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Innocuité et efficacité du fingolimod chez les patients pédiatriques atteints de sclérose en plaques

7 août 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une phase principale de 2 ans, à double insu, randomisée, multicentrique et contrôlée par un agent actif pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du fingolimod quotidien par rapport à l'interféron β-1a im hebdomadaire chez les patients pédiatriques atteints de sclérose en plaques et phase d'extension de 5 ans du fingolimod

Évaluer l'innocuité et l'efficacité du fingolimod par rapport à l'interféron bêta-1a i.m. chez les patients pédiatriques atteints de sclérose en plaques (SEP)

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude est divisée en une phase principale, qui comprend la période de traitement en double aveugle, et une phase d'extension au cours de laquelle tous les patients seront traités avec le fingolimod. La phase principale est une phase d'étude multicentrique de 24 mois, en double aveugle, randomisée, contrôlée contre comparateur actif, en groupes parallèles, visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du fingolimod par rapport à l'IFN β-1a chez les enfants/adolescents âgés de 10 à 17 ans. avec SEP. La phase d'extension est une phase d'étude de 60 mois (5 ans) pour les patients qui terminent la phase principale de l'étude et répondent à tous les critères d'inclusion/exclusion et pour les patients qui seront recrutés dans la cohorte plus jeune pour participer à la phase d'extension. La « cohorte plus jeune » fait référence à la population de patients pédiatriques remplissant un seul ou une combinaison des critères suivants : être âgé de ≤ 12 ans, ou peser ≤ 40 kg, ou être prépubère (c.-à-d. statut pubertaire de stade de Tanner <2). Le recrutement de la cohorte la plus jeune (30 patients) a été demandé en tant qu'engagement post-approbation de l'autorité sanitaire

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

240

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bochum, Allemagne, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Erlangen, Allemagne, 91054
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Allemagne, 79106
        • Novartis Investigative Site
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Allemagne, 37075
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Allemagne, 01307
        • Novartis Investigative Site
  • Australie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Brésil
      • Goiânia, Brésil, 74605-020
        • Novartis Investigative Site
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brésil, 30150-221
        • Novartis Investigative Site
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brésil, 20270-004
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brésil, 05403-000
        • Novartis Investigative Site
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie, 1113
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Novartis Investigative Site
  • Croatie
      • Osijek, Croatie, 31000
        • Novartis Investigative Site
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28006
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Espagne, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Espagne, 41009
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Espagne, 46010
        • Novartis Investigative Site
    • Pontevedra
      • Vigo, Pontevedra, Espagne, 36212
        • Novartis Investigative Site
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Espagne, 48903
        • Novartis Investigative Site
  • Estonie
      • Tallinn, Estonie, 10617
        • Novartis Investigative Site
  • France
      • Bordeaux, France, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, France, 94275
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, France, 13885
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, France, 34090
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, France, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Italie
    • BA
      • Bari, BA, Italie, 70124
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Montichiari, BS, Italie, 25018
        • Novartis Investigative Site
    • CT
      • Catania, CT, Italie, 95123
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italie, 20132
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Cefalù, PA, Italie, 90015
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italie, 00133
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italie, 00189
        • Novartis Investigative Site
    • VA
      • Gallarate, VA, Italie, 21013
        • Novartis Investigative Site
  • L'Autriche
      • Vienna, L'Autriche, 1090
        • Novartis Investigative Site
  • Lettonie
      • Riga, Lettonie, LV-1004
        • Novartis Investigative Site
  • Lituanie
    • LTU
      • Kaunas, LTU, Lituanie, LT 50161
        • Novartis Investigative Site
  • Mexique
      • Distrito Federal, Mexique, 03310
        • Novartis Investigative Site
    • D F
      • Mexico City, D F, Mexique, 06700
        • Novartis Investigative Site
  • Pays-Bas
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Pays-Bas, 3015 CN
        • Novartis Investigative Site
  • Pologne
      • Lodz, Pologne, 93-338
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Pologne, 20-093
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Pologne, 60-355
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Pologne, 54-049
        • Novartis Investigative Site
  • Porto Rico
      • Santurce, Porto Rico, 00912
        • San Jorge Childrens Hospital
  • Roumanie
      • Bucharest, Roumanie, 041914
        • Novartis Investigative Site
  • Royaume-Uni
      • Edinburgh, Royaume-Uni, EH9 1LF
        • Novartis Investigative Site
      • London, Royaume-Uni, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands, Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Novartis Investigative Site
  • Russie
      • Kazan', Russie, 420043
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Russie, 119602
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Russie, 119991
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk, Russie, 630087
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Russie, 197110
        • Novartis Investigative Site
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Novartis Investigative Site
  • Slovaquie
      • Bratislava, Slovaquie, 833 40
        • Novartis Investigative Site
  • Turquie (Türkiye)
    • Atakum
      • Samsun, Atakum, Turquie (Türkiye), 55200
        • Novartis Investigative Site
    • Balcova
      • Izmir, Balcova, Turquie (Türkiye), 35340
        • Novartis Investigative Site
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Turquie (Türkiye), 34098
        • Novartis Investigative Site
    • Sihhiye-Altindag
      • Ankara, Sihhiye-Altindag, Turquie (Türkiye), 06230
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turquie (Türkiye), 06500
        • Novartis Investigative Site
  • Ukraine
      • Kharkiv, Ukraine, 61068
        • Novartis Investigative Site
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • UAB Childrens Hospital Harbor Center Neurology Dept
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, États-Unis, 94115
        • UCSF
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami
      • Tallahassee, Florida, États-Unis, 32312
        • AMO Corporation
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Wayne State University
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104-4399
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • University of Utah Clinical Trials Office

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

10 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Phase de base des critères d'inclusion clés :

  • diagnostic de sclérose en plaques
  • au moins une poussée de SEP au cours de l'année précédente ou deux poussées de SEP au cours des 2 années précédentes ou preuve de lésions rehaussées par le Gd à l'IRM dans les 6 mois score EDSS de 0 à 5,5 inclus

Phase principale des principaux critères d'exclusion :

  • patients atteints de SEP progressive
  • les patients atteints d'une maladie chronique active du système immunitaire autre que la SEP
  • patients répondant à la définition de l'ADEM
  • patients atteints d'une maladie cardiaque grave ou présentant des résultats significatifs à l'ECG de dépistage.
  • patients souffrant d'insuffisance rénale sévère

Phase d'extension des critères d'inclusion clés :

S'applique à tous les patients participant à la phase principale puis entrant dans la phase d'extension. 1. Patients qui répondaient à l'origine aux critères d'inclusion de la phase principale et qui ont terminé la phase principale avec ou sans médicament à l'étude.

S'applique aux patients nouvellement recrutés pour participer à la phase d'extension.

  • Tous les patients nouvellement recrutés qui s'inscrivent directement à la phase d'extension doivent remplir l'étiquette de produit de l'autorité sanitaire du pays local approuvée pour le groupe d'âge pédiatrique pour les critères d'inclusion.
  • Un examen central (y compris le rapport initial d'IRM) du diagnostic de SEP pédiatrique sera requis pour tous les patients nouvellement recrutés.

Phase d'extension des critères d'exclusion clés :

S'applique aux patients qui ont terminé la phase principale, mais qui ont arrêté prématurément le médicament à l'étude.

  1. Arrêt prématuré du médicament à l'étude pendant la phase principale en raison de :

    • un événement indésirable,
    • événement indésirable grave,
    • anomalie de laboratoire
    • autres conditions entraînant l'arrêt permanent du médicament à l'étude pour des raisons de sécurité
  2. Patients présentant de nouveaux événements connus ou des médicaments concomitants (périodes de sevrage requises avant la visite 15) qui les excluraient des critères d'exclusion de la phase principale. Des tests sérologiques ou autres tests supplémentaires ne seront pas nécessaires.

S'applique aux patients nouvellement recrutés dans la cohorte plus jeune pour participer à la phase d'extension.

1. Tous les patients nouvellement recrutés dans la cohorte plus jeune qui s'inscrivent directement à la phase d'extension doivent remplir les critères d'exclusion pour la phase principale.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Fingolimod
Le fingolimod a été administré par voie orale une fois par jour à une dose de 0,5 mg ou 0,25 mg (selon le poids corporel du patient) dans le but d'atteindre une exposition systémique dans la plage de celle chez les adultes à la dose autorisée de 0,5 mg. Les participants de ce bras pendant le noyau ont continué dans l'extension et ont reçu un traitement en ouvert
Médicament: Fingolimod

Administré par voie orale une fois par jour :

Capsule de 0,5 mg pour les patients de plus de 40 kg ou capsule de 0,25 mg pour les patients de 40 kg ou moins.

Médicament: Gélule placebo
Capsule placebo assortie requise pour le masquage double factice aux formulations aveugles.
Comparateur actif: Interféron bêta-1a
Une injection intramusculaire (IM) d'interféron bêta-1a a été administrée une fois par semaine pendant la phase centrale. Les participants sont passés au fingolimod en ouvert en phase d'extension
Médicament: Interféron bêta-1a
Administration une fois par semaine via i.m. injections.
Médicament: Placebo i.m. injection
Placebo correspondant i.m. injection requise pour le masquage double factice aux formulations aveugles.
Expérimental: Fingolimod-cohorte plus jeune
La « cohorte plus jeune » fait référence aux nouveaux patients pédiatriques à recruter dans la phase d'extension qui remplissent l'un ou l'autre des critères suivants : être âgé de ≤ 12 ans ou peser ≤ 40 kg ou être prépubère (c'est-à-dire état pubertaire du stade de Tanner <2)
Médicament: Fingolimod

Administré par voie orale une fois par jour :

Capsule de 0,5 mg pour les patients de plus de 40 kg ou capsule de 0,25 mg pour les patients de 40 kg ou moins.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fréquence des rechutes chez les patients traités jusqu'à 24 mois
Délai: 24mois
Fréquence des rechutes évaluée par le taux de rechute annualisé (ARR). L'ARR est défini comme le nombre moyen de rechutes confirmées par an (nombre total de rechutes confirmées divisé par le nombre total de jours dans l'étude multiplié par 365,25).
24mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Lésions T2 nouvelles/récemment élargies
Délai: 24mois
Taux annualisé du nombre de lésions T2 nouvelles/récemment élargies jusqu'au mois 24
24mois
Délai avant la première rechute
Délai: 24mois
Le délai avant la première rechute a été déterminé.
24mois
Proportion de patients sans rechute
Délai: 24mois
La proportion de patients sans rechute a été déterminée
24mois
T1 Gd - Lésions rehaussées
Délai: 24mois
Nombre de lésions rehaussées par le Gd en T1 par scan jusqu'au 24e mois
24mois
Pharmacocinétique (Cavg) du Fingolimod-P
Délai: 24mois
Cavg (concentration moyenne de médicament sur l'intervalle de dose) sera évaluée.
24mois
Relation pharmacocinétique/pharmacodynamique entre le fingolimod-P et les taux de lymphocytes
Délai: 24mois
Des approches de modélisation PK/PD de population ont été utilisées pour relier les concentrations individuelles de fingolimod-P au nombre de lymphocytes.
24mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 juillet 2013

Achèvement primaire (Réel)

14 juillet 2017

Achèvement de l'étude (Estimé)

18 février 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 mai 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 juillet 2013

Première publication (Estimé)

4 juillet 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CFTY720D2311
  • 2011-005677-23 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.

La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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