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Segurança e Eficácia do Fingolimod em Pacientes Pediátricos com Esclerose Múltipla

22 de abril de 2024 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Fase principal de 2 anos, duplo-cego, randomizada, multicêntrica e controlada ativamente para avaliar a segurança e a eficácia do fingolimod diário versus interferon β-1a semanal em pacientes pediátricos com esclerose múltipla e fase de extensão de fingolimod de 5 anos

Avaliar a segurança e eficácia de fingolimod vs. interferon beta-1a i.m. em pacientes pediátricos com esclerose múltipla (EM)

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo é dividido em uma Fase Central, que inclui o Período de Tratamento Duplo-Cego, e uma Fase de Extensão na qual todos os pacientes serão tratados com fingolimod. A Core Phase é uma fase de estudo multicêntrico de 24 meses, duplo-cego, randomizado, ativo-controlado, de grupos paralelos para avaliar a eficácia e a segurança do fingolimod em comparação com o IFN β-1a em crianças/adolescentes de 10 a 17 anos de idade com MS. A Fase de Extensão é uma fase de estudo de 60 meses (5 anos) para pacientes que concluírem a Fase Principal do estudo e atenderem a todos os critérios de inclusão/exclusão e para pacientes que serão recrutados na coorte mais jovem para participar da Fase de Extensão. A 'coorte mais jovem' refere-se à população de pacientes pediátricos que preenchem qualquer um ou uma combinação dos seguintes critérios: ter ≤12 anos de idade, ou pesar ≤40 kg, ou ser pré-púbere (ou seja, estado puberal do estágio de Tanner <2). O recrutamento da coorte mais jovem (30 pacientes) foi solicitado como um compromisso pós-aprovação da autoridade de saúde

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

235

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Número de telefone: +41613241111

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bochum, Alemanha, 44791
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
      • Bonn, Alemanha, 53111
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Alemanha, 01307
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
      • Erlangen, Alemanha, 91054
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Alemanha, 45147
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
      • Freiburg, Alemanha, 79106
        • Ativo, não recrutando
        • Novartis Investigative Site
      • Gottingen, Alemanha, 37075
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
      • Muenchen, Alemanha, 80337
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
      • Muenster, Alemanha, 48149
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
  • Austrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Ativo, não recrutando
        • Novartis Investigative Site
  • Bielorrússia
      • Minsk, Bielorrússia, 220114
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
  • Brasil
      • Goiania, Brasil, 74605 020
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasil, 30150 221
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasil, 20270-004
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasil, 05403-000
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 1113
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
  • Croácia
      • Osijek, Croácia, 31000
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
  • Eslováquia
    • Slovensko
      • Bratislava, Slovensko, Eslováquia, 83340
        • Ativo, não recrutando
        • Novartis Investigative Site
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Espanha, 28006
        • Ativo, não recrutando
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Espanha, 29010
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Sevilla, Andalucia, Espanha, 41009
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, Espanha, 08950
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Espanha, 08035
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Espanha, 46010
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
    • Pais Vasco
      • Barakaldo, Pais Vasco, Espanha, 48903
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
    • Pontevedra
      • Vigo, Pontevedra, Espanha, 36212
        • Ativo, não recrutando
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
        • Contato:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32819
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
      • Tallahassee, Florida, Estados Unidos, 32312
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
      • Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599-9500
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104 4399
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29607
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
  • Estônia
      • Tallinn, Estônia, 10617
        • Rescindido
        • Novartis Investigative Site
  • Federação Russa
      • Kazan, Federação Russa, 420043
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Federação Russa, 119602
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Federação Russa, 119991
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk, Federação Russa, 630087
        • Ativo, não recrutando
        • Novartis Investigative Site
      • St. Petersburg, Federação Russa, 197110
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
  • França
      • Bordeaux Cedex, França, 33076
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
      • Le Kremlin Bicetre, França, 94275
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille Cedex 05, França, 13885
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, França, 34295
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse Cedex, França, 31059
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda, 3015 CN
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
  • Itália
      • Napoli, Itália, 80131
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
    • BA
      • Bari, BA, Itália, 70124
        • Rescindido
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Montichiari, BS, Itália, 25018
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
    • CT
      • Catania, CT, Itália, 95123
        • Ativo, não recrutando
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Itália, 20132
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Cefalu, PA, Itália, 90015
        • Rescindido
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Itália, 00133
        • Rescindido
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Itália, 00189
        • Ativo, não recrutando
        • Novartis Investigative Site
    • VA
      • Gallarate, VA, Itália, 21013
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
  • Letônia
      • Riga, Letônia, LV-1004
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
  • Lituânia
    • LTU
      • Kaunas, LTU, Lituânia, LT 50161
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
  • México
    • D F
      • Ciudad De Mexico, D F, México, 06700
        • Ativo, não recrutando
        • Novartis Investigative Site
    • Distrito Federal
      • Mexico, Distrito Federal, México, 04530
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
      • Mexico, Distrito Federal, México, 06720
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
      • Mexico, Distrito Federal, México, 03310
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
    • Yucatán
      • Merida, Yucatán, México, 97125
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
  • Peru
      • Ankara, Peru, 06500
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Peru, 06100
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Peru, 35340
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
      • Konak-Izmir, Peru, 35210
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
      • Samsun, Peru, 55139
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Peru, 34098
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
  • Polônia
      • Lodz, Polônia, 93-338
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polônia, 20-093
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polônia, 60-355
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Polônia, 50 420
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
  • Porto Rico
      • Santurce, Porto Rico, 00912
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido, EH9 1LF
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands, Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
  • Romênia
      • Bucuresti, Romênia, 041914
        • Ativo, não recrutando
        • Novartis Investigative Site
  • Suécia
      • Lund, Suécia, 221 85
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Kragujevac, Sérvia, 34000
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
      • Novi Sad, Sérvia, 21000
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Ucrânia
      • Cherkasy, Ucrânia, 18000
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Dnipropetrovsk, Ucrânia, 49027
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Kharkiv, Ucrânia, 61068
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Kharkiv, Ucrânia, 61091
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
      • Kiev, Ucrânia, 03110
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
      • Lviv, Ucrânia, 79010
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Odesa, Ucrânia, 65009
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
      • Vinnytsa, Ucrânia, 21029
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site
  • Áustria
      • Vienna, Áustria, 1090
        • Concluído
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

10 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão Fase Principal:

  • diagnóstico de esclerose múltipla
  • pelo menos uma recaída de EM durante o ano anterior ou duas recaídas de EM nos 2 anos anteriores ou evidência de lesões intensificadas por Gd na ressonância magnética dentro de 6 meses Pontuação EDSS de 0 a 5,5, inclusive

Fase principal dos principais critérios de exclusão:

  • pacientes com EM progressiva
  • pacientes com uma doença ativa e crônica do sistema imunológico que não seja a EM
  • pacientes que atendem à definição de ADEM
  • pacientes com doença cardíaca grave ou achados significativos no ECG de triagem.
  • pacientes com insuficiência renal grave

Fase de Extensão dos Principais Critérios de Inclusão:

Aplica-se a todos os pacientes que participam da fase principal e entram na fase de extensão. 1. Pacientes que originalmente atenderam aos critérios de inclusão da fase principal e completaram a fase principal com ou sem o medicamento do estudo.

Aplica-se a pacientes recém-recrutados para participar da Fase de Extensão.

  • Todos os pacientes recém-recrutados que se inscrevem diretamente na Fase de Extensão devem preencher o rótulo do produto da autoridade de saúde do país aprovado para a faixa etária pediátrica para os critérios de inclusão.
  • A revisão central (incluindo o relatório inicial de ressonância magnética) do diagnóstico de EM pediátrica será necessária para todos os pacientes recém-recrutados.

Fase de extensão dos principais critérios de exclusão:

Aplica-se a pacientes que concluíram a fase principal, mas interromperam prematuramente o medicamento do estudo.

  1. Descontinuação prematura do medicamento do estudo durante a fase principal devido a:

    • um evento adverso,
    • evento adverso grave,
    • anormalidade laboratorial
    • outras condições que levam à descontinuação permanente do medicamento em estudo devido a razões de segurança
  2. Pacientes com novos eventos conhecidos ou medicações concomitantes (períodos de washout necessários antes da visita 15) que os excluiriam dos critérios de exclusão da fase principal. Testes sorológicos ou outros testes adicionais não serão necessários.

Aplica-se a pacientes recém-recrutados na coorte mais jovem para participar da Fase de Extensão.

1. Todos os pacientes recém-recrutados na coorte mais jovem que se inscreverem diretamente na Fase de Extensão devem preencher os critérios de exclusão para a fase principal.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Fingolimod
Fingolimod foi administrado por via oral uma vez ao dia em uma dose de 0,5 mg ou 0,25 mg (dependendo do peso corporal do paciente) com o objetivo de alcançar uma exposição sistêmica na faixa de adultos na dose licenciada de 0,5 mg. Os participantes neste braço durante o núcleo continuaram em extensão e receberam tratamento aberto
Medicamento: Fingolimod

Administrado por via oral uma vez ao dia:

Cápsula de 0,5 mg para pacientes com mais de 40 kg ou cápsula de 0,25 mg para pacientes de 40 kg ou menos.

Medicamento: Cápsula de placebo
Cápsula de placebo correspondente necessária para mascaramento duplo para formulações cegas.
Comparador Ativo: Interferon beta-1a
Uma injeção intramuscular (IM) de Interferon beta-1a foi administrada uma vez por semana durante a fase central. Os participantes passaram a receber fingolimod em regime aberto na fase de extensão
Medicamento: Interferon beta-1a
Administração uma vez por semana via i.m. injeções.
Medicamento: Placebo i.m. injeção
Placebo correspondente i.m. injeção necessária para mascaramento duplo para formulações cegas.
Experimental: Fingolimod-Coorte mais jovem
A 'coorte mais jovem' refere-se aos novos pacientes pediátricos a serem recrutados na fase de extensão que preenchem um único ou uma combinação dos seguintes critérios: ter ≤12 anos de idade, ou pesar ≤40 kg, ou ser pré-púbere (i.e. estado puberal do estágio de Tanner <2)
Medicamento: Fingolimod

Administrado por via oral uma vez ao dia:

Cápsula de 0,5 mg para pacientes com mais de 40 kg ou cápsula de 0,25 mg para pacientes de 40 kg ou menos.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Frequência de recaídas em pacientes tratados por até 24 meses
Prazo: 24 meses
Frequência de recaídas avaliada pela taxa anualizada de recaídas (ARR). A RAR é definida como o número médio de recaídas confirmadas por ano (número total de recaídas confirmadas dividido pelo total de dias no estudo multiplicado por 365,25).
24 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Lesões T2 novas/recém-aumentadas
Prazo: 24 meses
Taxa anualizada do número de lesões T2 novas/recém-aumentadas até o mês 24
24 meses
Tempo até a primeira recaída
Prazo: 24 meses
O tempo para a primeira recaída foi determinado.
24 meses
Proporção de pacientes sem recaída
Prazo: 24 meses
A proporção de pacientes sem recaída foi determinada
24 meses
Lesões T1 Gd- Aprimoramento
Prazo: 24 meses
Número de lesões com realce de Gd T1 por varredura até o mês 24
24 meses
Farmacocinética (Cavg) de Fingolimod-P
Prazo: 24 meses
Cavg (concentração média do fármaco durante o intervalo de dose) será avaliado.
24 meses
Relação farmacocinética/farmacodinâmica para níveis de fingolimod-P para linfócitos
Prazo: 24 meses
Abordagens de modelagem PK/PD da população foram usadas para relacionar as concentrações individuais de fingolimod-P com as contagens de linfócitos.
24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

26 de julho de 2013

Conclusão Primária (Real)

14 de julho de 2017

Conclusão do estudo (Estimado)

12 de julho de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de maio de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de julho de 2013

Primeira postagem (Estimado)

4 de julho de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CFTY720D2311
  • 2011-005677-23 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Descrição do plano IPD

A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.

A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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