Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost Fingolimodu u dětských pacientů s roztroušenou sklerózou

13. listopadu 2025 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Dvouletá, dvojitě zaslepená, randomizovaná, multicentrická, aktivně řízená základní fáze k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti denního fingolimodu vs. týdenního interferonu β-1a im u dětských pacientů s roztroušenou sklerózou a 5letá fáze prodloužení fingolimodu

K hodnocení bezpečnosti a účinnosti fingolimodu vs. interferonu beta-1a i.m. u dětských pacientů s roztroušenou sklerózou (RS)

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie je rozdělena na základní fázi, která zahrnuje dvojitě zaslepené léčebné období, a fázi prodloužení, ve které budou všichni pacienti léčeni fingolimodem. Základní fáze je 24měsíční, dvojitě zaslepená, randomizovaná, aktivně kontrolovaná, multicentrická fáze multicentrické studie s paralelními skupinami k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti fingolimodu ve srovnání s IFN β-1a u dětí/dospívajících pacientů ve věku 10-17 let s čs. Fáze prodloužení je 60měsíční (5letá) fáze studie pro pacienty, kteří dokončí základní fázi studie a splňují všechna kritéria pro zařazení/vyloučení, a pro pacienty, kteří budou zařazeni do mladší kohorty, aby se zúčastnili fáze prodloužení. „Mladší kohorta“ označuje populaci pediatrických pacientů splňujících jedno nebo kombinaci následujících kritérií: věk ≤ 12 let nebo hmotnost ≤ 40 kg nebo předpubertální (tj. pubertální stav Tannerova stadia <2). Nábor mladší kohorty (30 pacientů) byl požadován jako závazek zdravotnického orgánu po schválení

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

240

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Brazílie
      • Goiânia, Brazílie, 74605 020
        • Novartis Investigative Site
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brazílie, 30150 221
        • Novartis Investigative Site
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brazílie, 20270-004
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Novartis Investigative Site
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1113
        • Novartis Investigative Site
  • Chorvatsko
      • Osijek, Chorvatsko, 31000
        • Novartis Investigative Site
  • Estonsko
      • Tallinn, Estonsko, 10617
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94275
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Francie, 13885
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Francie, 34090
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Holandsko
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandsko, 3015 CN
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
    • BA
      • Bari, BA, Itálie, 70124
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Montichiari, BS, Itálie, 25018
        • Novartis Investigative Site
    • CT
      • Catania, CT, Itálie, 95123
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Itálie, 20132
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Cefalù, PA, Itálie, 90015
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Itálie, 00133
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Itálie, 00189
        • Novartis Investigative Site
    • VA
      • Gallarate, VA, Itálie, 21013
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Novartis Investigative Site
  • Litva
    • LTU
      • Kaunas, LTU, Litva, LT 50161
        • Novartis Investigative Site
  • Lotyšsko
      • Riga, Lotyšsko, LV-1004
        • Novartis Investigative Site
  • Mexiko
      • Distrito Federal, Mexiko, 03310
        • Novartis Investigative Site
    • D F
      • Mexico City, D F, Mexiko, 06700
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Bochum, Německo, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Erlangen, Německo, 91054
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Německo, 79106
        • Novartis Investigative Site
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Německo, 37075
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Německo, 01307
        • Novartis Investigative Site
  • Polsko
      • Lodz, Polsko, 93-338
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polsko, 20-093
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polsko, 60-355
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Polsko, 54-049
        • Novartis Investigative Site
  • Portoriko
      • Santurce, Portoriko, 00912
        • San Jorge Childrens Hospital
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Novartis Investigative Site
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko, 041914
        • Novartis Investigative Site
  • Rusko
      • Kazan', Rusko, 420043
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Rusko, 119602
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Rusko, 119991
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk, Rusko, 630087
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Rusko, 197110
        • Novartis Investigative Site
  • Slovensko
      • Bratislava, Slovensko, 833 40
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království, EH9 1LF
        • Novartis Investigative Site
      • London, Spojené království, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands, Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • UAB Childrens Hospital Harbor Center Neurology Dept
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • UCSF
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami
      • Tallahassee, Florida, Spojené státy, 32312
        • AMO Corporation
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Wayne State University
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104 4399
        • Childrens Hospital Of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • University of Utah Clinical Trials Office
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Novartis Investigative Site
  • Turecko (Türkiye)
    • Atakum
      • Samsun, Atakum, Turecko (Türkiye), 55200
        • Novartis Investigative Site
    • Balcova
      • Izmir, Balcova, Turecko (Türkiye), 35340
        • Novartis Investigative Site
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Turecko (Türkiye), 34098
        • Novartis Investigative Site
    • Sihhiye-Altindag
      • Ankara, Sihhiye-Altindag, Turecko (Türkiye), 06230
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turecko (Türkiye), 06500
        • Novartis Investigative Site
  • Ukrajina
      • Kharkiv, Ukrajina, 61068
        • Novartis Investigative Site
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28006
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Španělsko, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Španělsko, 46010
        • Novartis Investigative Site
    • Andalusia
      • Seville, Andalusia, Španělsko, 41009
        • Novartis Investigative Site
    • Pontevedra
      • Vigo, Pontevedra, Španělsko, 36212
        • Novartis Investigative Site
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Španělsko, 48903
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria začlenění Základní fáze:

  • diagnostika roztroušené sklerózy
  • alespoň jeden relaps RS během předchozího roku nebo dva relapsy RS v předchozích 2 letech nebo důkaz o Gd enhancujících lézích na MRI během 6 měsíců EDSS skóre 0 až 5,5 včetně

Klíčová kritéria vyloučení Základní fáze:

  • pacientů s progresivní RS
  • pacientů s aktivním chronickým onemocněním imunitního systému jiným než RS
  • pacientů splňujících definici ADEM
  • pacientů s těžkým srdečním onemocněním nebo významnými nálezy na screeningovém EKG.
  • pacientů s těžkou renální insuficiencí

Fáze rozšíření klíčových kritérií:

Platí pro všechny pacienty, kteří se účastní základní fáze a poté vstupují do fáze prodloužení. 1. Pacienti, kteří původně splňovali kritéria pro zařazení do základní fáze a dokončili základní fázi na nebo bez studovaného léku.

Platí pro pacienty nově přijaté k účasti ve fázi rozšíření.

  • Všichni nově přijatí pacienti, kteří se zapíší přímo do prodlužovací fáze, musí splňovat označení produktu místního zdravotnického úřadu schváleného pro pediatrickou věkovou skupinu pro kritéria zařazení.
  • U všech nově přijatých pacientů bude vyžadována centrální kontrola (včetně úvodní zprávy z MRI) diagnózy dětské RS.

Fáze rozšíření klíčových kritérií vyloučení:

Platí pro pacienty, kteří dokončili základní fázi, ale předčasně přerušili studovaný lék.

  1. Předčasné vysazení studovaného léku během základní fáze z důvodu:

    • nežádoucí událost,
    • závažná nežádoucí příhoda,
    • laboratorní abnormalita
    • jiné stavy vedoucí k trvalému vysazení studovaného léku z bezpečnostních důvodů
  2. Pacienti se známými novými příhodami nebo souběžně užívanými léky (vymývací období požadované před návštěvou 15), které by je vyloučily z kritérií vyloučení základní fáze. Sérologické nebo jiné dodatečné testy nebudou vyžadovány.

Platí pro pacienty nově přijaté do mladší kohorty k účasti ve fázi rozšíření.

1. Všichni nově přijatí pacienti v mladší kohortě, kteří se zapíší přímo do fáze rozšíření, musí splňovat kritéria vyloučení pro základní fázi.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fingolimod
Fingolimod byl podáván perorálně jednou denně v dávce 0,5 mg nebo 0,25 mg (v závislosti na tělesné hmotnosti pacienta) s cílem dosáhnout systémové expozice v rozsahu jako u dospělých při povolené dávce 0,5 mg. Účastníci v tomto rameni během jádra pokračovali v prodloužení a dostali otevřenou léčbu
Lék: Fingolimod

Podává se perorálně jednou denně:

0,5 mg tobolka pro pacienty nad 40 kg nebo 0,25 mg tobolka pro pacienty s hmotností 40 kg nebo méně.

Lék: Placebo kapsle
Odpovídající kapsle s placebem vyžadovaná pro maskování s dvojitou fikcí a slepými formulacemi.
Aktivní komparátor: Interferon beta-1a
Intramuskulární (IM) injekce interferonu beta-1a byla podávána jednou týdně během základní fáze. Účastníci přešli na otevřený fingolimod ve fázi prodloužení
Lék: Interferon beta-1a
Podání jednou týdně i.m. injekce.
Lék: Placebo i.m. injekce
Odpovídající placebo i.m. injekce nutná pro dvojité maskování slepých formulací.
Experimentální: Fingolimod-mladší kohorta
„Mladší kohorta“ se týká nových pediatrických pacientů, kteří mají být přijati v prodloužené fázi, kteří splňují jedno nebo kombinaci následujících kritérií: věk ≤ 12 let nebo hmotnost ≤ 40 kg nebo předpubertální (tj. pubertální stav Tannerova stádia <2)
Lék: Fingolimod

Podává se perorálně jednou denně:

0,5 mg tobolka pro pacienty nad 40 kg nebo 0,25 mg tobolka pro pacienty s hmotností 40 kg nebo méně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence relapsů u pacientů léčených po dobu až 24 měsíců
Časové okno: 24 měsíců
Frekvence relapsů hodnocená podle roční míry relapsů (ARR). ARR je definováno jako průměrný počet potvrzených relapsů za rok (celkový počet potvrzených relapsů dělený celkovým počtem dnů ve studii vynásobený 365,25).
24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nové/nově zvětšené léze T2
Časové okno: 24 měsíců
Anualizovaná míra počtu nových/nově zvětšených lézí T2 do 24. měsíce
24 měsíců
Čas do prvního relapsu
Časové okno: 24 měsíců
Byla stanovena doba do prvního relapsu.
24 měsíců
Podíl pacientů bez relapsu
Časové okno: 24 měsíců
Byl stanoven podíl pacientů bez relapsu
24 měsíců
T1 Gd - Enhancing Lesions
Časové okno: 24 měsíců
Počet T1 Gd-enhancujících lézí na skenování do 24. měsíce
24 měsíců
Farmakokinetika (Cavg) Fingolimod-P
Časové okno: 24 měsíců
Bude vyhodnocena Cavg (průměrná koncentrace léčiva v průběhu dávkového intervalu).
24 měsíců
Farmakokinetický/farmakodynamický vztah pro Fingolimod-P k hladinám lymfocytů
Časové okno: 24 měsíců
Ke srovnání jednotlivých koncentrací fingolimodu-P s počtem lymfocytů byly použity populační PK/PD modelovací přístupy.
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. července 2013

Primární dokončení (Aktuální)

14. července 2017

Dokončení studie (Odhadovaný)

18. února 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. května 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. července 2013

První zveřejněno (Odhadovaný)

4. července 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CFTY720D2311
  • 2011-005677-23 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fingolimod

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit