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Seguridad y eficacia de fingolimod en pacientes pediátricos con esclerosis múltiple

22 de abril de 2024 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Una fase central de 2 años, doble ciego, aleatorizada, multicéntrica, con control activo para evaluar la seguridad y la eficacia de fingolimod diario frente a interferón β-1a semanal im en pacientes pediátricos con esclerosis múltiple y fase de extensión de fingolimod de 5 años

Evaluar la seguridad y eficacia de fingolimod frente a interferón beta-1a i.m. en pacientes pediátricos con esclerosis múltiple (EM)

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio se divide en una Fase Núcleo, que incluye el Periodo de Tratamiento Doble Ciego, y una Fase de Extensión en la que todos los pacientes serán tratados con fingolimod. La fase principal es una fase de estudio multicéntrico de grupos paralelos, aleatorizado, con control activo, doble ciego, de 24 meses de duración para evaluar la eficacia y la seguridad de fingolimod en comparación con IFN β-1a en niños/adolescentes de 10 a 17 años de edad. con EM La Fase de extensión es una fase de estudio de 60 meses (5 años) para pacientes que completan la Fase central del estudio y cumplen con todos los criterios de inclusión/exclusión y para pacientes que serán reclutados en la cohorte más joven para participar en la Fase de extensión. La 'cohorte más joven' se refiere a la población de pacientes pediátricos que cumplen uno solo o una combinación de los siguientes criterios: tener ≤12 años de edad, o pesar ≤40 kg, o ser prepúberes (es decir, estado puberal de la etapa de Tanner <2). Se solicitó el reclutamiento de la cohorte más joven (30 pacientes) como un compromiso posterior a la aprobación de la autoridad sanitaria.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

235

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Novartis Pharmaceuticals
  • Número de teléfono: +41613241111

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bochum, Alemania, 44791
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
      • Bonn, Alemania, 53111
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Alemania, 01307
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
      • Erlangen, Alemania, 91054
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Alemania, 45147
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
      • Freiburg, Alemania, 79106
        • Activo, no reclutando
        • Novartis Investigative Site
      • Gottingen, Alemania, 37075
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
      • Muenchen, Alemania, 80337
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
      • Muenster, Alemania, 48149
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Activo, no reclutando
        • Novartis Investigative Site
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
  • Bielorrusia
      • Minsk, Bielorrusia, 220114
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
  • Brasil
      • Goiania, Brasil, 74605 020
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasil, 30150 221
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasil, 20270-004
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasil, 05403-000
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1113
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
  • Croacia
      • Osijek, Croacia, 31000
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
  • Eslovaquia
    • Slovensko
      • Bratislava, Slovensko, Eslovaquia, 83340
        • Activo, no reclutando
        • Novartis Investigative Site
  • España
      • Madrid, España, 28034
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, España, 28006
        • Activo, no reclutando
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, España, 29010
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Sevilla, Andalucia, España, 41009
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, España, 08950
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, España, 08035
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, España, 46010
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
    • Pais Vasco
      • Barakaldo, Pais Vasco, España, 48903
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
    • Pontevedra
      • Vigo, Pontevedra, España, 36212
        • Activo, no reclutando
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
        • Contacto:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32819
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
      • Tallahassee, Florida, Estados Unidos, 32312
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
      • Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599-9500
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104 4399
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29607
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia, 10617
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
  • Federación Rusa
      • Kazan, Federación Rusa, 420043
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Federación Rusa, 119602
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Federación Rusa, 119991
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk, Federación Rusa, 630087
        • Activo, no reclutando
        • Novartis Investigative Site
      • St. Petersburg, Federación Rusa, 197110
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Bordeaux Cedex, Francia, 33076
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
      • Le Kremlin Bicetre, Francia, 94275
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille Cedex 05, Francia, 13885
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse Cedex, Francia, 31059
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80131
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
    • BA
      • Bari, BA, Italia, 70124
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Montichiari, BS, Italia, 25018
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
    • CT
      • Catania, CT, Italia, 95123
        • Activo, no reclutando
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italia, 20132
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Cefalu, PA, Italia, 90015
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00133
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italia, 00189
        • Activo, no reclutando
        • Novartis Investigative Site
    • VA
      • Gallarate, VA, Italia, 21013
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
  • Letonia
      • Riga, Letonia, LV-1004
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
  • Lituania
    • LTU
      • Kaunas, LTU, Lituania, LT 50161
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
  • México
    • D F
      • Ciudad De Mexico, D F, México, 06700
        • Activo, no reclutando
        • Novartis Investigative Site
    • Distrito Federal
      • Mexico, Distrito Federal, México, 04530
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
      • Mexico, Distrito Federal, México, 06720
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
      • Mexico, Distrito Federal, México, 03310
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
    • Yucatán
      • Merida, Yucatán, México, 97125
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
  • Pavo
      • Ankara, Pavo, 06500
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Pavo, 06100
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Pavo, 35340
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
      • Konak-Izmir, Pavo, 35210
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
      • Samsun, Pavo, 55139
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Pavo, 34098
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 CN
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
  • Polonia
      • Lodz, Polonia, 93-338
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polonia, 20-093
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polonia, 60-355
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Polonia, 50 420
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
  • Puerto Rico
      • Santurce, Puerto Rico, 00912
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido, EH9 1LF
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands, Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
  • Rumania
      • Bucuresti, Rumania, 041914
        • Activo, no reclutando
        • Novartis Investigative Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Kragujevac, Serbia, 34000
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Suecia
      • Lund, Suecia, 221 85
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
  • Ucrania
      • Cherkasy, Ucrania, 18000
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Dnipropetrovsk, Ucrania, 49027
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Kharkiv, Ucrania, 61068
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Kharkiv, Ucrania, 61091
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
      • Kiev, Ucrania, 03110
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
      • Lviv, Ucrania, 79010
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Odesa, Ucrania, 65009
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site
      • Vinnytsa, Ucrania, 21029
        • Terminado
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión Fase central:

  • diagnostico de esclerosis multiple
  • al menos una recaída de EM durante el año anterior o dos recaídas de EM en los 2 años anteriores o evidencia de lesiones realzadas con Gd en la resonancia magnética dentro de los 6 meses Puntaje EDSS de 0 a 5.5, inclusive

Criterios clave de exclusión Fase central:

  • pacientes con EM progresiva
  • pacientes con una enfermedad crónica activa del sistema inmunitario distinta de la EM
  • pacientes que cumplen la definición de ADEM
  • pacientes con enfermedad cardíaca grave o hallazgos significativos en el ECG de detección.
  • pacientes con insuficiencia renal grave

Fase de extensión de los criterios clave de inclusión:

Se aplica a todos los pacientes que participan en la Fase Básica y luego ingresan a la Fase de Extensión. 1. Pacientes que originalmente cumplieron con los criterios de inclusión de la fase central y completaron la fase central con o sin el fármaco del estudio.

Aplica para pacientes recién reclutados para participar en la Fase de Extensión.

  • Todos los pacientes recién reclutados que se inscriban directamente en la Fase de Extensión deben cumplir con la etiqueta del producto de la autoridad sanitaria del país local aprobada para el grupo de edad pediátrica para los criterios de inclusión.
  • Se requerirá una revisión central (incluido el informe de resonancia magnética inicial) del diagnóstico de EM pediátrica para todos los pacientes recién reclutados.

Fase de extensión de los criterios clave de exclusión:

Se aplica a los pacientes que completaron la fase central, pero que interrumpieron prematuramente el fármaco del estudio.

  1. Suspensión prematura del fármaco del estudio durante la fase principal debido a:

    • un evento adverso,
    • evento adverso grave,
    • anormalidad de laboratorio
    • otras condiciones que conducen a la suspensión permanente del fármaco del estudio por razones de seguridad
  2. Pacientes con eventos nuevos conocidos o medicamentos concomitantes (períodos de lavado requeridos antes de la visita 15) que los excluirían de los criterios de exclusión de la fase central. No se requerirán pruebas serológicas u otras adicionales.

Se aplica a pacientes recién reclutados en la cohorte más joven para participar en la Fase de Extensión.

1. Todos los pacientes recién reclutados en la cohorte más joven que se inscriban directamente en la fase de extensión deben cumplir los criterios de exclusión de la fase central.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fingolimod
Fingolimod se administró por vía oral una vez al día a una dosis de 0,5 mg o 0,25 mg (dependiendo del peso corporal del paciente) con el objetivo de lograr una exposición sistémica en el rango de la dosis autorizada de 0,5 mg en adultos. Los participantes en este brazo durante la fase central continuaron con la extensión y recibieron un tratamiento abierto
Droga: Fingolimod

Administrado por vía oral una vez al día:

Cápsula de 0,5 mg para pacientes de más de 40 kg o cápsula de 0,25 mg para pacientes de 40 kg o menos.

Droga: Cápsula de placebo
Cápsula de placebo correspondiente requerida para el enmascaramiento de doble simulación con formulaciones ciegas.
Comparador activo: Interferón beta-1a
Se administró una inyección intramuscular (IM) de interferón beta-1a una vez por semana durante la fase central. Los participantes cambiaron para recibir fingolimod de etiqueta abierta en la fase de extensión
Droga: Interferón beta-1a
Administración una vez por semana vía i.m. inyecciones
Droga: Placebo i.m. inyección
Placebo coincidente i.m. inyección requerida para el enmascaramiento de doble simulación para formulaciones ciegas.
Experimental: Fingolimod-cohorte más joven
La 'cohorte más joven' se refiere a los nuevos pacientes pediátricos que se reclutarán en la fase de extensión que cumplan con uno solo o una combinación de los siguientes criterios: tener ≤12 años de edad, o pesar ≤40 kg, o ser prepúberes (es decir, ser mayores de edad). estado puberal de la etapa de Tanner <2)
Droga: Fingolimod

Administrado por vía oral una vez al día:

Cápsula de 0,5 mg para pacientes de más de 40 kg o cápsula de 0,25 mg para pacientes de 40 kg o menos.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Frecuencia de recaídas en pacientes tratados hasta por 24 meses
Periodo de tiempo: 24 meses
Frecuencia de recaídas evaluada por la tasa de recaída anualizada (ARR). La ARR se define como el número promedio de recaídas confirmadas por año (número total de recaídas confirmadas dividido por el total de días en el estudio multiplicado por 365,25).
24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Lesiones T2 nuevas/recientemente agrandadas
Periodo de tiempo: 24 meses
Tasa anualizada del número de lesiones T2 nuevas o recientemente agrandadas hasta el mes 24
24 meses
Tiempo hasta la primera recaída
Periodo de tiempo: 24 meses
Se determinó el tiempo hasta la primera recaída.
24 meses
Proporción de pacientes sin recaída
Periodo de tiempo: 24 meses
Se determinó la proporción de pacientes libres de recaídas
24 meses
T1 Gd- Realce de lesiones
Periodo de tiempo: 24 meses
Número de lesiones realzadas con Gd T1 por exploración hasta el mes 24
24 meses
Farmacocinética (Cavg) de fingolimod-P
Periodo de tiempo: 24 meses
Se evaluará Cavg (concentración promedio de fármaco durante el intervalo de dosis).
24 meses
Relación farmacocinética/farmacodinámica de fingolimod-P con los niveles de linfocitos
Periodo de tiempo: 24 meses
Se utilizaron enfoques de modelado PK/PD poblacional para relacionar las concentraciones individuales de fingolimod-P con los recuentos de linfocitos.
24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de julio de 2013

Finalización primaria (Actual)

14 de julio de 2017

Finalización del estudio (Estimado)

12 de julio de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de mayo de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de julio de 2013

Publicado por primera vez (Estimado)

4 de julio de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CFTY720D2311
  • 2011-005677-23 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.

La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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