Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność fingolimodu u pacjentów pediatrycznych ze stwardnieniem rozsianym

13 maja 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

2-letnia, podwójnie ślepa, randomizowana, wieloośrodkowa, kontrolowana czynnie faza podstawowa mająca na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności codziennego fingolimodu w porównaniu z cotygodniowym interferonem β-1a im.

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności fingolimodu w porównaniu z interferonem beta-1a i.m. u dzieci i młodzieży ze stwardnieniem rozsianym (SM)

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie jest podzielone na fazę główną, która obejmuje okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby, oraz fazę rozszerzoną, w której wszyscy pacjenci będą leczeni fingolimodem. Faza podstawowa to 24-miesięczna, podwójnie ślepa, randomizowana, kontrolowana substancją czynną, wieloośrodkowa faza badania w grupach równoległych, mająca na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa fingolimodu w porównaniu z IFN β-1a u dzieci/młodzieży w wieku 10-17 lat z SM. Faza przedłużenia to 60-miesięczna (5 lat) faza badania dla pacjentów, którzy ukończyli główną fazę badania i spełniają wszystkie kryteria włączenia/wyłączenia, oraz dla pacjentów, którzy zostaną zwerbowani do młodszej kohorty do udziału w fazie przedłużenia. „Młodsza kohorta” odnosi się do populacji pacjentów pediatrycznych spełniających dowolne z kryteriów lub kombinację następujących kryteriów: wiek ≤12 lat lub masa ciała ≤40 kg lub okres przedpokwitaniowy (tj. stan dojrzewania w stadium Tannera <2). Rekrutacja młodszej kohorty (30 pacjentów) była wymagana jako zobowiązanie władz służby zdrowia po zatwierdzeniu

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

240

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Novartis Investigative Site
  • Brazylia
      • Goiânia, Brazylia, 74605 020
        • Novartis Investigative Site
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brazylia, 30150 221
        • Novartis Investigative Site
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brazylia, 20270-004
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia, 05403-000
        • Novartis Investigative Site
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria, 1113
        • Novartis Investigative Site
  • Chorwacja
      • Osijek, Chorwacja, 31000
        • Novartis Investigative Site
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia, 10617
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94275
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Francja, 13885
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Francja, 34090
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28006
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Hiszpania, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Hiszpania, 41009
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Hiszpania, 46010
        • Novartis Investigative Site
    • Pontevedra
      • Vigo, Pontevedra, Hiszpania, 36212
        • Novartis Investigative Site
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Hiszpania, 48903
        • Novartis Investigative Site
  • Holandia
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandia, 3015 CN
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Novartis Investigative Site
  • Litwa
    • LTU
      • Kaunas, LTU, Litwa, LT 50161
        • Novartis Investigative Site
  • Meksyk
      • Distrito Federal, Meksyk, 03310
        • Novartis Investigative Site
    • D F
      • Mexico City, D F, Meksyk, 06700
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Bochum, Niemcy, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Erlangen, Niemcy, 91054
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 79106
        • Novartis Investigative Site
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Niemcy, 37075
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Niemcy, 01307
        • Novartis Investigative Site
  • Polska
      • Lodz, Polska, 93-338
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polska, 20-093
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polska, 60-355
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Polska, 54-049
        • Novartis Investigative Site
  • Portoryko
      • Santurce, Portoryko, 00912
        • San Jorge Childrens Hospital
  • Rosja
      • Kazan', Rosja, 420043
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Rosja, 119602
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Rosja, 119991
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk, Rosja, 630087
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Rosja, 197110
        • Novartis Investigative Site
  • Rumunia
      • Bucharest, Rumunia, 041914
        • Novartis Investigative Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • UAB Childrens Hospital Harbor Center Neurology Dept
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • UCSF
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami
      • Tallahassee, Florida, Stany Zjednoczone, 32312
        • AMO Corporation
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Wayne State University
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104 4399
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah Clinical Trials Office
  • Słowacja
      • Bratislava, Słowacja, 833 40
        • Novartis Investigative Site
  • Turcja (Türkiye)
    • Atakum
      • Samsun, Atakum, Turcja (Türkiye), 55200
        • Novartis Investigative Site
    • Balcova
      • Izmir, Balcova, Turcja (Türkiye), 35340
        • Novartis Investigative Site
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Turcja (Türkiye), 34098
        • Novartis Investigative Site
    • Sihhiye-Altindag
      • Ankara, Sihhiye-Altindag, Turcja (Türkiye), 06230
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turcja (Türkiye), 06500
        • Novartis Investigative Site
  • Ukraina
      • Kharkiv, Ukraina, 61068
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
    • BA
      • Bari, BA, Włochy, 70124
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Montichiari, BS, Włochy, 25018
        • Novartis Investigative Site
    • CT
      • Catania, CT, Włochy, 95123
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Włochy, 20132
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Cefalù, PA, Włochy, 90015
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00133
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Włochy, 00189
        • Novartis Investigative Site
    • VA
      • Gallarate, VA, Włochy, 21013
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH9 1LF
        • Novartis Investigative Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands, Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Novartis Investigative Site
  • Łotwa
      • Riga, Łotwa, LV-1004
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia Główna faza:

  • rozpoznanie stwardnienia rozsianego
  • co najmniej jeden rzut SM w ciągu ostatniego roku lub dwa rzuty SM w ciągu ostatnich 2 lat lub dowody na zmiany wzmacniające się po Gd w MRI w ciągu 6 miesięcy Wynik EDSS od 0 do 5,5 włącznie

Kluczowe kryteria wykluczenia Faza główna:

  • pacjentów z postępującym SM
  • pacjentów z czynną, przewlekłą chorobą układu odpornościowego inną niż stwardnienie rozsiane
  • pacjentów spełniających definicję ADEM
  • pacjentów z ciężką chorobą serca lub istotnymi zmianami w przesiewowym EKG.
  • pacjentów z ciężką niewydolnością nerek

Faza rozszerzenia kluczowych kryteriów włączenia:

Dotyczy wszystkich pacjentów uczestniczących w fazie głównej, a następnie przechodzących do fazy rozszerzonej. 1. Pacjenci, którzy pierwotnie spełnili kryteria włączenia do fazy podstawowej i ukończyli fazę podstawową niezależnie od przyjmowania badanego leku.

Dotyczy pacjentów nowo zrekrutowanych do udziału w fazie przedłużenia.

  • Wszyscy nowo zrekrutowani pacjenci, którzy zapiszą się bezpośrednio do fazy przedłużenia, muszą spełniać kryteria włączenia na etykiecie produktu lokalnego krajowego organu ds. zdrowia zatwierdzonej dla pediatrycznej grupy wiekowej.
  • Centralny przegląd (w tym wstępny raport z rezonansu magnetycznego) diagnozy dziecięcego stwardnienia rozsianego będzie wymagany dla wszystkich nowo rekrutowanych pacjentów.

Faza rozszerzenia kluczowych kryteriów wykluczenia:

Dotyczy pacjentów, którzy ukończyli fazę podstawową, ale przedwcześnie odstawili badany lek.

  1. Przedwczesne odstawienie badanego leku podczas fazy podstawowej z powodu:

    • zdarzenie niepożądane,
    • poważne zdarzenie niepożądane,
    • nieprawidłowość laboratoryjna
    • inne stany prowadzące do trwałego odstawienia badanego leku ze względów bezpieczeństwa
  2. Pacjenci ze znanymi nowymi zdarzeniami lub współistniejącymi lekami (okresy wypłukiwania wymagane przed Wizytą 15), które wykluczałyby ich z kryteriów wyłączenia z fazy podstawowej. Serologiczne lub inne dodatkowe testy nie będą wymagane.

Dotyczy pacjentów nowo zrekrutowanych w młodszej kohorcie do udziału w fazie przedłużenia.

1. Wszyscy nowo rekrutowani pacjenci w młodszej kohorcie, którzy są zapisani bezpośrednio do fazy przedłużenia, muszą spełniać kryteria wykluczenia z fazy podstawowej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Fingolimod
Fingolimod podawano doustnie raz dziennie w dawce 0,5 mg lub 0,25 mg (w zależności od masy ciała pacjenta) w celu uzyskania ogólnoustrojowego narażenia w zakresie takim, jak u dorosłych przy zarejestrowanej dawce 0,5 mg. Uczestnicy tego ramienia w trakcie rdzenia kontynuowali przedłużenie i otrzymywali leczenie metodą otwartej próby
Lek: Fingolimod

Podawany doustnie raz dziennie:

Kapsułka 0,5 mg dla pacjentów o masie ciała powyżej 40 kg lub kapsułka 0,25 mg dla pacjentów o masie ciała 40 kg lub mniejszej.

Lek: Kapsułka placebo
Dopasowana kapsułka placebo wymagana do maskowania podwójnego manekina do ślepych preparatów.
Aktywny komparator: Interferon beta-1a
Domięśniowe (IM) wstrzyknięcie interferonu beta-1a podawano raz w tygodniu podczas fazy podstawowej. W fazie przedłużenia uczestnicy przeszli na fingolimod w ramach otwartej próby
Lek: Interferon beta-1a
Administracja raz w tygodniu przez i.m. zastrzyki.
Lek: Placebo domięśniowo zastrzyk
Dopasowane placebo i.m. iniekcja wymagana do podwójnego maskowania maskującego do ślepych preparatów.
Eksperymentalny: Kohorta Fingolimod-Younger
„Młodsza kohorta” odnosi się do nowych pacjentów pediatrycznych, którzy mają być rekrutowani w fazie przedłużenia, którzy spełniają dowolne z kryteriów lub kombinację następujących kryteriów: wiek ≤12 lat lub masa ciała ≤40 kg lub wiek przed okresem dojrzewania (tj. stan dojrzewania w stadium Tannera <2)
Lek: Fingolimod

Podawany doustnie raz dziennie:

Kapsułka 0,5 mg dla pacjentów o masie ciała powyżej 40 kg lub kapsułka 0,25 mg dla pacjentów o masie ciała 40 kg lub mniejszej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość nawrotów u pacjentów leczonych do 24 miesięcy
Ramy czasowe: 24 miesiące
Częstotliwość nawrotów oceniana przez roczny wskaźnik nawrotów (ARR). ARR definiuje się jako średnią liczbę potwierdzonych nawrotów w ciągu roku (całkowita liczba potwierdzonych nawrotów podzielona przez całkowitą liczbę dni w badaniu pomnożona przez 365,25).
24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Nowe/nowo powiększone zmiany T2
Ramy czasowe: 24 miesiące
Roczny wskaźnik liczby nowych/nowo powiększonych zmian T2-zależnych do 24. miesiąca
24 miesiące
Czas na pierwszy nawrót
Ramy czasowe: 24 miesiące
Określono czas do pierwszego nawrotu.
24 miesiące
Odsetek pacjentów bez nawrotów
Ramy czasowe: 24 miesiące
Określono odsetek pacjentów bez nawrotów
24 miesiące
T1 Gd- Wzmocnienie uszkodzeń
Ramy czasowe: 24 miesiące
Liczba zmian w obrazach T1 wzmacnianych po gadodzie na skan do 24. miesiąca
24 miesiące
Farmakokinetyka (Cavg) Fingolimodu-P
Ramy czasowe: 24 miesiące
Cavg (średnie stężenie leku w przedziale dawek) zostanie ocenione.
24 miesiące
Związek farmakokinetyczny/farmakodynamiczny fingolimodu-P z poziomem limfocytów
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zastosowano metody modelowania populacji PK/PD w celu powiązania poszczególnych stężeń fingolimodu-P z liczbą limfocytów.
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 lipca 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 lipca 2017

Ukończenie studiów (Szacowany)

18 lutego 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 maja 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 lipca 2013

Pierwszy wysłany (Szacowany)

4 lipca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CFTY720D2311
  • 2011-005677-23 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie rozsiane

Badania kliniczne na Fingolimod

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Jordan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj