Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность финголимода у детей с рассеянным склерозом

22 апреля 2024 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Двухлетняя, двойная слепая, рандомизированная, многоцентровая, активная контролируемая основная фаза для оценки безопасности и эффективности ежедневного применения финголимода по сравнению с еженедельным введением интерферона β-1a внутримышечно у педиатрических пациентов с рассеянным склерозом и 5-летняя дополнительная фаза финголимода

Для оценки безопасности и эффективности финголимода по сравнению с интерфероном бета-1а в/м. у детей с рассеянным склерозом (РС)

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование разделено на основную фазу, которая включает период двойного слепого лечения, и дополнительную фазу, в которой все пациенты будут получать финголимод. Основная фаза представляет собой 24-месячное двойное слепое, рандомизированное, активно контролируемое, многоцентровое исследование с параллельными группами для оценки эффективности и безопасности финголимода по сравнению с IFN β-1a у детей/подростков в возрасте 10–17 лет. с МС. Расширенная фаза — это 60-месячная (5-летняя) фаза исследования для пациентов, которые завершили основную фазу исследования и соответствуют всем критериям включения/исключения, а также для пациентов, которые будут включены в младшую группу для участия в расширенной фазе. «Младшая когорта» относится к популяции педиатрических пациентов, отвечающих одному или комбинации следующих критериев: возраст ≤12 лет, или вес ≤40 кг, или препубертатный возраст (т. пубертатный статус стадии Таннера <2). Набор более молодой когорты (30 пациентов) был запрошен как обязательство органа здравоохранения после утверждения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

235

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Novartis Pharmaceuticals
  • Номер телефона: 1-888-669-6682
  • Электронная почта: novartis.email@novartis.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Novartis Pharmaceuticals
  • Номер телефона: +41613241111

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Активный, не рекрутирующий
        • Novartis Investigative Site
  • Австрия
      • Vienna, Австрия, 1090
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
  • Беларусь
      • Minsk, Беларусь, 220114
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
  • Болгария
      • Sofia, Болгария, 1113
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
  • Бразилия
      • Goiania, Бразилия, 74605 020
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Бразилия, 30150 221
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Бразилия, 20270-004
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Бразилия, 05403-000
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
  • Германия
      • Bochum, Германия, 44791
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
      • Bonn, Германия, 53111
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Германия, 01307
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
      • Erlangen, Германия, 91054
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Германия, 45147
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
      • Freiburg, Германия, 79106
        • Активный, не рекрутирующий
        • Novartis Investigative Site
      • Gottingen, Германия, 37075
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Германия, 20246
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
      • Muenchen, Германия, 80337
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
      • Muenster, Германия, 48149
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28034
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Испания, 28006
        • Активный, не рекрутирующий
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Испания, 29010
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Sevilla, Andalucia, Испания, 41009
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, Испания, 08950
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Испания, 08035
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Испания, 46010
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
    • Pais Vasco
      • Barakaldo, Pais Vasco, Испания, 48903
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
    • Pontevedra
      • Vigo, Pontevedra, Испания, 36212
        • Активный, не рекрутирующий
        • Novartis Investigative Site
  • Италия
      • Napoli, Италия, 80131
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
    • BA
      • Bari, BA, Италия, 70124
        • Прекращено
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Montichiari, BS, Италия, 25018
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
    • CT
      • Catania, CT, Италия, 95123
        • Активный, не рекрутирующий
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Италия, 20132
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Cefalu, PA, Италия, 90015
        • Прекращено
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Италия, 00133
        • Прекращено
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Италия, 00189
        • Активный, не рекрутирующий
        • Novartis Investigative Site
    • VA
      • Gallarate, VA, Италия, 21013
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T3B 6A8
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L1
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
  • Латвия
      • Riga, Латвия, LV-1004
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
  • Литва
    • LTU
      • Kaunas, LTU, Литва, LT 50161
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
  • Мексика
    • D F
      • Ciudad De Mexico, D F, Мексика, 06700
        • Активный, не рекрутирующий
        • Novartis Investigative Site
    • Distrito Federal
      • Mexico, Distrito Federal, Мексика, 04530
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
      • Mexico, Distrito Federal, Мексика, 06720
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
      • Mexico, Distrito Federal, Мексика, 03310
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
    • Yucatán
      • Merida, Yucatán, Мексика, 97125
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
  • Нидерланды
      • Rotterdam, Нидерланды, 3015 CN
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
  • Польша
      • Lodz, Польша, 93-338
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Польша, 20-093
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Польша, 60-355
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Польша, 50 420
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
  • Пуэрто-Рико
      • Santurce, Пуэрто-Рико, 00912
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
  • Российская Федерация
      • Kazan, Российская Федерация, 420043
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Российская Федерация, 119602
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Российская Федерация, 119991
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk, Российская Федерация, 630087
        • Активный, не рекрутирующий
        • Novartis Investigative Site
      • St. Petersburg, Российская Федерация, 197110
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
  • Румыния
      • Bucuresti, Румыния, 041914
        • Активный, не рекрутирующий
        • Novartis Investigative Site
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Kragujevac, Сербия, 34000
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
      • Novi Sad, Сербия, 21000
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Словакия
    • Slovensko
      • Bratislava, Slovensko, Словакия, 83340
        • Активный, не рекрутирующий
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенное Королевство
      • Edinburgh, Соединенное Королевство, EH9 1LF
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 1EH
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands, Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
        • Контакт:
          • Martha E. Arellano-Garcia
          • Номер телефона: 323-361-5812
          • Электронная почта: margarcia@chla.usc.edu
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32819
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
      • Tallahassee, Florida, Соединенные Штаты, 32312
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
      • Stony Brook, New York, Соединенные Штаты, 11794
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599-9500
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104 4399
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29607
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
  • Турция
      • Ankara, Турция, 06500
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Турция, 06100
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Турция, 35340
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
      • Konak-Izmir, Турция, 35210
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
      • Samsun, Турция, 55139
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Турция, 34098
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
  • Украина
      • Cherkasy, Украина, 18000
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Dnipropetrovsk, Украина, 49027
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Kharkiv, Украина, 61068
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Kharkiv, Украина, 61091
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
      • Kiev, Украина, 03110
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
      • Lviv, Украина, 79010
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Odesa, Украина, 65009
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
      • Vinnytsa, Украина, 21029
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
  • Франция
      • Bordeaux Cedex, Франция, 33076
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
      • Le Kremlin Bicetre, Франция, 94275
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille Cedex 05, Франция, 13885
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Франция, 34295
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse Cedex, Франция, 31059
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
  • Хорватия
      • Osijek, Хорватия, 31000
        • Завершенный
        • Novartis Investigative Site
  • Швеция
      • Lund, Швеция, 221 85
        • Отозван
        • Novartis Investigative Site
  • Эстония
      • Tallinn, Эстония, 10617
        • Прекращено
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 10 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения Основной этап:

  • диагностика рассеянного склероза
  • по крайней мере один рецидив РС в течение предыдущего года или два рецидива РС за предыдущие 2 года или признаки очагов, усиливающих Gd, на МРТ в течение 6 месяцев. Оценка по шкале EDSS от 0 до 5,5 включительно.

Ключевые критерии исключения Основной этап:

  • пациенты с прогрессирующим рассеянным склерозом
  • пациенты с активным хроническим заболеванием иммунной системы, отличным от рассеянного склероза
  • пациенты, соответствующие определению ОРЭМ
  • пациенты с тяжелым заболеванием сердца или значительными изменениями на скрининговой ЭКГ.
  • больные с тяжелой почечной недостаточностью

Этап расширения ключевых критериев включения:

Применяется ко всем пациентам, участвующим в основной фазе, а затем переходящим в фазу расширения. 1. Пациенты, которые изначально соответствовали критериям включения в основную фазу и завершили основную фазу с приемом исследуемого препарата или без него.

Применяется к пациентам, недавно набранным для участия в расширенной фазе.

  • Все вновь набранные пациенты, которые зачисляются непосредственно на фазу расширения, должны соответствовать критериям включения в этикетку продукта местного органа здравоохранения страны, одобренную для детской возрастной группы.
  • Центральный обзор (включая первоначальный отчет МРТ) диагноза педиатрического РС потребуется для всех вновь набранных пациентов.

Фаза продления ключевых критериев исключения:

Относится к пациентам, завершившим основную фазу, но досрочно прекратившим прием исследуемого препарата.

  1. Преждевременное прекращение приема исследуемого препарата во время основной фазы из-за:

    • неблагоприятное событие,
    • серьезное нежелательное явление,
    • лабораторная аномалия
    • другие состояния, приводящие к окончательному прекращению приема исследуемого препарата по соображениям безопасности.
  2. Пациенты с известными новыми явлениями или сопутствующими лекарствами (периоды вымывания, необходимые до визита 15), которые исключают их из критериев исключения основной фазы. Серологические или другие дополнительные тесты не потребуются.

Применяется к пациентам, недавно набранным в младшую группу для участия в расширенной фазе.

1. Все вновь набранные пациенты из более молодой когорты, которые зачисляются непосредственно на дополнительный этап, должны соответствовать критериям исключения для основного этапа.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Финголимод
Финголимод назначали перорально один раз в сутки в дозе 0,5 мг или 0,25 мг (в зависимости от массы тела пациента) с целью достижения системного воздействия в диапазоне такового у взрослых при разрешенной дозе 0,5 мг. Участники этой группы во время основного исследования продолжили расширение и получили открытое лечение.
Лекарство: Финголимод

Вводят перорально один раз в день:

Капсула 0,5 мг для пациентов с массой тела более 40 кг или капсула 0,25 мг для пациентов с массой тела 40 кг и менее.

Лекарство: Капсула плацебо
Соответствие капсулы плацебо, необходимой для двойного фиктивного маскирования, слепым составам.
Активный компаратор: Интерферон бета-1а
Внутримышечную (IM) инъекцию интерферона бета-1a вводили один раз в неделю во время основной фазы. Участники перешли на открытый прием финголимода в расширенной фазе.
Лекарство: Интерферон бета-1а
Администрация один раз в неделю через i.m. инъекции.
Лекарство: Плацебо внутримышечно инъекция
Соответствующее плацебо в.м. инъекция, необходимая для двойного фиктивного маскирования слепых составов.
Экспериментальный: Fingolimod-младшая когорта
«Младшая когорта» относится к новым педиатрическим пациентам, которые должны быть набраны на расширенном этапе и которые соответствуют любому одному или комбинации следующих критериев: возраст ≤12 лет, или вес ≤40 кг, или препубертатный возраст (т. пубертатный статус стадии Таннера <2)
Лекарство: Финголимод

Вводят перорально один раз в день:

Капсула 0,5 мг для пациентов с массой тела более 40 кг или капсула 0,25 мг для пациентов с массой тела 40 кг и менее.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота рецидивов у пациентов, получавших лечение до 24 мес.
Временное ограничение: 24 месяца
Частота рецидивов оценивалась по годовой частоте рецидивов (ARR). ARR определяется как среднее количество подтвержденных рецидивов в год (общее количество подтвержденных рецидивов, деленное на общее количество дней в исследовании, умноженное на 365,25).
24 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Новые/недавно увеличенные поражения Т2
Временное ограничение: 24 месяца
Годовой показатель числа новых/вновь увеличенных поражений T2 до 24 месяцев
24 месяца
Время до первого рецидива
Временное ограничение: 24 месяца
Определяли время до первого рецидива.
24 месяца
Доля пациентов без рецидивов
Временное ограничение: 24 месяца
Определена доля пациентов без рецидивов
24 месяца
T1 Gd — усиливающие поражения
Временное ограничение: 24 месяца
Количество очагов, усиливающих T1 Gd, на сканирование до 24 месяцев
24 месяца
Фармакокинетика (Cavg) финголимода-P
Временное ограничение: 24 месяца
Будет оцениваться Cavg (средняя концентрация лекарственного средства в интервале доз).
24 месяца
Фармакокинетическая/фармакодинамическая взаимосвязь финголимода-П с уровнями лимфоцитов
Временное ограничение: 24 месяца
Подходы к популяционному моделированию фармакокинетики/фармакопеи были использованы для связи индивидуальных концентраций финголимода-P с количеством лимфоцитов.
24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

26 июля 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

14 июля 2017 г.

Завершение исследования (Оцененный)

12 июля 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 мая 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 июля 2013 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

4 июля 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CFTY720D2311
  • 2011-005677-23 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Описание плана IPD

Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.

Доступность данных испытаний соответствует критериям и процессу, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Pakistan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться