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Sicurezza ed efficacia di Fingolimod nei pazienti pediatrici con sclerosi multipla

13 novembre 2025 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Una fase centrale di 2 anni, in doppio cieco, randomizzata, multicentrica, con controllo attivo per valutare la sicurezza e l'efficacia di fingolimod giornaliero rispetto a interferone β-1a settimanale im in pazienti pediatrici con sclerosi multipla e fase di estensione di fingolimod di 5 anni

Per valutare la sicurezza e l'efficacia di fingolimod vs. interferone beta-1a i.m. nei pazienti pediatrici con sclerosi multipla (SM)

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio è suddiviso in una fase centrale, che comprende il periodo di trattamento in doppio cieco, e una fase di estensione in cui tutti i pazienti saranno trattati con fingolimod. La Core Phase è una fase di studio multicentrico a gruppi paralleli, in doppio cieco, randomizzato, con controllo attivo, della durata di 24 mesi per valutare l'efficacia e la sicurezza di fingolimod rispetto all'IFN β-1a in pazienti bambini/adolescenti di età compresa tra 10 e 17 anni con SM. La fase di estensione è una fase di studio di 60 mesi (5 anni) per i pazienti che completano la fase principale dello studio e soddisfano tutti i criteri di inclusione/esclusione e per i pazienti che verranno reclutati nella coorte più giovane per partecipare alla fase di estensione. La "coorte più giovane" si riferisce alla popolazione di pazienti pediatrici che soddisfano uno qualsiasi o una combinazione dei seguenti criteri: avere ≤12 anni di età, o pesare ≤40 kg, o essere in età prepuberale (cioè stato puberale dello stadio di Tanner <2). Il reclutamento della coorte più giovane (30 pazienti) è stato richiesto come impegno dell'autorità sanitaria post-approvazione

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

240

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Novartis Investigative Site
  • Brasile
      • Goiânia, Brasile, 74605 020
        • Novartis Investigative Site
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasile, 30150 221
        • Novartis Investigative Site
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasile, 20270-004
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 05403-000
        • Novartis Investigative Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1113
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Novartis Investigative Site
  • Croazia
      • Osijek, Croazia, 31000
        • Novartis Investigative Site
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia, 10617
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94275
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Francia, 13885
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Francia, 34090
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Bochum, Germania, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Erlangen, Germania, 91054
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Germania, 79106
        • Novartis Investigative Site
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Germania, 37075
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Germania, 01307
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • BA
      • Bari, BA, Italia, 70124
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Montichiari, BS, Italia, 25018
        • Novartis Investigative Site
    • CT
      • Catania, CT, Italia, 95123
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italia, 20132
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Cefalù, PA, Italia, 90015
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00133
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italia, 00189
        • Novartis Investigative Site
    • VA
      • Gallarate, VA, Italia, 21013
        • Novartis Investigative Site
  • Lettonia
      • Riga, Lettonia, LV-1004
        • Novartis Investigative Site
  • Lituania
    • LTU
      • Kaunas, LTU, Lituania, LT 50161
        • Novartis Investigative Site
  • Messico
      • Distrito Federal, Messico, 03310
        • Novartis Investigative Site
    • D F
      • Mexico City, D F, Messico, 06700
        • Novartis Investigative Site
  • Olanda
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Olanda, 3015 CN
        • Novartis Investigative Site
  • Polonia
      • Lodz, Polonia, 93-338
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polonia, 20-093
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polonia, 60-355
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Polonia, 54-049
        • Novartis Investigative Site
  • Porto Rico
      • Santurce, Porto Rico, 00912
        • San Jorge Childrens Hospital
  • Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito, EH9 1LF
        • Novartis Investigative Site
      • London, Regno Unito, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands, Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Novartis Investigative Site
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 041914
        • Novartis Investigative Site
  • Russia
      • Kazan', Russia, 420043
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Russia, 119602
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Russia, 119991
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk, Russia, 630087
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Russia, 197110
        • Novartis Investigative Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Novartis Investigative Site
  • Slovacchia
      • Bratislava, Slovacchia, 833 40
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28006
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spagna, 46010
        • Novartis Investigative Site
    • Andalusia
      • Seville, Andalusia, Spagna, 41009
        • Novartis Investigative Site
    • Pontevedra
      • Vigo, Pontevedra, Spagna, 36212
        • Novartis Investigative Site
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spagna, 48903
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • UAB Childrens Hospital Harbor Center Neurology Dept
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • UCSF
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
      • Tallahassee, Florida, Stati Uniti, 32312
        • AMO Corporation
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Wayne State University
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104 4399
        • Childrens Hospital Of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah Clinical Trials Office
  • Turchia (Türkiye)
    • Atakum
      • Samsun, Atakum, Turchia (Türkiye), 55200
        • Novartis Investigative Site
    • Balcova
      • Izmir, Balcova, Turchia (Türkiye), 35340
        • Novartis Investigative Site
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Turchia (Türkiye), 34098
        • Novartis Investigative Site
    • Sihhiye-Altindag
      • Ankara, Sihhiye-Altindag, Turchia (Türkiye), 06230
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turchia (Türkiye), 06500
        • Novartis Investigative Site
  • Ucraina
      • Kharkiv, Ucraina, 61068
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione Fase principale:

  • diagnosi di sclerosi multipla
  • almeno una recidiva di SM durante l'anno precedente o due recidive di SM nei 2 anni precedenti o evidenza di lesioni captanti il ​​Gd alla risonanza magnetica entro 6 mesi Punteggio EDSS da 0 a 5,5, inclusi

Criteri chiave di esclusione Fase principale:

  • pazienti con SM progressiva
  • pazienti con una malattia cronica attiva del sistema immunitario diversa dalla SM
  • pazienti che soddisfano la definizione di ADEM
  • pazienti con cardiopatie gravi o risultati significativi all'ECG di screening.
  • pazienti con grave insufficienza renale

Fase di estensione dei criteri chiave di inclusione:

Si applica a tutti i pazienti che partecipano alla fase principale e successivamente entrano nella fase di estensione. 1. Pazienti che originariamente soddisfacevano i criteri di inclusione della fase principale e hanno completato la fase principale con o senza il farmaco oggetto dello studio.

Si applica ai pazienti appena reclutati per partecipare alla fase di estensione.

  • Tutti i pazienti appena reclutati che si iscrivono direttamente alla fase di estensione devono soddisfare l'etichetta del prodotto dell'autorità sanitaria del paese locale approvata per la fascia di età pediatrica per i criteri di inclusione.
  • Sarà richiesta una revisione centrale (incluso il rapporto iniziale della risonanza magnetica) della diagnosi di SM pediatrica per tutti i nuovi pazienti reclutati.

Fase di estensione dei criteri di esclusione chiave:

Si applica ai pazienti che hanno completato la Core Phase, ma hanno interrotto prematuramente il farmaco oggetto dello studio.

  1. Interruzione prematura del farmaco in studio durante la Core Phase a causa di:

    • un evento avverso,
    • evento avverso grave,
    • anomalie di laboratorio
    • altre condizioni che portano all'interruzione permanente del farmaco oggetto dello studio per motivi di sicurezza
  2. Pazienti con nuovi eventi noti o farmaci concomitanti (periodi di washout richiesti prima della Visita 15) che li escluderebbero dai criteri di esclusione della Fase principale. Non saranno richiesti test sierologici o altri test aggiuntivi.

Si applica ai pazienti appena reclutati nella coorte più giovane per partecipare alla fase di estensione.

1. Tutti i nuovi pazienti reclutati nella coorte più giovane che si iscrivono direttamente alla fase di estensione devono soddisfare i criteri di esclusione per la fase principale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fingolimod
Fingolimod è stato somministrato per via orale una volta al giorno alla dose di 0,5 mg o 0,25 mg (a seconda del peso corporeo del paziente) con l'obiettivo di raggiungere un'esposizione sistemica nell'intervallo di quella negli adulti alla dose autorizzata di 0,5 mg. I partecipanti a questo braccio durante il core hanno proseguito nell'estensione e hanno ricevuto un trattamento in aperto
Droga: Fingolimod

Somministrato per via orale una volta al giorno:

Capsula da 0,5 mg per pazienti di peso superiore a 40 kg o capsula da 0,25 mg per pazienti di peso pari o inferiore a 40 kg.

Droga: Capsula placebo
Capsula placebo corrispondente necessaria per il mascheramento doppio fittizio alle formulazioni cieche.
Comparatore attivo: Interferone beta-1a
Un'iniezione intramuscolare (IM) di interferone beta-1a è stata somministrata una volta alla settimana durante la fase centrale. I partecipanti sono passati a ricevere fingolimod in aperto nella fase di estensione
Droga: Interferone beta-1a
Somministrazione una volta alla settimana tramite i.m. iniezioni.
Droga: Placebo sono iniezione
Placebo corrispondente i.m. iniezione necessaria per il mascheramento double-dummy alle formulazioni cieche.
Sperimentale: Coorte Fingolimod-Younger
La "coorte più giovane" si riferisce ai nuovi pazienti pediatrici da reclutare nella fase di estensione che soddisfano uno o più dei seguenti criteri: avere ≤12 anni di età, o pesare ≤40 kg, o essere in età prepuberale (cioè stato puberale della fase di Tanner <2)
Droga: Fingolimod

Somministrato per via orale una volta al giorno:

Capsula da 0,5 mg per pazienti di peso superiore a 40 kg o capsula da 0,25 mg per pazienti di peso pari o inferiore a 40 kg.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza delle recidive nei pazienti trattati fino a 24 mesi
Lasso di tempo: 24 mesi
Frequenza delle recidive valutata dal tasso di recidiva annualizzato (ARR). L'ARR è definito come il numero medio di ricadute confermate all'anno (numero totale di ricadute confermate diviso per il totale dei giorni nello studio moltiplicato per 365,25).
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Lesioni T2 nuove/appena ingrandite
Lasso di tempo: 24 mesi
Tasso annualizzato del numero di lesioni T2 nuove/nuovamente allargate fino al mese 24
24 mesi
Tempo alla prima ricaduta
Lasso di tempo: 24 mesi
È stato determinato il tempo alla prima ricaduta.
24 mesi
Percentuale di pazienti senza ricadute
Lasso di tempo: 24 mesi
È stata determinata la percentuale di pazienti senza recidiva
24 mesi
T1 Gd- Lesioni potenzianti
Lasso di tempo: 24 mesi
Numero di lesioni captanti T1 Gd per scansione fino al mese 24
24 mesi
Farmacocinetica (Cavg) di Fingolimod-P
Lasso di tempo: 24 mesi
Verrà valutata la Cavg (concentrazione media del farmaco nell'intervallo tra le dosi).
24 mesi
Relazione farmacocinetica/farmacodinamica per livelli di fingolimod-P e linfociti
Lasso di tempo: 24 mesi
Sono stati utilizzati approcci di modellazione PK/PD della popolazione per correlare le singole concentrazioni di fingolimod-P alla conta dei linfociti.
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 luglio 2013

Completamento primario (Effettivo)

14 luglio 2017

Completamento dello studio (Stimato)

18 febbraio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 maggio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 luglio 2013

Primo Inserito (Stimato)

4 luglio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CFTY720D2311
  • 2011-005677-23 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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