Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av Fingolimod hos pediatriska patienter med multipel skleros

7 augusti 2026 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En 2-årig, dubbelblind, randomiserad, multicenter, aktiv-kontrollerad kärnfas för att utvärdera säkerhet och effekt av daglig Fingolimod kontra veckovis interferon β-1a im hos pediatriska patienter med multipel skleros och 5-årig Fingolimod-förlängningsfas

För att utvärdera säkerheten och effekten av fingolimod kontra interferon beta-1a i.m. hos pediatriska patienter med multipel skleros (MS)

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien är uppdelad i en kärnfas, som inkluderar den dubbelblinda behandlingsperioden, och en förlängningsfas där alla patienter kommer att behandlas med fingolimod. Kärnfasen är en 24-månaders, dubbelblind, randomiserad, aktiv-kontrollerad multicenterstudiefas med parallella grupper för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av fingolimod jämfört med IFN β-1a hos barn/ungdomspatienter i åldern 10-17 år. med MS. Extension Phase är en 60-månaders (5 år) studiefas för patienter som slutför kärnfasen i studien och uppfyller alla inklusions-/exkluderingskriterier och för patienter som kommer att rekryteras i den yngre kohorten för att delta i Extension Phase. Den "yngre kohorten" avser populationen av pediatriska patienter som uppfyller ett enda eller en kombination av följande kriterier: att vara ≤12 år eller väga ≤40 kg eller vara prepubertal (dvs. pubertetsstatus i Tanner-stadiet <2). Rekryteringen av den yngre kohorten (30 patienter) begärdes som ett åtagande efter godkännande av hälsomyndigheten

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

240

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilien
      • Goiânia, Brasilien, 74605-020
        • Novartis Investigative Site
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasilien, 30150-221
        • Novartis Investigative Site
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasilien, 20270-004
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Novartis Investigative Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1113
        • Novartis Investigative Site
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 10617
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94275
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Frankrike, 13885
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Frankrike, 34090
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • UAB Childrens Hospital Harbor Center Neurology Dept
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94115
        • UCSF
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami
      • Tallahassee, Florida, Förenta staterna, 32312
        • AMO Corporation
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Wayne State University
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104-4399
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • University of Utah Clinical Trials Office
  • Italien
    • BA
      • Bari, BA, Italien, 70124
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Montichiari, BS, Italien, 25018
        • Novartis Investigative Site
    • CT
      • Catania, CT, Italien, 95123
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20132
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Cefalù, PA, Italien, 90015
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00133
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italien, 00189
        • Novartis Investigative Site
    • VA
      • Gallarate, VA, Italien, 21013
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Novartis Investigative Site
  • Kroatien
      • Osijek, Kroatien, 31000
        • Novartis Investigative Site
  • Lettland
      • Riga, Lettland, LV-1004
        • Novartis Investigative Site
  • Litauen
    • LTU
      • Kaunas, LTU, Litauen, LT 50161
        • Novartis Investigative Site
  • Mexiko
      • Distrito Federal, Mexiko, 03310
        • Novartis Investigative Site
    • D F
      • Mexico City, D F, Mexiko, 06700
        • Novartis Investigative Site
  • Nederländerna
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Nederländerna, 3015 CN
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polen, 60-355
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Polen, 54-049
        • Novartis Investigative Site
  • Puerto Rico
      • Santurce, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Childrens Hospital
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 041914
        • Novartis Investigative Site
  • Ryssland
      • Kazan', Ryssland, 420043
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Ryssland, 119602
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Ryssland, 119991
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk, Ryssland, 630087
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Ryssland, 197110
        • Novartis Investigative Site
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Novartis Investigative Site
  • Slovakien
      • Bratislava, Slovakien, 833 40
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28006
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Spanien, 41009
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spanien, 46010
        • Novartis Investigative Site
    • Pontevedra
      • Vigo, Pontevedra, Spanien, 36212
        • Novartis Investigative Site
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spanien, 48903
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannien
      • Edinburgh, Storbritannien, EH9 1LF
        • Novartis Investigative Site
      • London, Storbritannien, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands, Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
        • Novartis Investigative Site
  • Turkiet (Türkiye)
    • Atakum
      • Samsun, Atakum, Turkiet (Türkiye), 55200
        • Novartis Investigative Site
    • Balcova
      • Izmir, Balcova, Turkiet (Türkiye), 35340
        • Novartis Investigative Site
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Turkiet (Türkiye), 34098
        • Novartis Investigative Site
    • Sihhiye-Altindag
      • Ankara, Sihhiye-Altindag, Turkiet (Türkiye), 06230
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turkiet (Türkiye), 06500
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 79106
        • Novartis Investigative Site
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Tyskland, 37075
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site
  • Ukraina
      • Kharkiv, Ukraina, 61068
        • Novartis Investigative Site
  • Österrike
      • Vienna, Österrike, 1090
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inklusionskriterier Kärnfas:

  • diagnos av multipel skleros
  • minst ett MS-skov under det föregående året eller två MS-skov under de föregående 2 åren eller tecken på Gd-förstärkande lesioner på MRT inom 6 månader EDSS-poäng på 0 till 5,5, inklusive

Viktiga uteslutningskriterier kärnfas:

  • patienter med progressiv MS
  • patienter med en annan aktiv, kronisk sjukdom i immunsystemet än MS
  • patienter som uppfyller definitionen av ADEM
  • patienter med allvarlig hjärtsjukdom eller signifikanta fynd på screening-EKG.
  • patienter med allvarlig njurinsufficiens

Utvidgningsfas för nyckelinklusionskriterier:

Gäller alla patienter som deltar i Core Fas och sedan går in i Extension Fas. 1. Patienter som ursprungligen uppfyllde Core Phase Inclusion-kriterierna och fullföljde Core-fasen på eller av studieläkemedlet.

Gäller patienter nyrekryterade för att delta i Förlängningsfasen.

  • Alla nyrekryterade patienter som registrerar sig direkt i förlängningsfasen måste uppfylla den lokala hälsomyndighetens produktmärkning som godkänts för pediatrisk åldersgrupp för inklusionskriterier.
  • Central granskning (inklusive initial MRT-rapport) av diagnosen pediatrisk MS kommer att krävas för alla nyrekryterade patienter.

Förlängningsfas för viktiga uteslutningskriterier:

Gäller patienter som genomfört Core Phase, men i förtid avbrutit studieläkemedlet.

  1. För tidig utsättning av studieläkemedlet under kärnfasen på grund av:

    • en negativ händelse,
    • allvarlig biverkning,
    • laboratorieavvikelse
    • andra tillstånd som leder till permanent avbrytande av studieläkemedlet på grund av säkerhetsskäl
  2. Patienter med kända nya händelser eller samtidig medicinering (uttvättningsperioder som krävs före besök 15) som skulle utesluta dem från uteslutningskriterierna i kärnfasen. Serologiska eller andra ytterligare tester kommer inte att krävas.

Gäller patienter nyrekryterade i den yngre kohorten för att delta i Förlängningsfasen.

1. Alla nyrekryterade patienter i den yngre kohorten som anmäler sig direkt till förlängningsfasen måste uppfylla uteslutningskriterierna för kärnfasen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Fingolimod
Fingolimod administrerades oralt en gång dagligen i en dos på antingen 0,5 mg eller 0,25 mg (beroende på patientens kroppsvikt) i syfte att uppnå systemisk exponering i intervallet från den hos vuxna vid den tillåtna dosen på 0,5 mg. Deltagare i denna arm under core fortsatte i förlängning och fick öppen behandling
Läkemedel: Fingolimod

Administreras oralt en gång dagligen:

0,5 mg kapsel för patienter över 40 kg eller 0,25 mg kapsel för patienter som väger 40 kg eller mindre.

Läkemedel: Placebo kapsel
Matchande placebokapsel krävs för dubbeldummymaskering till blindformuleringar.
Aktiv komparator: Interferon beta-1a
En intramuskulär (IM) injektion av Interferon beta-1a administrerades en gång i veckan under kärnfasen. Deltagarna bytte till att få open-label fingolimod i förlängningsfasen
Läkemedel: Interferon beta-1a
Administration en gång i veckan via i.m. injektioner.
Läkemedel: Placebo i.m. injektion
Matchande placebo i.m. injektion krävs för dubbeldummy maskering till blinda formuleringar.
Experimentell: Fingolimod-Yngre kohort
Den "yngre kohorten" avser de nya pediatriska patienter som ska rekryteras i förlängningsfasen och som uppfyller ett enda eller en kombination av följande kriterier: att vara ≤12 år eller väga ≤40 kg eller vara prepubertal (dvs. pubertetsstatus för Tanner-stadiet <2)
Läkemedel: Fingolimod

Administreras oralt en gång dagligen:

0,5 mg kapsel för patienter över 40 kg eller 0,25 mg kapsel för patienter som väger 40 kg eller mindre.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvens av återfall hos patienter som behandlats i upp till 24 månader
Tidsram: 24 månader
Frekvens av återfall bedömd av den årliga återfallsfrekvensen (ARR). ARR definieras som det genomsnittliga antalet bekräftade skov per år (totalt antal bekräftade skov dividerat med det totala antalet dagar i studien multiplicerat med 365,25).
24 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Nya/nyförstorade T2-lesioner
Tidsram: 24 månader
Årlig frekvens av antalet nya/nyförstorade T2-lesioner upp till månad 24
24 månader
Dags för första återfall
Tidsram: 24 månader
Tiden till första återfall bestämdes.
24 månader
Andel patienter Återfallsfria
Tidsram: 24 månader
Andel patienter återfallsfria bestämdes
24 månader
T1 Gd- Förbättrande lesioner
Tidsram: 24 månader
Antal T1 Gd-förstärkande lesioner per skanning upp till månad 24
24 månader
Farmakokinetik (Cavg) för Fingolimod-P
Tidsram: 24 månader
Cavg (genomsnittlig läkemedelskoncentration över dosintervallet) kommer att utvärderas.
24 månader
Farmakokinetisk/farmakodynamisk relation mellan Fingolimod-P och lymfocytnivåer
Tidsram: 24 månader
Populations-PK/PD-modelleringsmetoder användes för att relatera de individuella fingolimod-P-koncentrationerna till lymfocytantal.
24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

26 juli 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

14 juli 2017

Avslutad studie (Beräknad)

18 februari 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 maj 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 juli 2013

Första postat (Beräknad)

4 juli 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CFTY720D2311
  • 2011-005677-23 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

IPD-planbeskrivning

Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar.

Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera