在胎週数が小さい患者に対するジェノトロピンの長期追跡調査「日本人を対象とした」特別調査
2023年8月31日 更新者：Pfizer
骨端閉鎖を伴わないSGA小人症の小児におけるジェノトロピンの長期有効性と安全性を評価することを目的とした研究。 (遡及研究)
この調査の目的は、在胎週数が小さい (SGA) 患者に対するソマトロピンの長期使用に関する安全性と有効性の情報を収集することです。
調査の概要
詳細な説明
治験に登録された患者をランダムに抽出するため、治験責任医師がジェノトロピンを処方するすべての患者を対象者数が目標数に達するまで連続して登録する必要があります。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
482
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～20年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
- SGAと診断された患者。 (SGA は、在胎週数の平均より少なくとも 2 標準偏差 (SD) 低い出生体重および/または身長 (<または= -2 SD) と定義されます)。
- SGAで3歳以上の患者。
- 持続的な低身長（すなわち、暦年齢の平均より少なくとも2.5SD低いままである）を有する患者。
説明
包含基準:
- ソマトロピン（ジェノトロピン）を投与された患者。
除外基準:
- 該当なし。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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ソマトロピン
ソマトロピンを投与された患者。
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0.23 mg ～ 0.48 mg/kg/週
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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薬物副作用（ADR）のある参加者の数
時間枠：約11.58年
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薬物有害反応 (ADR) とは、ジェノトロピンの投与を受けた参加者における、ジェノトロピンに起因すると考えられるあらゆる望ましくない医学的出来事を指します。
重篤な ADR (SADR) とは、次のいずれかの結果をもたらすか、その他の理由で重大とみなされる ADR です。生命を脅かす経験（即死の危険）。初期または長期の入院。持続的または重大な障害/無能力。先天異常。
ジェノトロピンとの関連性は医師によって評価されました。
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約11.58年
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1 年目のベースラインからの暦年齢別の高さ速度標準偏差 (SD) スコアの変化
時間枠：ベースライン、1 年目
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ベースラインからの身長の変化速度 SD スコアを計算しました。
身長速度 SD スコア = (身長 - 性別の実年齢の標準身長) / SD。
SD スコアは、参加者のスコアが参照母集団の平均からどの程度離れているかを示します。平均よりも高い SD スコアは正の SD スコアを与え、平均よりも低い SD スコアは負の SD スコアを与えます。
SD スコアは、参加者が参照集団とどの程度類似しているかを示します。
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ベースライン、1 年目
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2 年目のベースラインからの暦年齢別の高さ速度標準偏差 (SD) スコアの変化
時間枠：ベースライン、2 年目
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ベースラインからの身長の変化速度 SD スコアを計算しました。
身長速度 SD スコア = (身長 - 性別の実年齢の標準身長) / SD。
SD スコアは、参加者のスコアが参照母集団の平均からどの程度離れているかを示します。平均よりも高い SD スコアは正の SD スコアを与え、平均よりも低い SD スコアは負の SD スコアを与えます。
SD スコアは、参加者が参照集団とどの程度類似しているかを示します。
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ベースライン、2 年目
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3 年目のベースラインからの暦年齢別の高さ速度標準偏差 (SD) スコアの変化
時間枠：ベースライン、3 年目
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ベースラインからの身長の変化速度 SD スコアを計算しました。
身長速度 SD スコア = (身長 - 性別の実年齢の標準身長) / SD。
SD スコアは、参加者のスコアが参照母集団の平均からどの程度離れているかを示します。平均よりも高い SD スコアは正の SD スコアを与え、平均よりも低い SD スコアは負の SD スコアを与えます。
SD スコアは、参加者が参照集団とどの程度類似しているかを示します。
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ベースライン、3 年目
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4 年目のベースラインからの暦年齢別の高さ速度標準偏差 (SD) スコアの変化
時間枠：ベースライン、4 年目
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ベースラインからの身長の変化速度 SD スコアを計算しました。
身長速度 SD スコア = (身長 - 性別の実年齢の標準身長) / SD。
SD スコアは、参加者のスコアが参照母集団の平均からどの程度離れているかを示します。平均よりも高い SD スコアは正の SD スコアを与え、平均よりも低い SD スコアは負の SD スコアを与えます。
SD スコアは、参加者が参照集団とどの程度類似しているかを示します。
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ベースライン、4 年目
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5 歳時のベースラインからの暦年齢別の高さ速度標準偏差 (SD) スコアの変化
時間枠：ベースライン、5 年目
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ベースラインからの身長の変化速度 SD スコアを計算しました。
身長速度 SD スコア = (身長 - 性別の実年齢の標準身長) / SD。
SD スコアは、参加者のスコアが参照母集団の平均からどの程度離れているかを示します。平均よりも高い SD スコアは正の SD スコアを与え、平均よりも低い SD スコアは負の SD スコアを与えます。
SD スコアは、参加者が参照集団とどの程度類似しているかを示します。
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ベースライン、5 年目
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6 年生のベースラインからの暦年齢別の高さ速度標準偏差 (SD) スコアの変化
時間枠：ベースライン、6 年目
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ベースラインからの身長の変化速度 SD スコアを計算しました。
身長速度 SD スコア = (身長 - 性別の実年齢の標準身長) / SD。
SD スコアは、参加者のスコアが参照母集団の平均からどの程度離れているかを示します。平均よりも高い SD スコアは正の SD スコアを与え、平均よりも低い SD スコアは負の SD スコアを与えます。
SD スコアは、参加者が参照集団とどの程度類似しているかを示します。
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ベースライン、6 年目
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7 年目のベースラインからの暦年齢別の高さ速度標準偏差 (SD) スコアの変化
時間枠：ベースライン、7 年目
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ベースラインからの身長の変化速度 SD スコアを計算しました。
身長速度 SD スコア = (身長 - 性別の実年齢の標準身長) / SD。
SD スコアは、参加者のスコアが参照母集団の平均からどの程度離れているかを示します。平均よりも高い SD スコアは正の SD スコアを与え、平均よりも低い SD スコアは負の SD スコアを与えます。
SD スコアは、参加者が参照集団とどの程度類似しているかを示します。
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ベースライン、7 年目
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10 年目のベースラインからの暦年齢別の高さ速度標準偏差 (SD) スコアの変化
時間枠：ベースライン、10 年目
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ベースラインからの身長の変化速度 SD スコアを計算しました。
身長速度 SD スコア = (身長 - 性別の実年齢の標準身長) / SD。
SD スコアは、参加者のスコアが参照母集団の平均からどの程度離れているかを示します。平均よりも高い SD スコアは正の SD スコアを与え、平均よりも低い SD スコアは負の SD スコアを与えます。
SD スコアは、参加者が参照集団とどの程度類似しているかを示します。
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ベースライン、10 年目
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1 年目のベースラインからの暦年齢別の身長標準偏差 (SD) スコアの変化
時間枠：ベースライン、1 年目
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ベースラインからの身長 SD スコアの変化を計算しました。
身長 SD スコア = (身長 - 性別の実年齢の標準身長) / SD。
SD スコアは、参加者のスコアが参照母集団の平均からどの程度離れているかを示します。平均より高い SD スコアは正の SD スコアを与え、平均より低い SD スコアは負の SD スコアを与えます。
SD スコアは、参加者が参照集団とどの程度類似しているかを示します。
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ベースライン、1 年目
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2 年目のベースラインからの暦年齢別の身長標準偏差 (SD) スコアの変化
時間枠：ベースライン、2 年目
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ベースラインからの身長 SD スコアの変化を計算しました。
身長 SD スコア = (身長 - 性別の実年齢の標準身長) / SD。
SD スコアは、参加者のスコアが参照母集団の平均からどの程度離れているかを示します。平均より高い SD スコアは正の SD スコアを与え、平均より低い SD スコアは負の SD スコアを与えます。
SD スコアは、参加者が参照集団とどの程度類似しているかを示します。
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ベースライン、2 年目
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3 年目のベースラインからの暦年齢別の身長標準偏差 (SD) スコアの変化
時間枠：ベースライン、3 年目
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ベースラインからの身長 SD スコアの変化を計算しました。
身長 SD スコア = (身長 - 性別の実年齢の標準身長) / SD。
SD スコアは、参加者のスコアが参照母集団の平均からどの程度離れているかを示します。平均より高い SD スコアは正の SD スコアを与え、平均より低い SD スコアは負の SD スコアを与えます。
SD スコアは、参加者が参照集団とどの程度類似しているかを示します。
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ベースライン、3 年目
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4 年生のベースラインからの暦年齢別の身長標準偏差 (SD) スコアの変化
時間枠：ベースライン、4 年目
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ベースラインからの身長 SD スコアの変化を計算しました。
身長 SD スコア = (身長 - 性別の実年齢の標準身長) / SD。
SD スコアは、参加者のスコアが参照母集団の平均からどの程度離れているかを示します。平均より高い SD スコアは正の SD スコアを与え、平均より低い SD スコアは負の SD スコアを与えます。
SD スコアは、参加者が参照集団とどの程度類似しているかを示します。
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ベースライン、4 年目
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5 歳時のベースラインからの暦年齢別の身長標準偏差 (SD) スコアの変化
時間枠：ベースライン、5 年目
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ベースラインからの身長 SD スコアの変化を計算しました。
身長 SD スコア = (身長 - 性別の実年齢の標準身長) / SD。
SD スコアは、参加者のスコアが参照母集団の平均からどの程度離れているかを示します。平均より高い SD スコアは正の SD スコアを与え、平均より低い SD スコアは負の SD スコアを与えます。
SD スコアは、参加者が参照集団とどの程度類似しているかを示します。
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ベースライン、5 年目
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6 年生のベースラインからの暦年齢別の身長標準偏差 (SD) スコアの変化
時間枠：ベースライン、6 年目
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ベースラインからの身長 SD スコアの変化を計算しました。
身長 SD スコア = (身長 - 性別の実年齢の標準身長) / SD。
SD スコアは、参加者のスコアが参照母集団の平均からどの程度離れているかを示します。平均より高い SD スコアは正の SD スコアを与え、平均より低い SD スコアは負の SD スコアを与えます。
SD スコアは、参加者が参照集団とどの程度類似しているかを示します。
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ベースライン、6 年目
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7 歳時のベースラインからの暦年齢別の身長標準偏差 (SD) スコアの変化
時間枠：ベースライン、7 年目
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ベースラインからの身長 SD スコアの変化を計算しました。
身長 SD スコア = (身長 - 性別の実年齢の標準身長) / SD。
SD スコアは、参加者のスコアが参照母集団の平均からどの程度離れているかを示します。平均より高い SD スコアは正の SD スコアを与え、平均より低い SD スコアは負の SD スコアを与えます。
SD スコアは、参加者が参照集団とどの程度類似しているかを示します。
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ベースライン、7 年目
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9 歳時のベースラインからの暦年齢別の身長標準偏差 (SD) スコアの変化
時間枠：ベースライン、9 年目
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ベースラインからの身長 SD スコアの変化を計算しました。
身長 SD スコア = (身長 - 性別の実年齢の標準身長) / SD。
SD スコアは、参加者のスコアが参照母集団の平均からどの程度離れているかを示します。平均より高い SD スコアは正の SD スコアを与え、平均より低い SD スコアは負の SD スコアを与えます。
SD スコアは、参加者が参照集団とどの程度類似しているかを示します。
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ベースライン、9 年目
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10歳時のベースラインからの暦年齢別の身長標準偏差（SD）スコアの変化
時間枠：ベースライン、10 年目
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ベースラインからの身長 SD スコアの変化を計算しました。
身長 SD スコア = (身長 - 性別の実年齢の標準身長) / SD。
SD スコアは、参加者のスコアが参照母集団の平均からどの程度離れているかを示します。平均より高い SD スコアは正の SD スコアを与え、平均より低い SD スコアは負の SD スコアを与えます。
SD スコアは、参加者が参照集団とどの程度類似しているかを示します。
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ベースライン、10 年目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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最終身長近くに達した参加者の思春期および最終身長近くの身長標準偏差（SD）スコア
時間枠：約最大 11.58 年間のベースライン、思春期、最終近くの身長
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身長 SD スコア = (身長 - 性別の実年齢の標準身長) / SD。
SD スコアは、参加者のスコアが参照母集団の平均からどの程度離れているかを示します。平均よりも高い SD スコアは正の SD スコアを与え、平均よりも低い SD スコアは負の SD スコアを与えます。
SD スコアは、参加者が参照集団とどの程度類似しているかを示します。
最終身長に近い身長とは、思春期に最高身長に達した後、年間身長速度が2cm/年未満になった、骨年齢が男性17歳以上、男性15歳以上のいずれかの条件における身長と定義した。女性の場合、中止の理由は、被験者がほぼ最終身長に達したか、骨端閉鎖を起こしたことでした。
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約最大 11.58 年間のベースライン、思春期、最終近くの身長
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ベースラインから最終身長近くに達した参加者における思春期および最終身長近くの身長標準偏差（SD）スコアの変化
時間枠：約最大 11.58 年間のベースライン、思春期、最終近くの身長
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ベースラインからの身長 SD スコアの変化を計算しました。
身長 SD スコア = (身長 - 性別の実年齢の標準身長) / SD。
SD スコアは、参加者のスコアが参照母集団の平均からどの程度離れているかを示します。平均よりも高い SD スコアは正の SD スコアを与え、平均よりも低い SD スコアは負の SD スコアを与えます。
SD スコアは、参加者が参照集団とどの程度類似しているかを示します。
最終身長に近い身長とは、思春期に最高身長に達した後、年間身長速度が2cm/年未満になった、骨年齢が男性17歳以上、男性15歳以上のいずれかの条件における身長と定義した。女性の場合、中止の理由は、被験者がほぼ最終身長に達したか、骨端閉鎖を起こしたことでした。
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約最大 11.58 年間のベースライン、思春期、最終近くの身長
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2013年9月5日
一次修了 (実際)
2017年2月28日
研究の完了 (実際)
2017年6月7日
試験登録日
最初に提出
2013年7月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年7月9日
最初の投稿 (推定)
2013年7月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年9月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年8月31日
最終確認日
2023年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書（例:
プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は資格のある研究者からの要請に応じて作成されますが、特定の基準、条件、例外が適用されます。
ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests を参照してください。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。