Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av Fingolimod hos pediatriske pasienter med multippel sklerose

7. august 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En 2-årig, dobbeltblind, randomisert, multisenter, aktiv-kontrollert kjernefase for å evaluere sikkerhet og effektivitet av daglig fingolimod vs ukentlig interferon β-1a im hos pediatriske pasienter med multippel sklerose og 5-års fingolimod-forlengelsesfase

For å evaluere sikkerheten og effekten av fingolimod vs. interferon beta-1a i.m. hos pediatriske pasienter med multippel sklerose (MS)

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien er delt inn i en kjernefase, som inkluderer den dobbeltblindede behandlingsperioden, og en forlengelsesfase der alle pasienter skal behandles med fingolimod. Kjernefasen er en 24-måneders, dobbeltblind, randomisert, aktiv-kontrollert, parallellgruppe multisenter studiefase for å evaluere effekten og sikkerheten til fingolimod sammenlignet med IFN β-1a hos barn/ungdomspasienter i alderen 10-17 år. med MS. Extension Phase er en 60-måneders (5 år) studiefase for pasienter som fullfører kjernefasen av studien og oppfyller alle inklusjons-/eksklusjonskriterier og for pasienter som vil bli rekruttert i den yngre kohorten for å delta i utvidelsesfasen. Den "yngre kohorten" refererer til populasjonen av pediatriske pasienter som oppfyller et enkelt eller en kombinasjon av følgende kriterier: å være ≤12 år, eller veie ≤40 kg, eller være prepubertal (dvs. pubertetsstatus for Tanner-stadiet <2). Rekrutteringen av den yngre kohorten (30 pasienter) ble forespurt som en forpliktelse fra helsemyndighetene etter godkjenning

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

240

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Brasil
      • Goiânia, Brasil, 74605-020
        • Novartis Investigative Site
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasil, 30150-221
        • Novartis Investigative Site
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasil, 20270-004
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Novartis Investigative Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1113
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Novartis Investigative Site
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 10617
        • Novartis Investigative Site
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • UAB Childrens Hospital Harbor Center Neurology Dept
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • UCSF
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami
      • Tallahassee, Florida, Forente stater, 32312
        • AMO Corporation
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Wayne State University
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104-4399
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • University of Utah Clinical Trials Office
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94275
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Frankrike, 13885
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Frankrike, 34090
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • BA
      • Bari, BA, Italia, 70124
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Montichiari, BS, Italia, 25018
        • Novartis Investigative Site
    • CT
      • Catania, CT, Italia, 95123
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italia, 20132
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Cefalù, PA, Italia, 90015
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00133
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italia, 00189
        • Novartis Investigative Site
    • VA
      • Gallarate, VA, Italia, 21013
        • Novartis Investigative Site
  • Kroatia
      • Osijek, Kroatia, 31000
        • Novartis Investigative Site
  • Latvia
      • Riga, Latvia, LV-1004
        • Novartis Investigative Site
  • Litauen
    • LTU
      • Kaunas, LTU, Litauen, LT 50161
        • Novartis Investigative Site
  • Mexico
      • Distrito Federal, Mexico, 03310
        • Novartis Investigative Site
    • D F
      • Mexico City, D F, Mexico, 06700
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Nederland, 3015 CN
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polen, 60-355
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Polen, 54-049
        • Novartis Investigative Site
  • Puerto Rico
      • Santurce, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Childrens Hospital
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 041914
        • Novartis Investigative Site
  • Russland
      • Kazan', Russland, 420043
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Russland, 119602
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Russland, 119991
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk, Russland, 630087
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Russland, 197110
        • Novartis Investigative Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Novartis Investigative Site
  • Slovakia
      • Bratislava, Slovakia, 833 40
        • Novartis Investigative Site
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28006
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spania, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Spania, 41009
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spania, 46010
        • Novartis Investigative Site
    • Pontevedra
      • Vigo, Pontevedra, Spania, 36212
        • Novartis Investigative Site
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spania, 48903
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
      • Edinburgh, Storbritannia, EH9 1LF
        • Novartis Investigative Site
      • London, Storbritannia, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands, Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
        • Novartis Investigative Site
  • Tyrkia (Türkiye)
    • Atakum
      • Samsun, Atakum, Tyrkia (Türkiye), 55200
        • Novartis Investigative Site
    • Balcova
      • Izmir, Balcova, Tyrkia (Türkiye), 35340
        • Novartis Investigative Site
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Tyrkia (Türkiye), 34098
        • Novartis Investigative Site
    • Sihhiye-Altindag
      • Ankara, Sihhiye-Altindag, Tyrkia (Türkiye), 06230
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Tyrkia (Türkiye), 06500
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 79106
        • Novartis Investigative Site
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Tyskland, 37075
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site
  • Ukraina
      • Kharkiv, Ukraina, 61068
        • Novartis Investigative Site
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Nøkkelinkluderingskriterier Kjernefase:

  • diagnose multippel sklerose
  • minst ett MS-tilbakefall i løpet av det foregående året eller to MS-tilbakefall de siste 2 årene eller tegn på Gd-forsterkende lesjoner på MR innen 6 måneder EDSS-score på 0 til 5,5, inklusive

Nøkkeleksklusjonskriterier Kjernefase:

  • pasienter med progressiv MS
  • pasienter med en annen aktiv, kronisk sykdom i immunsystemet enn MS
  • pasienter som oppfyller definisjonen av ADEM
  • pasienter med alvorlig hjertesykdom eller signifikante funn på screening-EKG.
  • pasienter med alvorlig nyresvikt

Utvidelsesfase for nøkkelinkluderingskriterier:

Gjelder alle pasienter som deltar i kjernefasen og deretter går inn i utvidelsesfasen. 1. Pasienter som opprinnelig oppfylte Core Phase Inclusion-kriteriene og fullførte Core-fasen på eller av studiemedisinen.

Gjelder pasienter som nylig er rekruttert til å delta i utvidelsesfasen.

  • Alle nyrekrutterte pasienter som melder seg direkte inn i utvidelsesfasen må oppfylle den lokale helsemyndighetens produktetikett som er godkjent for pediatrisk aldersgruppe for inklusjonskriterier.
  • Sentral gjennomgang (inkludert første MR-rapport) av diagnosen pediatrisk MS vil være nødvendig for alle nyrekrutterte pasienter.

Utvidelsesfase for nøkkelekskluderingskriterier:

Gjelder pasienter som fullførte Core Phase, men for tidlig seponerte studiemedisin.

  1. For tidlig seponering av studiemedikamentet under kjernefasen på grunn av:

    • en uønsket hendelse,
    • alvorlig uønsket hendelse,
    • laboratorieavvik
    • andre forhold som fører til permanent seponering av studiemedisin på grunn av sikkerhetsmessige årsaker
  2. Pasienter med kjente nye hendelser eller samtidige medisiner (utvaskingsperioder som kreves før besøk 15) som vil ekskludere dem fra utelukkelseskriteriene i kjernefasen. Serologiske eller andre tilleggstester vil ikke være nødvendig.

Gjelder pasienter som er nyrekruttert i yngre årskull for å delta i Forlengelsesfasen.

1. Alle nyrekrutterte pasienter i den yngre kohorten som melder seg direkte inn i utvidelsesfasen må oppfylle eksklusjonskriteriene for kjernefasen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Fingolimod
Fingolimod ble administrert oralt én gang daglig i en dose på enten 0,5 mg eller 0,25 mg (avhengig av pasientens kroppsvekt) med sikte på å oppnå systemisk eksponering i området som hos voksne ved den godkjente dosen på 0,5 mg. Deltakerne i denne armen under core fortsatte inn i ekstensjon og fikk åpen behandling
Legemiddel: Fingolimod

Administreres oralt en gang daglig:

0,5 mg kapsel for pasienter over 40 kg eller 0,25 mg kapsel for pasienter 40 kg eller mindre.

Legemiddel: Placebo kapsel
Matchende placebo-kapsel kreves for dobbel-dummy-maskering til blindformuleringer.
Aktiv komparator: Interferon beta-1a
En intramuskulær (IM) injeksjon av Interferon beta-1a ble administrert én gang ukentlig under kjernefasen. Deltakerne byttet til å motta åpen fingolimod i forlengelsesfasen
Legemiddel: Interferon beta-1a
Administrasjon en gang ukentlig via i.m. injeksjoner.
Legemiddel: Placebo i.m. injeksjon
Matchende placebo i.m. injeksjon nødvendig for dobbel-dummy maskering til blind formuleringer.
Eksperimentell: Fingolimod-Yngre kohort
Den "yngre kohorten" refererer til de nye pediatriske pasientene som skal rekrutteres i forlengelsesfasen som oppfyller et enkelt eller en kombinasjon av følgende kriterier: å være ≤12 år, eller veie ≤40 kg, eller være prepubertal (dvs. pubertetsstatus for Tanner-stadiet <2)
Legemiddel: Fingolimod

Administreres oralt en gang daglig:

0,5 mg kapsel for pasienter over 40 kg eller 0,25 mg kapsel for pasienter 40 kg eller mindre.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighet av tilbakefall hos pasienter behandlet i opptil 24 måneder
Tidsramme: 24 måneder
Hyppighet av tilbakefall vurdert av den årlige tilbakefallsraten (ARR). ARR er definert som gjennomsnittlig antall bekreftede tilbakefall per år (totalt antall bekreftede tilbakefall delt på totalt antall dager i studien multiplisert med 365,25).
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Nye/nyforstørrede T2-lesjoner
Tidsramme: 24 måneder
Annualisert rate av antall nye/nyforstørrede T2-lesjoner opp til måned 24
24 måneder
Tid til første tilbakefall
Tidsramme: 24 måneder
Tiden til første tilbakefall ble bestemt.
24 måneder
Andel pasienter Tilbakefallsfrie
Tidsramme: 24 måneder
Andel pasienter som var tilbakefallsfrie ble bestemt
24 måneder
T1 Gd- Forsterkende lesjoner
Tidsramme: 24 måneder
Antall T1 Gd-forsterkende lesjoner per skanning opp til måned 24
24 måneder
Farmakokinetikk (Cavg) til Fingolimod-P
Tidsramme: 24 måneder
Cavg (gjennomsnittlig legemiddelkonsentrasjon over doseintervallet) vil bli evaluert.
24 måneder
Farmakokinetisk/farmakodynamisk forhold for Fingolimod-P til lymfocyttnivåer
Tidsramme: 24 måneder
Populasjons-PK/PD-modellering ble brukt for å relatere de individuelle fingolimod-P-konsentrasjonene til lymfocytttellinger.
24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. juli 2013

Primær fullføring (Faktiske)

14. juli 2017

Studiet fullført (Antatt)

18. februar 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. mai 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. juli 2013

Først lagt ut (Antatt)

4. juli 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CFTY720D2311
  • 2011-005677-23 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere