がある患者。
重度の腎不全患者

主な採用基準の延長フェーズ:

コアフェーズに参加し、その後延長フェーズに入るすべての患者に適用されます。 1. 最初にコアフェーズの包含基準を満たし、治験薬のオンまたはオフでコアフェーズを完了した患者。

延長フェーズに参加するために新たに募集された患者に適用されます。

延長フェーズに直接登録するすべての新しく募集された患者は、包含基準の小児年齢グループに対して承認された現地の保健当局の製品ラベルを満たす必要があります。
新たに募集されたすべての患者について、小児 MS の診断の中央レビュー (最初の MRI レポートを含む) が必要になります。

主な除外基準の拡張段階:

コアフェーズを完了したが、治験薬を途中で中止した患者に適用されます。

以下の理由によるコアフェーズ中の治験薬の早期中止:
- 有害事象、
- 深刻な有害事象、
- 実験室の異常
- -安全上の理由により、治験薬の恒久的な中止につながるその他の条件
-コアフェーズ除外基準から除外される既知の新しいイベントまたは併用薬（来院15前にウォッシュアウト期間が必要）のある患者。血清学的またはその他の追加検査は必要ありません。

延長フェーズに参加するために若いコホートで新たに募集された患者に適用されます。

1. 延長フェーズに直接登録する若いコホートで新しく採用されたすべての患者は、コアフェーズの除外基準を満たす必要があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

主な目的：処理
割り当て：ランダム化
介入モデル：並列代入
マスキング：ダブル

アーム数

武器と介入

参加者グループ / アーム	介入・治療
実験的：フィンゴリモドフィンゴリモドは、0.5 mg または 0.25 mg (患者の体重に応じて) のいずれかの用量で 1 日 1 回経口投与され、認可された 0.5 mg 用量で成人の範囲の全身曝露を達成することを目的としていました。コア期間中のこのアームの参加者は延長を継続し、非盲検治療を受けました	薬：フィンゴリモド 1日1回経口投与： 40kg以上の患者には0.5mgカプセル、40kg以下の患者には0.25mgカプセル。薬：プラセボカプセルダブルダミーマスキングに必要なプラセボカプセルをブラインド製剤に合わせます。
アクティブコンパレータ：インターフェロンベータ-1a インターフェロンベータ 1a の筋肉内 (IM) 注射は、コア期に週 1 回投与されました。参加者は延長段階で非盲検のフィンゴリモドを受けるように切り替えた	薬：インターフェロンベータ-1a I.m. による週 1 回の投与注射。薬：プラセボ注入一致するプラセボ i.m.ブラインド製剤への二重ダミーマスキングに必要な注射。
実験的：Fingolimod-Younger コホート「より若いコホート」とは、次の基準のいずれか 1 つまたは組み合わせを満たす、延長段階で募集される新しい小児患者を指します: 12 歳以下、体重が 40 kg 以下、または思春期前 (つまり、タナー期の思春期の状態 <2)	薬：フィンゴリモド 1日1回経口投与： 40kg以上の患者には0.5mgカプセル、40kg以下の患者には0.25mgカプセル。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
最長 24 か月間治療を受けた患者の再発頻度時間枠：24ヶ月	年間再発率（ARR）によって評価された再発の頻度。 ARR は、1 年あたりの確認された再発の平均数として定義されます (確認された再発の合計数を研究の合計日数で割って 365.25 を掛けた値)。	24ヶ月

二次結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
新規/新たに拡大した T2 病変時間枠：24ヶ月	24 か月目までの新規/新たに拡大した T2 病変の数の年率	24ヶ月
最初の再発までの時間時間枠：24ヶ月	最初の再発までの時間が決定されました。	24ヶ月
無再発患者の割合時間枠：24ヶ月	再発のない患者の割合が決定されました	24ヶ月
T1 Gd- 増強病変時間枠：24ヶ月	24 か月目までのスキャンあたりの T1 Gd 増強病変の数	24ヶ月
フィンゴリモド-Pの薬物動態（Cavg）時間枠：24ヶ月	Ｃａｖｇ（投与間隔にわたる平均薬物濃度）が評価される。	24ヶ月
リンパ球レベルに対するフィンゴリモド-Pの薬物動態/薬力学的関係時間枠：24ヶ月	集団 PK/PD モデリングアプローチを使用して、個々のフィンゴリモド-P 濃度をリンパ球数に関連付けました。	24ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Novartis Pharmaceuticals

捜査官

スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

Recruitment website

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2013年7月26日

一次修了 (実際)

2017年7月14日

研究の完了 (推定)

2029年7月12日

試験登録日

最初に提出

2013年5月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年7月1日

最初の投稿 (推定)

2013年7月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月22日

最終確認日

2024年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

その他の研究ID番号

CFTY720D2311
2011-005677-23 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

多発性硬化症の小児患者におけるフィンゴリモドの安全性と有効性

調査の概要

状態

条件

介入・治療

詳細な説明

研究の種類

入学 (推定)

段階

連絡先と場所

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

参加基準

適格基準

就学可能な年齢

健康ボランティアの受け入れ

説明

研究計画

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

アーム数

武器と介入

参加者グループ / アーム

介入・治療

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定

メジャーの説明

時間枠

二次結果の測定

結果測定

メジャーの説明

時間枠

協力者と研究者

スポンサー

捜査官

出版物と役立つリンク

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

主要日程の研究

研究開始 (実際)

一次修了 (実際)

研究の完了 (推定)

試験登録日

最初に提出

QC基準を満たした最初の提出物

最初の投稿 (推定)

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

最終確認日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

IPD プランの説明

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

米国FDA規制機器製品の研究

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スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Switzerland

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所