Fingolimodin turvallisuus ja tehokkuus lapsipotilailla, joilla on multippeliskleroosi
perjantai 7. elokuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
2 vuoden, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, monikeskus, aktiivisesti kontrolloitu ydinvaihe päivittäisen fingolimodin turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi vs. viikoittainen interferoni β-1a lapsipotilailla, joilla on MS-tauti ja 5 vuoden fingolimodin jatkovaihe
Fingolimodin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi vs. interferoni beeta-1a i.m. lapsipotilailla, joilla on multippeliskleroosi (MS)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus on jaettu ydinvaiheeseen, joka sisältää kaksoissokkohoitojakson, ja jatkovaiheeseen, jossa kaikkia potilaita hoidetaan fingolimodilla.
Core Phase on 24 kuukautta kestävä kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, aktiivisesti kontrolloitu, rinnakkaisten ryhmien monikeskustutkimusvaihe, jossa arvioidaan fingolimodin tehoa ja turvallisuutta IFN β-1a:han verrattuna 10–17-vuotiailla lapsilla/nuorilla. MS:n kanssa.
Laajennusvaihe on 60 kuukauden (5 vuoden) tutkimusvaihe potilaille, jotka suorittavat tutkimuksen ydinvaiheen ja täyttävät kaikki sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit, sekä potilaille, jotka rekrytoidaan nuorempaan kohorttiin osallistumaan jatkovaiheeseen.
"Nuoremmalla kohortilla" tarkoitetaan lapsipotilaiden populaatiota, jotka täyttävät yhden tai yhdistelmän seuraavista kriteereistä: ≤12-vuotiaat tai painavat ≤40 kg tai esipuberteetti (ts.
Tanner-vaiheen murrosikä <2).
Nuoremman kohortin (30 potilasta) rekrytointia pyydettiin hyväksynnän jälkeisenä terveysviranomaisen sitoumuksena
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
240
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Alankomaat, 3015 CN
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Goiânia, Brasilia, 74605-020
- Novartis Investigative Site
-
-
Minas Gerais
-
Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasilia, 30150-221
- Novartis Investigative Site
-
-
Rio de Janeiro
-
Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasilia, 20270-004
- Novartis Investigative Site
-
-
São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 05403-000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1113
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28006
- Novartis Investigative Site
-
Málaga, Espanja, 29010
- Novartis Investigative Site
-
Seville, Espanja, 41009
- Novartis Investigative Site
-
Valencia, Espanja, 46010
- Novartis Investigative Site
-
-
Pontevedra
-
Vigo, Pontevedra, Espanja, 36212
- Novartis Investigative Site
-
-
Vizcaya
-
Barakaldo, Vizcaya, Espanja, 48903
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
BA
-
Bari, BA, Italia, 70124
- Novartis Investigative Site
-
-
BS
-
Montichiari, BS, Italia, 25018
- Novartis Investigative Site
-
-
CT
-
Catania, CT, Italia, 95123
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Italia, 20132
- Novartis Investigative Site
-
-
PA
-
Cefalù, PA, Italia, 90015
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Italia, 00133
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Italia, 00189
- Novartis Investigative Site
-
-
VA
-
Gallarate, VA, Italia, 21013
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Vienna, Itävalta, 1090
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Novartis Investigative Site
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Osijek, Kroatia, 31000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Riga, Latvia, LV-1004
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
LTU
-
Kaunas, LTU, Liettua, LT 50161
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Distrito Federal, Meksiko, 03310
- Novartis Investigative Site
-
-
D F
-
Mexico City, D F, Meksiko, 06700
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Santurce, Puerto Rico, 00912
- San Jorge Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Lodz, Puola, 93-338
- Novartis Investigative Site
-
Lublin, Puola, 20-093
- Novartis Investigative Site
-
Poznan, Puola, 60-355
- Novartis Investigative Site
-
Wroclaw, Puola, 54-049
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bordeaux, Ranska, 33076
- Novartis Investigative Site
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94275
- Novartis Investigative Site
-
Marseille, Ranska, 13885
- Novartis Investigative Site
-
Montpellier, Ranska, 34090
- Novartis Investigative Site
-
Toulouse, Ranska, 31059
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania, 041914
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bochum, Saksa, 44791
- Novartis Investigative Site
-
Erlangen, Saksa, 91054
- Novartis Investigative Site
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Saksa, 79106
- Novartis Investigative Site
-
-
Lower Saxony
-
Göttingen, Lower Saxony, Saksa, 37075
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Saksa, 01307
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia, 833 40
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Atakum
-
Samsun, Atakum, Turkki (Türkiye), 55200
- Novartis Investigative Site
-
-
Balcova
-
Izmir, Balcova, Turkki (Türkiye), 35340
- Novartis Investigative Site
-
-
Fatih
-
Istanbul, Fatih, Turkki (Türkiye), 34098
- Novartis Investigative Site
-
-
Sihhiye-Altindag
-
Ankara, Sihhiye-Altindag, Turkki (Türkiye), 06230
- Novartis Investigative Site
-
-
Yenimahalle
-
Ankara, Yenimahalle, Turkki (Türkiye), 06500
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kharkiv, Ukraina, 61068
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kazan', Venäjä, 420043
- Novartis Investigative Site
-
Moscow, Venäjä, 119602
- Novartis Investigative Site
-
Moscow, Venäjä, 119991
- Novartis Investigative Site
-
Novosibirsk, Venäjä, 630087
- Novartis Investigative Site
-
Saint Petersburg, Venäjä, 197110
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Tallinn, Viro, 10617
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH9 1LF
- Novartis Investigative Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Novartis Investigative Site
-
-
Birmingham
-
West Midlands, Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- UAB Childrens Hospital Harbor Center Neurology Dept
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
- UCSF
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami
-
Tallahassee, Florida, Yhdysvallat, 32312
- AMO Corporation
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Wayne State University
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Robert Wood Johnson Medical School
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104-4399
- Childrens Hospital of Philadelphia
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- University of Utah Clinical Trials Office
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
10 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Keskeiset sisällyttämiskriteerit ydinvaihe:
- multippeliskleroosin diagnoosi
- vähintään yksi MS-taudin uusiutuminen edellisen vuoden aikana tai kaksi MS-relapsia edellisten 2 vuoden aikana tai todisteita Gd:tä tehostavista leesioista magneettikuvauksessa kuuden kuukauden sisällä EDSS-pistemäärä 0–5,5, mukaan lukien
Keskeisten poissulkemiskriteerien ydinvaihe:
- etenevää MS-tautia sairastavia potilaita
- potilailla, joilla on jokin muu aktiivinen, krooninen immuunijärjestelmän sairaus kuin MS
- ADEM:n määritelmän mukaiset potilaat
- potilailla, joilla on vakava sydänsairaus tai merkittäviä löydöksiä seulonta-EKG:ssä.
- potilailla, joilla on vaikea munuaisten vajaatoiminta
Keskeisten sisällyttämiskriteerien laajennusvaihe:
Koskee kaikkia potilaita, jotka osallistuvat ydinvaiheeseen ja siirtyvät sitten jatkovaiheeseen. 1. Potilaat, jotka alun perin täyttivät ydinvaiheen sisällyttämiskriteerit ja suorittivat ydinvaiheen tutkimuslääkkeen käyttöön tai pois käytöstä.
Koskee potilaita, jotka on vastikään rekrytoitu osallistumaan laajennusvaiheeseen.
- Kaikkien äskettäin rekrytoitujen potilaiden, jotka ilmoittautuvat suoraan laajennusvaiheeseen, on täytettävä paikallisen maan terveysviranomaisen tuotemerkintä, joka on hyväksytty lasten ikäryhmälle sisällyttämiskriteerien osalta.
- Lasten MS-diagnoosin keskitetty tarkastus (mukaan lukien alkuperäinen MRI-raportti) vaaditaan kaikilta uusilta potilailta.
Keskeisten poissulkemiskriteerien laajennusvaihe:
Koskee potilaita, jotka suorittivat ydinvaiheen, mutta keskeyttivät tutkimuslääkkeen käytön ennenaikaisesti.
Tutkimuslääkkeen ennenaikainen lopettaminen ydinvaiheen aikana johtuen:
- haittatapahtuma,
- vakava haittatapahtuma,
- laboratoriopoikkeavuus
- muut sairaudet, jotka johtavat tutkimuslääkkeen pysyvään lopettamiseen turvallisuussyistä
- Potilaat, joilla on tiedossa uusia tapahtumia tai samanaikaisia lääkkeitä (vaatii poistumisjaksot ennen käyntiä 15), jotka jättäisivät heidät pois ydinvaiheen poissulkemiskriteereistä. Serologisia tai muita lisätutkimuksia ei vaadita.
Koskee potilaita, jotka on juuri palkattu nuorempaan kohorttiin osallistumaan laajennusvaiheeseen.
1. Kaikkien nuoremman kohortin uusien potilaiden, jotka ilmoittautuvat suoraan jatkovaiheeseen, on täytettävä ydinvaiheen poissulkemiskriteerit.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Fingolimod
Fingolimodia annettiin suun kautta kerran vuorokaudessa joko 0,5 mg:n tai 0,25 mg:n annoksena (riippuen potilaan ruumiinpainosta) tavoitteena saavuttaa systeeminen altistus, joka on sama kuin aikuisilla sallitulla 0,5 mg:n annoksella.
Tämän haaran osanottajat jatkoivat pidennysjakson aikana ja saivat avoimen hoidon
|
Suun kautta kerran päivässä: 0,5 mg kapseli yli 40 kg painaville potilaille tai 0,25 mg kapseli potilaille, joiden paino on 40 kg tai vähemmän.
Sopiva lumekapseli, joka tarvitaan kaksoisnaamiointiin sokkoformulaatioihin.
|
|
Active Comparator: Interferoni beeta-1a
Interferoni beeta-1a:n lihaksensisäinen (IM) injektio annettiin kerran viikossa ydinvaiheen aikana.
Osallistujat vaihtoivat avoimeen fingolimodiin jatkovaiheessa
|
Hoito kerran viikossa i.m. injektiot.
Vastaava lumelääke i.m. injektio, jota tarvitaan kaksoisnukkenaamiointiin sokeisiin formulaatioihin.
|
|
Kokeellinen: Fingolimod-nuorempi kohortti
"Nuoremmalla kohortilla" tarkoitetaan jatkovaiheessa rekrytoitavia uusia lapsipotilaita, jotka täyttävät yhden tai yhdistelmän seuraavista kriteereistä: ovat ≤12-vuotiaita tai painavat ≤40 kg tai ovat ennen murrosikää (ts.
Tanner-vaiheen murrosikä <2)
|
Suun kautta kerran päivässä: 0,5 mg kapseli yli 40 kg painaville potilaille tai 0,25 mg kapseli potilaille, joiden paino on 40 kg tai vähemmän. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Relapsien esiintymistiheys potilailla, joita on hoidettu jopa 24 kuukautta
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Relapsien esiintymistiheys arvioituna vuositasolla (ARR).
ARR määritellään vahvistettujen uusiutumisten keskimääräiseksi lukumääräksi vuodessa (vahvistettujen uusiutumisten kokonaismäärä jaettuna tutkimuspäivien kokonaismäärällä kerrottuna 365,25:llä).
|
24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Uudet/äskettäin suurennetut T2-leesiot
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Uusien/äskettäin laajentuneiden T2-leesioiden lukumäärän vuositaso 24 kuukauteen asti
|
24 kuukautta
|
|
Ensimmäisen uusiutumisen aika
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Aika ensimmäiseen pahenemiseen määritettiin.
|
24 kuukautta
|
|
Potilaiden osuus, joilla ei ole uusiutumista
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Potilaiden osuus, joilla ei ollut uusiutumista, määritettiin
|
24 kuukautta
|
|
T1 Gd - parantavat leesiot
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
T1 Gd:tä tehostavien leesioiden määrä skannausta kohti 24 kuukauteen asti
|
24 kuukautta
|
|
Fingolimod-P:n farmakokinetiikka (Cavg).
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Cavg (keskimääräinen lääkepitoisuus annosvälillä) arvioidaan.
|
24 kuukautta
|
|
Fingolimod-P:n farmakokineettinen/farmakodynaaminen suhde lymfosyyttitasoihin
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Populaatio-PK/PD-mallinnusmenetelmiä käytettiin yksilöllisten fingolimodi-P-pitoisuuksien suhteuttamiseen lymfosyyttien määrään.
|
24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Deiva K, Huppke P, Banwell B, Chitnis T, Gartner J, Krupp L, Waubant E, Stites T, Pearce GL, Merschhemke M. Consistent control of disease activity with fingolimod versus IFN beta-1a in paediatric-onset multiple sclerosis: further insights from PARADIGMS. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2020 Jan;91(1):58-66. doi: 10.1136/jnnp-2019-321124. Epub 2019 Aug 29.
- Chitnis T, Arnold DL, Banwell B, Bruck W, Ghezzi A, Giovannoni G, Greenberg B, Krupp L, Rostasy K, Tardieu M, Waubant E, Wolinsky JS, Bar-Or A, Stites T, Chen Y, Putzki N, Merschhemke M, Gartner J; PARADIGMS Study Group. Trial of Fingolimod versus Interferon Beta-1a in Pediatric Multiple Sclerosis. N Engl J Med. 2018 Sep 13;379(11):1017-1027. doi: 10.1056/NEJMoa1800149.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 26. heinäkuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 14. heinäkuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 18. helmikuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 8. toukokuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 1. heinäkuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Torstai 4. heinäkuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 10. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 7. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Kehon paino
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Demyelinisoivat autoimmuunisairaudet, keskushermosto
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Merkit ja oireet
- Multippeliskleroosi
- Ohuus
- Peptidit
- Aminohapot, peptidit ja proteiinit
- Proteiinit
- Orgaaniset kemikaalit
- Biologiset tekijät
- Amiini
- Alkoholit
- Glykolit
- Solunväliset signalointipeptidit ja proteiinit
- Amino -alkoholit
- Sfingosiini
- Propeeniglykolit
- Sytokiinit
- Interferoni tyyppi I
- Interferonit
- Interferoni
- Interferoni beeta-1a
- Fingolimodihydrokloridi
Muut tutkimustunnusnumerot
- CFTY720D2311
- 2011-005677-23 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Riippumaton arviointilautakunta tarkistaa ja hyväksyy nämä pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .