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芬戈莫德在多发性硬化症儿科患者中的安全性和有效性

2024年4月22日更新者：Novartis Pharmaceuticals

为期 2 年、双盲、随机、多中心、主动控制的核心阶段，以评估每日芬戈莫德与每周干扰素 β-1a im 在多发性硬化症儿科患者和 5 年芬戈莫德延长期中的安全性和有效性

评估芬戈莫德与干扰素 beta-1a 肌内注射的安全性和有效性。在患有多发性硬化症 (MS) 的儿科患者中

研究概览

地位

招聘中

条件

多发性硬化症

干预/治疗

详细说明

该研究分为一个核心阶段，其中包括双盲治疗期，以及一个扩展阶段，其中所有患者都将接受芬戈莫德治疗。核心阶段是一项为期 24 个月、双盲、随机、主动对照、平行组多中心研究阶段，旨在评估芬戈莫德与 IFN β-1a 相比在 10-17 岁儿童/青少年患者中的疗效和安全性与女士。扩展阶段是一个为期 60 个月（5 年）的研究阶段，适用于完成研究核心阶段并满足所有纳入/排除标准的患者，以及将在年轻队列中招募以参与扩展阶段的患者。 “较年轻队列”是指满足以下任何一项或多项标准的儿科患者群体：≤12 岁，或体重≤40 公斤，或处于青春期前（即 Tanner 阶段的青春期状态 <2)。作为批准后卫生当局的承诺，要求招募年轻队列（30 名患者）

研究类型

介入性

注册 (估计的)

235

阶段

第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

姓名：Novartis Pharmaceuticals
电话号码：1-888-669-6682
邮箱：novartis.email@novartis.com

研究联系人备份

姓名：Novartis Pharmaceuticals
电话号码：+41613241111

学习地点

乌克兰
- - Cherkasy、乌克兰、18000
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Dnipropetrovsk、乌克兰、49027
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Kharkiv、乌克兰、61068
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Kharkiv、乌克兰、61091
    - 撤销
    - Novartis Investigative Site
  - Kiev、乌克兰、03110
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
  - Lviv、乌克兰、79010
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Odesa、乌克兰、65009
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
  - Vinnytsa、乌克兰、21029
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
俄罗斯联邦
- - Kazan、俄罗斯联邦、420043
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
  - Moscow、俄罗斯联邦、119602
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
  - Moscow、俄罗斯联邦、119991
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
  - Novosibirsk、俄罗斯联邦、630087
    - 主动，不招人
    - Novartis Investigative Site
  - St. Petersburg、俄罗斯联邦、197110
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
保加利亚
- - Sofia、保加利亚、1113
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
克罗地亚
- - Osijek、克罗地亚、31000
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
加拿大
- Alberta
  - Calgary、Alberta、加拿大、T3B 6A8
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
- Ontario
  - Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
塞尔维亚
- - Belgrade、塞尔维亚、11000
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Kragujevac、塞尔维亚、34000
    - 撤销
    - Novartis Investigative Site
  - Novi Sad、塞尔维亚、21000
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
墨西哥
- D F
  - Ciudad De Mexico、D F、墨西哥、06700
    - 主动，不招人
    - Novartis Investigative Site
- Distrito Federal
  - Mexico、Distrito Federal、墨西哥、04530
    - 撤销
    - Novartis Investigative Site
  - Mexico、Distrito Federal、墨西哥、06720
    - 撤销
    - Novartis Investigative Site
  - Mexico、Distrito Federal、墨西哥、03310
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
- Yucatán
  - Merida、Yucatán、墨西哥、97125
    - 撤销
    - Novartis Investigative Site
奥地利
- - Vienna、奥地利、1090
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
巴西
- - Goiania、巴西、74605 020
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
- Minas Gerais
  - Belo Horizonte、Minas Gerais、巴西、30150 221
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
- RJ
  - Rio de Janeiro、RJ、巴西、20270-004
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
- SP
  - Sao Paulo、SP、巴西、05403-000
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
德国
- - Bochum、德国、44791
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
  - Bonn、德国、53111
    - 撤销
    - Novartis Investigative Site
  - Dresden、德国、01307
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
  - Erlangen、德国、91054
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
  - Essen、德国、45147
    - 撤销
    - Novartis Investigative Site
  - Freiburg、德国、79106
    - 主动，不招人
    - Novartis Investigative Site
  - Gottingen、德国、37075
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
  - Hamburg、德国、20246
    - 撤销
    - Novartis Investigative Site
  - Muenchen、德国、80337
    - 撤销
    - Novartis Investigative Site
  - Muenster、德国、48149
    - 撤销
    - Novartis Investigative Site
意大利
- - Napoli、意大利、80131
    - 撤销
    - Novartis Investigative Site
- BA
  - Bari、BA、意大利、70124
    - 终止
    - Novartis Investigative Site
- BS
  - Montichiari、BS、意大利、25018
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
- CT
  - Catania、CT、意大利、95123
    - 主动，不招人
    - Novartis Investigative Site
- MI
  - Milano、MI、意大利、20132
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
- PA
  - Cefalu、PA、意大利、90015
    - 终止
    - Novartis Investigative Site
- RM
  - Roma、RM、意大利、00133
    - 终止
    - Novartis Investigative Site
  - Roma、RM、意大利、00189
    - 主动，不招人
    - Novartis Investigative Site
- VA
  - Gallarate、VA、意大利、21013
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
拉脱维亚
- - Riga、拉脱维亚、LV-1004
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
斯洛伐克
- Slovensko
  - Bratislava、Slovensko、斯洛伐克、83340
    - 主动，不招人
    - Novartis Investigative Site
法国
- - Bordeaux Cedex、法国、33076
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
  - Le Kremlin Bicetre、法国、94275
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Marseille Cedex 05、法国、13885
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
  - Montpellier、法国、34295
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Toulouse Cedex、法国、31059
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
波兰
- - Lodz、波兰、93-338
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
  - Lublin、波兰、20-093
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
  - Poznan、波兰、60-355
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
  - Wroclaw、波兰、50 420
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
波多黎各
- - Santurce、波多黎各、00912
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
澳大利亚
- Victoria
  - Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
    - 主动，不招人
    - Novartis Investigative Site
火鸡
- - Ankara、火鸡、06500
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
  - Ankara、火鸡、06100
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
  - Izmir、火鸡、35340
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
  - Konak-Izmir、火鸡、35210
    - 撤销
    - Novartis Investigative Site
  - Samsun、火鸡、55139
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
- TUR
  - Istanbul、TUR、火鸡、34098
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
爱沙尼亚
- - Tallinn、爱沙尼亚、10617
    - 终止
    - Novartis Investigative Site
瑞典
- - Lund、瑞典、221 85
    - 撤销
    - Novartis Investigative Site
白俄罗斯
- - Minsk、白俄罗斯、220114
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
立陶宛
- LTU
  - Kaunas、LTU、立陶宛、LT 50161
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
罗马尼亚
- - Bucuresti、罗马尼亚、041914
    - 主动，不招人
    - Novartis Investigative Site
美国
- Alabama
  - Birmingham、Alabama、美国、35294
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
- Arkansas
  - Little Rock、Arkansas、美国、72202
    - 撤销
    - Novartis Investigative Site
- California
  - Los Angeles、California、美国、90027
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
    - 接触：
      
      Martha E. Arellano-Garcia
      
      电话号码：323-361-5812
      
      邮箱：margarcia@chla.usc.edu
  - San Francisco、California、美国、94115
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
- Colorado
  - Aurora、Colorado、美国、80045
    - 撤销
    - Novartis Investigative Site
- Florida
  - Miami、Florida、美国、33136
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
  - Orlando、Florida、美国、32819
    - 撤销
    - Novartis Investigative Site
  - Tallahassee、Florida、美国、32312
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
- Illinois
  - Chicago、Illinois、美国、60611
    - 撤销
    - Novartis Investigative Site
- Massachusetts
  - Boston、Massachusetts、美国、02115
    - 撤销
    - Novartis Investigative Site
  - Boston、Massachusetts、美国、02114
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
- Michigan
  - Detroit、Michigan、美国、48201
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
- New Jersey
  - New Brunswick、New Jersey、美国、08901
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
- New York
  - Rochester、New York、美国、14642
    - 撤销
    - Novartis Investigative Site
  - Stony Brook、New York、美国、11794
    - 撤销
    - Novartis Investigative Site
- North Carolina
  - Chapel Hill、North Carolina、美国、27599-9500
    - 撤销
    - Novartis Investigative Site
  - Durham、North Carolina、美国、27710
    - 撤销
    - Novartis Investigative Site
- Pennsylvania
  - Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104 4399
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
- South Carolina
  - Greenville、South Carolina、美国、29607
    - 撤销
    - Novartis Investigative Site
- Texas
  - San Antonio、Texas、美国、78229
    - 撤销
    - Novartis Investigative Site
- Utah
  - Salt Lake City、Utah、美国、84108
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
英国
- - Edinburgh、英国、EH9 1LF
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - London、英国、WC1N 1EH
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - London、英国、WC1N 3BG
    - 撤销
    - Novartis Investigative Site
- Birmingham
  - West Midlands、Birmingham、英国、B4 6NH
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
荷兰
- - Rotterdam、荷兰、3015 CN
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
西班牙
- - Madrid、西班牙、28034
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Madrid、西班牙、28006
    - 主动，不招人
    - Novartis Investigative Site
- Andalucia
  - Malaga、Andalucia、西班牙、29010
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Sevilla、Andalucia、西班牙、41009
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
- Barcelona
  - Esplugues De Llobregat、Barcelona、西班牙、08950
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- Catalunya
  - Barcelona、Catalunya、西班牙、08035
    - 撤销
    - Novartis Investigative Site
- Comunidad Valenciana
  - Valencia、Comunidad Valenciana、西班牙、46010
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
- Pais Vasco
  - Barakaldo、Pais Vasco、西班牙、48903
    - 完全的
    - Novartis Investigative Site
- Pontevedra
  - Vigo、Pontevedra、西班牙、36212
    - 主动，不招人
    - Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

10年至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准核心阶段：

多发性硬化症的诊断
前一年内至少有一次 MS 复发或前 2 年内有两次 MS 复发或 6 个月内 MRI 上 Gd 增强病变的证据 EDSS 评分为 0 至 5.5，包括在内

关键排除标准核心阶段：

进行性 MS 患者
患有除 MS 以外的免疫系统活动性慢性疾病的患者
符合 ADEM 定义的患者
患有严重心脏病或筛查心电图有重大发现的患者。
严重肾功能不全患者

关键纳入标准扩展阶段：

适用于所有参与核心阶段然后进入扩展阶段的患者。 1. 最初符合核心阶段纳入标准并完成核心阶段并使用或不使用研究药物的患者。

适用于新招募参加扩展阶段的患者。

所有直接进入扩展阶段的新招募患者必须符合当地国家卫生当局批准的用于儿科年龄组的产品标签的纳入标准。
所有新招募的患者都需要对儿科 MS 的诊断进行集中审查（包括初始 MRI 报告）。

关键排除标准扩展阶段：

适用于完成核心阶段但过早停用研究药物的患者。

由于以下原因，在核心阶段过早停用研究药物：
- 不良事件，
- 严重不良事件，
- 化验异常
- 由于安全原因导致永久停用研究药物的其他情况
已知新事件或伴随药物治疗（第 15 次访视前需要清除期）的患者，这会将他们排除在核心阶段排除标准之外。不需要血清学或其他额外的测试。

适用于在较年轻队列中新招募的参与扩展阶段的患者。

1. 直接进入扩展阶段的年轻队列中所有新招募的患者必须满足核心阶段的排除标准。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：治疗
分配：随机化
介入模型：并行分配
屏蔽：双倍的

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂	干预/治疗
实验性的：芬戈莫德芬戈莫德每天一次口服给药，剂量为 0.5 mg 或 0.25 mg（取决于患者体重），目的是达到成人许可剂量 0.5 mg 的全身暴露范围。该组的参与者在核心期间继续扩展并接受开放标签治疗	药品：芬戈莫德每天口服一次：体重超过 40 公斤的患者服用 0.5 毫克胶囊，体重 40 公斤或以下的患者服用 0.25 毫克胶囊。药品：安慰剂胶囊将双模拟掩蔽所需的安慰剂胶囊与盲法配方相匹配。
有源比较器：干扰素β-1a 在核心阶段每周一次肌内 (IM) 注射干扰素 beta-1a。参与者在扩展阶段转为接受开放标签的芬戈莫德	药品：干扰素β-1a 每周通过 i.m. 管理一次注射。药品：安慰剂注射匹配安慰剂双模拟掩蔽盲配方所需的注射。
实验性的：芬戈莫德-年轻队列 “年轻队列”是指在扩展阶段招募的新儿科患者，他们满足以下任何一个或多个标准：≤12 岁，或体重≤40 公斤，或处于青春期前（即 Tanner 阶段的青春期状态 <2)	药品：芬戈莫德每天口服一次：体重超过 40 公斤的患者服用 0.5 毫克胶囊，体重 40 公斤或以下的患者服用 0.25 毫克胶囊。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
接受长达 24 个月治疗的患者的复发频率大体时间：24个月	通过年化复发率 (ARR) 评估的复发频率。 ARR 定义为每年确认复发的平均次数（确认复发总数除以研究中的总天数再乘以 365.25）。	24个月

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
新的/新扩大的 T2 病灶大体时间：24个月	截至第 24 个月的新/新扩大 T2 病灶数量的年化率	24个月
第一次复发的时间大体时间：24个月	确定第一次复发的时间。	24个月
无复发患者比例大体时间：24个月	确定无复发患者的比例	24个月
T1 Gd- 增强病变大体时间：24个月	第 24 个月每次扫描的 T1 Gd 增强病灶数	24个月
芬戈莫德-P 的药代动力学 (Cavg) 大体时间：24个月	将评估 Cavg（剂量间隔内的平均药物浓度）。	24个月
芬戈莫德-P 与淋巴细胞水平的药代动力学/药效学关系大体时间：24个月	群体 PK/PD 建模方法用于将个体芬戈莫德-P 浓度与淋巴细胞计数相关联。	24个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

调查人员

研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

Recruitment website

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2013年7月26日

初级完成 (实际的)

2017年7月14日

研究完成 (估计的)

2029年7月12日

研究注册日期

首次提交

2013年5月8日

首先提交符合 QC 标准的

2013年7月1日

首次发布 (估计的)

2013年7月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月22日

最后验证

2024年4月1日

芬戈莫德在多发性硬化症儿科患者中的安全性和有效性

为期 2 年、双盲、随机、多中心、主动控制的核心阶段，以评估每日芬戈莫德与每周干扰素 β-1a im 在多发性硬化症儿科患者和 5 年芬戈莫德延长期中的安全性和有效性

研究概览

地位

条件

干预/治疗

详细说明

研究类型

注册 (估计的)

阶段

联系人和位置

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

参与标准

资格标准

适合学习的年龄

接受健康志愿者

描述

学习计划

研究是如何设计的？

设计细节

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂

干预/治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量

措施说明

大体时间

次要结果测量

结果测量

措施说明

大体时间

合作者和调查者

赞助

调查人员

出版物和有用的链接

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

研究主要日期

学习开始 (实际的)

初级完成 (实际的)

研究完成 (估计的)

研究注册日期

首次提交

首先提交符合 QC 标准的

首次发布 (估计的)

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

上次提交的符合 QC 标准的更新

最后验证

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

IPD 计划说明

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Luxembourg

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点