Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность финголимода у детей с рассеянным склерозом

7 августа 2026 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Двухлетняя, двойная слепая, рандомизированная, многоцентровая, активная контролируемая основная фаза для оценки безопасности и эффективности ежедневного применения финголимода по сравнению с еженедельным введением интерферона β-1a внутримышечно у педиатрических пациентов с рассеянным склерозом и 5-летняя дополнительная фаза финголимода

Для оценки безопасности и эффективности финголимода по сравнению с интерфероном бета-1а в/м. у детей с рассеянным склерозом (РС)

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование разделено на основную фазу, которая включает период двойного слепого лечения, и дополнительную фазу, в которой все пациенты будут получать финголимод. Основная фаза представляет собой 24-месячное двойное слепое, рандомизированное, активно контролируемое, многоцентровое исследование с параллельными группами для оценки эффективности и безопасности финголимода по сравнению с IFN β-1a у детей/подростков в возрасте 10–17 лет. с МС. Расширенная фаза — это 60-месячная (5-летняя) фаза исследования для пациентов, которые завершили основную фазу исследования и соответствуют всем критериям включения/исключения, а также для пациентов, которые будут включены в младшую группу для участия в расширенной фазе. «Младшая когорта» относится к популяции педиатрических пациентов, отвечающих одному или комбинации следующих критериев: возраст ≤12 лет, или вес ≤40 кг, или препубертатный возраст (т. пубертатный статус стадии Таннера <2). Набор более молодой когорты (30 пациентов) был запрошен как обязательство органа здравоохранения после утверждения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

240

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Австрия
      • Vienna, Австрия, 1090
        • Novartis Investigative Site
  • Болгария
      • Sofia, Болгария, 1113
        • Novartis Investigative Site
  • Бразилия
      • Goiânia, Бразилия, 74605-020
        • Novartis Investigative Site
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Бразилия, 30150-221
        • Novartis Investigative Site
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Бразилия, 20270-004
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Бразилия, 05403-000
        • Novartis Investigative Site
  • Германия
      • Bochum, Германия, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Erlangen, Германия, 91054
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Германия, 79106
        • Novartis Investigative Site
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Германия, 37075
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Германия, 01307
        • Novartis Investigative Site
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28006
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Испания, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Испания, 41009
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Испания, 46010
        • Novartis Investigative Site
    • Pontevedra
      • Vigo, Pontevedra, Испания, 36212
        • Novartis Investigative Site
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Испания, 48903
        • Novartis Investigative Site
  • Италия
    • BA
      • Bari, BA, Италия, 70124
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Montichiari, BS, Италия, 25018
        • Novartis Investigative Site
    • CT
      • Catania, CT, Италия, 95123
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Италия, 20132
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Cefalù, PA, Италия, 90015
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Италия, 00133
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Италия, 00189
        • Novartis Investigative Site
    • VA
      • Gallarate, VA, Италия, 21013
        • Novartis Investigative Site
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T3B 6A8
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L6
        • Novartis Investigative Site
  • Латвия
      • Riga, Латвия, LV-1004
        • Novartis Investigative Site
  • Литва
    • LTU
      • Kaunas, LTU, Литва, LT 50161
        • Novartis Investigative Site
  • Мексика
      • Distrito Federal, Мексика, 03310
        • Novartis Investigative Site
    • D F
      • Mexico City, D F, Мексика, 06700
        • Novartis Investigative Site
  • Нидерланды
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Нидерланды, 3015 CN
        • Novartis Investigative Site
  • Польша
      • Lodz, Польша, 93-338
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Польша, 20-093
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Польша, 60-355
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Польша, 54-049
        • Novartis Investigative Site
  • Пуэрто-Рико
      • Santurce, Пуэрто-Рико, 00912
        • San Jorge Childrens Hospital
  • Россия
      • Kazan', Россия, 420043
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Россия, 119602
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Россия, 119991
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk, Россия, 630087
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Россия, 197110
        • Novartis Investigative Site
  • Румыния
      • Bucharest, Румыния, 041914
        • Novartis Investigative Site
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • Novartis Investigative Site
  • Словакия
      • Bratislava, Словакия, 833 40
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенное Королевство
      • Edinburgh, Соединенное Королевство, EH9 1LF
        • Novartis Investigative Site
      • London, Соединенное Королевство, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands, Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • UAB Childrens Hospital Harbor Center Neurology Dept
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
        • UCSF
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami
      • Tallahassee, Florida, Соединенные Штаты, 32312
        • AMO Corporation
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Wayne State University
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104-4399
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • University of Utah Clinical Trials Office
  • Турция (Туркие)
    • Atakum
      • Samsun, Atakum, Турция (Туркие), 55200
        • Novartis Investigative Site
    • Balcova
      • Izmir, Balcova, Турция (Туркие), 35340
        • Novartis Investigative Site
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Турция (Туркие), 34098
        • Novartis Investigative Site
    • Sihhiye-Altindag
      • Ankara, Sihhiye-Altindag, Турция (Туркие), 06230
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Турция (Туркие), 06500
        • Novartis Investigative Site
  • Украина
      • Kharkiv, Украина, 61068
        • Novartis Investigative Site
  • Франция
      • Bordeaux, Франция, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Франция, 94275
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Франция, 13885
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Франция, 34090
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Франция, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Хорватия
      • Osijek, Хорватия, 31000
        • Novartis Investigative Site
  • Эстония
      • Tallinn, Эстония, 10617
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 10 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения Основной этап:

  • диагностика рассеянного склероза
  • по крайней мере один рецидив РС в течение предыдущего года или два рецидива РС за предыдущие 2 года или признаки очагов, усиливающих Gd, на МРТ в течение 6 месяцев. Оценка по шкале EDSS от 0 до 5,5 включительно.

Ключевые критерии исключения Основной этап:

  • пациенты с прогрессирующим рассеянным склерозом
  • пациенты с активным хроническим заболеванием иммунной системы, отличным от рассеянного склероза
  • пациенты, соответствующие определению ОРЭМ
  • пациенты с тяжелым заболеванием сердца или значительными изменениями на скрининговой ЭКГ.
  • больные с тяжелой почечной недостаточностью

Этап расширения ключевых критериев включения:

Применяется ко всем пациентам, участвующим в основной фазе, а затем переходящим в фазу расширения. 1. Пациенты, которые изначально соответствовали критериям включения в основную фазу и завершили основную фазу с приемом исследуемого препарата или без него.

Применяется к пациентам, недавно набранным для участия в расширенной фазе.

  • Все вновь набранные пациенты, которые зачисляются непосредственно на фазу расширения, должны соответствовать критериям включения в этикетку продукта местного органа здравоохранения страны, одобренную для детской возрастной группы.
  • Центральный обзор (включая первоначальный отчет МРТ) диагноза педиатрического РС потребуется для всех вновь набранных пациентов.

Фаза продления ключевых критериев исключения:

Относится к пациентам, завершившим основную фазу, но досрочно прекратившим прием исследуемого препарата.

  1. Преждевременное прекращение приема исследуемого препарата во время основной фазы из-за:

    • неблагоприятное событие,
    • серьезное нежелательное явление,
    • лабораторная аномалия
    • другие состояния, приводящие к окончательному прекращению приема исследуемого препарата по соображениям безопасности.
  2. Пациенты с известными новыми явлениями или сопутствующими лекарствами (периоды вымывания, необходимые до визита 15), которые исключают их из критериев исключения основной фазы. Серологические или другие дополнительные тесты не потребуются.

Применяется к пациентам, недавно набранным в младшую группу для участия в расширенной фазе.

1. Все вновь набранные пациенты из более молодой когорты, которые зачисляются непосредственно на дополнительный этап, должны соответствовать критериям исключения для основного этапа.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Финголимод
Финголимод назначали перорально один раз в сутки в дозе 0,5 мг или 0,25 мг (в зависимости от массы тела пациента) с целью достижения системного воздействия в диапазоне такового у взрослых при разрешенной дозе 0,5 мг. Участники этой группы во время основного исследования продолжили расширение и получили открытое лечение.
Лекарство: Финголимод

Вводят перорально один раз в день:

Капсула 0,5 мг для пациентов с массой тела более 40 кг или капсула 0,25 мг для пациентов с массой тела 40 кг и менее.

Лекарство: Капсула плацебо
Соответствие капсулы плацебо, необходимой для двойного фиктивного маскирования, слепым составам.
Активный компаратор: Интерферон бета-1а
Внутримышечную (IM) инъекцию интерферона бета-1a вводили один раз в неделю во время основной фазы. Участники перешли на открытый прием финголимода в расширенной фазе.
Лекарство: Интерферон бета-1а
Администрация один раз в неделю через i.m. инъекции.
Лекарство: Плацебо внутримышечно инъекция
Соответствующее плацебо в.м. инъекция, необходимая для двойного фиктивного маскирования слепых составов.
Экспериментальный: Fingolimod-младшая когорта
«Младшая когорта» относится к новым педиатрическим пациентам, которые должны быть набраны на расширенном этапе и которые соответствуют любому одному или комбинации следующих критериев: возраст ≤12 лет, или вес ≤40 кг, или препубертатный возраст (т. пубертатный статус стадии Таннера <2)
Лекарство: Финголимод

Вводят перорально один раз в день:

Капсула 0,5 мг для пациентов с массой тела более 40 кг или капсула 0,25 мг для пациентов с массой тела 40 кг и менее.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота рецидивов у пациентов, получавших лечение до 24 мес.
Временное ограничение: 24 месяца
Частота рецидивов оценивалась по годовой частоте рецидивов (ARR). ARR определяется как среднее количество подтвержденных рецидивов в год (общее количество подтвержденных рецидивов, деленное на общее количество дней в исследовании, умноженное на 365,25).
24 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Новые/недавно увеличенные поражения Т2
Временное ограничение: 24 месяца
Годовой показатель числа новых/вновь увеличенных поражений T2 до 24 месяцев
24 месяца
Время до первого рецидива
Временное ограничение: 24 месяца
Определяли время до первого рецидива.
24 месяца
Доля пациентов без рецидивов
Временное ограничение: 24 месяца
Определена доля пациентов без рецидивов
24 месяца
T1 Gd — усиливающие поражения
Временное ограничение: 24 месяца
Количество очагов, усиливающих T1 Gd, на сканирование до 24 месяцев
24 месяца
Фармакокинетика (Cavg) финголимода-P
Временное ограничение: 24 месяца
Будет оцениваться Cavg (средняя концентрация лекарственного средства в интервале доз).
24 месяца
Фармакокинетическая/фармакодинамическая взаимосвязь финголимода-П с уровнями лимфоцитов
Временное ограничение: 24 месяца
Подходы к популяционному моделированию фармакокинетики/фармакопеи были использованы для связи индивидуальных концентраций финголимода-P с количеством лимфоцитов.
24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

26 июля 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

14 июля 2017 г.

Завершение исследования (Оцененный)

18 февраля 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 мая 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 июля 2013 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

4 июля 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CFTY720D2311
  • 2011-005677-23 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Описание плана IPD

Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.

Доступность данных испытаний соответствует критериям и процессу, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться