Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af Fingolimod hos pædiatriske patienter med multipel sklerose

13. november 2025 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En 2-årig, dobbeltblind, randomiseret, multicenter, aktiv-kontrolleret kernefase til evaluering af sikkerhed og effektivitet af daglig Fingolimod vs ugentlig interferon β-1a im hos pædiatriske patienter med multipel sklerose og 5-årig Fingolimod forlængelsesfase

For at evaluere sikkerheden og effekten af ​​fingolimod vs. interferon beta-1a i.m. hos pædiatriske patienter med multipel sklerose (MS)

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiet er opdelt i en kernefase, som omfatter den dobbeltblindede behandlingsperiode, og en forlængelsesfase, hvor alle patienter vil blive behandlet med fingolimod. Kernefasen er en 24-måneders, dobbeltblind, randomiseret, aktiv-kontrolleret, parallel-gruppe multicenter studiefase for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​fingolimod sammenlignet med IFN β-1a hos børn/unge patienter i alderen 10-17 år. med MS. Udvidelsesfasen er en 60-måneders (5-årig) studiefase for patienter, der gennemfører undersøgelsens kernefase og opfylder alle inklusions-/eksklusionskriterier, og for patienter, der vil blive rekrutteret i den yngre kohorte til at deltage i forlængelsesfasen. Den "yngre kohorte" refererer til populationen af ​​pædiatriske patienter, der opfylder et enkelt eller en kombination af følgende kriterier: at være ≤12 år eller veje ≤40 kg eller være præpubertal (dvs. pubertetsstatus i Tanner-stadiet <2). Rekruttering af den yngre kohorte (30 patienter) blev anmodet om som en post-godkendelse af sundhedsmyndighedens forpligtelse

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

240

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilien
      • Goiânia, Brasilien, 74605 020
        • Novartis Investigative Site
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasilien, 30150 221
        • Novartis Investigative Site
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasilien, 20270-004
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Novartis Investigative Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1113
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH9 1LF
        • Novartis Investigative Site
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands, Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Novartis Investigative Site
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 10617
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • UAB Childrens Hospital Harbor Center Neurology Dept
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • UCSF
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
      • Tallahassee, Florida, Forenede Stater, 32312
        • AMO Corporation
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Wayne State University
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104 4399
        • Childrens Hospital Of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah Clinical Trials Office
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94275
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Frankrig, 13885
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Frankrig, 34090
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Holland
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holland, 3015 CN
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • BA
      • Bari, BA, Italien, 70124
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Montichiari, BS, Italien, 25018
        • Novartis Investigative Site
    • CT
      • Catania, CT, Italien, 95123
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20132
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Cefalù, PA, Italien, 90015
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00133
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italien, 00189
        • Novartis Investigative Site
    • VA
      • Gallarate, VA, Italien, 21013
        • Novartis Investigative Site
  • Kroatien
      • Osijek, Kroatien, 31000
        • Novartis Investigative Site
  • Letland
      • Riga, Letland, LV-1004
        • Novartis Investigative Site
  • Litauen
    • LTU
      • Kaunas, LTU, Litauen, LT 50161
        • Novartis Investigative Site
  • Mexico
      • Distrito Federal, Mexico, 03310
        • Novartis Investigative Site
    • D F
      • Mexico City, D F, Mexico, 06700
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polen, 60-355
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Polen, 54-049
        • Novartis Investigative Site
  • Puerto Rico
      • Santurce, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Childrens Hospital
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien, 041914
        • Novartis Investigative Site
  • Rusland
      • Kazan', Rusland, 420043
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Rusland, 119602
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Rusland, 119991
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk, Rusland, 630087
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Rusland, 197110
        • Novartis Investigative Site
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Novartis Investigative Site
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet, 833 40
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28006
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spanien, 46010
        • Novartis Investigative Site
    • Andalusia
      • Seville, Andalusia, Spanien, 41009
        • Novartis Investigative Site
    • Pontevedra
      • Vigo, Pontevedra, Spanien, 36212
        • Novartis Investigative Site
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spanien, 48903
        • Novartis Investigative Site
  • Tyrkiet (Türkiye)
    • Atakum
      • Samsun, Atakum, Tyrkiet (Türkiye), 55200
        • Novartis Investigative Site
    • Balcova
      • Izmir, Balcova, Tyrkiet (Türkiye), 35340
        • Novartis Investigative Site
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Tyrkiet (Türkiye), 34098
        • Novartis Investigative Site
    • Sihhiye-Altindag
      • Ankara, Sihhiye-Altindag, Tyrkiet (Türkiye), 06230
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Tyrkiet (Türkiye), 06500
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 79106
        • Novartis Investigative Site
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Tyskland, 37075
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site
  • Ukraine
      • Kharkiv, Ukraine, 61068
        • Novartis Investigative Site
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier Kernefase:

  • diagnosticering af multipel sklerose
  • mindst ét ​​MS-tilbagefald i løbet af det foregående år eller to MS-tilbagefald inden for de foregående 2 år eller tegn på Gd-forstærkende læsioner på MR inden for 6 måneder EDSS-score på 0 til 5,5 inklusive

Nøgleekskluderingskriterier Kernefase:

  • patienter med progressiv MS
  • patienter med en anden aktiv, kronisk sygdom i immunsystemet end MS
  • patienter, der opfylder definitionen af ​​ADEM
  • patienter med alvorlig hjertesygdom eller signifikante fund på screenings-EKG.
  • patienter med alvorlig nyreinsufficiens

Udvidelsesfase for nøgleinklusionskriterier:

Gælder for alle patienter, der deltager i kernefasen og derefter går ind i forlængelsesfasen. 1. Patienter, der oprindeligt opfyldte kernefaseinklusionskriterierne og fuldførte kernefasen til eller fra studielægemidlet.

Gælder patienter, der er nyrekrutteret til at deltage i forlængelsesfasen.

  • Alle nyrekrutterede patienter, der tilmelder sig direkte i forlængelsesfasen, skal opfylde den lokale sundhedsmyndigheds produktmærke, der er godkendt til pædiatrisk aldersgruppe for inklusionskriterier.
  • Central gennemgang (herunder indledende MRI-rapport) af diagnosen pædiatrisk MS vil være påkrævet for alle nyrekrutterede patienter.

Udvidelsesfase for nøgleekskluderingskriterier:

Gælder for patienter, der har gennemført Core Phase, men for tidligt seponeret studielægemiddel.

  1. For tidlig seponering af studielægemidlet i kernefasen på grund af:

    • en uønsket hændelse,
    • alvorlig uønsket hændelse,
    • laboratorieabnormitet
    • andre tilstande, der fører til permanent seponering af studielægemidlet på grund af sikkerhedsmæssige årsager
  2. Patienter med kendte nye hændelser eller samtidig medicin (udvaskningsperioder påkrævet før besøg 15), som ville udelukke dem fra udelukkelseskriterierne i kernefasen. Serologiske eller andre yderligere test er ikke påkrævet.

Gælder patienter nyrekrutteret i den yngre årgang til deltagelse i forlængelsesfasen.

1. Alle nyrekrutterede patienter i den yngre kohorte, der tilmelder sig direkte i forlængelsesfasen, skal opfylde udelukkelseskriterierne for kernefasen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fingolimod
Fingolimod blev indgivet oralt én gang dagligt i en dosis på enten 0,5 mg eller 0,25 mg (afhængigt af patientens kropsvægt) med det formål at opnå systemisk eksponering inden for området for voksne ved den tilladte dosis på 0,5 mg. Deltagerne i denne arm under kerne fortsatte i forlængelse og modtog åben-label behandling
Medicin: Fingolimod

Administreres oralt én gang dagligt:

0,5 mg kapsel til patienter over 40 kg eller 0,25 mg kapsel til patienter på 40 kg eller derunder.

Medicin: Placebo kapsel
Matchende placebo-kapsel påkrævet til dobbelt-dummy-maskering til blinde formuleringer.
Aktiv komparator: Interferon beta-1a
En intramuskulær (IM) injektion af Interferon beta-1a blev administreret én gang om ugen under kernefasen. Deltagerne skiftede til at modtage open-label fingolimod i forlængelsesfasen
Medicin: Interferon beta-1a
Administration én gang ugentligt via i.m. injektioner.
Medicin: Placebo i.m. indsprøjtning
Matchende placebo i.m. injektion påkrævet til dobbelt-dummy-maskering til blinde formuleringer.
Eksperimentel: Fingolimod-Yngre kohorte
Den "yngre kohorte" refererer til de nye pædiatriske patienter, der skal rekrutteres i forlængelsesfasen, og som opfylder et enkelt eller en kombination af følgende kriterier: at være ≤12 år eller veje ≤40 kg eller være præpubertal (dvs. pubertetsstatus for Tanner-stadiet <2)
Medicin: Fingolimod

Administreres oralt én gang dagligt:

0,5 mg kapsel til patienter over 40 kg eller 0,25 mg kapsel til patienter på 40 kg eller derunder.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af tilbagefald hos patienter behandlet i op til 24 måneder
Tidsramme: 24 måneder
Hyppighed af tilbagefald vurderet ved den annualiserede tilbagefaldsrate (ARR). ARR er defineret som det gennemsnitlige antal bekræftede tilbagefald pr. år (samlet antal bekræftede tilbagefald divideret med det samlede antal dage i undersøgelsen ganget med 365,25).
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Nye/nyforstørrede T2-læsioner
Tidsramme: 24 måneder
Årlig rate for antallet af nye/nyforstørrede T2-læsioner op til 24. måned
24 måneder
Tid til første tilbagefald
Tidsramme: 24 måneder
Tiden til første tilbagefald blev bestemt.
24 måneder
Andel af patienter Tilbagefaldsfri
Tidsramme: 24 måneder
Andel af patienter uden tilbagefald blev bestemt
24 måneder
T1 Gd- Forstærkende læsioner
Tidsramme: 24 måneder
Antal T1 Gd-forstærkende læsioner pr. scanning op til måned 24
24 måneder
Farmakokinetik (Cavg) af Fingolimod-P
Tidsramme: 24 måneder
Cavg (gennemsnitlig lægemiddelkoncentration over dosisintervallet) vil blive evalueret.
24 måneder
Farmakokinetisk/farmakodynamisk sammenhæng mellem Fingolimod-P og lymfocytniveauer
Tidsramme: 24 måneder
Populations-PK/PD-modelleringsmetoder blev brugt til at relatere de individuelle fingolimod-P-koncentrationer til lymfocyttal.
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. juli 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. juli 2017

Studieafslutning (Anslået)

18. februar 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. maj 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. juli 2013

Først opslået (Anslået)

4. juli 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CFTY720D2311
  • 2011-005677-23 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Multipel sclerose

Kliniske forsøg med Fingolimod

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kosovo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner